{"id":4185,"date":"2026-10-28T18:15:10","date_gmt":"2026-10-28T17:15:10","guid":{"rendered":"https:\/\/pierrerobineurope.com\/?p=4185"},"modified":"2026-11-02T09:13:41","modified_gmt":"2026-11-02T08:13:41","slug":"utiliser-le-droit-pour-ameliorer-lacces-aux-soins-pour-les-maladies-rares","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/pierrerobineurope.com\/fr\/utiliser-le-droit-pour-ameliorer-lacces-aux-soins-pour-les-maladies-rares\/","title":{"rendered":"Utiliser le droit pour am\u00e9liorer l&rsquo;acc\u00e8s aux soins pour les maladies rares"},"content":{"rendered":"\n<div role=\"navigation\" aria-label=\"S\u00e9lecteur de langue\" class=\"lang_sel_list_horizontal wpml-ls-statics-shortcode_actions wpml-ls wpml-ls-legacy-list-horizontal\" id=\"lang_sel_list\">\n\t<ul><li class=\"icl-en wpml-ls-slot-shortcode_actions wpml-ls-item wpml-ls-item-en wpml-ls-first-item wpml-ls-item-legacy-list-horizontal\">\n\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/pierrerobineurope.com\/\" hreflang=\"en\" 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m\u00e9dicaments orphelins, \u00e0 Amsterdam, en octobre 2026, par Philippe Pakter, pr\u00e9sident de Pierre Robin Europe<\/em><\/p>\n<p>Bonjour. Je voudrais commencer mon expos\u00e9 par une anecdote.<\/p>\n<p>Imaginez que vous soyez un patient dans un \u00c9tat membre de l\u2019UE et que votre m\u00e9decin d\u00e9tecte une tumeur canc\u00e9reuse dans votre \u0153il droit. Votre m\u00e9decin vous explique qu\u2019elle peut op\u00e9rer et retirer l\u2019\u0153il dans son int\u00e9gralit\u00e9&#8230; mais elle ajoute \u00e9galement que si vous vous rendez dans un autre \u00c9tat membre de l\u2019UE, vous pourrez b\u00e9n\u00e9ficier d\u2019un autre traitement, appel\u00e9 protonth\u00e9rapie. La protonth\u00e9rapie d\u00e9truirait la tumeur dans votre \u0153il, mais elle vous permettrait \u00e9galement de conserver votre \u0153il et votre vue. Quel traitement choisiriez-vous ?<\/p>\n<p>Eh bien, le patient de cette histoire \u2014 il s\u2019agit d\u2019une histoire vraie \u2014 a d\u00e9cid\u00e9 qu\u2019il souhaitait suivre une protonth\u00e9rapie. Il a donc contact\u00e9 sa caisse d\u2019assurance maladie et a demand\u00e9 une autorisation pr\u00e9alable pour suivre ce traitement, la protonth\u00e9rapie, dans un autre \u00c9tat membre de l\u2019UE.<\/p>\n<p>La caisse d\u2019assurance maladie de ce patient a oppos\u00e9 son refus. Elle a refus\u00e9 l\u2019autorisation pr\u00e9alable ; la caisse n\u2019\u00e9tait dispos\u00e9e \u00e0 prendre en charge que l\u2019intervention chirurgicale.<\/p>\n<p>Je m\u2019appelle Philippe Pakter. Je suis avocat et doctorant \u00e0 l\u2019Universit\u00e9 de Gen\u00e8ve. Aujourd\u2019hui, je vais vous expliquer pourquoi de tels refus se produisent, pourquoi ils touchent particuli\u00e8rement durement les patients atteints d\u2019une maladie rare, et comment le droit pourrait changer la donne, partout en Europe.<\/p>\n<div  class='avia-video av-318pax-af97661ecc73f09a2c3a3bb7f63b7652 avia-video-16-9 av-no-preview-image avia-video-load-always av-lazyload-immediate av-lazyload-video-embed'  itemprop=\"video\" itemtype=\"https:\/\/schema.org\/VideoObject\"  data-original_url='https:\/\/www.youtube.com\/watch?v=V19g97Q4MfA'><script type='text\/html' class='av-video-tmpl'><div class='avia-iframe-wrap'><iframe loading=\"lazy\" title=\"Using Law to Improve Access to Rare Disease Care\" width=\"1500\" height=\"844\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/V19g97Q4MfA?feature=oembed&autoplay=0&loop=0&controls=1&mute=0\" frameborder=\"0\" allow=\"accelerometer; autoplay; clipboard-write; encrypted-media; gyroscope; picture-in-picture; web-share\" referrerpolicy=\"strict-origin-when-cross-origin\" allowfullscreen><\/iframe><\/div><\/script><div class='av-click-to-play-overlay'><div class=\"avia_playpause_icon\"><\/div><\/div><\/div>\n<p>Le patient dont j\u2019ai parl\u00e9 souffrait d\u2019un cancer, et non d\u2019une maladie rare, mais les patients atteints d\u2019une maladie rare sont confront\u00e9s \u00e0 ce genre de situation r\u00e9guli\u00e8rement. Voici pourquoi. Pour les probl\u00e8mes de sant\u00e9 courants, un traitement est g\u00e9n\u00e9ralement disponible au niveau local, quelque part dans votre propre pays.<\/p>\n<p>Pour les patients atteints d\u2019une maladie rare, c\u2019est tout le contraire. Un patient atteint d\u2019une maladie rare en Espagne pourrait avoir besoin d\u2019un traitement hautement sp\u00e9cialis\u00e9 qui n\u2019est propos\u00e9 que dans un certain h\u00f4pital universitaire aux Pays-Bas. Un patient atteint d\u2019une maladie rare en Su\u00e8de pourrait avoir besoin d\u2019une \u00e9quipe pluridisciplinaire d\u2019experts, sp\u00e9cialis\u00e9s dans sa maladie rare \u2013 mais cette \u00e9quipe se trouve en Italie. Il existe des milliers de maladies rares. Aucun \u00c9tat membre de l\u2019UE, aussi riche soit-il, ne peut \u00eatre le meilleur expert dans chacune d\u2019entre elles.<\/p>\n<p>Il existe des milliers de maladies rares, et 30 millions de patients atteints d\u2019une maladie rare en Europe, mais l\u2019un des probl\u00e8mes communs auxquels ils sont confront\u00e9s est la difficult\u00e9 d\u2019acc\u00e8s aux soins. Dans une enqu\u00eate \u00ab Rare Barometer \u00bb men\u00e9e par EURORDIS, 24 % des patients atteints d\u2019une maladie rare interrog\u00e9s ont d\u00e9clar\u00e9 qu\u2019ils n\u2019avaient pas b\u00e9n\u00e9fici\u00e9 du traitement n\u00e9cessaire au cours de l\u2019ann\u00e9e \u00e9coul\u00e9e, car celui-ci n\u2019\u00e9tait pas disponible dans leur propre pays. Les patients atteints d\u2019une maladie rare d\u00e9pendent des soins de sant\u00e9 transfrontaliers d\u2019une mani\u00e8re que les autres patients ne connaissent pas.<\/p>\n<p>Si vous r\u00e9sidez en Europe et que vous avez besoin de soins de sant\u00e9 dans un autre pays de l\u2019UE, il existe deux voies l\u00e9gales. La premi\u00e8re est la directive de 2011 sur les soins de sant\u00e9 transfrontaliers. Vous payez l\u2019int\u00e9gralit\u00e9 du co\u00fbt du traitement d\u2019avance, de votre poche. Ensuite, vous rentrez chez vous, et vous demandez \u00e0 \u00eatre rembours\u00e9. Vous pouvez \u00eatre int\u00e9gralement rembours\u00e9, ou partiellement, voire pas du tout. Pour les lunettes ou les soins dentaires, ce degr\u00e9 d\u2019incertitude peut \u00eatre acceptable&#8230; mais pour les soins de sant\u00e9 impliquant des traitements hautement sp\u00e9cialis\u00e9s, des \u00e9quipes pluridisciplinaires, et une hospitalisation, ce n\u2019est pas tr\u00e8s pratique.<\/p>\n<p>La deuxi\u00e8me voie est le r\u00e8glement n\u00b0 883. Vous demandez d\u2019abord la permission. Autrement dit, vous demandez \u00e0 votre caisse d\u2019assurance maladie une autorisation pr\u00e9alable. Si vous l\u2019obtenez, vous vous rendez \u00e0 l\u2019\u00e9tranger, vous recevez le traitement, puis vous rentrez chez vous. Les frais sont ensuite r\u00e9gl\u00e9s entre les syst\u00e8mes de sant\u00e9 des deux pays. Pour la plupart des patients atteints d\u2019une maladie rare, c\u2019est la meilleure option.<\/p>\n<p>Afin d\u2019obtenir une autorisation pr\u00e9alable pour b\u00e9n\u00e9ficier d\u2019un traitement m\u00e9dical \u00e0 l\u2019\u00e9tranger, vous devez remplir deux conditions. Premi\u00e8re condition : vous devez d\u00e9montrer \u00e0 votre caisse d\u2019assurance maladie qu\u2019il n\u2019existe aucun traitement local qui soit identique ou aussi efficace que le traitement auquel vous souhaitez avoir acc\u00e8s \u00e0 l\u2019\u00e9tranger.<\/p>\n<p>Deuxi\u00e8me condition : vous devez d\u00e9montrer \u00e0 votre caisse d\u2019assurance maladie que le traitement que vous souhaitez suivre \u00e0 l\u2019\u00e9tranger figure sur la liste des traitements m\u00e9dicaux pris en charge dans votre propre pays.<\/p>\n<p>Examinons ces deux conditions dans le contexte du cas dont nous avons parl\u00e9 tout \u00e0 l\u2019heure, celui du patient atteint d\u2019un cancer de l\u2019\u0153il droit. Premi\u00e8re condition : le traitement local est-il identique ou aussi efficace que le traitement que le patient souhaite suivre \u00e0 l\u2019\u00e9tranger ? Dans ce cas pr\u00e9cis, le traitement local \u00e9tait la chirurgie : retirer l\u2019\u0153il dans son int\u00e9gralit\u00e9. Cela permettrait certes d\u2019\u00e9radiquer le cancer, mais le patient perdrait son globe oculaire, sa vue, et son apparence changerait radicalement. Est-ce identique ou aussi efficace que la protonth\u00e9rapie pratiqu\u00e9e \u00e0 l\u2019\u00e9tranger ?<\/p>\n<p>Eh bien, manifestement non.<\/p>\n<p>Le fait est que l\u2019analyse de l\u2019\u00ab efficacit\u00e9 \u00e9quivalente \u00bb doit \u00e9galement prendre en compte le patient.<\/p>\n<p>Dans le cas d\u2019une maladie rare, il est encore plus difficile de d\u00e9terminer si les traitements sont identiques ou d\u2019une efficacit\u00e9 \u00e9quivalente. Les maladies rares touchent de mani\u00e8re disproportionn\u00e9e les enfants. Elles ont tendance \u00e0 toucher plusieurs syst\u00e8mes du corps humain \u00e0 la fois. Elles sont souvent \u00e9volutives, de sorte que le meilleur espoir r\u00e9side peut-\u00eatre simplement \u00e0 ralentir la progression de la maladie. Et deux patients atteints de la m\u00eame maladie rare peuvent r\u00e9agir de mani\u00e8re tr\u00e8s diff\u00e9rente au m\u00eame traitement.<\/p>\n<p>Voici maintenant la deuxi\u00e8me condition pour obtenir une autorisation pr\u00e9alable : le traitement \u00e0 l\u2019\u00e9tranger doit figurer sur la liste des traitements pris en charge dans votre pays. Dans le pays de ce patient, la liste comprenait le poste n\u00b0 136, \u00ab autres interventions chirurgicales sur le globe oculaire \u00bb, et le poste n\u00b0 258, \u00ab radioth\u00e9rapie de haute technologie pour les pathologies oncologiques et non oncologiques \u00bb.<\/p>\n<p>La protonth\u00e9rapie pour une tumeur canc\u00e9reuse rel\u00e8verait certainement de la cat\u00e9gorie de la \u00ab radioth\u00e9rapie de haute technologie pour les pathologies oncologiques \u00bb, n\u2019est-ce pas ?<\/p>\n<p>Eh bien, les responsables du syst\u00e8me national de sant\u00e9 de ce patient ont refus\u00e9 l\u2019autorisation pr\u00e9alable. Ils ont d\u00e9clar\u00e9 que la protonth\u00e9rapie n\u2019\u00e9tait pas prise en charge.<\/p>\n<p>Cette affaire a \u00e9t\u00e9 port\u00e9e jusqu\u2019\u00e0 la Cour de justice de l\u2019Union europ\u00e9enne, qui a statu\u00e9 que lorsqu\u2019un patient sollicite l\u2019acc\u00e8s \u00e0 un traitement m\u00e9dical dans un autre \u00c9tat membre, c\u2019est la liste des traitements pris en charge dans son pays qui d\u00e9termine si le traitement \u00e0 l\u2019\u00e9tranger est pris en charge ou non, et non pas si ce traitement \u00e0 l\u2019\u00e9tranger est \u00e9galement disponible localement, dans le pays du patient.<\/p>\n<p>La deuxi\u00e8me d\u00e9cision rendue par la Cour est que lorsque les responsables de l\u2019assurance maladie du patient consultent la liste des traitements pris en charge, ils doivent l\u2019interpr\u00e9ter de bonne foi. Comme l\u2019a soulign\u00e9 l\u2019avocat g\u00e9n\u00e9ral, \u00ab Un traitement figurant sur la liste ne peut \u00eatre interpr\u00e9t\u00e9 d\u2019une mani\u00e8re qui le rende d\u00e9pourvu de sens. \u00bb<\/p>\n<p>Je tiens \u00e0 souligner que la d\u00e9cision de la Cour dans cette affaire n\u2019a pas seulement concern\u00e9 ce seul et unique patient. La d\u00e9cision de la Cour a \u00e9tabli des r\u00e8gles pour tous les patients, dans toute l\u2019Europe \u2013 et c\u2019est un point sur lequel nous reviendrons plus tard.<\/p>\n<p>En ce qui concerne l\u2019autorisation pr\u00e9alable pour les soins de sant\u00e9 transfrontaliers, les refus non fond\u00e9s constituent un probl\u00e8me bien connu et de longue date. En 2010, le Parlement europ\u00e9en a d\u00e9clar\u00e9 que la proc\u00e9dure d\u2019autorisation pr\u00e9alable \u00ab a fait l\u2019objet d\u2019abus visant \u00e0 priver les patients de leur droit de se faire soigner \u00e0 l\u2019\u00e9tranger \u00bb. En 2019, le Parlement europ\u00e9en a adopt\u00e9 une r\u00e9solution. \u00ab Certains syst\u00e8mes d\u2019autorisation pr\u00e9alable semblent \u00eatre ind\u00fbment contraignants, et\/ou restrictifs. Les compagnies d\u2019assurance ont pratiqu\u00e9 une discrimination arbitraire ou cr\u00e9\u00e9 des obstacles injustifi\u00e9s. \u00bb<\/p>\n<p>Lorsque les responsables du syst\u00e8me de sant\u00e9 refusent une autorisation pr\u00e9alable, ils font souvent valoir que les soins de sant\u00e9 transfrontaliers sont co\u00fbteux, et exposent l\u2019ensemble du syst\u00e8me de sant\u00e9 \u00e0 un risque financier. Les chiffres officiels indiquent le contraire. Au cours des dix derni\u00e8res ann\u00e9es, les soins de sant\u00e9 transfrontaliers programm\u00e9s ont diminu\u00e9, passant de 0,05 % du total des d\u00e9penses nationales de sant\u00e9 en Europe, \u00e0 environ 0,02 % aujourd\u2019hui. Ce chiffre \u00e9tait encore plus bas pendant la pand\u00e9mie de COVID. Pas 2 %, mais 2 centi\u00e8mes de pour cent. Et ce chiffre concerne tous les patients, pas seulement ceux atteints d\u2019une maladie rare. Ce n\u2019est pas une goutte d\u2019eau dans un seau. C\u2019est une goutte d\u2019eau dans l\u2019oc\u00e9an.<\/p>\n<p>Nous avons abord\u00e9 les r\u00e8gles r\u00e9gissant les soins de sant\u00e9 transfrontaliers, mais je souhaite \u00e9galement \u00e9voquer une autre r\u00e8gle, l\u2019article 21 de la Charte des droits fondamentaux de l\u2019Union europ\u00e9enne. Il s\u2019agit du principe d\u2019\u00e9galit\u00e9 de traitement et de non-discrimination. Il \u00e9nonce notamment que des situations diff\u00e9rentes ne doivent pas \u00eatre trait\u00e9es de la m\u00eame mani\u00e8re. Un patient qui sollicite des soins de sant\u00e9 courants \u00e0 l\u2019\u00e9tranger, tels que des lunettes ou des soins dentaires, n\u2019est pas comparable \u00e0 un patient atteint d\u2019une maladie rare, qui cherche \u00e0 b\u00e9n\u00e9ficier d\u2019un traitement hautement sp\u00e9cialis\u00e9 qui n\u2019existe pas l\u00e0 o\u00f9 ce patient r\u00e9side. Les demandes d\u2019autorisation pr\u00e9alable \u00e9manant de ces deux patients ne doivent pas \u00eatre trait\u00e9es de la m\u00eame mani\u00e8re.<\/p>\n<p>Lorsqu\u2019un patient atteint d\u2019une maladie rare demande une autorisation pr\u00e9alable pour b\u00e9n\u00e9ficier d\u2019un traitement d\u2019une maladie rare \u00e0 l\u2019\u00e9tranger, les responsables locaux de la sant\u00e9 ne devraient pas se demander : \u00ab Pourquoi devrions-nous accorder \u00e0 ce patient une autorisation pr\u00e9alable ? \u00bb<\/p>\n<p>Au contraire, pour un patient atteint d\u2019une maladie rare, la question devrait \u00eatre : \u00ab Pourquoi ne le ferions-nous pas ? \u00bb La r\u00e9ponse devrait commencer par \u00ab oui \u00bb, \u00e0 moins qu\u2019il n\u2019y ait de bonnes raisons de dire \u00ab non \u00bb. Par exemple, des questions s\u00e9rieuses relatives \u00e0 la s\u00e9curit\u00e9 ou \u00e0 l\u2019efficacit\u00e9.<\/p>\n<p>Lorsqu\u2019un patient atteint d\u2019une maladie rare demande une autorisation pr\u00e9alable, il devrait y avoir une pr\u00e9somption en faveur de l\u2019acc\u00e8s, un examen prioritaire de la demande, et une proc\u00e9dure acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e.<\/p>\n<p>Les responsables des services de sant\u00e9 devraient consulter les experts : le centre d\u2019expertise \u00e0 l\u2019\u00e9tranger qui dispense le traitement, ainsi que les experts des r\u00e9seaux europ\u00e9ens de r\u00e9f\u00e9rence (RER) de l\u2019UE.<\/p>\n<p>Ils devraient \u00e9galement prendre en compte les donn\u00e9es de vie r\u00e9elle, et pas uniquement les essais contr\u00f4l\u00e9s randomis\u00e9s.<\/p>\n<p>Et s\u2019ils d\u00e9cident de rejeter la demande d\u2019autorisation pr\u00e9alable, ils devraient expliquer ce refus, de mani\u00e8re d\u00e9taill\u00e9e. S\u2019il existe un traitement local qui est identique ou aussi efficace, ils devraient pr\u00e9ciser de quel traitement il s\u2019agit, et fournir des preuves de son efficacit\u00e9 \u00e9quivalente.<\/p>\n<p>Ce n\u2019est pas encore la r\u00e8gle. Comment cela pourrait-il devenir la r\u00e8gle ? Tout d\u2019abord, les patients atteints d\u2019une maladie rare devraient d\u00e9poser une demande d\u2019autorisation pr\u00e9alable, et contester les refus. Lorsqu\u2019une de ces affaires est port\u00e9e devant une juridiction nationale, celle-ci peut la renvoyer devant la Cour de justice de l\u2019Union europ\u00e9enne, et la d\u00e9cision de la Cour s\u2019appliquerait \u00e0 tous les patients atteints d\u2019une maladie rare, dans l\u2019ensemble des 27 \u00c9tats membres de l\u2019UE.<\/p>\n<p>Chacun, dans cette salle, peut aider. Chers cliniciens, si vous traitez un patient atteint d\u2019une maladie rare, vous pouvez apporter votre aide en r\u00e9digeant une lettre d\u00e9taill\u00e9e \u00e0 l\u2019appui de la demande d\u2019autorisation pr\u00e9alable de votre patient.<\/p>\n<p>Les associations de patients peuvent aider les patients en leur expliquant le fonctionnement de la proc\u00e9dure d\u2019autorisation pr\u00e9alable, ainsi que la mani\u00e8re de faire appel en cas de refus.<\/p>\n<p>Les membres des r\u00e9seaux europ\u00e9ens de r\u00e9f\u00e9rence peuvent fournir des conseils d\u2019experts aux responsables nationaux de la sant\u00e9 concernant les maladies rares, et les traitements fond\u00e9s sur des donn\u00e9es probantes.<\/p>\n<p>Et l\u2019industrie peut soutenir les associations de patients qui portent ces dossiers.<\/p>\n<p>Si la Cour de justice de l\u2019Union europ\u00e9enne adopte cette approche, et facilite la proc\u00e9dure d\u2019autorisation pr\u00e9alable pour les patients atteints d\u2019une maladie rare, les effets pourraient \u00eatre importants. Les patients atteints d\u2019une maladie rare auraient plus facilement acc\u00e8s \u00e0 des traitements vitaux partout en Europe, quel que soit l\u2019endroit o\u00f9 ils vivent.<\/p>\n<p>De plus, un meilleur acc\u00e8s aux traitements des maladies rares au niveau de l\u2019UE pourrait inciter l\u2019industrie \u00e0 investir davantage de ressources dans la R&amp;D consacr\u00e9e \u00e0 ces maladies, puisque davantage de patients pourraient b\u00e9n\u00e9ficier de chaque traitement.<\/p>\n<p>Les patients atteints d\u2019une maladie rare en Europe, dont beaucoup sont de tr\u00e8s jeunes enfants, ne devraient pas avoir \u00e0 se battre pour acc\u00e9der \u00e0 des traitements s\u00fbrs et efficaces, qui existent d\u00e9j\u00e0, et qui sont d\u00e9j\u00e0 disponibles, ici m\u00eame en Europe.<\/p>\n<p>Je vous remercie vivement de votre attention. Je serais tr\u00e8s heureux d\u2019essayer de r\u00e9pondre \u00e0 toutes les questions que vous pourriez avoir. Merci.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<h2>Contactez-nous<\/h2>\n<p>Nous serions heureux de recevoir vos commentaires. Nous vous remercions.<\/p>\n<p>Philippe Pakter, pr\u00e9sident de Pierre Robin Europe<\/p>\n<script>\nvar gform;gform||(document.addEventListener(\"gform_main_scripts_loaded\",function(){gform.scriptsLoaded=!0}),document.addEventListener(\"gform\/theme\/scripts_loaded\",function(){gform.themeScriptsLoaded=!0}),window.addEventListener(\"DOMContentLoaded\",function(){gform.domLoaded=!0}),gform={domLoaded:!1,scriptsLoaded:!1,themeScriptsLoaded:!1,isFormEditor:()=>\"function\"==typeof InitializeEditor,callIfLoaded:function(o){return!(!gform.domLoaded||!gform.scriptsLoaded||!gform.themeScriptsLoaded&&!gform.isFormEditor()||(gform.isFormEditor()&&console.warn(\"The use of gform.initializeOnLoaded() is deprecated in the form editor context and will be removed in Gravity Forms 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