Hintergrundinformationen

BRIEF AN PRÄSIDENT MACRON

TEIL 1: HINTERGRUNDINFORMATIONEN

23. Februar 2018

Monsieur le Président de la République
Palais de l’Elysée
55 Rue du Faubourg Saint-Honoré
75008 Paris
France

Re: Lysiane Pakter – Französisches Kind mit einer seltenen Krankheit

Wenn ein in Frankreich neugeborenes Kind, das unter einer seltenen Krankheit leidet und auf der Intensivstation bewegungslos an ein Beatmungsgerät angeschlossen liegt, nicht das Recht auf eine hochspezialisierte, medizinisch nachgewiesene und kostengünstige Behandlung für diese seltene Krankheit in einem anderen EU-Mitgliedsstaat hat – wer genau in Frankreich hat dann das Recht auf eine grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung?

Sehr geehrter Präsident Macron,

Meine Lebensgefährtin und ich bitten um Ihr dringendes Eingreifen in einer Angelegenheit, die unsere Tochter Lysiane betrifft, die unter der seltenen Krankheit Pierre-Robin-Sequenz leidet. In unserem Schreiben erfahren Sie zudem von unserem anhaltenden Kampf um den Erhalt der S2-Genehmigung – die offizielle Genehmigung der L’Assurance Maladie für eine hochspezialisierte, medizinisch nachgewiesene und kostengünstige Behandlung mit der Tübinger Gaumenplatte in Deutschland. Mit unserer Anfrage bitten wir Sie um Ihr Eingreifen, damit wir dieses S2-Formular erhalten, welches uns zu Unrecht verweigert wurde.

Das französische Referenzzentrum für diese seltene Krankheit hat bestätigt, dass die TGP-Behandlung in Frankreich nicht zur Verfügung steht und einzig im EU-Mitgliedsstaat Deutschland durchgeführt werden kann. Trotz dieser Tatsache hat die L’Assurance Maladie unseren Antrag auf diese Behandlung zurückgewiesen und uns die S2-Genehmigung verweigert. All unseren Bemühungen zum Trotz, bleibt die L’Assurance Maladie bei ihrer unbegründeten Entscheidung. Aus diesem Grund haben wir uns letztlich dafür entschieden, uns mit einem von Herzen kommenden Appell an Sie zu wenden. Wir als Eltern möchten diese bürokratischen Tortur mit der L’Assurance Maladie endlich beendet wissen, damit wir unsere Energien dorthin richten können, wo sie hingehören: zu unserem Kind Lysiane, das unter einer seltenen Krankheit leidet.

Die Ablehnung der L’Assurance Maladie unseres Antrags auf diese sehr spezielle Behandlungsmethode, verstößt gegen die 2011/24/EU-Richtline über die Ausübung der Patientenrechte in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung, die Verordnung (EG) Nr. 883/2004 zur Koordinierung der Systeme der sozialen Sicherheit und das Grundprinzip der Dienstleistungsfreiheit unter Artikel 56 des Vertrags über die Arbeitsweise der Europäischen Union. Sie verletzt darüber hinaus die vier EU-Grundfreiheiten – den freien Warenverkehr, die Dienstleistungsfreiheit, die Personenfreizügigkeit sowie den freien Kapital- und Zahlungsverkehr und untergräbt damit ein wichtiges, EU-politisches Ziel, welches den Mittelpunkt des Europäischen Projekts bildet: die Schaffung eines einheitlichen EU-Binnenmarktes. Deshalb kann diese Ablehnung unmöglich aus irgendwelchen politischen Gründen als „notwendig und angemessen“ gerechtfertigt werden. Unsere Liste an Privatpersonen und internationalen Organisationen, die unseren Fall sorgfältig analysiert haben und offen mit unserer Position übereinstimmen, erweitert sich stetig. In der Anlage finden Sie verschiedene Unterstützungsschreiben, beginnend auf Seite 4. Zu unseren Verbündeten gehören:

Das SOLVIT-Netzwerk der Europäischen Kommission, das mit unserer Rechtslage, laut Fall 2569/17/DE, übereinstimmt;
Parlamentsmitglied und Repräsentant unseres Wohnbezirks in Frankreich, Herr Bruno Bonnell, der Assemblée Nationale. Herr Bonnell ist aktiver Verteidiger von Patientenrechten und Menschen mit Behinderungen. Auch er unterstützt uns in unserem Widerspruch;
EURORDIS, einer der größten, nicht-staatlichen Zusammenschlüsse von Patientenorganisationen für seltene Erkrankungen in der EU. EURORDIS hat zugesagt, uns vor Gericht zu unterstützen und, wenn nötig, bis zum Europäischen Gerichtshof zu gehen;
Ein Mitglied des Europäischen Parlaments, Frau Françoise Grossetête, die über umfangreiche Erfahrungen mit der EU-Richtlinie 2011/24 über grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung verfügt. Frau Grossetête hat der französischen Gesundheitsministerin, Frau Agnès Buzyn, ein offizielles Unterstützungsschreiben übermittelt;
Das Europäische Patientenforum, eine der größten Dachorganisationen für Patientenvertretungen in der gesamten EU und wichtigster Interessenvertreter bei der Ausarbeitung der Richtlinie von 2011. Das Europäische Patientenforum hat Ihnen, Präsident Macron, ein offizielles Unterstützungsschreiben übersandt;
ein internationales Netzwerk bestehend aus Juraprofessoren, das sich auf die EU-Richtlinie zur grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung und Sozialversicherungsrecht spezialisiert hat. Auch sie sind der Auffassung, dass die Ablehnung durch die L’Assurance Maladie unbegründet ist.

Wir erklären in diesem Dokument, dass die in Frankreich angewendete Behandlungsmethode für die seltene Krankheit unserer Tochter, die Pierre-Robin-Sequenz, darin besteht, dass das Kind im Krankenhaus an ein Beatmungsgerät angeschlossen ist. Da die Beatmungsunterstützung generell sehr lange Krankenhausaufhalte erfordert, versursacht die in Frankreich zur Verfügung stehende Behandlung dem Gesundheitssystem immense Kosten und nimmt wertvollen Platz auf Intensivstationen in Anspruch. Die hochspezialisierte deutsche TGP-Behandlungsmethode hingegen behebt nachweislich die Behinderung der oberen Atemwege, die mit dieser seltenen Krankheit in Verbindung steht. Die TGP-Behandlung befreit das Kind vom Beatmungsgerät, ohne dass eine Operation oder ein langer Krankenhausaufhalt nötig ist. Damit ist diese Behandlungsform ein kostengünstiger, medizinischer Durchbruch hinsichtlich dieser seltene Krankheit.

Die französische Behandlungsmethode hat also nicht nur den Nachteil, dass das Kind am Beatmungsgerät angeschlossen bleiben muss – was die Mobilität und Lebensqualität erheblich einschränkt – sie macht darüber hinaus auch in finanzieller Hinsicht keinen Sinn. Die L’Assurance Maladie in Frankreich verweigert einem französischen Kind bewusst den Zugang zu einer medizinisch nachgewiesenen und sinnvollen Behandlung in Deutschland, die die Atmungsfähigkeiten und Lebensumstände des Kindes dramatisch verbessern würde – und welche darüber hinaus die Behandlungskosten reduziert, da ein langfristiger Aufenthalt im Krankenhaus wegfällt. Dies ist ebenso irrational, wie den E-Mail-Versand einzuführen, die Menschen aber gleichzeitig dazu zu zwingen, teure und umständliche Faxgeräte zu nutzen.

Hier stehen die Leben und das Leiden vieler Neugeborener auf dem Spiel. Die Ablehnung der L’Assurance Maladie entbehrt nicht nur jeder Logik – sie ist auch unzumutbar. Kein Arzt oder Beamter mit ethischen Werten, sollte ein unter einer seltenen Krankheit leidendes Kind dazu zu zwingen, eine Langzeit-Intensivbehandlung – einschließlich aller damit verbundenen Belastungen – zu erdulden, wenn in einem direkt benachbarten EU-Mitgliedstaat eine erfolgreiche und günstige Behandlungsmethode zur Verfügung steht, die dem Kind das Beatmungsgerät erspart. Stattdessen kann das Kind nach Hause zu seinen Eltern geschickt werden, wo es eigentlich hingehört. Statt Gott zu spielen, sollten Ärzte ihren Patienten den Zugang zu bewährten Behandlungsmethoden erleichtern und nicht etwa Steine in den Weg legen. Das Recht und Wohlbefinden eines Patienten sollte immer Vorrang vor dem Ego eines Arztes haben.

Die gegenstandslose Ablehnung durch die L’Assurance Maladie ist vor allem in Zeiten des Brexits unangebracht. Der Zusammenhalt der EU ist mittlerweile zu einem zentralen Thema geworden. Jeder Mitgliedstaat sollte deshalb sorgfältig auf seine Verpflichtungen hinsichtlich sämtlicher EU-Richtlinien und Gesetze achten. „Europa hat einen wichtigen Meilenstein überwunden“, haben Sie gesagt. Jetzt ist nicht der richtige Zeitpunkt, dass ein führendes EU-Mitglied wie Frankreich handelt, als würden die EU-Gesetze nur für andere Mitgliedsstaaten gelten und nicht für es selbst. Vorsätzliche Behinderung, Marktinterferenzen und mangelnde Kooperation sind keine guten Beispiele für eine funktionierende Europäische Gemeinschaft.

Darüber hinaus haben Sie den Wunsch zum Ausdruck gebracht, sowohl die französischen als auch deutschen Märkte „vollständig zu integrieren“ und „ein starkes Vertrauensverhältnis zwischen Frankreich und Deutschland wiederherzustellen“. Die sinnlose Weigerung der L’Assurance Maladie, es französischen Kindern zu ermöglichen, diese bahnbrechende Behandlung in Deutschland erhalten, lässt mich an Frankreichs Engagement zur Erreichung dieser Ziele zweifeln. Wenn Frankreich nicht zu einer Zusammenarbeit mit Deutschland bereit ist, um Säuglingen in Frankreich, die unter Atemnot leiden, das Leiden zu ersparen, wird Frankreich es sehr schwer haben, an großen, internationalen Projekten zu arbeiten, die weit schwieriger und komplexer sind.

Dieser Fall wirft ein sehr viel umfangreicheres Problem auf, das Auswirkungen auf alle EU-Bürger und deren tägliches Leben hat. Wenn ein Säugling mit einer seltenen Krankheit bewegungslos auf einer Intensivstation an ein Beatmungsgerät angeschlossen liegt, nicht das Recht auf eine hochspezialisierte, medizinisch nachgewiesene und kostengünstige Behandlung seiner seltenen Krankheit in anderen EU-Mitgliedsstaaten hat – wer hat dann überhaupt das Recht auf grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung?

Herr Präsident, dieses Schreiben, seine umfangreichen Beweise sowie die Unterstützungsschreiben machen sehr deutlich, dass die Ablehnung durch die L’Assurance Maladie unbegründet ist. Meine Partnerin und ich bitten Sie daher dringend, sich dafür einzusetzen, dass Lysiane die S2-Genehmigung erhält, die ihr die L’Assurance Maladie unrechtmäßig und ohne Sinn verweigert. Wir hoffen, bald von Ihnen zu hören. Vielen Dank.

Mit freundlichen Grüßen

Philippe Pakter und █████ ███████ – die Eltern von Lysiane
2 Rue Gérard Maire
69100 Villeurbanne
France

Unterstützungsschreiben	Seite 4
Zusammenfassung des Streitfalls	Seite 20
Hintergrundinformationen	Seite 22
Medizinische Analyse	Seite 33
Rechtliche Analyse	Seite 62
Schlussfolgerung	Seite 73

UNTERSTÜTZUNGSSCHREIBEN

Unterstützungsschreiben des Europäischen Patientenforums, der größten Dachorganisation für Patientenvertretungen in Europa

Inoffizielle Übersetzung. Klicken Sie hier, um sich das Originalschreiben des Europäischen Patientenforums auf Englisch anzusehen

Monsieur le Präsident de la République
Palais de l’Elysée
55 Rue du Faubourg Saint-Honoré
75008 Paris

Brüssel, 16. Januar 2018

Sehr geehrter Präsident Macron,

Betrifft: Zugang zur Gesundheitsversorgung in Frankreich – Verstoß gegen das EU-Gesetz

Wir schreiben Ihnen im Namen des Europäischen Patientenforums (EPF), einer Dachorganisation, die EU-weit 74 Patientenvertretungen vertritt, um Sie um Unterstützung für Lysiane Pakter, 9 Monate alt, vertreten durch ihre Eltern Herr Philippe Pakter und Frau ███████, zu bitten, ihr Recht auf grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung zu durchzusetzen, das ihr von der Caisse Primaire d’Assurance Maladie (CPAM) in Lyon, verweigert wurde.

Der rechtmäßige Zugang zur Gesundheitsversorgung gehört zu den wichtigsten Rechten eines Patienten und ist seit der Gründung unseres Unternehmens eines der Hauptprioritäten der EPF-Organisation. Im Zusammenhang mit unseren Arbeiten zur Richtlinie 2011/24 / EU über die Ausübung von Patientenrechten in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung kamen wir in Kontakt mit Herr Pakter und Frau ███████. Sie gaben uns einen ausgezeichneten Überblick über die schockierende Situation, mit der sie sich, seit der Diagnose ihrer Tochter mit dem seltenen Pierre-Robin-Syndrom, konfrontiert sahen.

Ihr Streitfall mit der CPAM lässt sich auf folgende Punkte zusammenfassen. Die CPAM lehnte Lysianes Überführung an das Universitätsklinikum Tübingen in Deutschland mit der Begründung ab, dass die französische Behandlung – bei der das neugeborene Kind an ein Beatmungsgerät angeschlossen wird, was eine Langzeitbehandlung auf einer Intensivstation zur Folge hat – „gleich oder ebenso wirksam“ ist, wie die hochspezialisierte TGP-Behandlung in Tübingen. Diese in Deutschland angebotene Behandlungsmehtode beseitigt nicht nur die Obstruktion der oberen Atemwege des Kindes, sondern korrigiert gleichzeitig auch die zugrundeliegende, anatomische Ursache – die Glossoptose – ohne Operation und ohne Langzeithospitalisation. Das Argument, diese Behandlungsmethoden seien gleichwertig oder ebenso wirksam, ist gelinde gesagt, überraschend. Noch überraschender ist jedoch die konsequente Weigerung der CPAM, ihre eigene Einschätzung, trotz der institutionellen Unterstützung, die Herr Pakter und Frau ███████ erfahren, zu überprüfen.

Wir müssen die rechtliche und medizinische Analyse, basierend auf der EU-Richtlinie und ihrer Umsetzung in französisches Recht, ihrer Situation nicht wiederholen, die durch ein Schreiben der EPF-Mitgliedsorganisation EURORDIS – Seltene Erkrankung Europa vom 17. November 2017 an die CPAM, deutlich gemacht wurde. Aus dieser Analyse geht hervor, dass das Recht auf Zugang zur Gesundheitsversorgung verletzt wurde und dass die Beurteilung der CPAM nicht nur gegen die Bestimmungen der EU-Richtlinie und des geltenden französischen Rechts verstößt, sondern auch gegen den allgemeinen Geist dieser Richtlinie und der Vorteile, die der Austausch von Fachwissen zwischen den Mitgliedstaaten bringen kann. Letzteres ist gerade hinsichtlich seltener Krankheiten von größter Bedeutung.

SOLVIT – ein Netzwerk nationaler Verwaltungen – dessen Ziel es ist, rasche und pragmatische Lösungen für Bürger zu finden, die Probleme durch die inkorrekte Anwendung des EU-Rechts durch nationale Behörden haben – stimmt der rechtlichen Bewertung von Herrn Pakter und Frau ███████ zu und versucht, ihnen bei der Überwindung dieser unnötigen Hindernisse zu helfen.

Ein prominentes Mitglied des Europäischen Parlaments, Frau Françoise Grossetête, hat ebenfalls ihre Unterstützung für Herrn Pakter und Frau ███████ zugesagt. In ihrem Schreiben vom 18. Dezember 2017 an die französische Ministerin für Soziales, Gesundheit und Frauenrechte fordert sie die CPAM auf, den Forderungen von Herrn Pakter und seiner Lebensgefährtin nachzugeben und deren Rechte in Übereinstimmung mit der Richtline von 2011 anzuerkennen. Als Berichterstatterin des Europäische Parlaments für diese Richtlinie, verfügt Frau Grossetête über ein umfassendes Verständnis dieser Gesetzgebung und der sich daraus ergebenen Bürgerrechte.

Wir möchten unsere Stimme zu den oben genannten hinzufügen und bitten Sie um Ihre freundliche Unterstützung, den unnötigen Kampf von Lysianes Eltern, Zugang zur hochspezialisierten Behandlung für ihre Tochter zu erhalten, zu beenden, da diese unbegründete Verweigerung von Patientenrechten sowohl gegen geltendes EU-Recht als auch französisches Recht verstößt.

Mit freundlichen Grüßen,

Nicola Bedlington
EPF Generalsekretärin

Marco Greco
EPF Präsident

Anlage:
1) EURORDIS-Schreiben vom 17. November 2017
2) Brief von Françoise Grossetête vom 18. Dezember 2017

Fußnote 1: Siehe: http://avantetapres.com/

Unterstützungsschreiben von Frau Françoise Grossetête, Mitglied des Europäischen Parlaments und Berichterstatterin des Europäischen Parlaments für die Richtlinie zur grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung von 2011

Inoffizielle Übersetzung. Klicken Sie hier, um den Originalbrief von MEP Grossetête auf Französisch zu lesen

Brüssel, 18. Dezember 2017

Ms. Agnès BUZYN
Ministerin
Ministerin für Soziales, Gesundheit und Frauenrechte
14, Avenue Duquesne
75350 Paris 07 SP
Frankreich

Sehr geehrte Frau Ministerin,

mit diesem Schreiben möchte ich Sie auf den sehr dringenden Fall von Lysiane Pakter, geb. 29.03.2017, diagnostiziert mit der seltenen Krankheit Pierre-Robin-Sequenz, aufmerksam machen. Zur Behandlung dieses Krankheitsbildes benötigt Lysiane eine hochspezialisierte Behandlung, die, wie vom Orphanet-Referenzzentrum für seltene Krankheiten bestätigt, nur in Deutschland verfügbar ist.

In Übereinstimmung mit der Richtlinie 2011/24 / EU über die Ausübung von Patientenrechten in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung beantragten die Eltern von Lysiane, Herr Pakter und Frau ███████, vorschriftsgemäß die Vorabgenehmigung S2 für diese Behandlung.

Leider wurde ihr Antrag von der Caisse Primaire d’Assurance Maladie (CPAM) Lyon abgelehnt. Die Eltern sahen sich mit den mangelnden Kenntnissen der Verwaltung über die geltenden Regeln und Verfahren der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung konfrontiert. Zu diesem Zeitpunkt befindet sich der Fall noch in einer internen, administrativen Überprüfung durch die CPAM.

Da die Eltern die Entscheidung der CPAM als Verstoß gegen geltendes, europäisches Recht ansehen, leiteten sie diese Angelegenheit an das SOLVIT-Netzwerk (Fall-Nr. 2569/17/DE) weiter. Diese erkannten an, dass die Ablehnung der Genehmigung durch die CPAM in diesem Falle gegen geltende Rechtsvorschriften verstößt.

Während dieser Verfahren und angesichts der Dringlichkeit, wurde Lysiane nach Deutschland verlegt, ohne auf die CPAM-Entscheidung zu warten. Denn um das gesundheitliche Problem Lysianes zu beheben, sollte mit der Behandlung so früh wie möglich begonnen werden.

Angesichts dieser unannehmbaren Situation und der Sensibilität für die Notlage dieser Familie appelliere ich an Sie, uns Ihre Unterstützung und Mithilfe zukommen zu lassen, indem Sie sich an die zuständige Abteilung in der Sozialversicherungsverwaltung wenden und dieses Problem weiterleiten, damit die korrekte Anwendung der Richtlinie 2011/24 / EU über Patientenrechte in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung sichergestellt wird.

Ich danke Ihnen im Voraus für Ihre Aufmerksamkeit. Bei Nachfragen stehe ich jederzeit zu Ihrer Verfügung. Ich zähle auf Sie, Frau Ministerin.

Hochachtungsvoll.

Françoise GROSSETÊTE
Mitglied des Europäischen Parlaments
Vizepräsidentin der PPE-Fraktion
Europäisches Parlament
Rue Wiertz, B-1047
Brüssel

Unterstützungsschreiben von EURORDIS, der größten Patientenorganisation für seltene Krankheiten in der EU

Inoffizielle Übersetzung. Klicken Sie hier, um den Originalbrief von EURORDIS auf Französisch zu lesen

17. November 2017

Herr Nicolas Revel
Generaldirektor
Caisse Nationale d’Assurance Maladie
50, avenue du Professeur André Lemierre
75986 Paris Cedex 20

Betrifft: Zugang zur Gesundheitsversorgung in einem anderen Mitgliedstaat – Kind Lysiane Pakter

Sehr geehrter Herr Generaldirektor,

EURORDIS, die Europäische Organisation für Seltene Krankheiten, verteidigt u.a. die Patientenrechte in anderen Mitgliedstaaten der Europäischen Union und im Europäischen Wirtschaftsraum.

In dieser Eigenschaft unterstützt EURORDIS Lysiane Pakters Eltern, da sich die L’Assurance Maladie weigert, ihre geplante Gesundheitsversorgung in Deutschland durchzuführen.

Während der Debatten, die vor der Verabschiedung der Richtlinie 2011/24 / EU vom 9. März 2011 über die Ausübung der Patientenrechte in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung im Europäischen Parlament stattgefunden haben, hat sich EURORDIS für die Annahme der Richtlinie auf Grundlage der in Verordnung 883/2004 und dem Formular S2 festgelegten Einschränkungen ausgesprochen.

Die Unklarheit der Verordnung 883/2004 in bestimmten Situationen führte dazu, dass der Europäische Gerichtshof (EuGH) eine Reihe von Rechtsentscheidungen traf. Dazu gehört z.B. der Fall 157/99, 12/07/2001, Geraets-Smits. Diese umfangreiche Rechtsprechung des EuGHs hat die europäischen Behörden dazu veranlasst, das rechtliche Vakuum durch die Verabschiedung der Richtlinie 2011/24 / EU zu schließen.

In keinem Fall sollte die nationale Umsetzung der Richtlinie bezüglich der Rechtsprechung des EuGHs einen Rückschritt darstellen. Im Geraets- Smits-Fall legte der EuGH Folgendes fest:

Eine vorherige Genehmigung kann nicht abgelehnt werden, wenn die Behandlung durch die internationale, medizinische Wissenschaft ausreichend geprüft und validiert wurde, und
Die Vorabgenehmigung kann abgelehnt werden, wenn die gleiche oder eine für den Patienten ebenso wirksame Behandlung, ohne unnötige Verzögerung durch eine Einrichtung erlangt werden kann, die mit der Krankenkasse, der die versicherte Person angehört, eine Vereinbarung getroffen hat (Abwesenheit der medizinischen Notwendigkeit)

Umsetzung der Richtlinie im französischen Recht

Das Gesetz über die öffentliche Gesundheit, Artikel R160-2, geändert durch die Verordnung Nr. 2017-736 vom 3. Mai 2017, Art. 1, besagt:

II. Die Genehmigung kann nicht abgelehnt werden, wenn folgende Bedingungen erfüllt sind:

Die Absicherung der angestrebten medizinischen Behandlung ist in den französischen Vorschriften vorgesehen;
Die angestrebte Behandlung ist, basierend auf dem Gesundheitszustand des Patienten, angemessen;
Die gleiche oder eine ebenso wirksame Behandlung kann, unter Berücksichtigung des aktuellen Gesundheitszustands des Patienten und dessen wahrscheinlichen Verlaufs, nicht innerhalb eines medizinisch akzeptablen Zeitrahmens in Frankreich erreicht werden.

In der Angelegenheit Lysiane

Zu Punkt 1: Die medizinische Versorgung, die operative Eingriffe erfordert (Unterkieferdistraktionsosteogenese, Unterkiefertraktion, Luftröhrenschnitt, Einführung eines Nasenrachen-Tubus…), um die Pierre-Robin-Sequenz zu behandeln, ist in den französischen Gesundheitsbestimmungen vorgesehen. Die Gemeinde hat dafür gesorgt, dass Säuglinge, die mit diesem medizinischen Syndrom geboren wurden, behandelt werden. Eine Methode – die Labioglossopexie – beinhaltet das Annähen der Zungenspitze des Kindes an dessen Unterlippe. Diese Methode hat eine hohe Ausfallrate, da die Zunge oder die Lippe des Kindes oft reißen. Wenn solch eine Behandlung von den französischen Vorschriften abgedeckt wird, sollte eine alternative, nicht-operative Methode, wie die Tübinger Gaumenplatte mit integriertem Sporn (TGP), die den Patienten weder behindert und vor allem nicht annähernd so barbarisch ist, es mindestens genauso wert sein, abgedeckt zu werden.

Zu Punkt 2: Die im Anhang dieses Schreibens aufgeführten medizinischen Studien bestätigen die bessere Wirksamkeit der in Deutschland angebotenen TGP-Behandlung.

Zu Punkt 3: Das Kind sollte kurz nach der Geburt mit dem TGP-Gerät ausgestattet werden. Dieser Zeitraum ist derzeit zu kurz, um dem französischen Gesundheitssystem zu ermöglichen, die Technik zu erlernen, ohne das Kind dem Risiko eines Schadens auszusetzen.

Die in Deutschland angebotene Behandlung (die Tübinger Gaumenplatte mit integriertem Sporn, TGP) behandelt die Nahrungsaufnahme- und Atmungsschwierigkeiten, die mit der Pierre-Robin-Sequenz einhergehen. Dies ist aber auch schon die einzige Übereinstimmung mit den in Frankreich vorgeschlagenen Behandlungen. Die in Frankreich angebotenen Behandlungen sind nicht ebenso wirksam: weder die mechanische Beatmungsunterstützung, die mit erheblichen Bewegungseinschränkungen für ein kleines Kind einhergeht, noch die komplexen und schmerzhaften chirurgischen Eingriffe. So wurde Lysiane 5 Wochen lang in Frankreich auf einer Intensivstation, ohne absehbaren Entlassungstermin, stationär aufgenommen. Es wurde lediglich eine eventuelle häusliche Pflege mit Beatmungsunterstützung in Aussicht gestellt.

Darüber hinaus scheinen die in Frankreich angebotenen Behandlungsmethoden weniger wirksam zu sein, als die TGP-Behandlung. Die Verfasser der prospektiven Studie (Nr. 1 im Anhang) folgern: „Diese prospektive Langzeitstudie bestätigt die Wirksamkeit der [Tübinger Gaumenplatte] zur Verbesserung der Obstruktion der oberen Atemwege und Gewichtszunahme bei Säuglingen, die mit (meist isolierter) RS aufgenommen wurden.“

Schließlich wurde die TGP von mehreren Teams getestet. Ein Drittel der Kinder, die in Deutschland mit der Pierre-Robin-Sequenz geboren wurden, profitieren bereits von dieser Behandlung (siehe die im Anhang aufgeführten medizinischen Studien).

Wenn französische Sachverständige der Ansicht sind, dass eine vergleichende Peer-Review-Studie durchzuführen wäre, bevor sie sich für die Abdeckung dieser Behandlung entscheiden, müssen wir die Idee eines direkten Vergleichs zurückweisen; das ist in ethischer Hinsicht einfach nicht mehr möglich. Vergleichende Daten aus historischen Studien erlauben jedoch bereits einen Vergleich dieser Behandlung mit anderen Behandlungsmethoden (indirekter Vergleich).

Die Autoren der oben zitierten Studie („Multicenter study on the effectiveness of the pre-epiglottic baton plate for airway obstruction and feeding problems in Robin sequence“, Poets et al., Orphanet Journal of Rare Diseases, 2017, 12:46; Multicenterstudie zur Wirksamkeit der Prä-Epiglottis-Stützenplatte bei Atemwegsobstruktion und Ernährungsproblemen in der Robin-Sequenz) weisen darauf hin. Indem man die Gewichtszunahme, die mit den verschiedenen Behandlungstechniken erreicht wird, vergleicht, kann man auch die relative Wirksamkeit der Behandlungsmethoden vergleichen.

Auf dieser Basis ist die TGP-Behandlung mindestens genauso effektiv wie die anderen Methoden, wenn nicht sogar effektiver. In jedem Fall ist die TGP-Behandlung hinsichtlich Komfort, Lebensqualität und Sicherheit des Kindes anderen Behandlungen weit überlegen.

Darüber hinaus ist das klinische Gleichgewichtsprinzip, zumindest in Deutschland, nicht mehr existent. Hier informieren Ärzte die Eltern über die verschiedenen zur Verfügung stehenden Techniken zur Behandlung dieser seltenen Krankheit. Kein Arzt wäre bereit, klinische Tests durchzuführen, bei der die jedem Kind zu verabreichende Behandlung zufällig ausgewählt wird. Denn sie sind, basierend auf dem aktuellen Kenntnisstand der verschiedenen vorhandenen Behandlungen, bereits von der Überlegenheit der TGP-Technik überzeugt. Eltern würden dies ebenfalls ablehnen.

„Ein kontrolliertes Studiendesign wäre eindeutig vorzuziehen. Dies war jedoch in den teilnehmenden Zentren nicht möglich, da das Gleichgewichtsprinzip unter den Teammitgliedern nicht mehr gegeben war. Wir haben jedoch alles Mögliche versucht, um andere potentielle, verzerrende Quellen zu minimieren und betrachten unsere Ergebnisse daher vor dem Hintergrund von Studien, die bei Patienten mit seltenen Erkrankungen durchgeführt wurden, als gültig. „

Wofür sich EURORDIS generell einsetzt

Im Hinblick auf die Umsetzung der Richtlinie 2011/24 / EU durch die Mitgliedstaaten hat sich EURORDIS für folgende Grundsätze ausgesprochen:

Wirksamkeit: Die von den Mitgliedstaaten ergriffenen Maßnahmen müssen die Bürger bei ihren Bemühungen unterstützen. Die Verwaltungen im Gesundheitswesen müssen sich in den Dienst der Bürger stellen und diese bei der Wahrnehmung ihrer Rechte unterstützen.
Verhältnismäßigkeit: Die Richtlinie zeigt dem Vorabgenehmigungssystem Grenzen hinsichtlich Angemessenheit und Notwendigkeit zur Erreichung des Ziels auf. Es darf kein Mittel zur willkürlichen Diskriminierung sein oder ein ungerechtfertigtes Hindernis für die Bewegungsfreiheit von Patienten, gemäß Artikel 8, Absatz 1, darstellen.
Gerechtigkeit: Das Vorabgenehmigungssystem muss dem Antragsteller die Möglichkeit geben, seinen Antrag zu stellen und Beschwerde einzulegen, wenn sein Antrag abgelehnt wurde. Die Verwaltung muss sich mit Hilfe von Experten, die mit der Krankheit vertraut sind, eingehend informieren, bevor der Antrag eines Patienten auf Gesundheitsleistungen im Ausland genehmigt oder ablehnt wird.

Im Interesse aller französischen Bürger fordert EURORDIS Sie auf, diese Grundsätze zu respektieren. Die Richtlinie wurde genau in dieser Form erlassen, damit Patienten Zugang zu den in der Europäischen Union verfügbaren, wirksamsten Behandlungen haben, auch wenn diese Behandlung in ihrem Versicherungsmitgliedstaat nicht verfügbar ist.

Experten, die Kinder mit der Pierre-Robin-Sequenz behandeln, sind der Ansicht: „Bekommt man die funktionellen Schwierigkeiten im ersten Lebensjahr gut in den Griff, ist die Prognose günstig. Nahrungsaufnahme- und Atmungsbeschwerden, genauso wie die Glossoptose, verbessern sich in den ersten 2 Lebensjahren. Das mandibuläre Wachstum korrigiert die Retrognathie innerhalb von 3 bis 6 Jahren. Die Gaumenspalte kann noch vor dem neunten Monat operativ geschlossen werden. Die neurologische Prognose dieser Kinder ist deshalb als gut zu bezeichnen. “

EURORDIS bittet Sie darum, den Fall dieses Kindes und anderer Personen in der gleichen Situation, zu prüfen, und ihnen das Zugangsrecht zu einer hochwertigen Versorgung zu erleichtern. Andernfalls könnten wichtige Möglichkeiten verpasst werden, die langfristig Auswirkungen auf das weitere Leben dieser Patienten haben.

Hochachtungsvoll

François Houÿez, Leiter der Pflegeversorgung
EURORDIS

CC: Ms. Emmanuelle Lafoux, Generaldirektorin, Caisse Primaire d’Assurance Maladie de Lyon

ZUSAMMENFASSUNG DES STREITFALLS

Ich, Herr Jean-Philippe Pakter, niederländischer Staatsbürger, und meine Lebensgefährtin, Frau █████ ████████, französische Staatsbürgerin, sind die Eltern und Erziehungsberechtigten von Lysiane Pakter, geboren am 29. März 2017 in Lyon, Frankreich. Bei der Geburt wurde Lysiane die Pierre-Robin-Sequenz diagnostiziert, eine seltene Krankheit, von der etwa 1 von 10.000 Neugeborenen betroffen ist. Diese seltene Erkrankung zeichnet sich durch eine Behinderung der oberen Atemwege, Atembeschwerden und Schwierigkeiten bei der Nahrungsaufnahme aus und ist möglicherweise lebensbedrohlich. Lysiane hatte eine gefährliche und schwere Geburt. Sie wurde intubiert und direkt auf die Reanimationsstation für Neugeborene überführt, auf der sie ganze 6 Tage verbrachte. Nachdem sich ihr Zustand stabilisiert hatte, verlegte man sie auf die Intensivstation. Nach weniger als einer Woche musste Lysiane, aufgrund anhaltender Atembeschwerden, wieder an ein Beatmungsgerät angeschlossen werden. Sie blieb auf der Intensivstation am Beatmungsgerät, ohne geplantes Entlassungsdatum, angeschlossen.

Nach eingehenden Recherchen, erfuhren wir als Eltern von einer hochspezialisierten und medizinisch nachgewiesenen Technik zur wirksamen Behandlung von Lysianes seltener Krankheit. Diese Behandlung, die TPG-Behandlung, ist europaweit nur in einem einzigen Land – also weder in Frankreich, noch einem anderen EU-Mitgliedsstaat – verfügbar: Deutschland. Die TGP-Behandlung wurde am Universitätsklinikum Tübingen entwickelt, welches die EU-Datenbank Orphanet offiziell als Kompetenzzentrum für diese seltene Krankheit anerkennt. Bei der TGP-Behandlung handelt es sich um keine neue, unbewiesene, experimentelle Behandlungsmethode. Medizinische Studien, die über mehr als 10 Jahre von Experten begleitet wurden, haben eindeutig erwiesen, dass die TGP-Behandlung eine sichere und wirksame Behandlung für Kleinkinder ist, die an der Pierre-Robin-Sequenz leiden. Zu diesen Studien gehören u.a.:

„Treatment of infants with Syndromic Robin sequence with modified palatal plates: a minimally invasive treatment option“ (Behandlung von Kindern mit syndromischer Robin-Sequenz mit modifizierten Gaumenplatten: eine minimal invasive Behandlungsform); „Multicenter study on the effectiveness of the pre-epiglottic baton plate for airway obstruction and feeding problems in Robin sequence“ (Multicenterstudie zur Wirksamkeit der Prä-Epiglottis-Stützenplatte bei Atemwegsobstruktion und Ernährungsproblemen in der Robin-Sequenz); „Initial treatment and early weight gain of children with Robin Sequence in Germany: a prospective epidemiological study“ (Erstbehandlung und frühe Gewichtszunahme bei Kindern mit Robin-Sequenz in Deutschland: eine prospektive, epidemiologische Studie); „Functional treatment of airway obstruction and feeding problems in infants with Robin sequence“ (Funktionelle Behandlung der oberen Atemwegsobstruktion und Ernährungsproblemen bei Kindern mit Robin-Sequenz); „Treatment of Upper Airway Obstruction and Feeding Problems in Robin-Like Phenotype“ (Behandlung von oberen Atemwegsobstruktionen und Ernährungsproblemen im Robin-ähnlichen Phänotyp); „An Oral Appliance With Velar Extension for Treatment of Obstructive Sleep Apnea in Infants With Pierre Robin Sequence“ (Eine orale Vorrichtung mit velarem Sporn zur Behandlung obstruktiver Schlafapnoe bei Kindern mit Pierre-Robin-Sequenz) und mehr.

Die TGP-Behandlung ist die einzige, derzeit verfügbare Behandlungsmethode für die Pierre-Robin-Sequenz, die die Obstruktion der oberen Atemwege des Kindes beseitigt und gleichzeitig die zugrundeliegende anatomische Ursache, die Glossoptose, ohne Operation und ohne langfristigen Krankenhausaufenthalt korrigiert. Keine andere Behandlungsmethode im Zusammenhang mit der Pierre-Robin-Sequenz ist dazu in der Lage. Diese deutsche zahn- und gesichtsorthopädische Behandlung wurde in der EU entwickelt und stellt einen medizinischen Durchbruch dar.

Wir haben bei der L’Assurance Maladie eine Vorabgenehmigung für diese hochspezialisierte, medizinisch nachgewiesene und kostengünstige TGP-Behandlung Lysianes seltener Krankheit beantragt. Die L’Assurance Maladie hat unseren Wunsch auf TGP-Behandlung am 19. Mai 2017 abgelehnt. Die Ablehnung wurde damit begründet, dass „die gleiche oder eine ebenso wirksame Behandlung in Frankreich, ohne unangemessene Verzögerung, erreicht werden kann“.

Die „gleiche Behandlung“ steht in Frankreich aber nicht zur Verfügung. Diese Tatsache wurde von der Leiterin des französischen Referenzzentrums für Pierre-Robin-Sequenz, schriftlich bestätigt. Bietet Frankreich eine „ebenso wirksame“ Behandlung? Bei der von Frankreich vorgeschlagenen Behandlungsmethode handelt es sich um die sogenannte „Continuous Positive Airway Pressure“, kurz CPAP, eine Form der Beatmungsunterstützung. CPAP erfordert, dass das Kind an ein Beatmungsgerät angeschlossen wird, sobald das Kind schläft – also nicht nur nachts sondern auch tagsüber. In der Regel ist ein langfristiger Krankenhausaufenthalt erforderlich.

Medizinisch gesehen ist die in Frankreich angebotene CPAP-Behandlung nicht „ebenso wirksam“ wie die in Deutschland angebotene TGP-Behandlung. Die TGP-Behandlungsmethode ist der CPAP-Behandlung in vielerlei Hinsicht überlegen. CPAP löst nämlich nicht das Kernproblem des Kindes – die Obstruktion der oberen Atemwege. Deshalb hatte Lysiane auch noch nach einem Monat auf der französischen Intensivstation weiterhin mit Atemproblemen zu kämpfen, wie das Video auf dieser Webseite schmerzhaft illustriert: http://avantetapres.com/

Die Atembeschwerden unserer Tochter und das unnötige, dadurch hervorgerufene Leiden, wurden mit der TGP-Behandlung sicher, erfolgreich und sofort beseitigt – ohne Risiko, ohne Operation. Kein objektiver und unparteiischer medizinischer Vergleich kann vernünftigerweise zu dem Schluss kommen, dass CPAP – bei der das Kind an ein Beatmungsgerät angeschlossen werden muss – und die TGP-Behandlung – die entscheidende, medizinischen Ziele realisiert, die CPAP nicht erreichen kann und nicht erreichen wird – „gleich oder ebenso wirksam“ ist.

Artikel 13 („Seltene Erkrankungen“) der Richtlinie von 2011 legt dar, dass „die Möglichkeiten im Rahmen der Verordnung (EG) Nr. 883/2004, Patienten mit seltenen Krankheiten in andere Mitgliedstaaten zu überweisen, auch für die Diagnose und für Behandlungen, die im Versicherungsmitgliedstaat nicht verfügbar sind.“ bestehen. CLEISS, die nationale Anlaufstelle Frankreichs für die Richtlinie von 2011, bestätigte uns per E-Mail, dass die Richtlinie von 2011 EU-Bürgern, die unter einer seltenen Krankheit leiden, das Recht gewährt, eine hochspezialisierte Behandlung in einem anderen Mitgliedsstaat zu erhalten, sofern diese nicht im eigenen Versicherungsmitgliedstaat zur Verfügung steht.

Die Weigerung der L’Assurance Maladie, die hochspezialisierte und medizinisch nachgewiesene TGP-Behandlung für die seltene Krankheit unseres Kindes zu genehmigen, verstößt gegen die Richtlinie von 2011, die Verordnung (EG) Nr. 883, und gegen den Grundsatz der freien Erbringung und Inanspruchnahme von Dienstleistungen nach Artikel 56 des Vertrags über die Arbeitsweise der Europäischen Union. Sie stellt die willkürliche, irrationale und unangemessene Ausübung nationalen Ermessens dar, die der Europäische Gerichtshof wiederholt niedergeschlagen hat. Sie kann weder mit irgendeiner öffentlichen Politik noch mit notwendigen oder verhältnismäßigen Gründen gerechtfertigt werden. Wir bitten Sie dringend um Ihre Unterstützung, Präsident Macron, damit diese unbegründete Ablehnung rückgängig gemacht wird.

HINTERGRUNDINFORMATIONEN

Pierre-Robin-Sequenz, eine seltene Erkrankung

Als Folge der Pierre-Robin-Sequenz, der seltenen Erkrankung unseres Kindes Lysiane, leidet diese an drei orofazialen (Mund und Gesicht betreffenden) Fehlbildungen:

Mikrognathie: ein zu kleiner, unterentwickelter Unterkiefer und Retrognathie: die abnormale Rückverlagerung ihres Unterkiefers im Verhältnis zur Schädelbasis;
Glossoptose: das abnormale Zurücksinken der Zunge und deren vertikale Positionierung in Richtung des hinteren Rachens, das ihren Pharynx und die Atemwege blockiert;
Eine weiche Gaumenspalte, die entstand, als ihre Zunge während der pränatalen Entwicklung in einer zurückgezogenen und vertikalen Position in Richtung der Rückseite ihres Rachens verweilte.

In informeller Sprache bedeutet Mikrognathie, dass Unterkiefer und Kinn des Kindes sehr klein sind; Retrognathie ähnelt einem schweren „Überbiss“. Eine weiche Gaumenspalte bedeutet, dass sich im weichen, hinteren Gaumen ein kleines Loch befindet. Der zweite Fachbegriff, Glossoptose, ist etwas schwieriger zu visualisieren. Da es sich jedoch bei der Glossoptose um eine Missbildung handelt, die die Gesundheit und Entwicklung eines Kindes mit Pierre-Robin-Sequenz generell am meisten gefährdet, lohnt sich eine genauere Beschreibung dieses Umstands.

Normalerweise liegt die Zunge horizontal flach auf dem Mundboden. Bei einem Kind, das unter Glossoptose leidet, verweilt die Zunge gebündelt im hinteren Teil des Mundes und wird damit fast senkrecht angehoben. In der folgenden Abbildung stellt das große rosafarbene/rote Objekt die Zunge des Babys dar.

Bei der Betrachtung des obigen Bildes kann man deutlich erkennen, warum diese Zungenposition so gefährlich ist. In dieser Stellung wird der Pharynx (oberer Luftweg) des Kindes fast vollständig blockiert. Wenn also ein Säugling mit Pierre-Robin-Sequenz zu atmen versucht, ist nicht nur die Panik auf dem Gesicht des Kindes sichtbar. Man kann auch hören, wie die Zunge die oberen Atemwege des Kindes blockiert, wenn es ums Luftholen kämpft oder darum, die Milch herunterzuschlucken.

Die Krankenakten aus Lyon weisen auf eine gefährliche und schwierige Geburt mit einem Apgar-Score von 1/4/8/8 hin. Ein Apgar-Score von „0“ ist gleichbedeutend mit dem Tod. Lysiane wurde mit einem Apgar-Wert von „1“ auf einer Skala von 1 bis 10 geboren. Zu den ersten Reanimationsmaßnahmen gehörte die manuelle Beatmungsunterstützung. Diese scheiterte jedoch, so dass Lysiane in ihrer 3. Lebensminute eine Larynxmaske erhielt. In ihrer 29. Lebensminute wurde Lysiane intubiert – ein Schlauch wurde in ihren Mund und durch ihre Atemwege eingeführt und mit einem Beatmungsgerät verbunden, welches Luft in ihre Lungen pumpte. Daraufhin wurde sie auf die Reanimationsstation für Neugeborene verlegt („Réanimation Néonatale“), die für das Croix-Rousse-Krankenhaus die höchstmögliche Notfallversorgung für Neugeborene in lebensbedrohlichen Situationen bietet. Laut der französischen Krankengeschichte („Résumé de Séjour“) litt Lysiane an Atemnot infolge der Inhalation klaren Fruchtwassers sowie an einer Obstruktion der oberen Atemwege in Folge der Pierre-Robin-Sequenz („ILAC + obstructive sur séquence de Pierre Robin“).

An ihrem zweiten Lebenstag wurde Lysiane extubiert. Nach 6 Tagen auf der Reanimationsstation für Neugeborene konnte Lysianes Zustand stabilisiert werden und man verlegte sie auf die Intensivstation („Soins Intensifs“).

Auf der Intensivstation bestand die Behandlung der Obstruktion der oberen Atemwege und der Atembeschwerden darin, Lysiane beim Schlafen auf den Bauch zu legen. Vom Bauchschlaf wird bei gesunden Babys dringend abgeraten, da zahlreiche medizinische Studien ein fünf- bis zehnmal höheres Risiko für plötzlichen Kindstod bestätigen. Auf der Intensivstation wurde uns gesagt, Zweck des Bauchschlafs wäre, dass das Gesicht des Kindes, das an Pierre-Robin-Sequenz leidet, beim Schlafen nach unten gerichtet ist. Damit wird erreicht, dass die Zunge im Mund nach vorne und nicht in den Rachen fällt, was die obere Atemwegsobstruktion des Pierre-Robin-Sequenz-Babys vorübergehend erleichtert. Lysianes Bauchschlaf wurde von medizinischen Geräten überwacht, vermutlich um die Gefahren des plötzlichen Kindstods zu begrenzen.

Trotz der Bauchlage litt Lysiane weiterhin unter Atembeschwerden und Schwierigkeiten bei der Nahrungsaufnahme. Die Krankenakte weist darauf hin, dass Lysiane an einer Ermüdung der Atemwege, Kampfanzeichen, Hyperkapnie (anormal hohe Kohlendioxidwerten im Blut) und Entsättigung (anormal niedrige Sauerstoffwerte im Blut) litt („fatigue respiratoire avec signes de lutte et hypercapnie“; „désaturations avec signes de lutte“). Lysiane musste deswegen nach weniger als einer Woche auf der Intensivstation, aufgrund ihrer anhaltenden Atembeschwerden, erneut an ein Beatmungsgerät angeschlossen werden. Lysiane wurde über Schläuche an High-Flow-Beatmungsgerät angeschlossen. Dieses Beatmungsgerät half ihr, besser zu atmen und gewährleistete ausreichende Sauerstoffmengen, wodurch das Risiko einer Hirnschädigung, durch wiederholte Sauerstoffentsättigung, verhindert wurde.

Lysiane kam nie nach Hause. Sie wurde im Croix-Rousse-Krankenhaus geboren und blieb fortan auf dessen Intensivstation am High-Flow-Beatmungsgerät angeschlossen – ohne Aussicht auf Entlassung. Dies setzte sich fort, bis wir, Lysianes Eltern, uns letztlich dazu entschlossen, das Leben und die Gesundheit unseres Kindes in die eigenen Hände zu nehmen, und sie aus Frankreich nach Deutschland zu überführen. In Deutschland, am Uniklinikum Tübingen, erhielt Lysiane am 2. Mai 2017 die hochspezialisierte, medizinisch nachgewiesene TGP-Behandlung für ihre seltene Krankheit Pierre-Robin-Sequenz.

Die von uns gewünschte TGP-Behandlung – eine Einführung in die TGP-Behandlung

Wir, Lysianes Eltern, wollten, dass Lysiane für ihre seltene Erkrankung eine bestimmte medizinische Behandlung erhält: die TGP-Behandlung. Die TGP-Behandlung ist die einzige, derzeit verfügbare Behandlungsmethode der Pierre-Robin-Sequenz, bei der die Obstruktion der oberen Atemwege des Kindes beseitigt und gleichzeitig die zugrundeliegende, anatomische Ursache – die Glossoptose – ohne operativen Eingriff behoben wird. Die Tatsache, dass die TGP-Behandlung die Obstruktion der oberen Atemwege des Babys beseitigt und ihre zugrunde liegende anatomische Ursache, die Glossoptose, korrigiert, unterscheidet die TGP-Behandlung grundlegend von der Beatmungsunterstützung, die Lysiane in ihren ersten fünf Lebenswochen erhielt.

Hier ein Foto mit einem Beispiel einer Tübinger Gaumenplatte:

Nachfolgend sehen Sie eine Abbildung, die die Funktionsweise der TGP veranschaulicht. Das große rosafarbene/rote Objekt stellt die Zunge des Babys dar. In der Querschnittansicht links hat der Pierre-Robin-Sequenz-Patient keine TGP. Hier blockiert die abnormale, hintere Position der Zunge die oberen Atemwege und was zu potenziell lebensbedrohlichen Atem- und Nahrungsaufnahmestörungen führt. In der Abbildung rechts wurde die TGP eingesetzt, die durch eine dunkelblaue Linie dargestellt ist. Diese Linie beginnt an den oberen Alveolarkämmen (dort, wo schließlich die oberen Schneidezähne wachsen), verläuft entlang des oberen Gaumens, bedeckt die Gaumenspalte und erstreckt sich dann nach unten. Im rechten Bild auf der rechten Seite, können wir diese nach unten tauchende, dunkelblaue Linie sehen, wie sie die Unterseite der Zunge nach links in Richtung der Vorderseite des Mundes drückt. Durch dieses nach vorne Schieben der Zunge wird der Rachen mit Hilfe der TGP sofort befreit – ohne chirurgische Eingriffe.

Auf der linken Seite: ohne die TGP; auf der rechten Seite: mit der TGP

Die TGP-Behandlung stellt eine medizinische Innovation dar, die im Fachbereich Kieferorthopädie des Universitätsklinikums Tübingen entwickelt wurde. Sie wird durch das Interdisziplinäre Zentrum für Kraniofaziale Missbildungen bereitgestellt, welches mehrere Krankenhausabteilungen umfasst: Kieferorthopädie, Kraniofaziale Chirurgie und Neonatologie. Vorsitzender des Interdisziplinären Zentrums für Kraniofaziale Fehlbildungen ist Professor Dr. Christian Poets. Dr. Poets ist außerdem Koordinator des hochspezialisierten Pierre-Robin-Sequenz-Wissenszentrums am Tübinger Universitätsklinikum, welches offiziell von der Orphanet-Datenbank als Kompetenzzentrum für Pierre-Robin-Sequenz anerkannt wird. Wir, als Eltern eines Kindes, das an Pierre-Robin-Sequenz leidet, lasen uns sorgfältig mehrere von Dr. Poets und seinen Kollegen veröffentlichte TGP-Studien durch und traten schließlich direkt in Kontakt mit Dr. Poets, um mehr über die TGP-Behandlung zu erfahren.

Anfrage der TGP-Behandlung: Unsere Bemühungen mit Dr. Abadie und anderen Ärzten

Gemäß der Richtlinie 2011/24 / EU über die Ausübung der Patientenrechte in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung, sollte ein EU-Bürger, der eine geplante, grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung mit Krankenhausaufenthalt anstrebt, eine Vorabgenehmigung in seinem Versicherungsmitgliedstaat (d.h. dem Land, in dem der Patient lebt) beantragen und genehmigt bekommen, bevor der Patient die grenzüberschreitende Behandlung erhält. Wenn der Patient an einer seltenen Erkrankung leidet, muss ein anerkannter Experte für diese seltene Krankheit dem Patienten in Form eines Attests bescheinigen, das die Wirksamkeit der vorgeschlagenen, grenzüberschreitenden Behandlung und die Nichtverfügbarkeit der vorgeschlagenen Behandlung im Krankenhaus des Mitgliedsstaat des Patienten bestätigt. Ein Patient mit seltener Erkrankung muss daher, im Rahmen des Antragsverfahrens, diesen Prozess in Gang setzen, indem er einen dieser anerkannten Experten in einem für die seltene Krankheit ausgewiesenen Kompetenzzentrum konsultiert.

Artikel 13(a) der Richtlinie von 2011 führt offiziell die Orphanet-Datenbank der EU an, die europaweit Kompetenzzentren für jegliche seltene Erkrankungen auflistet.

In der Orphanet-Datenbank war kein Kompetenzzentrum für die seltene Erkrankung Pierre-Robin-Sequenz in Lyon zu finden. Die Tatsache, dass in Lyon kein Kompetenzzentrum vorhanden ist, kann durch einen Besuch der nachfolgenden Orphanet-Webseite nachgeprüft werden:

http://tinyurl.com/pierre-robin-europe

Da, wie bereits erwähnt, in Lyon kein Kompetenzzentrum für Pierre-Robin-Sequenz zur Verfügung steht, kontaktierten wir also das Hauptkompetenzzentrum am Necker-Krankenhaus in Paris. Der folgende Link zur Orphanet-Webseite bestätigt, dass Orphanet das Pierre-Robin-Zentrum am Necker-Krankenhaus in Paris als Referenzzentrum für Pierre-Robin-Sequenz in ganz Frankreich identifiziert:
http://tinyurl.com/pierre-robin-europe

Das Referenzzentrum am Necker-Krankenhaus wird von Dr. Véronique Abadie geleitet.

Am 7. April 2017 schickten wir Dr. Abadie eine E-Mail mit der Anfrage, ob die TGP-Behandlung in Frankreich verfügbar ist, und – falls die TGP-Behandlung in Frankreich nicht verfügbar ist – sie das von uns benötigte ärztliche Attest ausschreiben würde, damit wir unseren Antrag bei der L’Assurance Maladie stellen und diese grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung in Deutschland erhalten konnten. Diese von uns am 7. April an Dr. Abadie gerichtete E-Mail war sowohl detailliert, als auch klar und ließ keinen Raum für Missverständnisse:

„Deshalb möchten wir Sie fragen:

1. Ist die „Tübinger Gaumenplatte (TGP)“ in Frankreich verfügbar?

2. Wenn die „Tübinger Gaumenplatte (TGP)“ in Frankreich nicht verfügbar ist, wäre es möglich, uns ein entsprechendes Referenzschreiben zukommen zu lassen, damit unser Kind die TGP-Behandlung am Universitätsklinikum Tübingen erhalten kann? Mit diesem Schreiben könnten wir dann beim französischen Ministerium für soziale Absicherung eine finanzielle Unterstützung für diese Behandlung beantragen. Sollte die finanzielle Unterstützung nicht vollumfänglich sein, können wir den Differenzbetrag selbst abdecken. Laut Professor Poets hat seine Abteilung bereits Kinder aus anderen europäischen Ländern wie Österreich und Ungarn behandelt, so dass ein Aufnahmeverfahren für Patienten aus der Europäischen Union besteht. Wir würden uns freuen, Sie zwecks eines Informationsaustausches über das Überweisungsverfahren, in direkten Kontakt mit Professor Poets zu bringen.“

Französisches Original:
„De ce fait, nous souhaiterions vous demander:

1. Si l’appareil ‘Tübingen Palatal Plate (TPP)’ est disponible en France?

2. Si l’appareil ‘Tübingen Palatal Plate (TPP)’ n’est pas disponible en France, serait-il possible de nous fournir une lettre de référence afin que notre enfant puisse recevoir le TPP à l’hôpital universitaire de Tübingen. Cette lettre nous permettra de faire une demande particulière à la sécurité sociale pour un support financier de prise en charge. Bien que si ce support financier n’est pas total, nous sommes en mesure de couvrir la différence. D’après le Professeur Poets, son département a déjà traité des enfants d’autres pays européens comme l’Autriche et la Hongrie, donc il existe une procédure pour admettre des patients membres de l’Union Européenne. Nous serions heureux de pouvoir vous mettre en relation directement avec le Professeur Poets afin d’échanger amplement sur la procédure de transfert.“

Am Montag, den 10. April 2017, sprachen wir telefonisch mit Dr. Abadie über den Gesundheitszustand unseres Kindes Lysiane. Dr. Abadie erklärte, dass sie Dr. Poets aus Tübingen und seine Arbeit bereits kenne. Hinsichtlich der TGP-Behandlung teilte uns Dr. Abadie mit:

„Ich kenne dieses Verfahren und ich kenne Professor Poets. Es ist ein Verfahren, das funktioniert. Es funktioniert, das ist unbestreitbar. „

Französisches Original:
„Je connais cette technique et je connais le Professor Poets. C’est une technique qui marche – ça marche, c’est indiscutable.“

Dr. Abadie bestätigte ebenfalls, dass dieses medizinische Gerät, die Tübinger Gaumenplatte, in Frankreich, England oder in den Vereinigten Staaten von Amerika nicht erhältlich ist. Diese Vorrichtung wird für jeden einzelnen Patienten nur in Deutschland von einem deutschen Team medizinischer Fachkräfte mit hochspezialisierter Technik, die besonderes Fachwissen erfordert, angefertigt. Dr. Abadie erklärte uns:

„Die TGP-Behandlung ist keine Pauschalbehandlung. Sie ist örtlich beschränkt und wird nur in Deutschland durchgeführt. Sie müssen für diese Behandlung nach Deutschland gehen.“

Französisches Original:
„Le TPP n’est pas un traitement généralisé. C’est très local, c’est fait qu’en Allemagne. Il faut aller en Allemagne pour ce traitement.“

Gegen Ende des Telefongesprächs vom 10. April fragten wir Dr. Abadie, ob sie uns dabei helfen könnte, diese Behandlung zu erhalten. Sie sagte uns, dass wir „völlige Freiheit haben“ („vous avez toute la liberté“). Als wir dies von Dr. Abadie, der Leiterin des französischen Referenzzentrums für Pierre-Robin-Sequenz, hörten, waren wir als Eltern sehr beruhigt. Es war beruhigend, weil sie frankreichweit die Top-Expertin für Pierre-Robin-Sequenz ist. Sie hatte uns nicht nur die medizinische Wirksamkeit der TGP-Behandlung mit absoluter Sicherheit bestätigt, sie kannte sogar Dr. Poets. Und es beruhigte uns auch, weil unser Kind an einer seltenen Krankheit leidet, die unter etwa 10.000 Babys nur eines betrifft. Diese seltene Erkrankung erfordert hochspezialisiertes Wissen und Fachkompetenz – doch entsprechende Experten sind dünn gesät, und Orphanet konnte in Lyon, wo Lysiane behandelt wurde, kein Kompetenzzentrum für diese seltene Erkrankung finden. Deshalb waren wir sehr dankbar, mit Dr. Abadie sprechen zu können.

Wir haben Dr. Abadie während dieses Telefonats am 10. April gegenüber ausdrücklich erwähnt, dass Orphanet kein Pierre-Robin-Sequenz-Kompetenzzentrum in unserem Wohnbezirk Lyon auflistet. Dr. Abadie versicherte uns, dass dies kein Problem sei. Sie fragte uns, wer für die Neonatologie in Lysianes Krankenhaus verantwortlich wäre. Wir informierten Dr. Abadie daraufhin, dass Dr. Picaud die Neonatologie unseres Krankenhauses leiten würde. Sie meinte, dass sie Dr. Picaud kontaktieren würde.

Das Obenstehende beschreibt unseren anfänglichen, beruhigenden Kontakt mit Dr. Abadie.

Leider erwiesen sich unsere anschließenden Bemühungen mit Dr. Abadie als bemerkenswert anders. Hinsichtlich der medizinisch als wirksam erwiesenen TGP-Behandlung hatte sie uns versichert, dass „wir völlige Freiheit haben“ („vous avez toute la liberté“). Erst Wochen später haben wir erfahren müssen, was dieser Satz wirklich bedeutet: „Sie können tun, was immer Sie möchten; Sie können jedenfalls versuchen zu tun, was immer Sie möchten. Aber erwarten Sie nicht einen Moment Hilfe von meiner Seite.“ Insgesamt baten wir Dr. Abadie hinsichtlich der TGP-Behandlung fünf Mal um Hilfe:

in der oben beschriebenen E-Mail vom 7. April;
während des Telefonats vom 10. April, wie oben beschrieben;
in einer E-Mail, die meine Partnerin an sie schickte, als wir von einer Reise nach Tübingen zurückkamen, bei der wir Dr. Poets besuchten, um mehr über die TGP-Behandlung zu erfahren (sie hat nie geantwortet);
in einer weiteren E-Mail, die einen detaillierten Antrag enthielt, den wir gemeinsam mit unserem S2-Antrag bei der L’Assurance Maladie eingereicht hatten, um die TGP-Behandlung zu beantragen (sie hat nie geantwortet);
auf dem Postweg in einem Brief, den wir direkt an sie am Necker-Krankenhaus in Paris per Einschreiben mit Rückschein geschickt haben („une lettre recommandée avec avis de réception“).

Dr. Abadie wusste, dass Orphanet kein Kompetenzzentrum in Lyon ausfindig machen konnte, und wir damit nicht in der Lage sein würden, von unseren Ärzten vor Ort das für unseren S2-Antrag benötigte ärztliche Attest zu erhalten; damit wusste sie auch, dass wir uns vollständig und absolut auf sie verließen.

Dr. Abadie hat, indem sie unsere Bitte um ein ärztliches Attest und schließlich all unserer E-Mails vollständig ignorierte, effektiv daran gehindert, überhaupt unseren Antrag bei der L’Assurance Maladie einreichen zu können. Hätte uns Dr. Abadie in unserem Telefonat am 10. April gesagt: „Ich werde Ihnen nicht das von Ihnen gewünschte ärztliche Attest ausschreiben“, hätten wir niemals drei Wochen damit zugebracht, diesem Attest hinterherzurennen. Wir hätten sofort gewusst, dass das Warten auf ein ärztliches Attest von Dr. Abadie sinnlose Zeitverschwendung ist und diese Zeit sinnvoll nutzen können, um andere Pläne zu verfolgen.

Schließlich war die einzige Möglichkeit, Dr. Abadie zu überhaupt irgendeiner schriftlichen Stellungnahme zu bewegen, das von uns übersandte Einschreiben per Rückschein. Das ist bedauernswert. Dr. Abadie ist Leiterin des Pierre-Robin-Referenzzentrum am Necker-Krankenhaus in Frankreich, das von der französischen Regierung finanziert wird. Zum Leitbild des Pierre-Robin-Referenzzentrums am Necker-Krankenhaus gehört die „Erleichterung des Zugangs zur Patientenversorgung“ („Facilitation de l’accès aux soins des patients“). Als Eltern eines Kindes, das an einer seltenen Erkrankung leidet, hätten wir nicht dazu gezwungen sein sollen, ein Einschreiben zu schicken, um schließlich eine Antwort von Dr. Abadie bezüglich unserer Anfrage des S2-Attests zu erhalten.

Des Weiteren hatte uns Dr. Abadie während unseres Telefonats am 10. April versichert, dass sie mit Dr. Picaud, dem Leiter der Neonatologie in unserem Krankenhaus in Lyon, in Kontakt treten würde. Wir dachten, dies wäre gleichbedeutend mit einer Beauftragung der Verlegung von Lysiane aus der Neonatologie in Lyon in das Tübinger Krankenhaus, damit unsere Tochter dort die von uns gewünschte, medizinisch nachgewiesene TGP-Behandlung erhalten konnte. Bei einem Treffen mit Dr. Picaud am Freitag, den 21. April 2017, erklärte uns dieser jedoch eindeutig, dass er nicht das für unseren S2-Antrag notwendige Attest ausstellen könnte. Dies wäre nur durch Dr. Abadie möglich.

Zusätzlich zu den fünf verschiedenen Versuchen mit Dr. Abadie, baten wir auch unsere Ärzte vor Ort in Lyon um ihre Mithilfe. Dabei drückten wir stets unser großes Interesse an der medizinisch nachgewiesenen TGP-Behandlung für Lysianes seltene Krankheit aus:

Montag, 3. April, Treffen mit Dr. Hays;
Dienstag, 4. April, Treffen mit dem Chirurgen Dr. Gleizal;
Mittwoch, 5. April, Treffen mit Dr. Mory Thomas;
Mittwoch, 5. April, E-Mail an Dr. Franco;
Donnerstag, 6. April, Treffen mit Dr. Ragouilliaux;
Freitag, 7. April, zweite E-Mail an Dr. Franco;
Freitag, 7. April, Treffen mit Dr. Mory Thomas;
Dienstag, 12. April, Treffen mit Dr. Gleizal und Dr. Mory Thomas;
Freitag, 14. April, weiteres Gespräch mit Dr. Mory Thomas.

Am Dienstag, den 18. April, reisten wir nach Tübingen, um uns persönlich mit Dr. Poets und seinen Kollegen zu treffen, ihre Abteilung zu besuchen und mehr über die TGP-Behandlung zu erfahren. Wir schauten uns die Tübinger Gaumenplatte direkt im Einsatz bei einem drei Wochen alten Baby an, das am 28. März, einen Tag vor Lysiane, geboren wurde. Dieses Baby hatte Pierre-Robin-Sequenz, schlief aber nicht in der gefährlichen Bauchlage. Stattdessen schlief es ganz normal auf dem Rücken, wie jedes andere Baby auch und hatte dennoch keinerlei Atemprobleme. Dies beeindruckte uns sehr. Denn für Kinder, die an Pierre-Robin-Sequenz leiden, gestaltet sich das Atmen in der Rückenlage am Schwierigsten. Besagtes Baby wurde am gleichen Tag aus dem Krankenhaus entlassen, an dem wir dort ankamen. Wir trafen uns mit dessen Eltern, einem Paar, das aus Österreich gekommen war, damit ihr Kind von der TGP-Behandlung profitieren konnte. Dieser Besuch versorgte uns mit weiteren Informationen und beeindruckte uns zutiefst. Dr. Poets versicherte uns außerdem, dass er bereit sei, Lysiane die TGP-Behandlung zukommen zu lassen.

Als wir von dieser Tübingen-Reise zurück nach Frankreich kamen, trafen wir uns einige Male mit Dr. Picaud; das erste Mal am oben beschriebenen 21. April. Nachdem Dr. Picaud uns mitgeteilt hatte, dass er das ärztliche Attest, das wir für unseren S2-Antrag benötigten, nicht ausschreiben könne, sondern nur Dr. Abadie, beschlossen wir, Dr. Abadie ein letztes Mal, per Einschreiben, zu kontaktieren.

Schließlich haben wir die Hoffnung aufgegeben, Hilfe von Dr. Abadie in Paris oder anderen Ärzten in Lyon für unseren S2-Antrag zu erhalten. Wir begannen selbst mit den Verlegungsvorbereitungen für Lysiane von Lyon nach Tübingen, indem wir uns Geld von unserer Familie liehen. Das von uns festgelegte Abreisedatum war der Dienstagmorgen des 2. Mai, da am Montag, dem 1. Mai Nationalfeiertag (Maifeiertag) war. Dr. Abadie wusste, dass wir am Dienstag, den 2. Mai, nach Tübingen abreisen würden. Denn, obwohl sie unsere Bitte bezüglich des S2-Attests ignorierte, stand sie während der gesamten Zeit in regelmäßigem Kontakt mit Dr. Picaud. Letztendlich schickte sie uns eine Antwort auf den Brief, den wir ihr per Einschreiben geschickt hatten.

Doch Dr. Abadies Antwort enthielt kein ärztliches Attest. Stattdessen schrieb sie eine einfache E-Mail, die sie am Freitag, den 28. April, um 16.20 Uhr abschickte; weniger als eine Stunde vor Beginn des langen Mai-Wochenendes. In ihrer E-Mail bestätigte Dr. Abadie schließlich schriftlich, dass die TGP-Behandlung wirksam ist; sie bestätigte auch, dass diese nur in Deutschland zur Verfügung steht. Sie fügte jedoch weiterhin hinzu:

„Wir verfügen in Frankreich über eine ebenso wirksame, alternative Strategie zur Behandlung der Obstruktion der oberen Atemwege. Diese wird in unserer Studie beschrieben: „Continuous Positive Airway Pressure for Upper Airway Obstruction in Infants with Pierre Robin Sequence (CPAP für die Obstruktion der oberen Atemwege bei Säuglingen mit Pierre-Robin-Sequenz)“. Amaddeo A, Abadie V, Chalouhi C, Kadlub N, Frapin A, Lapillonne A, Leboulanger N, Garabédian EN, Picard A, Fauroux B. Plast Reconstr Surg. 2016 Feb; 137(2):60912.“

Französisches Original:
„Nous avons en France une stratégie alternative efficace sur le traitement de l’obstruction ventilatoire, comme en témoigne également nos publications, Continuous Positive Airway Pressure for Upper Airway Obstruction in Infants with Pierre Robin Sequence. Amaddeo A, Abadie V, Chalouhi C, Kadlub N, Frapin A, Lapillonne A, Leboulanger N, Garabédian EN, Picard A, Fauroux B. Plast Reconstr Surg. 2016 Feb; 137(2):60912.“

Diese E-Mail von Dr. Abadie, Frankreichs führender Pierre-Robin-Sequenz-Expertin, in der sie darauf hinweist, dass Continuous Positive Airway Pressure (CPAP) ebenso wirksam ist wie die TGP-Behandlung, bildete die Grundlage für die Ablehnung unseres S2-Antrags durch die L’Assurance Maladie.

Indem sie uns ihre Nachricht am Freitag um 16.20 Uhr schickte, sorgte Dr. Abadie dafür, dass wir keine Möglichkeit hatten, unseren S2-Antrag vor unserer Abreise nach Tübingen am Dienstagmorgen, bei der L’Assurance Maladie einzureichen. Das Büro der L’Assurance Maladie als Behörde ist natürlich an einem Samstag geschlossen – es würde jedoch auch am Montag, den 1. Mai und damit Maifeiertag, nicht geöffnet haben. Somit mussten wir nach Tübingen reisen, bevor die L’Assurance Maladie überhaupt unseren S2-Antrag erhalten hatte, was unsere Aussichten auf die S2-Genehmigung noch mehr schmälerte.

Die L’Assurance Maladie muss innerhalb von maximal 2 Wochen auf einen S2-Antrag reagieren. Diese Frist beginnt jedoch erst dann, wenn der S2-Antrag des Patienten bei ihnen eingegangen ist. Wir hatten Dr. Abadie am 7. April 2017 schriftlich um ein ärztliches Attest gebeten und hatten die Einreichung unseres S2-Antrags einzig deswegen verschoben, weil wir auf ihre Antwort warteten. Diese schriftliche Antwort, eine E-Mail ohne das ärztliche Attest, schickte sie uns am Freitag, den 28. April – volle drei Wochen später. Dr. Abadie hätte innerhalb dieser drei Wochen entweder ein ärztliches Attest vorbereiten, oder alternativ, uns ehrlich und direkt darüber informieren können, dass sie unter keinen Umständen dazu bereit ist, ein ärztliches Attest auszustellen. Indem sie uns drei Wochen auf ihre E-Mail vom Freitag, dem 28. April, warten ließ, verhinderte Dr. Abadie, dass wir unseren Antrag überhaupt bei L’Assurance Maladie einreichen konnten.

Gerade im Hinblick auf diese seltene Erkrankung sind 3 Wochen eine sehr lange Zeit. Kleinkinder mit Pierre-Robin-Sequenz leiden vor allem in den ersten Lebensmonaten sehr unter der Blockierung der oberen Atemwege, die zahlreiche, schädliche Auswirkungen hat. Zum einen wird die „Atemarbeit“ erheblich erschwert – das Baby benötigt seine gesamte Energie, um genug Luft zu bekommen. Diese erhöhte „Atemarbeit“ kann man sich folgendermaßen vorstellen: Zwingt man jemanden, den ganzen Tag durch einen kleinen, engen Strohhalm zu atmen, kann diese Person das sicherlich tun und überlebt auch. Da sie aber dazu gezwungen ist, durch diesen kleinen, engen Strohhalm zu atmen, wird die „Atemarbeit“ erheblich erschwert. Dies führt zu einer enormen Belastung des Herzen, der Lungen, des Kreislaufs und des Nervensystems dieser Person, da die Blockierung der oberen Atemwege Unwohlsein, Angst und manchmal sogar Panik auslöst. Zu sehen, wie unsere gerade geborene Tochter Lysiane unter diesen Atembeschwerden litt, war für uns eine Qual.

Darüber hinaus kann eine Blockierung der oberen Atemweg zu Hypoxie (Sauerstoffmangel) und Hyperkapnie (überhöhte Kohlendioxidsättigung, auch Hypokarbie genannt) führen. Sowohl Hypoxie als auch Hypokapnie begünstigen Hirnschäden. Eine medizinische Studie über Pierre-Robin-Sequenz, „Mandibular distraction osteogenesis for neonates with Pierre Robin sequence and airway obstruction (Mandibuläre Distraktionsosteogenese für Neugeborene mit Pierre-Robin-Sequenz und Atemwegsobstruktion)“ erklärt:

„Bei Patienten mit mäßiger bis schwerer Atemwegsobstruktion ist eine intensive Atemwegsbehandlung erforderlich, um Hypoxie- und Hypokarbie-Episoden vorzubeugen, die andernfalls zu erheblichen, kognitiven Beeinträchtigungen führen können.“
Englisches Original:
„Intensive management of the airway is mandatory in patients with moderate to severe airway obstruction in order to prevent episodes of hypoxia and hypercarbia, which can lead to significant cognitive impairment.“

Als Lysiane geboren wurde, war sie überhaupt nicht in der Lage zu atmen – sie musste auf die Reanimationsstation für Neugeborene verlegt werden („Réanimation Néonatale“), um ein Höchstmaß an Notfallversorgung zu erhalten. Auch Lysianes Krankenbericht des Croix-Rousse-Krankenhauses bestätigt, dass sie in den Wochen nach ihrer Geburt an Hypoxie und Hyperkapnie litt:

„Sauerstoffentsättigung [Hypoxie] mit Anzeichen des Kampfes“
Französisches Original:
„désaturations avec signes de lutte“

„Atmungsermüdung mit Anzeichen von Kampf und Hyperkapnie“
Französisches Original:
„fatigue respiratoire avec signes de lutte et hypercapnie“

Wir wussten, dass Lysianes erste Monate kritisch waren und langfristige Auswirkungen für ihr gesamtes Leben haben würden. Wir wussten auch, dass in Bezug auf die TGP-Behandlung der Zeitfaktor entscheidend ist. Die TGP-Behandlung besteht aus zwei wichtigen Phasen. In der ersten Phase verbringt das Baby ungefähr 2 bis 3 Wochen im Krankenhaus. Während dieser Zeit wird ein extra für das Baby angefertigtes TGP-Gerät in dessen Mund eingesetzt und fortan getragen. Das Kind wird dabei genau überwacht. Im Anschluss an diese 2-3 Wochen wird erfolgt die Entlassung aus dem Krankenhaus und das Kind geht mit den Eltern nach Hause, wo es wie jedes normale Baby auch lebt – ohne Beatmungsgeräte oder ähnliche Apparate. In der zweiten Phase, zu Hause, trägt das Kind einfach die TGP in seinem Mund. Abhängig vom Zustand des Kindes erfolgt dies über einen Zeitraum von 3 bis 5 Monaten. Einmal am Tag entfernen die Eltern die TGP, um sie mit einer normalen Zahnbürste zu reinigen; ähnlich wie bei einer Zahnprothese. Am Ende dieser zweiten Phase ist die TGP-Behandlung abgeschlossen. Das TGP-Gerät hat seine Arbeit getan, und das Kind muss diese Vorrichtung nie wieder tragen.

Entscheidend dabei ist, dass dieser zweistufige Prozess – die 2 bis 3 Wochen Krankenhausaufenthalt und das anschließende Tragen der TGP für 3 bis 5 Monate – abgeschlossen sein sollte, bevor die Zähne des Babys zu wachsen beginnen. Dies geschieht für gewöhnlich im Alter von ca. 6 Monaten. Sobald die Zähne zu wachsen beginnen, müsste das TGP-Gerät ständig angepasst werden, um sich an die verändernde Zahnanatomie des Kleinkinds anpassen zu können, was äußerst unpraktisch wäre. Wartet man also zu lange mit der TGP-Behandlung, kann es sein, dass es an einem gewissen Punkt zu spät für diese Behandlungsmethode ist. Damit ein an Pierre-Robin-Sequenz leidendes Kind das volle Potenzial der medizinisch nachgewiesenen Vorteile der TGP genießen kann, sollte der Säugling die TGP-Behandlung so schnell wie möglich nach der Geburt erhalten. Der Zeitfaktor war also entscheidend – und doch mussten wir volle drei Wochen warten, bis wir eine E-Mail von Dr. Abadie erhielten.

Da Dr. Abadie uns nicht das von uns angeforderte ärztliche Attest geschickt hatte, blieb uns nichts anderes übrig, als die E-Mail von Dr. Abadie auszudrucken und sie zusammen mit den anderen von uns erstellten Dokumenten und dem S2-Antrag bei der L’Assurance Maladie einzureichen, damit die grenzüberschreitende Versorgung für die seltene Erkrankung unserer Tochter gesichert wäre. Dies erfolgte am Dienstag, den 2. Mai, weil die Post am Montag, den 1. Mai, geschlossen war.

Atembeschwerden bis zu unserer Abreise nach Deutschland

In unserem S2-Antrag an die L’Assurance Maladie, in dem wir um Genehmigung für die TGP-Behandlung in Deutschland baten, fügten wir auch ein Standarddossier bei. Darüber hinaus veröffentlichten wir aber auch ein Video von unserer Tochter Lysiane, das ihre Atembeschwerden im französischen Krankenhaus veranschaulicht und teilten dieses mit der L’Assurance Maladie. Dieses Video finden Sie hier:
http://avantetapres.com/

Das Video zeigt deutlich, dass Lysiane nach wochenlanger Beatmungsunterstützung und rund um die Uhr Intensivbehandlung in Lyon weiterhin mit Atembeschwerden zu kämpfen hatte. Das Video „Lysiane – Pierre-Robin-Sequenz – Atembeschwerden“ wurde am Freitag, den 28. April, vier Tage vor unserer Abreise nach Tübingen, gemacht. Man kann darin genau erkennen und hören, wie Lysiane um das Atmen kämpft. Das Video macht deutlich, dass die Beatmungsunterstützung die Obstruktion der oberen Atemwege des Kindes weder beseitigt, noch das zugrunde liegende anatomische Problem, die Glossoptose, korrigiert.

Zusätzlich zu diesen klinisch sichtbaren Anzeichen einer Obstruktion der oberen Atemwege und der Schwierigkeiten beim Atmen, ergab eine Polysomnographie-Untersuchung, dass Lysiane außerdem an einem moderaten Syndrom obstruktiver Hypopnoe litt. Diese Schlafstudie wurde in Lyon am Krankenhaus Femme Mére Enfant am 26. April 2017 durchgeführt. Die Ergebnisse der Polysomnographie weisen darauf hin, dass, wenn man Lysiane auf den Rücken legte – also in die natürliche Schlafposition – und sobald sie vom Beatmungsgerät getrennt wurde – der „l’index d’apnées-hypopnées obstructives“ (Index der obstruktiven Apnoe-Hypopnoe, IAHO) – 6,5/Stunde betrug und während des REM-Schlafs auf 18,2/Stunde anstieg. Die Schlaf-Effizienz wurde durch unterbrochenen Schlaf reduziert (Index der Erregungszustände plus Mikroerregung, 28,4/Stunde). Bei Kindern bestätigt ein IAHO von mehr als 1,5/Stunde die Diagnose einer obstruktiven Schlafapnoe, die eine Behandlung erfordert.

Am Freitag, den 28. April, erklärte Dr. Mainguy, der die Polysomnographie durchgeführt hatte, dass er eine Durchflusserhöhung von Lysianes Beatmungsgerät auf 6 l/min empfehlen würde, sollte Lysiane in Frankreich bleiben. Unabhängig davon konnten aber weder Dr. Mainguy noch einer der anderen Ärzte auf Lysianes Intensivstation, Angaben zu einem ungefähren Entlassungstermin aus dem Krankenhaus machen. Unsere einzige Hoffnung als Eltern, war die Möglichkeit von „l’hospitalisation à domicile“ (HAD), was wie ein Krankenhausaufenthalt zu Hause ist. Dazu hätten wir das Beatmungsgerät und die gesamte zugehörige Ausrüstung mit nach Hause nehmen und Lysiane hätte während des Schlafens (also nicht nur nachts, sondern auch tagsüber) mit Schläuchen und einer Gesichtsmaske am Beatmungsgerät angeschlossen bleiben müssen. Damit wäre es ausgeschlossen gewesen, sie z.B. im Kinderwagen in den Park mitzunehmen.

Nach fast fünf Wochen ununterbrochenen Krankenhausaufenthalts auf der Intensivstation in Lyon wollten wir unser Kind aus dem Krankenhaus holen, damit wir endlich, wie jede normale Familie auch, zusammen sein konnten. Gleichzeitig waren wir aber nicht bereit, das Krankenhaus und die gesamte Ausrüstung nach Hause zu holen und unser Zuhause in eine Intensivstation zu verwandeln. Mit der TGP-Behandlung wäre ein langfristiger Krankenhausaufenthalt völlig unnötig.

Abfahrt nach Tübingen zur TGP-Behandlung

Am 2. Mai 2017 haben wir Lysiane vom Lyoner Croix-Rousse-Krankenhaus in das Universitätsklinikum Tübingen in Deutschland überführt, um dort die TGP-Behandlung zu erhalten. Trotz der Tatsache, dass die TGP-Behandlung in Deutschland seit über 10 Jahren regelmäßig angewendet wird und deren Wirksamkeit in zahlreichen Peer-Review-Studien medizinisch nachgewiesen wurde, glauben wir, dass unsere Tochter Lysiane das erste französische Baby überhaupt ist, das die TGP-Behandlung erhalten hat. Wir gehen auf diese bemerkenswerte Tatsache im Abschnitt „Rechtliche Analyse“, später in diesem Dokument, noch näher ein.

Ablehnungsschreiben der L’Assurance Maladie

Die L’Assurance Maladie lehnte unseren Antrag auf Genehmigung für die grenzüberschreitende medizinische Versorgung der seltenen Krankheit unseres Kindes, Lysiane, ab. Im beigefügten Schreiben der L’Assurance Maladie heißt es:

„… die Abteilung für medizinische Bewertung hat festgestellt, dass:
die gleiche Behandlung oder eine ebenso wirksame Behandlung in Frankreich, ohne ungebührliche Verzögerung, erhalten werden kann. Auf dieser Grundlage informieren wir Sie darüber, dass die medizinische Versorgung in Frankreich innerhalb der erforderlichen Frist erbracht werden kann. „

Französisches Original:
„… le service du contrôle médical a estimé:
qu’un traitement identique ou présentant le même degré d’efficacité peut être obtenu en temps opportun en France. A ce titre, nous vous indiquons que ces soins peuvent être dispensés en France dans le délai requis.“