Medizinische Analyse

MEDIZINISCHE ANALYSE

Die medizinische Grundlage für die Ablehnung der L’Assurance Maladie

The Medizinische Grundlage für die Ablehnung ist laut L’Assurance Maladie, dass „Die gleiche Behandlung oder eine ebenso wirksame Behandlung in Frankreich, ohne ungebührliche Verzögerung, erreicht werden kann“.

Ist „die gleiche Behandlung“ in Frankreich verfügbar?

Zum ersten Szenario, „die gleiche Behandlung“: In Dr. Abadies E-Mail vom 28. April 2017 gibt sie, als führende Pierre-Robin-Sequenz-Expertin in Frankreich, zu:

„Derzeit kann dieses Verfahren nur von diesem speziellen deutschen Team durchgeführt werden, da es auf der individuellen, angepassten Herstellung einer Orthese beruht, die von diesem erfahrenen Team angefertigt, überwacht und verändert werden muss.“

Französisches Original:
„Cette technique n’est actuellement réalisable que par cette équipe allemande car elle repose sur la fabrication sur mesure d’une orthèse qui doit être mise en place, surveillée et changée par l’équipe qui en a l’expérience.“

Wie Dr. Abadie also schriftlich bestätigt, ist die TGP-Behandlung in Frankreich nicht verfügbar.

Darüber hinaus sprachen wir am Montag, den 10. April 2017, telefonisch mit Dr. Abadie über den Gesundheitszustand unserer Tochter Lysiane. Dr. Abadie erklärte uns dabei, dass sie Dr. Poets in Tübingen und seine Arbeit kenne. In Bezug auf die TGP-Behandlung teilte uns Dr. Abadie mit: „Ich kenne dieses Verfahren und ich kenne Professor Poets. Es ist ein Verfahren, das funktioniert. Es funktioniert, das ist unbestreitbar.“ Dr. Abadie bestätigte auch, dass dieses medizinische Produkt, die TGP, in Frankreich, in England oder in den Vereinigten Staaten von Amerika nicht erhältlich ist. Die TGP ist ein medizinisches Gerät, das ausschließlich in Deutschland für jeden Patienten individuell von einem deutschen Team medizinischer Fachkräfte mit hochspezialisierter Medizintechnik und besonderem Fachwissen, angefertigt wird. Dr. Abadie erklärte uns: „Die TGP-Behandlung ist keine Pauschalbehandlung. Sie ist örtlich beschränkt und wird nur in Deutschland durchgeführt. Sie müssen für diese Behandlung nach Deutschland gehen.“

Um es noch einmal zu wiederholen: weder die TGP-Behandlung, noch eine ebenso wirksame Behandlungsmethode, ist in Frankreich verfügbar.

Gibt es in Frankreich eine „ebenso wirksame“ Behandlung?

Dass eine „gleiche Behandlungsmethode“ in Frankreich nicht verfügbar ist, ist eine unbestreitbare Tatsache. Doch bietet Frankreich vielleicht eine „ebenso wirksame“ Behandlung? Frankreich verfügt über verschiedene invasive Operationstechniken zur Behandlung von Säuglingen mit Pierre-Robin-Sequenz. Ein Beispiel für diese invasiven Operationstechniken ist die mandibuläre Distraktionsosteogenese. Diese besteht im Wesentlichen darin, den Unterkiefer des Kindes aufzubrechen und diesen im Anschluss durch zahlreiche Metallstäbe und Schrauben chirurgisch zu vergrößern – alles in dem Bemühen, die Obstruktion des oberen Atemwegs des Babys zu reduzieren.

Eine weitere in Frankreich angebotene, invasive Operationstechnik für Kinder mit Pierre-Robin-Sequenz ist die Labioglossopexie. Bei diesem chirurgischen Eingriff wird das Ende der Zunge des Kindes an dessen Unterlippe genäht. Dabei geht es darum, die Zunge darin zu hindern, sich nach oben zu legen bzw. sich überhaupt zu bewegen, damit die oberen Atemwege des Kindes nicht blockiert werden. Die Labioglossopexie – das Annähen der Zunge eines Kleinkinds an dessen Unterlippe – ist eine hässliche Prozedur, die mehr dem Mittelalter entsprungen scheint, als der Medizin des 21. Jahrhunderts. Außerdem funktioniert sie oft nicht wie erwartet. Entweder zerreißt die Zunge oder die Lippe des Säuglings, was Fleischwunden verursacht und mögliche Infektionen zur Folge hat. Außerdem kehrt die Zunge in ihre gefährliche, vertikale Position (Glossoptose) zurück, und die oberen Atemwege werden erneut blockiert.

Wir sind der Überzeugung, dass, wenn Ärzte in Frankreich französische Mütter und Väter darüber informieren würden, dass es eine sichere und wirksame Alternative zu diesen schmerzhaften, invasiven und potentiell riskanten chirurgischen Eingriffen gibt – wenn ihnen gesagt würde, dass eine orale Vorrichtung, die Tübinger Gaumenplatte, existiert, deren Wirksamkeit durchgängig medizinisch nachgewiesen wurde und die erfolgreich die Obstruktion der oberen Atemwege des Babys ohne jegliche chirurgischen Eingriff beseitigt – diese französische Familien auf die Operation verzichten und sich stattdessen für die TGP-Behandlung entscheiden würden.

In ihrer E-Mail vom 28. April 2017 an die L’Assurance Maladie über die in Frankreich zur Verfügung stehenden Behandlungsmethoden für Kinder mit Pierre-Robin-Sequenz, erwähnt Dr. Abadie keine dieser oder ähnliche Operationstechniken. Stattdessen weist sie darauf hin, dass Frankreichs Behandlungsstrategie für Kinder mit Pierre-Robin-Sequenz darin besteht, diese an Beatmungsgeräte anzuschließen:

„Wir verfügen in Frankreich über eine ebenso wirksame, alternative Strategie zur Behandlung der Obstruktion der oberen Atemwege. Diese wird in unserer Studie beschrieben: Continuous Positive Airway Pressure for Upper Airway Obstruction in Infants with Pierre Robin Sequence (CPAP für die Obstruktion der oberen Atemwege bei Säuglingen mit Pierre-Robin-Sequenz).“

Französisches Original:
„Nous avons en France une stratégie alternative efficace sur le traitement de l’obstruction ventilatoire, comme en témoigne également nos publications: Continuous Positive Airway Pressure for Upper Airway Obstruction in Infants with Pierre Robin Sequence.“

Stimmt es, dass im Vergleich zur TGP-Behandlung, Frankreichs Beatmungsunterstützung – der Anschluss des Kindes an ein Beatmungsgerät – „ebenso wirksam“ ist?

• Die TGP-Behandlung behebt durch das Entsperren der Kehle des Säuglings, das zugrundeliegende, anatomische Problem bei Pierre-Robin-Sequenz – die Obstruktion der oberen Atemwege. Auf diese Weise kann das Kind auf natürlichem Wege selbstständig und unabhängig atmen. CPAP hingegen drückt die Luft einfach durch die verstopften Atemwege des Kindes, die aber weiterhin blockiert bleiben. Sobald das Kind vom Beatmungsgerät getrennt wird, kehren die Atembeschwerden zurück. Hier sehen Sie wie Lysiane atmet, als man sie kurzzeitig vom Beatmungsgerät getrennt hat – nach einem Monat ununterbrochenen Krankenhausaufenthalts und Rund-um-die-Uhr-Betreuung:
  http://avantetapres.com/
• Die TGP-Behandlung erfordert keinerlei externe Ausrüstung. Bei der TGP handelt es sich um eine kleine, orale Vorrichtung, die das Kind im Mund trägt. CPAP hingegen erfordert sperrige Krankenhausausrüstung, einschließlich eines Beatmungsgeräts, Schläuchen, einer Gesichtsmaske und elektrischen Kabeln. Diese Beatmungsausrüstung begrenzt radikal die Mobilität sowohl des Kindes, als auch der Eltern, da das Kind beim Schlafen an das Beatmungsgerät angeschlossen werden muss – sowohl in der Nacht, als auch tagsüber.
• Die TGP-Behandlung erfordert im Allgemeinen 2 bis 3 Wochen Krankenhausaufenthalt. Danach wird das Kind aus dem Krankenhaus nach Hause zu den Eltern entlassen. CPAP erfordert in der Regel eine Langzeithospitalisation, die mehrere Monate, ein halbes Jahr oder sogar länger betragen kann. Diese Notwendigkeit der Langzeithospitalisation, die CPAP für gewöhnlich erfordert, birgt mehrere, wesentliche Nachteile:
  • Langzeithospitalisation verursacht enorme finanzielle Kosten für jedes Gesundheitssystem, unabhängig von der Verwaltung dieses Gesundheitssystems;
  • Langzeithospitalisation setzt das Kind bakteriellen Krankheitserregern im Krankenhaus aus, was zu einer Verschlimmerung der bereits bestehenden Gesundheitsprobleme des Säuglings führen kann; und
  • Langzeithospitalisation schafft eine schmerzhafte, unnatürliche und ungesunde Trennung von Kind und Eltern und stört damit den Bindungsprozess, der für die gesunde Entwicklung des Kindes entscheidend ist.
• Bei der TGP-Behandlung wird die Zunge des Kindes korrekt nach vorne und flach in den Mund gelegt, und erreicht damit die richtige und natürliche Position zum Stillen. Hierbei wird der natürliche und angeborene Saug- und Schluckreflex des Säuglings ausgelöst und die Flaschenfütterung dramatisch verbessert. Dieser Umstand wurde in medizinischen Peer-Review-Studien nachgewiesen. Die TGP-Behandlung verbessert und erleichtert den Fütterungsprozess bei Säuglingen, die an der Pierre-Robin-Sequenz leiden. Die CPAP dagegen tut nichts, um die Nahrungsaufnahme zu verbessern oder zu erleichtern.
• Die TGP-Behandlung bewirkt, dass die Zunge des Säuglings gegen den unteren Alveolarkamm drückt, indem die Zunge in Richtung der Vorderseite des Mundes neu positioniert wird. Es existieren medizinische Beweise, dass dieser sanfte Zungendruck des Säuglings gegen den unteren Alveolarkamm, das Wachstum des Unterkiefers auf natürliche Weise anregt und dadurch die Kieferdeformitäten, die mit Pierre-Robin-Sequenz einhergehen, sicher und ohne operative Eingriffe reduziert werden. CPAP hingegen birgt, durch den konstanten Druck der Atemmaske auf die sich noch im Wachstum befindlichen Gesichtsknochen des Säuglings, tatsächlich ein erhebliches Risiko, Gesichtsdeformitäten zu verursachen. Dr. Brigitte Fauroux, ein Mitglied des französischen Pierre-Robin-Referenzzentrums am Necker-Krankenhaus in Paris, veröffentlichte hierzu in Frankreich eine Studie, die ergab, dass 68% der beobachteten Kinder, die eine Beatmungsunterstützung erhielten, Gesichtsdeformitäten, einschließlich globaler Gesichtsabflachung und Oberkieferretrusion, aufwiesen.

Kein objektiver und unparteiischer medizinischer Vergleich kann vernünftigerweise zu dem Schluss kommen, dass CPAP – bei der das Kind an ein Beatmungsgerät angeschlossen werden muss – und die TGP-Behandlung – die entscheidende, medizinischen Ziele realisiert, die CPAP nicht erreicht und nicht erreichen kann – „gleichwertig oder ebenso wirksam“ ist.

Im Folgenden werden wir weitere Einzelheiten zu den oben genannten Punkten erläutern.

Ausrüstung und Patientenmobilität

Dem von uns bei der L’Assurance Maladie eingereichten S2-Antrag haben wir auch einen Brief von Dr. Christian Poets beigefügt, in dem er Folgendes erklärt:

„… Die Beatmungsunterstützung birgt einige Herausforderungen. Dazu gehört unter anderem die Tatsache, dass diese Intervention bei (kleinen) Säuglingen fast durchgängig angewendet werden muss, da diese fast den ganzen Tag über schlafen. Damit wird die Beweglichkeit des Patienten erheblich eingeschränkt. Im Gegensatz dazu erfordert die TGP, die im Mund des Säuglings platziert wird, keinerlei lästige, externe Ausrüstung und ermöglicht den Eltern so, ihr Kind frei und vor allem auch zu Hause zu bewegen.“

Englisch Original:
„… ventilation comes with several challenges, including the fact that this intervention must be applied almost continuously in (young) infants, as these sleep for most of the day, which substantially reduces the patient’s mobility. In contrast, the TPP, which is placed inside of the baby’s mouth, eliminates the need for any cumbersome external equipment and thus allows parents to move their baby around freely and, most importantly, also at home.“

Das von Dr. Poets angesprochene Problem betrifft die Patientenmobilität. Die Beatmungsunterstützung muss angewendet werden, wenn der Säugling schläft. Dies ist jedoch den größten Teil des Tages und die meiste Zeit der Nacht der Fall. Daher muss ein Kind, das eine Beatmungsunterstützung erhält, fast 24 Stunden täglich an die externe Beatmungsausrüstung angeschlossen bleiben. Dies erschwert es Eltern erheblich, ihr Kind von einem Zimmer ins andere zu bewegen, es zu Arztterminen zu bringen und so weiter. Die folgenden zwei Abbildungen veranschaulichen die Unterschiede in der Ausrüstung bei Beatmungsunterstützung und TGP-Behandlung sowie die Auswirkungen, die diese erforderliche Ausrüstung auf die Mobilität von Kindern und Eltern hat:

Ausrüstung und ihre Auswirkungen auf die Patientenmobilität

Beatmungsunterstützung Beatmungsunterstützung-Ausrüstung; Die verschiedenen Luftschläuche und elektrischen Kabel sind Bestandteil der Ausrüstung zur Beatmungsunterstützung. Der Säugling muss an das Gerät angeschlossen werden, sobald er schläft, was die meiste Zeit des Tages der Fall ist.

TGP-Behandlung Die kleinen Objekte oben sind Beispiele für ein TGP-Gerät, das im Mund des Säuglings getragen wird. Diese kleine, orale Vorrichtung ist die einzige Ausrüstung, die unsere Tochter benötigt, um die Obstruktion der oberen Atemwege zu lösen, was ihr ermöglicht, auf natürliche Weise und frei zu atmen. Es sind keinerlei externe Geräte oder elektrische Kabel nötig. Ein stationärer Krankenhausaufenthalt auf der Intensivstation und der damit verbundene Anschluss an Schläuche und Beatmungsgeräte entfällt.

Langzeithospitalisation

In seinem Brief fügt Dr. Poets weiterhin Folgendes hinzu:

„… Beatmungsunterstützung erfordert typischerweise einen langfristigen Krankenhausaufenthalt, der die Behandlungskosten stark erhöht und zusätzliche Risiken birgt. Dazu gehört insbesondere der Kontakt mit pathogenen Bakterien (im Krankenhaus erworbene, d.h. nosokomiale Infektionen). Im vorliegenden Fall befindet sich die Patientin Lysiane Pakter bereits seit über vier Wochen im ständigen Krankenhausaufenthalt. Leider benötigt sie weiterhin sowohl Beatmungs- als auch kritische Ernährungsunterstützung. Die TGP-Behandlung erfordert hingegen lediglich einen zwei- bis dreiwöchigen Krankenhausaufenthalt. Die Patientin wird im Anschluss nach Hause zu den Eltern entlassen, die zuvor in der Handhabung und Wartung der TGP geschult wurden.“

Englisch Original:
„… ventilation typically requires a long-term hospital stay, which greatly increases the cost of treatment and carries additional risks, particularly contact with pathogenic bacteria (hospital-acquired, i.e. nosocomial, infections). In the present case, the patient, Lysiane Pakter, has already been under constant hospitalization for over 4 weeks. Unfortunately, she continues to require both, ventilation and critical nutritional support. The TPP treatment, on the other hand, requires a hospitalization period which averages two to three weeks; the patient is then discharged home to rejoin his/her parents, who have been trained in handling and maintaining the TPP device on their own.“

Langzeithospitalisation ist ein kritisches Problem. Nicht nur, dass lange Krankenhausaufenthalte zu enormen finanziellen Kosten führen, und der Säugling bakteriellen Krankheitserregern ausgesetzt wird – eine Langzeithospitalisation führt auch zu einer schmerzhaften, unnatürlichen und ungesunden Trennung von Kind und Eltern. Wir als Lysianes Eltern waren durch die schrecklichen Umstände ihrer gefährlichen Geburt, der Entdeckung ihrer seltenen Erkrankung und der Tatsache, dass sie 6 Tage lang in der Reanimationsstation für Neugeborene verbringen musste und Notfallbehandlungen erhielt, traumatisiert. Dass Lysiane nach Verlassen der Reanimationsstation ihren Krankenhausaufenthalt auf der Intensivstation weiterhin fortsetzen musste – Woche für Woche, für Woche – brach uns das Herz.

Wir konnten ja nicht in das Krankenhaus einziehen und mit Lysiane auf der Intensivstation leben, sondern sie nur jeden Tag besuchen. Nachts jedoch mussten wir das Krankenhaus wieder verlassen und ohne sie nach Hause gehen. Dies war weder für Lysiane noch für uns als Eltern gut.

Darüber hinaus war einfach kein Ende in Sicht. Es gab keinen geplanten Entlassungstermin, keinerlei Einschätzung der Ärzte, wann wir Lysiane, unser neugeborenes Kind, endlich mit nach Hause nehmen konnten.

Im Gegensatz dazu konnten wir Lysiane, nach nur einer Woche TGP-Behandlung in Tübingen, in den Kinderwagen legen, das Krankenhaus verlassen und mit ihr im Freien spazieren gehen. Dies wäre mit der Behandlung in Frankreich unmöglich gewesen.

Am 21. Mai 2017, nach weniger als drei Wochen TGP-Behandlung, wurden wir komplett aus dem deutschen Krankenhaus entlassen und brachten unsere Tochter Lysiane nach Hause. Wir mussten weder ein Beatmungsgerät, noch Luftschläuche oder Gesichtsmasken mitnehmen. Im Entlassungsbericht des deutschen Krankenhauses steht:

„Nach Abschluss der TGP-Modifikationen führten wir eine erneute Schlafstudie durch, die ein MOAI von <1 ergab. Die klinische Anzeichen einer Obstruktion der oberen Atemwege wurden beseitigt ... Im Hinblick auf ihre Atemschwierigkeiten hat die Behandlung Lysiane die völlige Unabhängigkeit von der Beatmungsunterstützung ermöglicht."

Englisch Original:
„After the TPP’s modifications were complete we carried out a repeat sleep study which revealed an MOAI < 1. Clinical signs of upper airway obstruction were eliminated... With regard to her respiratory difficulties, treatment has allowed Lysiane to achieve total independence from ventilation assistance."

Die folgenden zwei Abbildungen verdeutlichen diesen wichtigen Unterschied: die Notwendigkeit einer Langzeithospitalisation im Falle der Beatmungsunterstützung – und das Verlassen des Krankenhauses bei TGP-Behandlung.

Langzeitaufenthalt

Beatmungsunterstützung Oben, in Frankreich, mit Beatmungsunterstützung; fünf aufeinanderfolgende Wochen im Krankenhaus, ohne absehbaren Entlassungstermin.

TGP-Behandlung Unsere Tochter Lysiane wurde am 4. Mai 2017 mit einem TGP-Gerät ausgestattet. Sechs Tage später, am 10. Mai 2017, konnten wir mit Lysiane im Kinderwagen draußen spazieren gehen. Lysiane benötigte keine Beatmungsausrüstung; nur das TGP-Gerät in ihrem Mund, das ihre Atemwege befreit und ihr erlaubt, auf natürliche Weise und unabhängig zu atmen. Am 21. Mai 2017, nach weniger als drei Wochen TGP-Behandlung, wurden wir vollständig aus dem Krankenhaus entlassen und brachten unsere Tochter Lysiane nach Hause. Wir mussten keine Beatmungsgeräte, Luftschläuche oder Gesichtsmasken mitnehmen.

Die Gaumenplatten von Professorin Isabelle James in Lyon

Das von uns in Deutschland gesuchte TGP-Gerät steht stellvertretend für medizinische Geräte, die als Gaumenplatten bezeichnet werden. Diese Behandlungsform der Gaumenplatte ist in Frankreich verfügbar und wird von der L’Assurance Maladie abgedeckt. Dies bestätigt Dr. Abadie in ihrer E-Mail vom 28. April 2017, in der sie schrieb:

„In Lyon stellt das Operationsteam von Professorin Isabelle James kleine Gaumenplatten zur Verfügung. Diese Gaumenplatten haben keinen Einfluss auf die Beatmung, können einigen Kindern aber dabei helfen, ihre Zunge während der Nahrungsaufnahme richtig zu positionieren. Dieses Verfahren existiert, wird jedoch nicht durch wissenschaftliche Beweise gestützt.“

Französisches Original:
„A Lyon, des petites orthèses palatines peuvent être proposées par l’équipe de chirurgie du Pr Isabelle James. Elles n’ont pas d’effet sur la ventilation mais peuvent aider certains enfants à positionner leur langue pendant la tétée. Cette technique n’a pas fait la preuve scientifique de son efficacité, mais existe.“

Ziel Dr. Abadies bei der Beschreibung der Gaumenplatten von Professorin Isabelle James war, die L’Assurance Maladie davon zu überzeugen, dass eine Überführung Lysianes nach Deutschland für das TGP-Gerät, nicht nötig ist, weil diese Behandlungsform – die Gaumenplatte – bereits in Frankreich angewendet wird.

Wir als Eltern haben in Frankreich Kontakt mit der Mutter eines französischen Kindes aufgenommen, das an Pierre-Robin-Sequenz leidet und kürzlich eine der „kleinen Gaumenplatten … von Professorin Isabelle James“ erhalten hatte, auf die sich Dr. Abadie oben bezieht. Die Mutter erzählte uns von der französischen Gaumenplatte, die ihr Baby erhalten hatte und schickte uns Fotos. Diese bestätigten uns, dass, obwohl die französische als auch die deutsche Gaumenplatte zur genau derselben Behandlungsmethode gehören, die deutsche Gaumenplatte der französischen in medizinischer Hinsicht deutlich überlegen ist:

• Die französischen Gaumenplatten tun nichts, um die potentiell lebensbedrohlichen Atembeschwerden bei Pierre-Robin-Sequenz-Kindern zu beheben. Dies gibt auch Dr. Abadie schriftlich zu, indem sie bestätigt, dass die französischen Gaumenplatten „keinen Einfluss auf die Beatmung“ haben;
• Die deutschen Gaumenplatten beheben erfolgreich die Atembeschwerden des Säuglings. Damit beseitigen sie auch effektiv das Risiko des Sauerstoffmangels, der Hirnschädigung und des Todes. In puncto Lebensqualität befreien die deutschen Gaumenplatten die Kinder von Beatmungsgeräten und machen Langzeitaufenthalte im Krankenhaus sowie schmerzhafte, riskante und invasive Operationen unnötig;
• Die französischen Gaumenplatten verfügen über keinerlei begutachtete, medizinische Studien, die zeigen könnten, welche Vorteile und Risiken mit ihnen verbunden sind. Auch dies ist eine Tatsache, die Dr. Abadie schriftlich bestätigte;
• Die deutschen Gaumenplatten werden von mehr als zehn soliden, medizinischen Studien unterstützt. Diese Peer-Review-Studien bestätigen nicht nur die hohe Wirksamkeit der deutschen Gaumenplatten – sie beweisen auch, dass die deutschen Platten in der Anwendung für Säuglinge absolut sicher sind.

Obwohl also die Behandlung mit Gaumenplatten in Frankreich angeboten und von der L’Assurance Maladie abgedeckt wird, sind die französischen Gaumenplatten nicht „ebenso wirksam“ wie die deutschen, da letztere eindeutig medizinisch überlegen sind.

Zusammenfassend kann man also sagen, dass die L’Assurance Maladie tatsächlich bereit ist, diese Behandlungsform mit Gaumenplatten bei französischen Kindern mit Pierre-Robin-Sequenz zu genehmigen. Dies möchte die L’Assurance Maladie allerdings nur unter zwei Bedingungen tun. Erstens dürfen die Gaumenplatten nicht die Obstruktion der oberen Atemwege und Atembeschwerden des Säuglings beheben. Sollten die Gaumenplatten tatsächlich die Obstruktion der oberen Atemwege und damit die möglicherweise lebensbedrohlichen Atembeschwerden der Säuglinge beheben – wie im Fall der Gaumenplatten in Deutschland – genehmigt die L’Assurance Maladie eine solche Behandlung nicht. Die zweite Bedingung: Die Wirksamkeit der Gaumenplatten darf nicht durch Peer-Review-Studien gestützt werden. Sollte die Wirksamkeit der Gaumenplatten tatsächlich durch Peer-Review-Studien unterstützt und deren Sicherheit bestätigt werden – wie im Fall der Gaumenplatten in Deutschland – genehmigt die L’Assurance Maladie eine solche Behandlung nicht.

Es scheint, als wäre es Dr. Abadie und der L’Assurance Maladie egal, wie wirksam die verwendeten Gaumenplatten sind oder ob diese medizinisch getestet und wissenschaftlich bestätigt wurden. Entscheidend ist für sie einzig und allein, woher die Gaumenplatten stammen. Wenn sie aus Frankreich kommen, müssen sie gut sein, weswegen die L’Assurance Maladie bereit ist, deren Einsatz zu genehmigen. Wenn sie jedoch aus Deutschland kommen, müssen sie schlecht sein, weshalb die L’Assurance Maladie ihren Einsatz ablehnt. Wendet man eine ähnliche Logik an, hätte die französische Regierung das Recht, französische Bürger daran zu hindern, BMWs oder Mercedes zu kaufen. Schließlich verfügen wir hier in Frankreich über Peugeot und Citroën – das sollte für jeden französischen Bürger doch ausreichend sein. Gerade im Hinblick auf das EU-Recht fällt es schwer zu glauben, dass die L’Assurance Maladie ein solches Verhalten für akzeptabel hält.

Hinsichtlich der Patientenrechte, zu denen auch das Recht auf die bestmögliche, medizinische Behandlung gehört – insbesondere bei einem Säugling, der an einer seltenen Krankheit leidet – ist es kaum möglich, eine irrationalere oder perversere Gesundheitsversorgungspolitik heraufzubeschwören.

Gaumenplatten in Frankreich – Gaumenplatten in Deutschland

Französische Gaumenplatten Bezüglich der Form verfügen diese Platten über keine hintere Erweiterung, die in den Pharynx abfällt. Bezüglich der Funktion verschieben diese Platten nicht die Zunge nach vorne und entsperren damit nicht die oberen Atemwege. Dr. Abadie erwähnt diese wichtigen Fakten in ihrem Brief vom 28. April 2017 zwar nicht, gibt aber zu: „Sie haben keinen Einfluss auf die Beatmung …“ Dr. Abadie erklärt, dass diese Gaumenplatten: „… einigen Kindern helfen können, ihre Zunge während der Nahrungsaufnahme richtig zu positionieren.“ gibt aber einen Mangel an wissenschaftlichen Beweisen zu: „Dieses Verfahren existiert, wird aber nicht durch wissenschaftliche Beweise unterstützt.“

Deutsche Gaumenplatten (TGP) Das TGP-Gerät verfügt über einen integrierten Sporn, der ungefähr 2 bis 3cm in den Rachen abfällt. Diese Erweiterung verschiebt die Zunge nach vorne, so dass diese in einer flachen und horizontalen Position im Mund des Kindes liegt. Damit wird der Rachen des Babys und die oberen Atemwege sofort befreit. Es ist nicht besonders schwierig, einen Abdruck der Mundhöhle des Kindes zu nehmen, um eine konventionelle Gaumenplatte herzustellen. Der velare Sporn hingegen macht die Herstellung des TGP-Gerätes zu einer komplexen Angelegenheit. Dazu ist ein interdisziplinäres Team, einschließlich Neonatologen, die im Nasen-Rachenraum der oberen Atemwege und fiberoptischer Endoskopie geschult sind, erforderlich. Diese Ärzte untersuchen den Rachen des Kindes, während dieses das TGP-Gerät trägt, sowie die Form, den Winkel und die Abmessungen der TGP-Beatmungserweiterung, um diese präzise zu modifizieren und zu perfektionieren, damit die oberen Atemwege des Kindes befreit werden. Die Wirksamkeit der TGP-Behandlung, die nur in Deutschland zur Verfügung steht, wurde in zahlreichen Peer-Review-Studien und über mehr als 10 Jahre definitiv bestätigt. Die Wirksamkeit und Sicherheit des TGP-Gerätes ist damit medizinisch nachgewiesen.

CPAP: die „ebenso wirksame“ Behandlung

In ihrer E-Mail vom 28. April 2017 an die L’Assurance Maladie schrieb Dr. Abadie Folgendes:

„Wir verfügen in Frankreich über eine ebenso wirksame, alternative Strategie zur Behandlung der Obstruktion der oberen Atemwege. Diese wird in unserer Studie beschrieben: Continuous Positive Airway Pressure for Upper Airway Obstruction in Infants with Pierre Robin Sequence (CPAP für die Obstruktion der oberen Atemwege bei Säuglingen mit Pierre-Robin-Sequenz).“

Französisches Original:
„Nous avons en France une stratégie alternative efficace sur le traitement de l’obstruction ventilatoire, comme en témoigne également nos publications: Continuous Positive Airway Pressure for Upper Airway Obstruction in Infants with Pierre Robin Sequence.“

Auch während unseres Telefongesprächs am 10. April 2017, in dem Dr. Abadie die TGP-Behandlung mit der CPAP-Behandlung verglich, meinte sie „Die Ergebnisse sind die gleichen“ („les résultats sont les mêmes“).

Wir als Eltern waren bereits mit der Beatmungsunterstützung vertraut, da Lysiane diese während ihres Krankenhausaufenthalts in Lyon, kurz nach ihrer Geburt, erhielt. Weniger als eine Woche nach der Aufnahme auf die Intensivstation, musste jedoch, wegen anhaltender Atembeschwerden, erneut die Beatmungsunterstützung angewendet werden. Deshalb waren wir bei unserem Telefonat mit Dr. Abadie am 10. April wirklich überrascht, als diese die TGP-Behandlung und CPAP als medizinisch gleichwertig einstufte. Das TGP-Gerät ist eine kleine Vorrichtung, die im Mund getragen wird. CPAP hingegen erfordert eine nicht unerhebliche Krankenhausausrüstung.

In der folgenden Abbildung sieht man ein Pierre-Robin-Sequenz-Baby mit einer herkömmlichen, im Handel erhältlichen Maske. Diese Maske muss durch Schläuche mit einem externen Beatmungsgerät verbunden werden, wodurch die Mobilität des Kindes radikal einschränkt wird.

Neben der Tatsache, dass CPAP eine umfassende Krankenhausausrüstung erfordert, einschließlich Atemmaske, Schläuchen und Beatmungsgerät, kommt diese CPAP-Ausrüstung zum Einsatz, wenn das Baby schläft. Das überraschte uns. Während unseres Telefongesprächs erkundigten wir uns bei Dr. Abadie: „Also muss das Kind nachts die CPAP-Maske tragen?“ Worauf sie erwiderte: „Wenn das Baby schläft“. Das heißt mit anderen Worten: ja, nachts, die ganze Nacht, aber auch tagsüber – also wann immer das Baby schläft. Wir erkannten, dass die Beatmungsunterstützung – sei es im Krankenhaus oder in der häuslichen Pflege – einen viel größeren Eingriff darstellte, als wir ursprünglich angenommen hatten. Die Beatmungsunterstützung muss, selbst bei nur mäßiger Obstruktion der oberen Atemwege, angewendet werden, „wenn das Baby schläft“. Was unser Kind aber – wie die meisten Babys – nicht nur nachts, sondern auch tagsüber tut. Das heißt, dass wir bei der Behandlung mit CPAP Lysiane an eine externe CPAP-Ausrüstung anschließen mussten, oder eine externe CPAP-Ausrüstung direkt in Griffweite benötigten, falls sie plötzlich ein Nickerchen machen möchte.

Diese Tatsache wird in der medizinischen Studie von Dr. Abadie bestätigt, auf die sie in ihrem Brief an die L’Assurance Maladie Bezug nahm – „CPAP für die Obstruktion der oberen Atemwege bei Säuglingen mit Pierre-Robin-Sequenz“. Diese medizinische Studie, verfasst von Dr. Abadie, besagt Folgendes:

„CPAP wurde kontinuierlich in der Gruppe mit schweren oberen Atemwegsobstruktionen mit dem Ziel angewendet, die Schlafperioden mit CPAP auf eine Anwendungsdauer von 1 bis 2 Wochen zu verringern. Die moderate obere Atemwegsobstruktionsgruppe wurde nur während der Schlafperioden mit nichtinvasiver CPAP behandelt.“

Englisch Original:
„Continuous positive airway pressure was used continuously in the severe upper airway obstruction group with the aim of decreasing continuous positive airway pressure use to sleep periods only over a 1- to 2-week period. The moderate upper airway obstruction group was treated with noninvasive continuous positive airway pressure during sleep periods only.“

Die Tatsache, dass man also nicht nur nachts, sondern auch am Tag auf die externe CPAP-Ausrüstung angewiesen ist, stellt einen der vielen Hauptnachteile von CPAP im direkten Vergleich mit der TGP-Behandlung, dar.

CPAP und Gesichtsdeformitäten

Ein weiterer Hauptnachteil von CPAP im Vergleich zur TGP-Behandlung, ist das ernsthaft erhöhte Risiko für „Gesichtsnebenwirkungen“, in Form von Fehlbildungen des Gesichts. Dies hat Dr. Abadie weder in unserem Gespräch vom 10. April, noch in ihrer E-Mail vom 28. April an die L’Assurance Maladie erwähnt. Das Risiko von Nebenwirkungen, die im Gesicht bei der Anwendung von CPAP auftreten können, ist jedoch medizinisch dokumentiert. Darüber hinaus wird diese Tatsache auch in einer medizinischen Studie belegt, die von einer mit Dr. Abadie zusammenarbeitenden Ärztin verfasst wurde – Dr. Brigitte Fauroux. Noch erstaunlicher ist, dass Dr. Brigitte Fauroux CPAP-Hauptvertreterin am Pierre-Robin-Referenzzentrum im Necker-Krankenhaus von Paris für Kinder mit Pierre-Robin-Sequenz ist.

Dr. Faurouxs Studie trägt den Namen „Gesichtsnebenwirkungen bei nichtinvasiver Überdruckbeatmung bei Kindern“ (Fauroux B, Lavis JF, Nicot F, et al. Facial side effects during noninvasive positive pressure ventilation in children. Intensive Care Med. 2005; 31:965–969). In der Studie heißt es:

„Bei Kindern können, bedingt durch den Druck der Maske auf wachsende Gesichtsstrukturen, Gesichtsdeformitäten auftreten. Ziel der vorliegenden Studie war es, die Auswirkungen von Nasalmasken für NPPV bei Kindern auf das Gesicht zu bewerten.“

„Bei 68% der Patienten wurde eine globale Abflachung des Gesichts beobachtet. Dies betrifft die Stirn (43%), das Jochbein (38%) und den Oberkiefer (28%). Ein oder zwei anatomische Regionen waren bei 37% bzw. 18% der Patienten betroffen. Ein konkaves Gesicht wurde bei 12% der Patienten beobachtet.“

„Eine Oberkieferretrusion wurde bei 37% der Patienten beobachtet.“

„Diese Beobachtungsstudie unterstreicht die hohe Prävalenz von Gesichtsnebenwirkungen bei der Verwendung von Nasalmasken bei Kindern“

Englisch Original:
„In children facial deformity can occur due to the pressure applied by the mask on growing facial structures. The aim of the present study was to evaluate the facial side effects of nasal masks use for NPPV in children.“

„Global facial flattening was observed in 68% of the patients and concerned the forehead (43%), malar area (38%), and maxilla (28%). One or two anatomical regions were concerned in 37% and 18% of the patients, respectively. A concave face was observed in 12% of the patients.“

„A maxillary retrusion was observed in 37% of the patients.“

„This observational study underlines the high prevalence of facial side effects of nasal mask use in children.“

Nachfolgend finden Sie Beweise aus Dr. Faurouxs Studie: „Gesichtsnebenwirkungen bei nichtinvasiver Überdruckbeatmung bei Kindern“. Die Abbildung unten zeigt ein Kind mit schweren Missbildungen durch NPPV. Dieses Kind litt unter einer Abflachung der Stirn (1), einer Abflachung des Jochbeins (2) und einer Abflachung des Oberkiefers (3), hervorgerufen durch den Druck, den die Beatmungsmaske auf die wachsenden Knochen des Kindes ausübte.

Dr. Faurouxs Studie weist darauf hin, dass das hohe Risiko von Gesichtsnebenwirkungen durch NPPV nichts mit der Beschaffenheit von NPPV-Masken zu tun hat (ob diese aus dem Handel stammen oder Maßanfertigungen sind):

„Auf Maß angefertigte Masken wurden bei allen Patienten eingesetzt, die jünger als 6 Jahre waren sowie bei älteren Patienten, die die herkömmlichen Handelsprodukte nicht vertrugen … Die globale Gesichtsabflachung ließ sich nicht auf den Maskentyp zurückzuführen, vermutlich weil sowohl kommerzielle als auch maßgefertigte Masken Druck auf den gleichen anatomischen Bereich ausüben.“

Englisch Original:
„Custom-made masks were used in all the patients younger than 6 years of age and in older patients in the case of nontolerance of commercial masks… Global facial flattening was not related to the type of mask, presumably because both commercial and custom-made masks exert pressure on the same anatomical area.“

Obwohl alle Patienten unter 6 Jahren maßgefertigte Masken trugen, war das Risiko für Nebenwirkungen im Gesicht durch NPPV bei diesen kleinen Patienten weiterhin hoch. Offensichtlich waren die durch die Masken verursachten, körperlichen Deformationen ein Ergebnis des Drucks, den die Masken auf das Gesicht ausübten. Dieser Druck ist jedoch notwendig, um eine ordnungsgemäße Abdichtung zu erzeugen – unabhängig davon, welcher Maskentyp verwendet wird, maßgefertigt oder aus dem Handel.

CPAP, Oberkieferretrusion, > 10 Stunden täglich

Globale Gesichtsabflachung ist aber nicht die einzige Nebenwirkung von NPPV. Eine weitere, durch NPPV versursachte Deformität ist die Oberkieferretrusion. Einfach ausgedrückt handelt es sich dabei um eine Aushöhlung des Oberkiefers, und zwar an der Stelle, wo schließlich die oberen Zähne des Kindes wachsen.

Im Folgenden finden Sie weitere Beweise aus der Studie von Dr. Fauroux: „Gesichtsnebenwirkungen bei nichtinvasiver Überdruckbeatmung bei Kindern“. Die nachfolgende Abbildung zeigt ein Kind mit Oberkieferretrusion, ebenfalls durch NPPV hervorgerufen.

Für Kinder wie Lysiane, die an der Pierre-Robin-Sequenz leiden, stellt die Retrusion des Oberkiefers aus mehreren Gründen ein besonders ernstes Problem dar.

Erstens ist die seltene Krankheit Pierre-Robin-Sequenz bereits mit Gesichtsdeformitäten assoziiert. Dazu gehören Mikrognathie (ein kleiner, unterentwickelter Unterkiefer) und Retrognathie (eine abnormale zurückverlagerte Positionierung des Unterkiefers). Was solch ein Kind als Letztes benötigt ist, dem ernsthaften Risiko weiterer Kieferdeformierungen durch Oberkieferretrusion ausgesetzt zu sein.

Zweitens zeigte die Studie von Dr. Fauroux, dass die Oberkieferretrusion – die bei nicht weniger als 37% ihrer Patienten beobachtet wurde – nicht im Zusammenhang damit stand, ob die Maske über Monate oder Jahre getragen wurde. Stattdessen steht die Oberkieferretrusion nur mit der Anzahl der Tragestunden pro Tag im Zusammenhang:

„Eine Oberkieferretrusion wurde bei 37% der Patienten beobachtet … In univariaten und multivariaten Analysen war bereits nur die tägliche Anwendung (> 10 h pro Tag) mit einer Retrusion des Oberkiefers verbunden (OR 6,3, 95% CI 1,3-29,3, p = 0.02) … Oberkieferretrusion war mit einer täglichen NPPV-Nutzung von mehr als 10 Stunden pro Tag verbunden.“

Englisch Original:
„A maxillary retrusion was observed in 37% of the patients… In univariate and multivariate analyses only daily use (>10 h per day) was associated with maxillary retrusion (OR 6.3, 95% CI 1.3–29.3, p=0.02)… maxillary retrusion was associated with a daily NPPV use exceeding 10 h per day.“

Wie Dr. Abadie erklärte, erhalten Kinder mit Pierre-Robin-Sequenz, NPPV/CPAP „wenn das Kind schläft“. Säuglinge schlafen aber ganz sicher mehr als „10 Stunden pro Tag“. Dies bedeutet, dass unsere Tochter – die bereits ohnehin an Gesichtsschädigungen durch Hypoplasie, Retrognathie und Mikrognathie leidet – mit NPPV einem noch höheren Risiko weiterer Deformitäten, sowohl durch globale Gesichtsabflachung, als auch der Oberkieferretrusion, ausgesetzt sein würde. Dieses hohe Risiko bestünde schon dann, wenn sie die NPPV-Maske nur einige Wochen tragen würde, da, wie die Studie von Dr. Fauroux gezeigt hat, die Oberkieferretrusion als Folge der Maskenanwendung für „> 10 Stunden pro Tag“ auftritt und nicht davon abhängig ist, über wie viele Wochen, Monate oder Jahre die NPPV-Behandlung erfolgt.

Dies ist ein wichtiger Punkt, der wiederholt werden sollte: Laut Dr. Faurouxs Studie erhöht sich das ernsthafte Risiko einer Oberkieferretrusion nicht durch monate- oder jahrelanges Tragen der Maske, sondern bereits bei deren Anwendung von mehr als 10 Stunden täglich. Pierre-Robin-Sequenz-Kinder, die an einer moderaten oder schweren Obstruktion der oberen Atemwege leiden, müssten die Maske tragen, wenn sie schlafen – was definitiv mehr als 10 Stunden pro Tag der Fall ist.

In der Studie präsentiert Dr. Fauroux auch Vorschläge, wie man die durch NPPV verursachten Gesichtsdeformitäten verhindern könnte. Doch selbst diese Vorschläge sind alarmierend:

„Eine Verringerung des Maskendrucks und eine Verkürzung der täglichen NPPV-Tragedauer könnten eine präventive Maßnahme für diese Nebenwirkungen darstellen.“

Englisch Original:
„A decrease in the mask pressure and a reduction in the daily NPPV use could present a preventative measure of these side effects.“

Um also das Risiko der durch NPPV verursachten Gesichtsdeformitäten zu reduzieren, sollte der Patient einfach weniger NPPV täglich erhalten. Wie kann ein Kind mit Pierre-Robin-Sequenz, das, laut Dr. Abadie, die Maske tragen soll „wenn das Baby schläft“ die Tragedauer verkürzen? Sollen die Eltern dieser an Pierre-Robin-Sequenz leidenden Kinder etwa verhindern, dass ihr Baby einschläft, um das hohe Risiko der Gesichtsdeformierung durch CPAP zu reduzieren? Auf diese beunruhigende Frage wird keine Antwort gegeben.

Und was passiert, wenn die NPPV-Behandlung bei einem Patienten tatsächlich zu körperlichen Missbildungen – globaler Gesichtsabflachung und/oder Oberkieferretrusion – geführt hat? Auch hier schlägt Dr. Fauroux die gleiche „Lösung“ vor: Reduzieren Sie einfach die tägliche NPPV-Behandlung:

„Abhilfemaßnahmen für Nebenwirkungen könnten einen raschen Austausch der Maske bei Hautverletzungen und die Reduzierung des täglichen NPPV-Einsatzes beinhalten.“

Englisch Original:
„Remedial measures for side effects could include a prompt change of the mask in the case of skin injury and the reduction in the daily use of NPPV.“

Dr. Fauroux liefert folgende Schlussfolgerung:

„Schlussfolgerung: Die Prävalenz von gesichtsbasierten Nebenwirkungen bei Kindern mit NPPV ist klinisch signifikant.“

Englisch Original:
„Conclusions: The prevalence of facial side effects is clinically significant in children using NPPV.“

Mit ihrer Empfehlung von CPAP als ebenso wirksamer Behandlungsalternative zur TGP, haben weder Dr. Abadie, noch irgendjemand in Lyon, uns auch nur ein einziges Mal auf die signifikanten Risiken körperlicher Deformitäten durch NPPV hingewiesen. Risiken, die von Dr. Fauroux selbst dokumentiert werden.

Dr. Abadies CPAP-Studie

In ihrem Schreiben vom 28. April 2017 bezeichnet Dr. Abadie CPAP als medizinisch äquivalent zur TGP-Behandlung. Um ihre Aussage zu unterstützen, zitiert sie die folgende, von Dr. Fauroux und anderen Kollegen, verfassten Studie: „CPAP für die Obstruktion der oberen Atemwege bei Säuglingen mit Pierre-Robin-Sequenz.“ Diese Studie besagt:

„Die Anwendungsdauer des nichtinvasiven CPAP lag zwischen 4 Wochen und mehr als 4 Monaten, was zeigt, dass CPAP bei den meisten Patienten nur während eines kritischen Zeitraums von maximal 6 Monaten notwendig ist.“

Englisch Original:
„Duration of noninvasive continuous positive airway pressure ranged from 4 weeks to more than 4 months, showing that noninvasive continuous positive airway pressure is necessary only during a critical window of a maximum of 6 months in most patients.“

Zu dieser Aussage sollten mehrere Erläuterungen gegeben werden.

Vor allem liefert diese Aussage kein wirklich klares Verständnis davon, wie das Behandlungsspektrum tatsächlich aussah, da das obere Ende der Skala undefiniert bleibt: „zwischen 4 Wochen und mehr als 4 Monaten.“

Außerdem scheint diese Studie Schlussfolgerungen zu ziehen, die auf der Auswertung von nur 9 Patienten basieren, die tatsächlich eine Beatmungsunterstützung erhielten:

„Zusammenfassend wurden während eines Zeitraums von 1 Jahr 44 Neugeborene mit Pierre-Robin-Sequenz, im Alter von weniger als 1 Monat, in unserem Referenzzentrum untersucht; Sieben Patienten (16 Prozent) wurden ambulant und 37 (84 Prozent) stationär behandelt. Vier Patienten (9 Prozent) benötigten eine Tracheotomie und neun (20 Prozent) wurden erfolgreich mit CPAP behandelt. Die restlichen 31 Patienten (70 Prozent), die keine signifikante Obstruktion der oberen Atemwege aufwiesen, wurden mit der Bauchlage behandelt.“

Englisch Original:
„In conclusion, during a 1-year period, 44 neonates with Pierre Robin Sequence were evaluated in our reference center before the age of 1 month; seven patients (16 percent) were seen as outpatients and 37 (84 percent) were seen as inpatients. Four patients (9 percent) required a tracheotomy and nine (20 percent) were successfully managed by noninvasive continuous positive airway pressure, with the remaining 31 patients (70 percent) having no significant upper airway obstruction and being managed by prone positioning.“

Diese relativ kleine Stichprobengröße – 9 Patienten, die tatsächlich CPAP erhalten haben – lässt daran zweifeln, ob diese Studie ausreichende Beweise dafür liefert, dass CPAP der weit besser dokumentierten und sorgfältiger untersuchten TGP-Behandlung medizinisch vorzuziehen ist.

Darüber hinaus zeigt Tabelle 1, dass von den 9 Patienten in Dr. Abadies Studie, die tatsächlich CPAP erhielten, 3 „immer noch CPAP“ erhalten. Soll dies bedeuten, dass am Tag der Studienveröffentlichung, 3 dieser 9 Patienten, immer noch CPAP erhielten, nachdem sie bereits mehr als 4 Monate mit CPAP behandelt wurden? Dies würde den mehrdeutigen Zeitraum „zwischen 4 Wochen und mehr als 4 Monate“ erklären. Dennoch bleibt die genaue CPAP-Behandlungsdauer unklar.

Das heißt also, dass die Studie „Continuous Positive Airway Pressure“ mehrdeutige Daten zur Behandlungsdauer aus einer relativ kleinen Stichprobengröße von 9 Patienten nutzt, um folgende Aussage zu stützen:

„… CPAP ist bei den meisten Patienten nur während eines kritischen Zeitraums von maximal 6 Monaten notwendig.“

Englisch Original:
„…noninvasive continuous positive airway pressure is necessary only during a critical window of a maximum of 6 months in most patients.“

Diese Aussage zur typischen CPAP-Behandlungsdauer von 6 Monaten wird als Grundstein für eine sehr wichtige, medizinische Schlussfolgerung verwendet. Diese medizinische Schlussfolgerung ist wichtig, denn sie beschreibt das ernsthafte Risiko durch CPAP ausgelöster, körperlicher Missbildungen im Gesicht von Pierre-Robin-Sequenz-Kindern. Die Schlussfolgerung lautet wie folgt:

„Diese relativ kurze Zeitspanne begrenzt die möglichen Nebenwirkungen durch den langfristigen CPAP-Einsatz wie Gesichtsabflachung und Oberkieferretrusion.“

Englisch Original:
„This relatively short period restricts the potential side effects of long-term noninvasive continuous positive airway pressure such as facial flattening and maxillary retrusion.“

Die Studie „Continuous Positive Airway Pressure“, die Dr. Abadie der L’Assurance Maladie vorgelegt hat, besagt also, dass das Risiko – die durch CPAP bei Pierre-Robin-Sequenz-Kindern hervorgerufene Gesichtsdeformität in Form von Oberkieferretrusion – begrenzt werden kann, da das typische Pierre-Robin-Sequenz-Kind nur maximal 6 Monate lang CPAP erhält.

Diese wichtige medizinische Schlussfolgerung verweist auf zu Fußnote 10. Fußnote 10 ist ein Zitat, das Dr. Faurouxs bereits zuvor angesprochene Studie „Gesichtsnebenwirkungen bei nichtinvasiver Überdruckbeatmung bei Kindern“ enthält. Es ist offensichtlich, dass Dr. Faurouxs Studie „Gesichtsnebenwirkungen“ diese wichtige medizinische Schlussfolgerung nicht nur nicht unterstützt, sondern ihr direkt widerspricht. Dr. Faurouxs Studie „Gesichtsnebenwirkungen“ macht deutlich, dass das ernsthafte Risiko einer Oberkieferretrusion – unter der 37% der Studienpatienten litten – NICHT durch eine Begrenzung der Behandlungsdauer eingeschränkt werden kann. In der Studie stand die Oberkieferretrusion überhaupt nicht mit der Anzahl der Monate oder Jahre, in denen die Maske verwendet wurde, im Zusammenhang. Stattdessen reichten schon mehrere Stunden pro Tag, in denen die Maske getragen wurde. Laut Dr. Faurouxs Studie wurde das schwerwiegende Risiko einer Oberkieferretrusion ausgelöst, sobald das Baby mehr als 10 Stunden pro Tag mit CPAP behandelt wurde. Noch einmal, dies stammt direkt aus Dr. Faurouxs „Gesichtsnebenwirkungen“-Studie:

„Eine Oberkieferretrusion wurde bei 37% der Patienten beobachtet … In univariaten und multivariaten Analysen war bereits die tägliche Anwendung (> 10 h pro Tag) mit einer Retrusion des Oberkiefers verbunden (ODER 6.3, 95% CI 1,3-29,3, p = 0.02) …Oberkieferretrusion war mit einer täglichen NPPV-Nutzung von mehr als 10 Stunden pro Tag verbunden.“

Englisch Original:
„A maxillary retrusion was observed in 37% of the patients… In univariate and multivariate analyses only daily use (>10 h per day) was associated with maxillary retrusion (OR 6.3, 95% CI 1.3–29.3, p=0.02)… maxillary retrusion was associated with a daily NPPV use exceeding 10 h per day.“

Laut Dr. Faurouxs Studie führt nicht die Verwendung einer CPAP-Maske über einen Zeitraum von 3 Monaten, 6 Monaten oder 1 Jahr zu Oberkieferretrusionen, sondern dies geschieht bereits dann, wenn das Kind die CPAP-Maske mehrere Stunden täglich trägt. Der konstante Druck der CPAP-Maske auf das Gesicht und die weichen Knochen des Schädels über 10 oder mehr Stunden täglich, löst das Risiko einer Oberkieferretrusion aus. Dr. Abadie hatte uns am Telefon gesagt, dass CPAP angewendet wird „wenn das Baby schläft“ – was sicherlich mehr als 10 Stunden pro Tag der Fall ist. Der Punkt ist, dass laut Dr. Faurouxs Studie, das ernsthafte Risiko der Oberkieferretrusion nicht einfach durch die Begrenzung der Behandlungszeit auf „maximal 6 Monate“ beseitigt werden kann. Das ernsthafte Risiko einer Oberkieferretrusion wird ausgelöst, sobald die Maske länger als 10 Stunden pro Tag getragen wird, selbst wenn die Behandlungsdauer nur wenige Wochen oder einige Monate beträgt.

Das klingt unglaublich, ist aber wahr. Um ihre Behauptung, CPAP und die TGP-Behandlung seien medizinisch gleichwertig zu festigen, präsentierte Dr. Abadie der L’Assurance Maladie die Studie „Continuous Positive Airway Pressure“. Diese Studie enthält eine ernsthafte, medizinische Schlussfolgerung, die ein bedeutendes Gesundheitsrisiko – die Gesichtsdeformation durch Oberkieferretrusion – bei Kindern minimiert, die bereits an Kieferdeformitäten leiden (Retrognathie und Mikrognathie). Um dieses wichtige Gesundheitsrisiko zu minimieren, zitiert Dr. Abadie die Studie von Dr. Fauroux … diese Studie weist jedoch eindeutig auf das Gegenteil hin.

Vor diesem Hintergrund muss die Frage erlaubt sein, ob Dr. Abadie die Studie „Gesichtsnebenwirkungen“ überhaupt gelesen hat, und wenn ja, ob sie angesichts ihrer unrichtigen Zitierweise davon ausgegangen ist, dass die Studie niemand sonst liest.

Die Studie „Continous Positive Airway Pressure“ wirft außerdem zusätzliche Bedenken auf. Sie beginnt mit folgenden Aussagen:

„CPAP hat sich als eine wirksame Behandlungsmethode bei schwerer Obstruktion der oberen Atemwege in der Pierre-Robin-Sequenz erwiesen.“

Englisch Original:
„Noninvasive continuous positive airway pressure has been shown to be an effective treatment for severe upper airway obstruction in Pierre Robin Sequence.“

Diese Aussage verweist auf Fußnote 5. Fußnote 5 ist ein Zitat aus folgender medizinischer Studie:

Leboulanger N, Picard A, Soupre V, et al. Physiologic and clinical benefits of noninvasive ventilation in infants with Pierre Robin Sequence (Physiologischer und klinischer Nutzen nichtinvasiver Beatmung bei Kindern mit Pierre-Robin-Sequenz). Pediatrics 2010; 126: e1056–e1063.

Beim Lesen dieser Studie erfährt man erneut, dass die tatsächliche Anzahl von Patienten, die nichtinvasive Beatmungsunterstützung (NRS) erhielten, recht klein ist:

„Innerhalb von 10 Jahren wurden in unserer Einrichtung 81 Patienten mit PRS behandelt. Vierundfünfzig (67%) wiesen eine isolierte Sequenz und 27 (33%) ein assoziiertes Syndrom oder eine Fehlbildung auf. Einundfünfzig Patienten (63%) wiesen keine oder nur geringfügige, respiratorische Symptome auf und wurden nur mit Positionierung und ärztlicher Behandlung versorgt; 30 Patienten (37%) wiesen schwere respiratorische Symptome auf und benötigten eine vorübergehende, tracheale Intubation und Positionierung (10 Patienten [12%]), Tracheotomie (13 Patienten [16%]), oder NRS (7 Patienten [9%]) … Atemmuster, Atemanstrengungen und Gasaustausch wurden bei 7 Kindern mit PRS während der Spontanatmung und mit NRS analysiert.“

Englisch Original:
„During the 10-year period, 81 patients with a PRS were treated in our institution. Fifty-four (67%) had an isolated sequence and 27 (33%) had an associated syndrome or malformation. Fifty-one patients (63%) had no or minor respiratory symptoms and were treated with positioning and medical treatment only; 30 patients (37%) had severe respiratory symptoms and required temporary tracheal intubation and positioning (10 patients [12%]), tracheotomy (13 patients [16%]), or NRS (7 patients [9%])… Breathing patterns, respiratory efforts, and gas exchange were analyzed for 7 infants with a PRS during spontaneous breathing and during NRS.“

Offensichtlich erhielten von den 81 PRS-Patienten, die in der Studie „Physiologischer und klinischer Nutzen“ beobachtet wurden, nur 7 NRS.

Die Studie „Continuous Positive Airway Pressure“ basiert auf der Behandlung mit CPAP bei insgesamt nur 9 Patienten. Keine besonders große und aussagefähige Patientenanzahl. Aus diesem Grund zitiert die Studie „Continuous Positive Airway Pressure“ unterstützend die Studie „Physiologischer und klinischer Nutzen“, welche jedoch auf nur 7 Patienten mit NRS beruht. Das ist ziemlich beunruhigend.

Von einem Verkäufer erwartet man, dass er eine harte Verkaufsstrategie anwendet. Ein Arzt soll jedoch wichtige medizinische Beweise sowie eine vollständige und ehrliche Offenlegung aller verbundenen Gesundheitsrisiken darlegen. Dr. Abadies „Continuous Positive Airway Pressure“ Studie, die sie der L’Assurance Maladie zukommen ließ, enthält diese jedoch nicht.

Noch einmal: Wenn man sich nicht die Zeit nimmt, die CPAP-Studien „Continuous Positive Airway Pressure“ und „Physiologischer und klinischer Nutzen“ sorgfältig zu lesen, könnte man fälschlicherweise zu dem Schluss kommen, dass diese zusammenfassende und verallgemeinerbare Schlussfolgerungen zur Wirksamkeit und sogar Sicherheit von NRS/CPAP für Kinder mit Pierre-Robin-Sequenz bieten. Sie tun es jedoch nicht. Die TGP-Behandlung hingegen beruht auf einer soliden medizinischen Grundlage, einschließlich Peer-Review-Studien, bei denen nicht 9 oder 7 Patienten beobachtet wurden, sondern buchstäblich Hunderte von Patienten im einem Zeitraum von zehn Jahren. Diese Kinder mit Pierre-Robin-Sequenz wurden erfolgreich und sicher mit dem TGP-Verfahren behandelt, das Krankenhausaufenthalte von nur einigen Wochen und nicht Monaten erfordert. Zu diesen Peer-Review-TGP-Studien gehören:

„Treatment of infants with Syndromic Robin sequence with modified palatal plates: a minimally invasive treatment option“ (Behandlung von Kindern mit syndromischer Robin-Sequenz mit modifizierten Gaumenplatten: eine minimal invasive Behandlungsform); „Multicenter study on the effectiveness of the pre-epiglottic baton plate for airway obstruction and feeding problems in Robin sequence“ (Multicenterstudie zur Wirksamkeit der Prä-Epiglottis-Stützenplatte bei Atemwegsobstruktion und Ernährungsproblemen in der Robin-Sequenz); „Initial treatment and early weight gain of children with Robin Sequence in Germany: a prospective epidemiological study“ (Erstbehandlung und frühe Gewichtszunahme bei Kindern mit Robin-Sequenz in Deutschland: eine prospektive, epidemiologische Studie); „Functional treatment of airway obstruction and feeding problems in infants with Robin sequence“ (Funktionelle Behandlung der oberen Atemwegsobstruktion und Ernährungsproblemen bei Kindern mit Robin-Sequenz); „Treatment of Upper Airway Obstruction and Feeding Problems in Robin-Like Phenotype“ (Behandlung von oberen Atemwegsobstruktionen und Ernährungsproblemen im Robin-ähnlichen Phänotyp); „An Oral Appliance With Velar Extension for Treatment of Obstructive Sleep Apnea in Infants With Pierre Robin Sequence“ (Eine orale Vorrichtung mit velarem Sporn zur Behandlung obstruktiver Schlafapnoe bei Kindern mit Pierre-Robin-Sequenz) und mehr.

Mit unserem S2-Antrag übersandten wir der L’Assurance Maladie Farbkopien von 4 der oben genannten TGP-Studien. Wir verstehen, dass die L’Assurance Maladie sehr beschäftigt ist – aber wurde überhaupt eine der von uns übersandten Studien gelesen?

Ein weiteres, durch CPAP-Studien aufgeworfenes Problem: die Studie „Physiologischer und klinischer Nutzen“ macht sehr deutlich, dass die typische NRS-Behandlungsdauer viel länger ist, als die Studie „Continuous Positive Airway Pressure“ suggeriert. Die Studie „Continuous Positive Airway Pressure“ besagt, „… CPAP ist bei den meisten Patienten nur während eines kritischen Zeitraums von maximal 6 Monaten notwendig.“ Die Studie „Physiologischer und klinischer Nutzen“, die in der Studie „Continuous Positive Airway Pressure“ zitiert wird, besagt jedoch: „Alle Patienten konnten mit NRS erfolgreich aus dem Krankenhaus entlassen werden. Die durchschnittliche NRS-Dauer betrug 16,7 + / – 12,2 Monate.“ Tabelle 1 der Studie „Physiologischer und klinischer Nutzen“ bestätigt, dass die typische NRS-Behandlungsdauer bei weitem größer als das „Maximum von 6 Monaten bei den meisten Patienten“ war, wie in der Studie „Continuous Positive Airway Pressure“ beschrieben.

Insbesondere zeigt die Studie „Physiologischer und klinischer Nutzen…“ in Tabelle 1, dass die Behandlungszeiträume für die 7 Patienten jeweils 7 Monate, 10 Monate, 13 Monate, 13 Monate, 16 Monate, 27 Monate und 39 Monate betrugen. Wichtig ist, dass es sich dabei um NRS-Behandlungszeiträume handelt, in denen die Maske im Verlauf eines Tages viele Stunden getragen wird. Wie die Studie „Physiologischer und klinischer Nutzen“ zeigt, „wurde NRS innerhalb von 2 Wochen nur während der Nachtruhe und tagsüber erforderlich.“ Die Maske wurde also getragen „wenn das Baby schläft“, was weit über 10 Stunden pro Tag der Fall ist, und die Gesamtdauer der Behandlung war ziemlich lang. Basierend auf der Studie von Dr. Fauroux, „Gesichtsnebenwirkungen“, waren daher alle diese Kinder dem hohen Risiko von Gesichtsdeformitäten – sowohl der globalen Gesichtsabflachung, als auch der Oberkieferretrusion – ausgesetzt.

Dr. Abadie ignoriert diese bekannten Risiken von Nebenwirkungen für das Gesicht, als sie die L’Assurance Maladie darüber informierte, die TGP-Behandlung und CPAP wären medizinisch als gleichwertig zu betrachten. Es wurde nie nachgewiesen, dass die TGP-Behandlung irgendwelche Risiken für Gesichtsdeformierungen oder andere körperliche Missbildungen bei Kindern birgt. Im Gegenteil: es gibt medizinische Beweise, die darauf hindeuten, dass die TGP-Behandlung, durch das Verlagern der Zunge in eine vordere Position, tatsächlich das mandibuläre Aufholwachstum fördert.

Daher besteht bei CPAP das erhöhte Risiko, bei Pierre-Robin-Sequenz-Kindern, die bereits an körperlichen Missbildungen des Gesichts (Mikrognathie und Retrognathie) leiden, zusätzliche Gesichtsdeformitäten zu verursachen. Die TGP-Behandlung hingegen bietet die Möglichkeit, bestehende Deformitäten, Mikrognathien und Retrognathien des Kindes zu reduzieren, indem sie das mandibuläre Aufholwachstum auf natürliche Weise fördert.