Accès aux soins pour les maladies rares, campagne 2025
Vidéo sur l’accès aux soins pour les maladies rares
Une présentation sur l’accès aux soins pour les maladies rares faite par Philippe Pakter, président et directeur juridique de la Fondation Pierre Robin Europe, lors d’une conférence médicale internationale.
Renvoi préjudiciel à la Cour de justice de l’Union européenne

Renvoi préjudiciel à la Cour de justice de l’Union européenne
Ce document traite des patients atteints de maladies rares, de l’accès aux soins, de la législation européenne et des droits de l’homme. L’objectif de cette action en justice est d’obtenir une modification importante et attendue depuis longtemps de la législation européenne : faciliter l’accès aux soins pour des millions de patients atteints de maladies rares, dans toute l’Europe. Nous avons soumis ce document juridique à un tribunal national français ; nous avons ensuite demandé au tribunal national français de le présenter à la Cour de justice de l’Union européenne.
Mémoires d’amicus curiae

Un « mémoire d’amicus curiae » est une lettre soumise à un tribunal par une partie extérieure, qui fournit son analyse de l’affaire.
Un « mémoire d’amicus curiae » est une lettre soumise à un tribunal par une partie extérieure, qui fournit son analyse de l’affaire. Les mémoires d’amicus curiae suivants ont déjà été soumis à la cour. D’autres mémoires d’amicus curiae seront publiés sur cette page au fur et à mesure qu’ils seront soumis.
Dr. Barend van Leeuwen, professeur de droit de l’Union européenne, Université de Durham, Faculté de droit. Téléchargez le mémoire d’amicus curiae du professeur Barend van Leeuwen
Dr. Holm Graessner, directeur général du centre des maladies rares de l’hôpital universitaire de Tübingen ; coordinateur du Réseau européen de référence pour les maladies neurologiques rares (ERN-RND). Téléchargez le mémoire d’amicus curiae du Dr. Holm Graessner
Dr. André den Exter, Universitair hoofddocent Gezondheidsrecht (professeur associé de droit de la santé), Université Erasmus de Rotterdam, Faculté de droit. Téléchargez le mémoire d’amicus curiae du professeur André den Exter
Articles publiés
Mme Kumsal Bayazit, PDG d’Elsevier, nous a personnellement fourni le Gold Open Access pour ces deux articles. Nous remercions Mme Bayazit pour son leadership exceptionnel, son engagement envers la communauté des maladies rares et sa sincère gentillesse.

Rare disease care in Europe – Gaping unmet needs
- « Rare disease care in Europe – gaping unmet needs », un article publié dans la revue Elsevier, Rare. Accès libre ; téléchargement gratuit

A parent’s view on the care of their baby with Robin sequence
- « A parent’s view on the care of their baby with Pierre Robin Sequence », un article publié dans la revue Elsevier, Seminars in Fetal and Neonatal Medicine. Accès libre ; téléchargement gratuit
La plaque palatine de Tübingen – informations pour les cliniciens et les parents

La plaque palatine de Tübingen, un traitement orthodontique non chirurgical pour les bébés atteints de la maladie rare, la Séquence Pierre Robin
Pierre Robin Europe a été contacté par un couple dont le bébé a été diagnostiqué avec la maladie rare, la Séquence Pierre Robin. Le couple souhaitait que leur bébé bénéficie du traitement de la plaque palatine de Tübingen en Allemagne. Ce document, appelé « demande S2 », compare le traitement par plaque palatine de Tübingen avec d’autres traitements. Téléchargez-le en anglais, sous la forme d’un document Word, que vous pouvez personnaliser
Les études médicales sur la plaque palatine de Tübingen, qui ont été soumises avec la demande S2 du couple. Télécharger en anglais
Le parcours d’un patient atteint d’une maladie rare

Lettre au président français Emmanuel Macron
- Le parcours d’un patient atteint d’une maladie rare, sous la forme d’une lettre envoyée au président français Emmanuel Macron.
- Ce parcours d’un patient atteint d’une maladie rare comprend des lettres de soutien des principales organisations européennes de patients – le Forum européen des patients et EURORDIS – ainsi qu’une lettre officielle de soutien de l’avocate et membre du Parlement européen Françoise Grossetête (Rapporteur spécial du Parlement européen pour la Directive européenne sur les soins de santé transfrontaliers). Ces trois lettres reconnaissent que le refus de la France d’autoriser l’accès en Allemagne à un traitement sûr et efficace contre une maladie rare constitue une violation du droit européen.
Contactez nous
Contactez-nous si vous souhaitez nous aider à faciliter l’accès aux soins pour les maladies rares.