Lysiane

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Lysiane

Am 29. März 2017 brachte meine Lebensgefährtin unser kleines Mädchen Lysiane zur Welt, bei der eine seltene Krankheit diagnostiziert wurde: Die Pierre-Robin-Sequenz. Die Pierre-Robin-Sequenz (auch Pierre-Robin-Syndrom genannt) ist eine seltene Krankheit, die nur ca. 1 von 10.000 Neugeborenen trifft. Die Pierre-Robin-Sequenz steht im Zusammenhang mit potentiell lebensgefährlichen Atemproblemen und Schwierigkeiten bei der Nahrungsaufnahme. Neugeborene, die unter dieser seltenen Krankheit leiden, sind sehr vielen Risiken ausgesetzt. Dazu gehören Sauerstoffmangel, Gehirnschäden, Wachstumsstörungen und Tod.

Die Geburt unserer kleinen Lysiane war gefährlich und sehr schwierig. Sie ist nicht aus dem Krankenhaus in Frankreich nach Hause gekommen. Ganze fünf Wochen musste sie auf der Intensivstation an ein Beatmungsgerät angeschlossen verbringen – im gleichen französischen Krankenhaus, in dem sie geboren wurde. Ohne Aussicht auf Entlassung.

EIN DURCHBRUCH BEI DER BEHANDLUNG DES PIERRE-ROBIN-SYNDROMS IN DER EU

Deutsche Ärzte forschten über 20 Jahre an einer hochspezialisierten, medizinisch nachgewiesenen und kostengünstigen Behandlung für die Pierre-Robin-Sequenz. Diese Behandlung erfolgt mit der sogenannten Tübinger Gaumenplatte (TGP). Diese Gaumenplatte ist absolut sicher und erfordert keinerlei operative Eingriffe. Es handelt sich dabei um ein medizinisches Gerät, das im Mund getragen wird und das die quälenden Atemprobleme der Säuglinge behebt. Dadurch fällt ein Anschluss an Beatmungsgeräte weg und es sind keine invasiven, chirurgischen Eingriffe mehr nötig. Die Tübinger Gaumenplatte ist ein spektakulärer Durchbruch bei der Behandlung des Pierre-Robin-Syndroms.

Wie Sie sich vielleicht vorstellen können, waren wir als Eltern sehr erleichtert, als wir von der Entwicklung dieser bahnbrechenden Behandlung für die Pierre-Robin-Sequenz innerhalb der EU erfuhren. Vor allem auch, weil diese Behandlung gleich „nebenan“, bei unseren Nachbarn in Deutschland, zur Verfügung steht. Dies – so dachten wir, jedenfalls – war einer der vielen Vorteile eines Lebens in der Europäischen Union: die Zusammenarbeit und Wissensbündelung innerhalb der EU-Mitgliedsstaaten, damit alle europäischen Bürger – vor allem Kinder mit seltenen Krankheiten – von Europas bedeutenden, medizinischen Fortschritten profitieren können.

In Übereinstimmung mit dem EU-Recht haben wir – Lysianes Eltern und beides EU-Bürger – bei der französischen Krankenversicherung „L’Assurance Maladie“ einen Antrag gestellt. In unserem Antrag bitten wir um eine offizielle Genehmigung – das sogenannte „S2-Formular“ – damit unsere Tochter Lysiane, ebenfalls französische und damit EU-Bürgerin, die hochspezialisierte, medizinisch nachgewiesene und kostengünstige TGP-Behandlung in Deutschland in Anspruch nehmen kann…

DIE FRANZÖSISCHE REGIERUNG LEHNT UNSEREN ANTRAG AUF TGP-BEHANDLUNG IN DEUTSCHLAND AB

Die französische Regierung lehnte den S2-Antrag, der unserer Tochter Lysiane die TGP-Behandlung in Deutschland ermöglichen soll, ab.

Wir sind der Ansicht, dass die Ablehnung unseres S2-Antrags auf Inanspruchnahme dieser hochspezialisierten und medizinisch nachgewiesenen, deutschen Behandlungsmethode, einen beschämenden Verstoß gegen das Europäische Recht seitens der französischen Regierung darstellt. Warum? In der EU-Richtline über die Ausübung der Patientenrechte in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung von 2011, Artikel 13 „Seltene Erkrankungen“, heißt es: EU-Mitgliedsstaaten sind gesetzlich verpflichtet, das Recht jeden EU-Bürgers zu respektieren, die beste, in der EU verfügbare medizinische Behandlung, vor allem bei seltenen Erkrankungen, „auch für die Diagnose und für Behandlungen, die im Versicherungsmitgliedsstaat nicht verfügbar sind, zu wählen.“ Tatsache ist, dass die TGP-Behandlung aus Deutschland bisher nicht in Frankreich zur Verfügung steht. Darüber hinaus gibt es in Frankreich auch keine Behandlung, die ebenso wirksam ist, wie die TGP-Behandlung.

UNSERE VERBÜNDETEN

Mit unserer Einschätzung, dass die Ablehnung des Antrags auf diese hochspezialisierte TGP-Behandlung für diese seltene Krankheit in Deutschland, seitens der französischen Regierung gegen geltendes EU-Recht verstößt, stehen wir nicht allein da. Die Liste unserer Verbündeten wächst stetig. Zu ihnen gehören:

  • Das SOLVIT-Netzwerk der Europäischen Kommission. Nach sorgfältiger Analyse unseres Falls stellte SOLVIT ausdrücklich fest, dass Frankreich gegen geltendes EU-Recht verstößt, indem es den S2-Antrag unserer Tochter Lysiane ablehnte. Dies ist im SOLVIT- Fall 2569/17/DE dokumentiert. SOLVIT gelangte zu dem Schluss, dass sich Lysiane sowohl gemäß der Richtlinie zur grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung von 2011 als auch gemäß der Verordnung 883 für die Zulassung zur grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung qualifiziert hat.
  • Ein hochrangiges Mitglied des Europäischen Parlaments, ab der 8., 7., 6., 5. und 4. Wahlperiode: Frau Françoise Grossetête. Frau Grossetête besitzt umfassendes Wissen über die EU-Richtline von 2011 zur grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung und war sogar Sonderberichterstatterin des Europäischen Parlaments für dieses Gesetz. Frau Grossetête kennt also diese Richtlinie, und auch sie weiß, dass dagegen verstoßen wurde. Sie hat der französischen Gesundheitsministerin Frau Agnès Buzyn ein offizielles Unterstützungsschreiben übermittelt, das deutlich macht, dass diese Situation „inakzeptabel“ ist und die Ablehnung rechtlich unbegründet war.
  • EURORDIS, einer der größten, nicht-staatlichen Zusammenschlüsse von Patientenorganisationen für seltene Erkrankungen in der EU (Yann Le Cam, CEO von EURORDIS, der Europäischen Organisation für seltene Krankheiten). EURORDIS schickte ein sehr detailliertes Unterstützungsschreiben an die L’Assurance Maladie mit einer Erklärung, warum die Ablehnung nach ihrer Ansicht, gegen EU-Recht verstößt. EURORDIS hat zugesagt, uns, Lysianes Eltern, vor Gericht beizustehen und gemeinsam bis zum Europäischen Gerichtshof zu gehen.
  • Das Europäische Patientenforum. Eine der größten Dachorganisationen für Patientenvertretungen in der gesamten EU. Das Europäische Patientenforum gehörte zu den wichtigsten Interessenvertretern bei der Ausarbeitung der 2011er Richtline zur grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung. Auch dort kennt man dieses Gesetz. Das Europäische Patientenforum hat ein offizielles Unterstützungsschreiben direkt an Frankreichs Präsidenten Macron gerichtet. In ihrem Schreiben bezeichnen Sie die Situation als „schockierend“ und die Ablehnung Frankreichs als rechtlich unbegründet.
  • Rare Diseases Denmark ist eine gemeinnützige Organisation aus Skandinavien, die sich für Menschen mit seltenen Krankheiten einsetzt und eine hoch angesehene Stimme in der entsprechenden internationalen Bewegung. In ihrem Unterstützungsschreiben weist sie darauf hin (Lene Jensen, CEO, Rare Diseases Denmark; ehemaliges Mitglied der EUCERD; ehemaliges Mitglied des dänischen Parlaments), dass der Fall Lysiane „ein verheerendes Beispiel für den Kampf ist, dem viele Patienten mit seltenen Erkrankungen und deren Familien gegenüberstanden und noch immer gegenüberstehen, hier, mitten in Europa.“
  • Pro Rare Austria – Allianz für seltene Erkrankungen – wurde Ende 2011 als österreichweit tätiger Dachverband für Patientenorganisationen und Selbsthilfegruppen im Bereich der seltenen Erkrankungen von unmittelbar Betroffenen und Eltern betroffener Kinder gegründet. In ihrem Brief an Frankreichs L’Assurance Maladie bittet der gemeinnützige Verein den Direktor, Nicolas Revel, die unbegründete Ablehnung von Lysianes Recht auf eine sichere und medizinisch nachgewiesene Behandlung in Deutschland zu revidieren.
  • Der Abgeordnete unseres Wohnbezirks in Frankreich, Herr Bruno Bonnell, des Assemblée Nationale (Französisches Parlament). Der Abgeordnete Bonnell unterstützt unsere Beschwerde ebenfalls und ist aktiver Verteidiger von Patientenrechten und Menschen mit Behinderungen.
  • John Bowis, ehemaliges Mitglied des Europäischen Parlaments und Sonderberichterstatter für die Richtlinie zur grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung 2011
  • Mitglied des Europäischen Parlaments Dr. med. Petra De Sutter; Vorsitzender des Ausschusses für Binnenmarkt und Verbraucherschutz des Europäischen Parlaments; Arzt
  • Mitglied des Europäischen Parlaments Tilly Metz, Mitglied des Ausschusses für Umweltfragen und Volksgesundheit des Europäischen Parlaments
  • Mitglied des Europäischen Parlaments Olivier Chastel, stellvertretender Vorsitzender des Haushaltsausschusses des Europäischen Parlaments
  • Mitglied des Europäischen Parlaments Frédérique Ries, Mitglied des Ausschusses für Umweltfragen und Volksgesundheit des Europäischen Parlaments (seit mehr als 20 Jahren), Mitglied des Ausschusses für Petitionsausschuss, Stellvertreterin im Unterausschuss Menschenrechte, Stellvertretende Vorsitzende, Fraktion Renew Europe
  • Mitglied des Europäischen Parlaments Dr. med. Evelyne Gebhardt; Mitglied des Ausschusses für Binnenmarkt und Verbraucherschutz des Europäischen Parlaments
  • Professor Andre den Exter, Jean Monnet, Lehrstuhl für Gesundheitsrecht der Europäischen Union, Erasmus-Universität Rotterdam
  • Professor Francis Kessler, Sozialversicherungsrecht, Rechtsvergleichung und Europäisches Sozialrecht, Sorbonne Université Paris 1, Paris
  • Professor Dominic Wilkinson, Medizinethik, Universität Oxford, Oxford, und Arzt, spezialisiert auf Neugeborenen-Intensivpflege; Herausgeber des Journal of Medical Ethics
  • Professor Frans Pennings, Arbeitsrecht und Sozialversicherungsrecht, Universität Utrecht, Utrecht
  • Professor Victor G. Rodwin, Gesundheitspolitik und -management, New York University, New York City
  • Cor Oosterwijk, PhD, Direktor, VSOP (Vereniging Samenwerkende Ouder en Patiëntenorganisaties), Niederländische Patientenallianz für seltene und genetisch bedingte Krankheiten
  • Durhane Wong-Rieger, PhD, Präsident und CEO von CORD, der kanadischen Organisation für seltene Krankheiten
  • Justina Januševičienė, PhD des öffentlichen Rechts, Leiterin des Innovationsentwicklungszentrums für das Gesundheitswesen an der litauischen Universität für Gesundheitswissenschaften
  • Nick Sireau, PhD, Vorsitzender und CEO, AKU Society
  • Willy Palm, Senior Adviser, Europäisches Observatorium für Gesundheitssysteme und Gesundheitspolitik; Verfasser von „Alles, was Sie schon immer über die Gesundheitspolitik der Europäischen Union wissen wollten, aber Angst hatten, zu fragen“.
  • Ing. Mgr. Dr. Pavla Mašková, Česká asociace pro vzácná onemocnění, Tschechische Vereinigung für Patienten mit seltenen Krankheiten
  • Jasmin Barman-Aksözen, PhD, Vizepräsidentin des International Porphyria Patient Network (IPPN)
  • Yvonne Milne, Gründerin, Rett UK, Vorstandsmitglied, Rett Syndrome Europe, Vertreterin der Patientenvertretung des European Reference Network (ERN), MBE für Gesundheitsdienste
  • Heather C. Etchevers, PhD; Wissenschaftliche Mitarbeiterin, INSERM
  • Holm Graessner, PhD, MBA, FEAN; Koordinator des Europäischen Referenznetzwerks für seltene neurologische Erkrankungen; Geschäftsführer, Zentrum für Seltene Krankheiten Tübingen
  • Lieven Bauwens, Anwalt für Patienten mit seltenen Krankheiten (Spina Bifida und Hydrocephalus); Anwalt für die Rechte von Menschen mit Behinderungen
  • Irena Žnidar, PhD, Direktorin der International Gaucher Alliance (IGA)
  • Alastair Kent, Policy Expert für seltene und genetisch bedingte Krankheiten; OBE für Dienstleistungen im Gesundheitswesen; Stipendiat der Royal Society of Arts; EURORDIS Lifetime Achievement Award
  • Professor Scott L. Greer, Gesundheitsmanagement und -politik, Globale öffentliche Gesundheit und Politikwissenschaft, Universität Michigan, Ann Arbor; Senior Expert Advisor für Health Governance beim Europäischen Observatorium für Gesundheitssysteme und Gesundheitspolitik; Verfasser von „Alles, was Sie schon immer über die Gesundheitspolitik der Europäischen Union wissen wollten, aber nicht zu fragen wagten“
  • Professor Olivier De Schutter, Internationales Menschenrechtsrecht, Recht der Europäischen Union und Rechtstheorie, Universität Louvain, Louvain-la-Neuve, sowie Sciences Po in Paris; Mitglied des UN-Ausschusses für wirtschaftliche, soziale und kulturelle Rechte; Autor, „Vertragsverletzungsverfahren als Instrument zur Durchsetzung der Grundrechte in der Europäischen Union“

Jede dieser Personen und Organisationen stimmen mit uns darin überein, dass, was immer zur Ablehnung Lysianes S2-Antrag auf die hochspezialisierte, medizinisch nachgewiesene und kostengünstige TGP-Behandlung in Deutschland durch die französische Regierung geführt hat, einen Verstoß gegen Europäisches Recht darstellt.

Wir, Lysianes Eltern, legen formell Widerspruch gegen diese Ablehnung ein. Wir kämpfen weiterhin darum, die S2-Genehmigung zur grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung zu erhalten, die unserer Tochter Lysiane unrechtmäßig verweigert wurde.

WARUM UNSER EINSPRUCH SO WICHTIG IST

Unser Kampf um unser gesetzlich garantiertes Recht auf grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung in der EU betrifft nicht nur unser Kind Lysiane. Es betrifft auch nicht nur uns oder andere Kleinkinder, die an dieser seltenen Krankheit, dem Pierre-Robin-Syndrom, leiden. Es geht um viel mehr, als das.

Dieser Fall wirft ein sehr viel umfangreicheres Problem auf, das Auswirkungen auf alle EU-Bürger und deren tägliches Leben hat. Wenn ein Säugling mit einer seltenen Krankheit bewegungslos auf einer Intensivstation an ein Beatmungsgerät angeschlossen liegt, nicht das Recht auf eine hochspezialisierte, medizinisch nachgewiesene und kostengünstige Behandlung seiner seltenen Krankheit in anderen EU-Mitgliedsstaaten hat – wer hat dann überhaupt das Recht auf grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung?

Wir, als Lysianes Eltern und EU-Bürger, appellieren an Frankreichs Präsidenten Macron und die Führungsmitglieder der Europäischen Union in Brüssel, diese eklatante Ungerechtigkeit zu korrigieren.

BRIEF AN PRÄSIDENT MACRON

Brief als PDF anschauen

23. Februar 2018

Monsieur le Président de la République
Palais de l’Elysée
55 Rue du Faubourg Saint-Honoré
75008 Paris
France

Re: Lysiane Pakter – Französisches Kind mit einer seltenen Krankheit

Wenn ein in Frankreich neugeborenes Kind, das unter einer seltenen Krankheit leidet und auf der Intensivstation bewegungslos an ein Beatmungsgerät angeschlossen liegt, nicht das Recht auf eine hochspezialisierte, medizinisch nachgewiesene und kostengünstige Behandlung für diese seltene Krankheit in einem anderen EU-Mitgliedsstaat hat – wer genau in Frankreich hat dann das Recht auf eine grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung?

Sehr geehrter Präsident Macron,

Meine Lebensgefährtin und ich bitten um Ihr dringendes Eingreifen in einer Angelegenheit, die unsere Tochter Lysiane betrifft, die unter der seltenen Krankheit Pierre-Robin-Sequenz leidet. In unserem Schreiben erfahren Sie zudem von unserem anhaltenden Kampf um den Erhalt der S2-Genehmigung – die offizielle Genehmigung der L’Assurance Maladie für eine hochspezialisierte, medizinisch nachgewiesene und kostengünstige Behandlung mit der Tübinger Gaumenplatte in Deutschland. Mit unserer Anfrage bitten wir Sie um Ihr Eingreifen, damit wir dieses S2-Formular erhalten, welches uns zu Unrecht verweigert wurde.

Das französische Referenzzentrum für diese seltene Krankheit hat bestätigt, dass die TGP-Behandlung in Frankreich nicht zur Verfügung steht und einzig im EU-Mitgliedsstaat Deutschland durchgeführt werden kann. Trotz dieser Tatsache hat die L’Assurance Maladie unseren Antrag auf diese Behandlung zurückgewiesen und uns die S2-Genehmigung verweigert. All unseren Bemühungen zum Trotz, bleibt die L’Assurance Maladie bei ihrer unbegründeten Entscheidung. Aus diesem Grund haben wir uns letztlich dafür entschieden, uns mit einem von Herzen kommenden Appell an Sie zu wenden. Wir als Eltern möchten diese bürokratischen Tortur mit der L’Assurance Maladie endlich beendet wissen, damit wir unsere Energien dorthin richten können, wo sie hingehören: zu unserem Kind Lysiane, das unter einer seltenen Krankheit leidet.

Die Ablehnung der L’Assurance Maladie unseres Antrags auf diese sehr spezielle Behandlungsmethode, verstößt gegen die 2011/24/EU-Richtline über die Ausübung der Patientenrechte in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung, die Verordnung (EG) Nr. 883/2004 zur Koordinierung der Systeme der sozialen Sicherheit und das Grundprinzip der Dienstleistungsfreiheit unter Artikel 56 des Vertrags über die Arbeitsweise der Europäischen Union. Sie verletzt darüber hinaus die vier EU-Grundfreiheiten – den freien Warenverkehr, die Dienstleistungsfreiheit, die Personenfreizügigkeit sowie den freien Kapital- und Zahlungsverkehr und untergräbt damit ein wichtiges, EU-politisches Ziel, welches den Mittelpunkt des Europäischen Projekts bildet: die Schaffung eines einheitlichen EU-Binnenmarktes. Deshalb kann diese Ablehnung unmöglich aus irgendwelchen politischen Gründen als „notwendig und angemessen“ gerechtfertigt werden. Unsere Liste an Privatpersonen und internationalen Organisationen, die unseren Fall sorgfältig analysiert haben und offen mit unserer Position übereinstimmen, erweitert sich stetig. In der Anlage finden Sie verschiedene Unterstützungsschreiben, beginnend auf Seite 4. Zu unseren Verbündeten gehören:

  1. Das SOLVIT-Netzwerk der Europäischen Kommission, das mit unserer Rechtslage, laut Fall 2569/17/DE, übereinstimmt;
  2. Parlamentsmitglied und Repräsentant unseres Wohnbezirks in Frankreich, Herr Bruno Bonnell, der Assemblée Nationale. Herr Bonnell ist aktiver Verteidiger von Patientenrechten und Menschen mit Behinderungen. Auch er unterstützt uns in unserem Widerspruch;
  3. EURORDIS, einer der größten, nicht-staatlichen Zusammenschlüsse von Patientenorganisationen für seltene Erkrankungen in der EU. EURORDIS hat zugesagt, uns vor Gericht zu unterstützen und, wenn nötig, bis zum Europäischen Gerichtshof zu gehen;
  4. Ein Mitglied des Europäischen Parlaments, Frau Françoise Grossetête, die über umfangreiche Erfahrungen mit der EU-Richtlinie 2011/24 über grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung verfügt. Frau Grossetête hat der französischen Gesundheitsministerin, Frau Agnès Buzyn, ein offizielles Unterstützungsschreiben übermittelt;
  5. Das Europäische Patientenforum, eine der größten Dachorganisationen für Patientenvertretungen in der gesamten EU und wichtigster Interessenvertreter bei der Ausarbeitung der Richtlinie von 2011. Das Europäische Patientenforum hat Ihnen, Präsident Macron, ein offizielles Unterstützungsschreiben übersandt;
  6. ein internationales Netzwerk bestehend aus Juraprofessoren, das sich auf die EU-Richtlinie zur grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung und Sozialversicherungsrecht spezialisiert hat. Auch sie sind der Auffassung, dass die Ablehnung durch die L’Assurance Maladie unbegründet ist.

Wir erklären in diesem Dokument, dass die in Frankreich angewendete Behandlungsmethode für die seltene Krankheit unserer Tochter, die Pierre-Robin-Sequenz, darin besteht, dass das Kind im Krankenhaus an ein Beatmungsgerät angeschlossen ist. Da die Beatmungsunterstützung generell sehr lange Krankenhausaufhalte erfordert, versursacht die in Frankreich zur Verfügung stehende Behandlung dem Gesundheitssystem immense Kosten und nimmt wertvollen Platz auf Intensivstationen in Anspruch. Die hochspezialisierte deutsche TGP-Behandlungsmethode hingegen behebt nachweislich die Behinderung der oberen Atemwege, die mit dieser seltenen Krankheit in Verbindung steht. Die TGP-Behandlung befreit das Kind vom Beatmungsgerät, ohne dass eine Operation oder ein langer Krankenhausaufhalt nötig ist. Damit ist diese Behandlungsform ein kostengünstiger, medizinischer Durchbruch hinsichtlich dieser seltene Krankheit.

Die französische Behandlungsmethode hat also nicht nur den Nachteil, dass das Kind am Beatmungsgerät angeschlossen bleiben muss – was die Mobilität und Lebensqualität erheblich einschränkt – sie macht darüber hinaus auch in finanzieller Hinsicht keinen Sinn. Die L’Assurance Maladie in Frankreich verweigert einem französischen Kind bewusst den Zugang zu einer medizinisch nachgewiesenen und sinnvollen Behandlung in Deutschland, die die Atmungsfähigkeiten und Lebensumstände des Kindes dramatisch verbessern würde – und welche darüber hinaus die Behandlungskosten reduziert, da ein langfristiger Aufenthalt im Krankenhaus wegfällt. Dies ist ebenso irrational, wie den E-Mail-Versand einzuführen, die Menschen aber gleichzeitig dazu zu zwingen, teure und umständliche Faxgeräte zu nutzen.

Hier stehen die Leben und das Leiden vieler Neugeborener auf dem Spiel. Die Ablehnung der L’Assurance Maladie entbehrt nicht nur jeder Logik – sie ist auch unzumutbar. Kein Arzt oder Beamter mit ethischen Werten, sollte ein unter einer seltenen Krankheit leidendes Kind dazu zu zwingen, eine Langzeit-Intensivbehandlung – einschließlich aller damit verbundenen Belastungen – zu erdulden, wenn in einem direkt benachbarten EU-Mitgliedstaat eine erfolgreiche und günstige Behandlungsmethode zur Verfügung steht, die dem Kind das Beatmungsgerät erspart. Stattdessen kann das Kind nach Hause zu seinen Eltern geschickt werden, wo es eigentlich hingehört. Statt Gott zu spielen, sollten Ärzte ihren Patienten den Zugang zu bewährten Behandlungsmethoden erleichtern und nicht etwa Steine in den Weg legen. Das Recht und Wohlbefinden eines Patienten sollte immer Vorrang vor dem Ego eines Arztes haben.

Die gegenstandslose Ablehnung durch die L’Assurance Maladie ist vor allem in Zeiten des Brexits unangebracht. Der Zusammenhalt der EU ist mittlerweile zu einem zentralen Thema geworden. Jeder Mitgliedstaat sollte deshalb sorgfältig auf seine Verpflichtungen hinsichtlich sämtlicher EU-Richtlinien und Gesetze achten. „Europa hat einen wichtigen Meilenstein überwunden“, haben Sie gesagt. Jetzt ist nicht der richtige Zeitpunkt, dass ein führendes EU-Mitglied wie Frankreich handelt, als würden die EU-Gesetze nur für andere Mitgliedsstaaten gelten und nicht für es selbst. Vorsätzliche Behinderung, Marktinterferenzen und mangelnde Kooperation sind keine guten Beispiele für eine funktionierende Europäische Gemeinschaft.

Darüber hinaus haben Sie den Wunsch zum Ausdruck gebracht, sowohl die französischen als auch deutschen Märkte „vollständig zu integrieren“ und „ein starkes Vertrauensverhältnis zwischen Frankreich und Deutschland wiederherzustellen“. Die sinnlose Weigerung der L’Assurance Maladie, es französischen Kindern zu ermöglichen, diese bahnbrechende Behandlung in Deutschland erhalten, lässt mich an Frankreichs Engagement zur Erreichung dieser Ziele zweifeln. Wenn Frankreich nicht zu einer Zusammenarbeit mit Deutschland bereit ist, um Säuglingen in Frankreich, die unter Atemnot leiden, das Leiden zu ersparen, wird Frankreich es sehr schwer haben, an großen, internationalen Projekten zu arbeiten, die weit schwieriger und komplexer sind.

Dieser Fall wirft ein sehr viel umfangreicheres Problem auf, das Auswirkungen auf alle EU-Bürger und deren tägliches Leben hat. Wenn ein Säugling mit einer seltenen Krankheit bewegungslos auf einer Intensivstation an ein Beatmungsgerät angeschlossen liegt, nicht das Recht auf eine hochspezialisierte, medizinisch nachgewiesene und kostengünstige Behandlung seiner seltenen Krankheit in anderen EU-Mitgliedsstaaten hat – wer hat dann überhaupt das Recht auf grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung?

Herr Präsident, dieses Schreiben, seine umfangreichen Beweise sowie die Unterstützungsschreiben machen sehr deutlich, dass die Ablehnung durch die L’Assurance Maladie unbegründet ist. Meine Partnerin und ich bitten Sie daher dringend, sich dafür einzusetzen, dass Lysiane die S2-Genehmigung erhält, die ihr die L’Assurance Maladie unrechtmäßig und ohne Sinn verweigert. Wir hoffen, bald von Ihnen zu hören. Vielen Dank.

Mit freundlichen Grüßen

Philippe Pakter und █████ ███████ – die Eltern von Lysiane
2 Rue Gérard Maire
69100 Villeurbanne
France

Unterstützungsschreiben Seite 4
Zusammenfassung des Streitfalls Seite 20
Hintergrundinformationen Seite 22
Medizinische Analyse Seite 33
Rechtliche Analyse Seite 62
Schlussfolgerung Seite 73

UNTERSTÜTZUNGSSCHREIBEN

Unterstützungsschreiben des Europäischen Patientenforums, der größten Dachorganisation für Patientenvertretungen in Europa

Inoffizielle Übersetzung. Klicken Sie hier, um sich das Originalschreiben des Europäischen Patientenforums auf Englisch anzusehen


Monsieur le Präsident de la République
Palais de l’Elysée
55 Rue du Faubourg Saint-Honoré
75008 Paris

Brüssel, 16. Januar 2018

Sehr geehrter Präsident Macron,

Betrifft: Zugang zur Gesundheitsversorgung in Frankreich – Verstoß gegen das EU-Gesetz

Wir schreiben Ihnen im Namen des Europäischen Patientenforums (EPF), einer Dachorganisation, die EU-weit 74 Patientenvertretungen vertritt, um Sie um Unterstützung für Lysiane Pakter, 9 Monate alt, vertreten durch ihre Eltern Herr Philippe Pakter und Frau ███████, zu bitten, ihr Recht auf grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung zu durchzusetzen, das ihr von der Caisse Primaire d’Assurance Maladie (CPAM) in Lyon, verweigert wurde.

Der rechtmäßige Zugang zur Gesundheitsversorgung gehört zu den wichtigsten Rechten eines Patienten und ist seit der Gründung unseres Unternehmens eines der Hauptprioritäten der EPF-Organisation. Im Zusammenhang mit unseren Arbeiten zur Richtlinie 2011/24 / EU über die Ausübung von Patientenrechten in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung kamen wir in Kontakt mit Herr Pakter und Frau ███████. Sie gaben uns einen ausgezeichneten Überblick über die schockierende Situation, mit der sie sich, seit der Diagnose ihrer Tochter mit dem seltenen Pierre-Robin-Syndrom, konfrontiert sahen.

Ihr Streitfall mit der CPAM lässt sich auf folgende Punkte zusammenfassen. Die CPAM lehnte Lysianes Überführung an das Universitätsklinikum Tübingen in Deutschland mit der Begründung ab, dass die französische Behandlung – bei der das neugeborene Kind an ein Beatmungsgerät angeschlossen wird, was eine Langzeitbehandlung auf einer Intensivstation zur Folge hat – „gleich oder ebenso wirksam“ ist, wie die hochspezialisierte TGP-Behandlung in Tübingen. Diese in Deutschland angebotene Behandlungsmehtode beseitigt nicht nur die Obstruktion der oberen Atemwege des Kindes, sondern korrigiert gleichzeitig auch die zugrundeliegende, anatomische Ursache – die Glossoptose – ohne Operation und ohne Langzeithospitalisation. Das Argument, diese Behandlungsmethoden seien gleichwertig oder ebenso wirksam, ist gelinde gesagt, überraschend. Noch überraschender ist jedoch die konsequente Weigerung der CPAM, ihre eigene Einschätzung, trotz der institutionellen Unterstützung, die Herr Pakter und Frau ███████ erfahren, zu überprüfen.

Wir müssen die rechtliche und medizinische Analyse, basierend auf der EU-Richtlinie und ihrer Umsetzung in französisches Recht, ihrer Situation nicht wiederholen, die durch ein Schreiben der EPF-Mitgliedsorganisation EURORDIS – Seltene Erkrankung Europa vom 17. November 2017 an die CPAM, deutlich gemacht wurde. Aus dieser Analyse geht hervor, dass das Recht auf Zugang zur Gesundheitsversorgung verletzt wurde und dass die Beurteilung der CPAM nicht nur gegen die Bestimmungen der EU-Richtlinie und des geltenden französischen Rechts verstößt, sondern auch gegen den allgemeinen Geist dieser Richtlinie und der Vorteile, die der Austausch von Fachwissen zwischen den Mitgliedstaaten bringen kann. Letzteres ist gerade hinsichtlich seltener Krankheiten von größter Bedeutung.

SOLVIT – ein Netzwerk nationaler Verwaltungen – dessen Ziel es ist, rasche und pragmatische Lösungen für Bürger zu finden, die Probleme durch die inkorrekte Anwendung des EU-Rechts durch nationale Behörden haben – stimmt der rechtlichen Bewertung von Herrn Pakter und Frau ███████ zu und versucht, ihnen bei der Überwindung dieser unnötigen Hindernisse zu helfen.

Ein prominentes Mitglied des Europäischen Parlaments, Frau Françoise Grossetête, hat ebenfalls ihre Unterstützung für Herrn Pakter und Frau ███████ zugesagt. In ihrem Schreiben vom 18. Dezember 2017 an die französische Ministerin für Soziales, Gesundheit und Frauenrechte fordert sie die CPAM auf, den Forderungen von Herrn Pakter und seiner Lebensgefährtin nachzugeben und deren Rechte in Übereinstimmung mit der Richtline von 2011 anzuerkennen. Als Berichterstatterin des Europäische Parlaments für diese Richtlinie, verfügt Frau Grossetête über ein umfassendes Verständnis dieser Gesetzgebung und der sich daraus ergebenen Bürgerrechte.

Wir möchten unsere Stimme zu den oben genannten hinzufügen und bitten Sie um Ihre freundliche Unterstützung, den unnötigen Kampf von Lysianes Eltern, Zugang zur hochspezialisierten Behandlung für ihre Tochter zu erhalten, zu beenden, da diese unbegründete Verweigerung von Patientenrechten sowohl gegen geltendes EU-Recht als auch französisches Recht verstößt.

Mit freundlichen Grüßen,

Nicola Bedlington
EPF Generalsekretärin

Marco Greco
EPF Präsident

Anlage:
1) EURORDIS-Schreiben vom 17. November 2017
2) Brief von Françoise Grossetête vom 18. Dezember 2017

Fußnote 1: Siehe: http://avantetapres.com/

Unterstützungsschreiben von Frau Françoise Grossetête, Mitglied des Europäischen Parlaments und Berichterstatterin des Europäischen Parlaments für die Richtlinie zur grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung von 2011

Inoffizielle Übersetzung. Klicken Sie hier, um den Originalbrief von MEP Grossetête auf Französisch zu lesen

Brüssel, 18. Dezember 2017

Ms. Agnès BUZYN
Ministerin
Ministerin für Soziales, Gesundheit und Frauenrechte
14, Avenue Duquesne
75350 Paris 07 SP
Frankreich

Sehr geehrte Frau Ministerin,

mit diesem Schreiben möchte ich Sie auf den sehr dringenden Fall von Lysiane Pakter, geb. 29.03.2017, diagnostiziert mit der seltenen Krankheit Pierre-Robin-Sequenz, aufmerksam machen. Zur Behandlung dieses Krankheitsbildes benötigt Lysiane eine hochspezialisierte Behandlung, die, wie vom Orphanet-Referenzzentrum für seltene Krankheiten bestätigt, nur in Deutschland verfügbar ist.

In Übereinstimmung mit der Richtlinie 2011/24 / EU über die Ausübung von Patientenrechten in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung beantragten die Eltern von Lysiane, Herr Pakter und Frau ███████, vorschriftsgemäß die Vorabgenehmigung S2 für diese Behandlung.

Leider wurde ihr Antrag von der Caisse Primaire d’Assurance Maladie (CPAM) Lyon abgelehnt. Die Eltern sahen sich mit den mangelnden Kenntnissen der Verwaltung über die geltenden Regeln und Verfahren der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung konfrontiert. Zu diesem Zeitpunkt befindet sich der Fall noch in einer internen, administrativen Überprüfung durch die CPAM.

Da die Eltern die Entscheidung der CPAM als Verstoß gegen geltendes, europäisches Recht ansehen, leiteten sie diese Angelegenheit an das SOLVIT-Netzwerk (Fall-Nr. 2569/17/DE) weiter. Diese erkannten an, dass die Ablehnung der Genehmigung durch die CPAM in diesem Falle gegen geltende Rechtsvorschriften verstößt.

Während dieser Verfahren und angesichts der Dringlichkeit, wurde Lysiane nach Deutschland verlegt, ohne auf die CPAM-Entscheidung zu warten. Denn um das gesundheitliche Problem Lysianes zu beheben, sollte mit der Behandlung so früh wie möglich begonnen werden.

Angesichts dieser unannehmbaren Situation und der Sensibilität für die Notlage dieser Familie appelliere ich an Sie, uns Ihre Unterstützung und Mithilfe zukommen zu lassen, indem Sie sich an die zuständige Abteilung in der Sozialversicherungsverwaltung wenden und dieses Problem weiterleiten, damit die korrekte Anwendung der Richtlinie 2011/24 / EU über Patientenrechte in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung sichergestellt wird.

Ich danke Ihnen im Voraus für Ihre Aufmerksamkeit. Bei Nachfragen stehe ich jederzeit zu Ihrer Verfügung. Ich zähle auf Sie, Frau Ministerin.

Hochachtungsvoll.

Françoise GROSSETÊTE
Mitglied des Europäischen Parlaments
Vizepräsidentin der PPE-Fraktion
Europäisches Parlament
Rue Wiertz, B-1047
Brüssel

Unterstützungsschreiben von EURORDIS, der größten Patientenorganisation für seltene Krankheiten in der EU

Inoffizielle Übersetzung. Klicken Sie hier, um den Originalbrief von EURORDIS auf Französisch zu lesen

17. November 2017

Herr Nicolas Revel
Generaldirektor
Caisse Nationale d’Assurance Maladie
50, avenue du Professeur André Lemierre
75986 Paris Cedex 20

Betrifft: Zugang zur Gesundheitsversorgung in einem anderen Mitgliedstaat – Kind Lysiane Pakter

Sehr geehrter Herr Generaldirektor,

EURORDIS, die Europäische Organisation für Seltene Krankheiten, verteidigt u.a. die Patientenrechte in anderen Mitgliedstaaten der Europäischen Union und im Europäischen Wirtschaftsraum.

In dieser Eigenschaft unterstützt EURORDIS Lysiane Pakters Eltern, da sich die L’Assurance Maladie weigert, ihre geplante Gesundheitsversorgung in Deutschland durchzuführen.

Während der Debatten, die vor der Verabschiedung der Richtlinie 2011/24 / EU vom 9. März 2011 über die Ausübung der Patientenrechte in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung im Europäischen Parlament stattgefunden haben, hat sich EURORDIS für die Annahme der Richtlinie auf Grundlage der in Verordnung 883/2004 und dem Formular S2 festgelegten Einschränkungen ausgesprochen.

Die Unklarheit der Verordnung 883/2004 in bestimmten Situationen führte dazu, dass der Europäische Gerichtshof (EuGH) eine Reihe von Rechtsentscheidungen traf. Dazu gehört z.B. der Fall 157/99, 12/07/2001, Geraets-Smits. Diese umfangreiche Rechtsprechung des EuGHs hat die europäischen Behörden dazu veranlasst, das rechtliche Vakuum durch die Verabschiedung der Richtlinie 2011/24 / EU zu schließen.

In keinem Fall sollte die nationale Umsetzung der Richtlinie bezüglich der Rechtsprechung des EuGHs einen Rückschritt darstellen. Im Geraets- Smits-Fall legte der EuGH Folgendes fest:

  • Eine vorherige Genehmigung kann nicht abgelehnt werden, wenn die Behandlung durch die internationale, medizinische Wissenschaft ausreichend geprüft und validiert wurde, und
  • Die Vorabgenehmigung kann abgelehnt werden, wenn die gleiche oder eine für den Patienten ebenso wirksame Behandlung, ohne unnötige Verzögerung durch eine Einrichtung erlangt werden kann, die mit der Krankenkasse, der die versicherte Person angehört, eine Vereinbarung getroffen hat (Abwesenheit der medizinischen Notwendigkeit)

Umsetzung der Richtlinie im französischen Recht

Das Gesetz über die öffentliche Gesundheit, Artikel R160-2, geändert durch die Verordnung Nr. 2017-736 vom 3. Mai 2017, Art. 1, besagt:

II. Die Genehmigung kann nicht abgelehnt werden, wenn folgende Bedingungen erfüllt sind:

  1. Die Absicherung der angestrebten medizinischen Behandlung ist in den französischen Vorschriften vorgesehen;
  2. Die angestrebte Behandlung ist, basierend auf dem Gesundheitszustand des Patienten, angemessen;
  3. Die gleiche oder eine ebenso wirksame Behandlung kann, unter Berücksichtigung des aktuellen Gesundheitszustands des Patienten und dessen wahrscheinlichen Verlaufs, nicht innerhalb eines medizinisch akzeptablen Zeitrahmens in Frankreich erreicht werden.

In der Angelegenheit Lysiane

Zu Punkt 1: Die medizinische Versorgung, die operative Eingriffe erfordert (Unterkieferdistraktionsosteogenese, Unterkiefertraktion, Luftröhrenschnitt, Einführung eines Nasenrachen-Tubus…), um die Pierre-Robin-Sequenz zu behandeln, ist in den französischen Gesundheitsbestimmungen vorgesehen. Die Gemeinde hat dafür gesorgt, dass Säuglinge, die mit diesem medizinischen Syndrom geboren wurden, behandelt werden. Eine Methode – die Labioglossopexie – beinhaltet das Annähen der Zungenspitze des Kindes an dessen Unterlippe. Diese Methode hat eine hohe Ausfallrate, da die Zunge oder die Lippe des Kindes oft reißen. Wenn solch eine Behandlung von den französischen Vorschriften abgedeckt wird, sollte eine alternative, nicht-operative Methode, wie die Tübinger Gaumenplatte mit integriertem Sporn (TGP), die den Patienten weder behindert und vor allem nicht annähernd so barbarisch ist, es mindestens genauso wert sein, abgedeckt zu werden.

Zu Punkt 2: Die im Anhang dieses Schreibens aufgeführten medizinischen Studien bestätigen die bessere Wirksamkeit der in Deutschland angebotenen TGP-Behandlung.

Zu Punkt 3: Das Kind sollte kurz nach der Geburt mit dem TGP-Gerät ausgestattet werden. Dieser Zeitraum ist derzeit zu kurz, um dem französischen Gesundheitssystem zu ermöglichen, die Technik zu erlernen, ohne das Kind dem Risiko eines Schadens auszusetzen.

Die in Deutschland angebotene Behandlung (die Tübinger Gaumenplatte mit integriertem Sporn, TGP) behandelt die Nahrungsaufnahme- und Atmungsschwierigkeiten, die mit der Pierre-Robin-Sequenz einhergehen. Dies ist aber auch schon die einzige Übereinstimmung mit den in Frankreich vorgeschlagenen Behandlungen. Die in Frankreich angebotenen Behandlungen sind nicht ebenso wirksam: weder die mechanische Beatmungsunterstützung, die mit erheblichen Bewegungseinschränkungen für ein kleines Kind einhergeht, noch die komplexen und schmerzhaften chirurgischen Eingriffe. So wurde Lysiane 5 Wochen lang in Frankreich auf einer Intensivstation, ohne absehbaren Entlassungstermin, stationär aufgenommen. Es wurde lediglich eine eventuelle häusliche Pflege mit Beatmungsunterstützung in Aussicht gestellt.

Darüber hinaus scheinen die in Frankreich angebotenen Behandlungsmethoden weniger wirksam zu sein, als die TGP-Behandlung. Die Verfasser der prospektiven Studie (Nr. 1 im Anhang) folgern: „Diese prospektive Langzeitstudie bestätigt die Wirksamkeit der [Tübinger Gaumenplatte] zur Verbesserung der Obstruktion der oberen Atemwege und Gewichtszunahme bei Säuglingen, die mit (meist isolierter) RS aufgenommen wurden.“

Schließlich wurde die TGP von mehreren Teams getestet. Ein Drittel der Kinder, die in Deutschland mit der Pierre-Robin-Sequenz geboren wurden, profitieren bereits von dieser Behandlung (siehe die im Anhang aufgeführten medizinischen Studien).

Wenn französische Sachverständige der Ansicht sind, dass eine vergleichende Peer-Review-Studie durchzuführen wäre, bevor sie sich für die Abdeckung dieser Behandlung entscheiden, müssen wir die Idee eines direkten Vergleichs zurückweisen; das ist in ethischer Hinsicht einfach nicht mehr möglich. Vergleichende Daten aus historischen Studien erlauben jedoch bereits einen Vergleich dieser Behandlung mit anderen Behandlungsmethoden (indirekter Vergleich).

Die Autoren der oben zitierten Studie („Multicenter study on the effectiveness of the pre-epiglottic baton plate for airway obstruction and feeding problems in Robin sequence“, Poets et al., Orphanet Journal of Rare Diseases, 2017, 12:46; Multicenterstudie zur Wirksamkeit der Prä-Epiglottis-Stützenplatte bei Atemwegsobstruktion und Ernährungsproblemen in der Robin-Sequenz) weisen darauf hin. Indem man die Gewichtszunahme, die mit den verschiedenen Behandlungstechniken erreicht wird, vergleicht, kann man auch die relative Wirksamkeit der Behandlungsmethoden vergleichen.

Auf dieser Basis ist die TGP-Behandlung mindestens genauso effektiv wie die anderen Methoden, wenn nicht sogar effektiver. In jedem Fall ist die TGP-Behandlung hinsichtlich Komfort, Lebensqualität und Sicherheit des Kindes anderen Behandlungen weit überlegen.

Darüber hinaus ist das klinische Gleichgewichtsprinzip, zumindest in Deutschland, nicht mehr existent. Hier informieren Ärzte die Eltern über die verschiedenen zur Verfügung stehenden Techniken zur Behandlung dieser seltenen Krankheit. Kein Arzt wäre bereit, klinische Tests durchzuführen, bei der die jedem Kind zu verabreichende Behandlung zufällig ausgewählt wird. Denn sie sind, basierend auf dem aktuellen Kenntnisstand der verschiedenen vorhandenen Behandlungen, bereits von der Überlegenheit der TGP-Technik überzeugt. Eltern würden dies ebenfalls ablehnen.

„Ein kontrolliertes Studiendesign wäre eindeutig vorzuziehen. Dies war jedoch in den teilnehmenden Zentren nicht möglich, da das Gleichgewichtsprinzip unter den Teammitgliedern nicht mehr gegeben war. Wir haben jedoch alles Mögliche versucht, um andere potentielle, verzerrende Quellen zu minimieren und betrachten unsere Ergebnisse daher vor dem Hintergrund von Studien, die bei Patienten mit seltenen Erkrankungen durchgeführt wurden, als gültig. „

Wofür sich EURORDIS generell einsetzt

Im Hinblick auf die Umsetzung der Richtlinie 2011/24 / EU durch die Mitgliedstaaten hat sich EURORDIS für folgende Grundsätze ausgesprochen:

  • Wirksamkeit: Die von den Mitgliedstaaten ergriffenen Maßnahmen müssen die Bürger bei ihren Bemühungen unterstützen. Die Verwaltungen im Gesundheitswesen müssen sich in den Dienst der Bürger stellen und diese bei der Wahrnehmung ihrer Rechte unterstützen.
  • Verhältnismäßigkeit: Die Richtlinie zeigt dem Vorabgenehmigungssystem Grenzen hinsichtlich Angemessenheit und Notwendigkeit zur Erreichung des Ziels auf. Es darf kein Mittel zur willkürlichen Diskriminierung sein oder ein ungerechtfertigtes Hindernis für die Bewegungsfreiheit von Patienten, gemäß Artikel 8, Absatz 1, darstellen.
  • Gerechtigkeit: Das Vorabgenehmigungssystem muss dem Antragsteller die Möglichkeit geben, seinen Antrag zu stellen und Beschwerde einzulegen, wenn sein Antrag abgelehnt wurde. Die Verwaltung muss sich mit Hilfe von Experten, die mit der Krankheit vertraut sind, eingehend informieren, bevor der Antrag eines Patienten auf Gesundheitsleistungen im Ausland genehmigt oder ablehnt wird.

Im Interesse aller französischen Bürger fordert EURORDIS Sie auf, diese Grundsätze zu respektieren. Die Richtlinie wurde genau in dieser Form erlassen, damit Patienten Zugang zu den in der Europäischen Union verfügbaren, wirksamsten Behandlungen haben, auch wenn diese Behandlung in ihrem Versicherungsmitgliedstaat nicht verfügbar ist.

Experten, die Kinder mit der Pierre-Robin-Sequenz behandeln, sind der Ansicht: „Bekommt man die funktionellen Schwierigkeiten im ersten Lebensjahr gut in den Griff, ist die Prognose günstig. Nahrungsaufnahme- und Atmungsbeschwerden, genauso wie die Glossoptose, verbessern sich in den ersten 2 Lebensjahren. Das mandibuläre Wachstum korrigiert die Retrognathie innerhalb von 3 bis 6 Jahren. Die Gaumenspalte kann noch vor dem neunten Monat operativ geschlossen werden. Die neurologische Prognose dieser Kinder ist deshalb als gut zu bezeichnen. “

EURORDIS bittet Sie darum, den Fall dieses Kindes und anderer Personen in der gleichen Situation, zu prüfen, und ihnen das Zugangsrecht zu einer hochwertigen Versorgung zu erleichtern. Andernfalls könnten wichtige Möglichkeiten verpasst werden, die langfristig Auswirkungen auf das weitere Leben dieser Patienten haben.

Hochachtungsvoll

François Houÿez, Leiter der Pflegeversorgung
EURORDIS

CC: Ms. Emmanuelle Lafoux, Generaldirektorin, Caisse Primaire d’Assurance Maladie de Lyon

ZUSAMMENFASSUNG DES STREITFALLS

Ich, Herr Jean-Philippe Pakter, niederländischer Staatsbürger, und meine Lebensgefährtin, Frau █████ ████████, französische Staatsbürgerin, sind die Eltern und Erziehungsberechtigten von Lysiane Pakter, geboren am 29. März 2017 in Lyon, Frankreich. Bei der Geburt wurde Lysiane die Pierre-Robin-Sequenz diagnostiziert, eine seltene Krankheit, von der etwa 1 von 10.000 Neugeborenen betroffen ist. Diese seltene Erkrankung zeichnet sich durch eine Behinderung der oberen Atemwege, Atembeschwerden und Schwierigkeiten bei der Nahrungsaufnahme aus und ist möglicherweise lebensbedrohlich. Lysiane hatte eine gefährliche und schwere Geburt. Sie wurde intubiert und direkt auf die Reanimationsstation für Neugeborene überführt, auf der sie ganze 6 Tage verbrachte. Nachdem sich ihr Zustand stabilisiert hatte, verlegte man sie auf die Intensivstation. Nach weniger als einer Woche musste Lysiane, aufgrund anhaltender Atembeschwerden, wieder an ein Beatmungsgerät angeschlossen werden. Sie blieb auf der Intensivstation am Beatmungsgerät, ohne geplantes Entlassungsdatum, angeschlossen.

Nach eingehenden Recherchen, erfuhren wir als Eltern von einer hochspezialisierten und medizinisch nachgewiesenen Technik zur wirksamen Behandlung von Lysianes seltener Krankheit. Diese Behandlung, die TPG-Behandlung, ist europaweit nur in einem einzigen Land – also weder in Frankreich, noch einem anderen EU-Mitgliedsstaat – verfügbar: Deutschland. Die TGP-Behandlung wurde am Universitätsklinikum Tübingen entwickelt, welches die EU-Datenbank Orphanet offiziell als Kompetenzzentrum für diese seltene Krankheit anerkennt. Bei der TGP-Behandlung handelt es sich um keine neue, unbewiesene, experimentelle Behandlungsmethode. Medizinische Studien, die über mehr als 10 Jahre von Experten begleitet wurden, haben eindeutig erwiesen, dass die TGP-Behandlung eine sichere und wirksame Behandlung für Kleinkinder ist, die an der Pierre-Robin-Sequenz leiden. Zu diesen Studien gehören u.a.:

„Treatment of infants with Syndromic Robin sequence with modified palatal plates: a minimally invasive treatment option“ (Behandlung von Kindern mit syndromischer Robin-Sequenz mit modifizierten Gaumenplatten: eine minimal invasive Behandlungsform); „Multicenter study on the effectiveness of the pre-epiglottic baton plate for airway obstruction and feeding problems in Robin sequence“ (Multicenterstudie zur Wirksamkeit der Prä-Epiglottis-Stützenplatte bei Atemwegsobstruktion und Ernährungsproblemen in der Robin-Sequenz); „Initial treatment and early weight gain of children with Robin Sequence in Germany: a prospective epidemiological study“ (Erstbehandlung und frühe Gewichtszunahme bei Kindern mit Robin-Sequenz in Deutschland: eine prospektive, epidemiologische Studie); „Functional treatment of airway obstruction and feeding problems in infants with Robin sequence“ (Funktionelle Behandlung der oberen Atemwegsobstruktion und Ernährungsproblemen bei Kindern mit Robin-Sequenz); „Treatment of Upper Airway Obstruction and Feeding Problems in Robin-Like Phenotype“ (Behandlung von oberen Atemwegsobstruktionen und Ernährungsproblemen im Robin-ähnlichen Phänotyp); „An Oral Appliance With Velar Extension for Treatment of Obstructive Sleep Apnea in Infants With Pierre Robin Sequence“ (Eine orale Vorrichtung mit velarem Sporn zur Behandlung obstruktiver Schlafapnoe bei Kindern mit Pierre-Robin-Sequenz) und mehr.

Die TGP-Behandlung ist die einzige, derzeit verfügbare Behandlungsmethode für die Pierre-Robin-Sequenz, die die Obstruktion der oberen Atemwege des Kindes beseitigt und gleichzeitig die zugrundeliegende anatomische Ursache, die Glossoptose, ohne Operation und ohne langfristigen Krankenhausaufenthalt korrigiert. Keine andere Behandlungsmethode im Zusammenhang mit der Pierre-Robin-Sequenz ist dazu in der Lage. Diese deutsche zahn- und gesichtsorthopädische Behandlung wurde in der EU entwickelt und stellt einen medizinischen Durchbruch dar.

Wir haben bei der L’Assurance Maladie eine Vorabgenehmigung für diese hochspezialisierte, medizinisch nachgewiesene und kostengünstige TGP-Behandlung Lysianes seltener Krankheit beantragt. Die L’Assurance Maladie hat unseren Wunsch auf TGP-Behandlung am 19. Mai 2017 abgelehnt. Die Ablehnung wurde damit begründet, dass „die gleiche oder eine ebenso wirksame Behandlung in Frankreich, ohne unangemessene Verzögerung, erreicht werden kann“.

Die „gleiche Behandlung“ steht in Frankreich aber nicht zur Verfügung. Diese Tatsache wurde von der Leiterin des französischen Referenzzentrums für Pierre-Robin-Sequenz, schriftlich bestätigt. Bietet Frankreich eine „ebenso wirksame“ Behandlung? Bei der von Frankreich vorgeschlagenen Behandlungsmethode handelt es sich um die sogenannte „Continuous Positive Airway Pressure“, kurz CPAP, eine Form der Beatmungsunterstützung. CPAP erfordert, dass das Kind an ein Beatmungsgerät angeschlossen wird, sobald das Kind schläft – also nicht nur nachts sondern auch tagsüber. In der Regel ist ein langfristiger Krankenhausaufenthalt erforderlich.

Medizinisch gesehen ist die in Frankreich angebotene CPAP-Behandlung nicht „ebenso wirksam“ wie die in Deutschland angebotene TGP-Behandlung. Die TGP-Behandlungsmethode ist der CPAP-Behandlung in vielerlei Hinsicht überlegen. CPAP löst nämlich nicht das Kernproblem des Kindes – die Obstruktion der oberen Atemwege. Deshalb hatte Lysiane auch noch nach einem Monat auf der französischen Intensivstation weiterhin mit Atemproblemen zu kämpfen, wie das Video auf dieser Webseite schmerzhaft illustriert: http://avantetapres.com/

Die Atembeschwerden unserer Tochter und das unnötige, dadurch hervorgerufene Leiden, wurden mit der TGP-Behandlung sicher, erfolgreich und sofort beseitigt – ohne Risiko, ohne Operation. Kein objektiver und unparteiischer medizinischer Vergleich kann vernünftigerweise zu dem Schluss kommen, dass CPAP – bei der das Kind an ein Beatmungsgerät angeschlossen werden muss – und die TGP-Behandlung – die entscheidende, medizinischen Ziele realisiert, die CPAP nicht erreichen kann und nicht erreichen wird – „gleich oder ebenso wirksam“ ist.

Artikel 13 („Seltene Erkrankungen“) der Richtlinie von 2011 legt dar, dass „die Möglichkeiten im Rahmen der Verordnung (EG) Nr. 883/2004, Patienten mit seltenen Krankheiten in andere Mitgliedstaaten zu überweisen, auch für die Diagnose und für Behandlungen, die im Versicherungsmitgliedstaat nicht verfügbar sind.“ bestehen. CLEISS, die nationale Anlaufstelle Frankreichs für die Richtlinie von 2011, bestätigte uns per E-Mail, dass die Richtlinie von 2011 EU-Bürgern, die unter einer seltenen Krankheit leiden, das Recht gewährt, eine hochspezialisierte Behandlung in einem anderen Mitgliedsstaat zu erhalten, sofern diese nicht im eigenen Versicherungsmitgliedstaat zur Verfügung steht.

Die Weigerung der L’Assurance Maladie, die hochspezialisierte und medizinisch nachgewiesene TGP-Behandlung für die seltene Krankheit unseres Kindes zu genehmigen, verstößt gegen die Richtlinie von 2011, die Verordnung (EG) Nr. 883, und gegen den Grundsatz der freien Erbringung und Inanspruchnahme von Dienstleistungen nach Artikel 56 des Vertrags über die Arbeitsweise der Europäischen Union. Sie stellt die willkürliche, irrationale und unangemessene Ausübung nationalen Ermessens dar, die der Europäische Gerichtshof wiederholt niedergeschlagen hat. Sie kann weder mit irgendeiner öffentlichen Politik noch mit notwendigen oder verhältnismäßigen Gründen gerechtfertigt werden. Wir bitten Sie dringend um Ihre Unterstützung, Präsident Macron, damit diese unbegründete Ablehnung rückgängig gemacht wird.

HINTERGRUNDINFORMATIONEN

Pierre-Robin-Sequenz, eine seltene Erkrankung

Als Folge der Pierre-Robin-Sequenz, der seltenen Erkrankung unseres Kindes Lysiane, leidet diese an drei orofazialen (Mund und Gesicht betreffenden) Fehlbildungen:

  1. Mikrognathie: ein zu kleiner, unterentwickelter Unterkiefer und Retrognathie: die abnormale Rückverlagerung ihres Unterkiefers im Verhältnis zur Schädelbasis;
  2. Glossoptose: das abnormale Zurücksinken der Zunge und deren vertikale Positionierung in Richtung des hinteren Rachens, das ihren Pharynx und die Atemwege blockiert;
  3. Eine weiche Gaumenspalte, die entstand, als ihre Zunge während der pränatalen Entwicklung in einer zurückgezogenen und vertikalen Position in Richtung der Rückseite ihres Rachens verweilte.

In informeller Sprache bedeutet Mikrognathie, dass Unterkiefer und Kinn des Kindes sehr klein sind; Retrognathie ähnelt einem schweren „Überbiss“. Eine weiche Gaumenspalte bedeutet, dass sich im weichen, hinteren Gaumen ein kleines Loch befindet. Der zweite Fachbegriff, Glossoptose, ist etwas schwieriger zu visualisieren. Da es sich jedoch bei der Glossoptose um eine Missbildung handelt, die die Gesundheit und Entwicklung eines Kindes mit Pierre-Robin-Sequenz generell am meisten gefährdet, lohnt sich eine genauere Beschreibung dieses Umstands.

Normalerweise liegt die Zunge horizontal flach auf dem Mundboden. Bei einem Kind, das unter Glossoptose leidet, verweilt die Zunge gebündelt im hinteren Teil des Mundes und wird damit fast senkrecht angehoben. In der folgenden Abbildung stellt das große rosafarbene/rote Objekt die Zunge des Babys dar.

Bei der Betrachtung des obigen Bildes kann man deutlich erkennen, warum diese Zungenposition so gefährlich ist. In dieser Stellung wird der Pharynx (oberer Luftweg) des Kindes fast vollständig blockiert. Wenn also ein Säugling mit Pierre-Robin-Sequenz zu atmen versucht, ist nicht nur die Panik auf dem Gesicht des Kindes sichtbar. Man kann auch hören, wie die Zunge die oberen Atemwege des Kindes blockiert, wenn es ums Luftholen kämpft oder darum, die Milch herunterzuschlucken.

Die Krankenakten aus Lyon weisen auf eine gefährliche und schwierige Geburt mit einem Apgar-Score von 1/4/8/8 hin. Ein Apgar-Score von „0“ ist gleichbedeutend mit dem Tod. Lysiane wurde mit einem Apgar-Wert von „1“ auf einer Skala von 1 bis 10 geboren. Zu den ersten Reanimationsmaßnahmen gehörte die manuelle Beatmungsunterstützung. Diese scheiterte jedoch, so dass Lysiane in ihrer 3. Lebensminute eine Larynxmaske erhielt. In ihrer 29. Lebensminute wurde Lysiane intubiert – ein Schlauch wurde in ihren Mund und durch ihre Atemwege eingeführt und mit einem Beatmungsgerät verbunden, welches Luft in ihre Lungen pumpte. Daraufhin wurde sie auf die Reanimationsstation für Neugeborene verlegt („Réanimation Néonatale“), die für das Croix-Rousse-Krankenhaus die höchstmögliche Notfallversorgung für Neugeborene in lebensbedrohlichen Situationen bietet. Laut der französischen Krankengeschichte („Résumé de Séjour“) litt Lysiane an Atemnot infolge der Inhalation klaren Fruchtwassers sowie an einer Obstruktion der oberen Atemwege in Folge der Pierre-Robin-Sequenz („ILAC + obstructive sur séquence de Pierre Robin“).

An ihrem zweiten Lebenstag wurde Lysiane extubiert. Nach 6 Tagen auf der Reanimationsstation für Neugeborene konnte Lysianes Zustand stabilisiert werden und man verlegte sie auf die Intensivstation („Soins Intensifs“).

Auf der Intensivstation bestand die Behandlung der Obstruktion der oberen Atemwege und der Atembeschwerden darin, Lysiane beim Schlafen auf den Bauch zu legen. Vom Bauchschlaf wird bei gesunden Babys dringend abgeraten, da zahlreiche medizinische Studien ein fünf- bis zehnmal höheres Risiko für plötzlichen Kindstod bestätigen. Auf der Intensivstation wurde uns gesagt, Zweck des Bauchschlafs wäre, dass das Gesicht des Kindes, das an Pierre-Robin-Sequenz leidet, beim Schlafen nach unten gerichtet ist. Damit wird erreicht, dass die Zunge im Mund nach vorne und nicht in den Rachen fällt, was die obere Atemwegsobstruktion des Pierre-Robin-Sequenz-Babys vorübergehend erleichtert. Lysianes Bauchschlaf wurde von medizinischen Geräten überwacht, vermutlich um die Gefahren des plötzlichen Kindstods zu begrenzen.

Trotz der Bauchlage litt Lysiane weiterhin unter Atembeschwerden und Schwierigkeiten bei der Nahrungsaufnahme. Die Krankenakte weist darauf hin, dass Lysiane an einer Ermüdung der Atemwege, Kampfanzeichen, Hyperkapnie (anormal hohe Kohlendioxidwerten im Blut) und Entsättigung (anormal niedrige Sauerstoffwerte im Blut) litt („fatigue respiratoire avec signes de lutte et hypercapnie“; „désaturations avec signes de lutte“). Lysiane musste deswegen nach weniger als einer Woche auf der Intensivstation, aufgrund ihrer anhaltenden Atembeschwerden, erneut an ein Beatmungsgerät angeschlossen werden. Lysiane wurde über Schläuche an High-Flow-Beatmungsgerät angeschlossen. Dieses Beatmungsgerät half ihr, besser zu atmen und gewährleistete ausreichende Sauerstoffmengen, wodurch das Risiko einer Hirnschädigung, durch wiederholte Sauerstoffentsättigung, verhindert wurde.

Lysiane kam nie nach Hause. Sie wurde im Croix-Rousse-Krankenhaus geboren und blieb fortan auf dessen Intensivstation am High-Flow-Beatmungsgerät angeschlossen – ohne Aussicht auf Entlassung. Dies setzte sich fort, bis wir, Lysianes Eltern, uns letztlich dazu entschlossen, das Leben und die Gesundheit unseres Kindes in die eigenen Hände zu nehmen, und sie aus Frankreich nach Deutschland zu überführen. In Deutschland, am Uniklinikum Tübingen, erhielt Lysiane am 2. Mai 2017 die hochspezialisierte, medizinisch nachgewiesene TGP-Behandlung für ihre seltene Krankheit Pierre-Robin-Sequenz.

Die von uns gewünschte TGP-Behandlung – eine Einführung in die TGP-Behandlung

Wir, Lysianes Eltern, wollten, dass Lysiane für ihre seltene Erkrankung eine bestimmte medizinische Behandlung erhält: die TGP-Behandlung. Die TGP-Behandlung ist die einzige, derzeit verfügbare Behandlungsmethode der Pierre-Robin-Sequenz, bei der die Obstruktion der oberen Atemwege des Kindes beseitigt und gleichzeitig die zugrundeliegende, anatomische Ursache – die Glossoptose – ohne operativen Eingriff behoben wird. Die Tatsache, dass die TGP-Behandlung die Obstruktion der oberen Atemwege des Babys beseitigt und ihre zugrunde liegende anatomische Ursache, die Glossoptose, korrigiert, unterscheidet die TGP-Behandlung grundlegend von der Beatmungsunterstützung, die Lysiane in ihren ersten fünf Lebenswochen erhielt.

Hier ein Foto mit einem Beispiel einer Tübinger Gaumenplatte:

Nachfolgend sehen Sie eine Abbildung, die die Funktionsweise der TGP veranschaulicht. Das große rosafarbene/rote Objekt stellt die Zunge des Babys dar. In der Querschnittansicht links hat der Pierre-Robin-Sequenz-Patient keine TGP. Hier blockiert die abnormale, hintere Position der Zunge die oberen Atemwege und was zu potenziell lebensbedrohlichen Atem- und Nahrungsaufnahmestörungen führt. In der Abbildung rechts wurde die TGP eingesetzt, die durch eine dunkelblaue Linie dargestellt ist. Diese Linie beginnt an den oberen Alveolarkämmen (dort, wo schließlich die oberen Schneidezähne wachsen), verläuft entlang des oberen Gaumens, bedeckt die Gaumenspalte und erstreckt sich dann nach unten. Im rechten Bild auf der rechten Seite, können wir diese nach unten tauchende, dunkelblaue Linie sehen, wie sie die Unterseite der Zunge nach links in Richtung der Vorderseite des Mundes drückt. Durch dieses nach vorne Schieben der Zunge wird der Rachen mit Hilfe der TGP sofort befreit – ohne chirurgische Eingriffe.

Auf der linken Seite: ohne die TGP; auf der rechten Seite: mit der TGP

Die TGP-Behandlung stellt eine medizinische Innovation dar, die im Fachbereich Kieferorthopädie des Universitätsklinikums Tübingen entwickelt wurde. Sie wird durch das Interdisziplinäre Zentrum für Kraniofaziale Missbildungen bereitgestellt, welches mehrere Krankenhausabteilungen umfasst: Kieferorthopädie, Kraniofaziale Chirurgie und Neonatologie. Vorsitzender des Interdisziplinären Zentrums für Kraniofaziale Fehlbildungen ist Professor Dr. Christian Poets. Dr. Poets ist außerdem Koordinator des hochspezialisierten Pierre-Robin-Sequenz-Wissenszentrums am Tübinger Universitätsklinikum, welches offiziell von der Orphanet-Datenbank als Kompetenzzentrum für Pierre-Robin-Sequenz anerkannt wird. Wir, als Eltern eines Kindes, das an Pierre-Robin-Sequenz leidet, lasen uns sorgfältig mehrere von Dr. Poets und seinen Kollegen veröffentlichte TGP-Studien durch und traten schließlich direkt in Kontakt mit Dr. Poets, um mehr über die TGP-Behandlung zu erfahren.

Anfrage der TGP-Behandlung: Unsere Bemühungen mit Dr. Abadie und anderen Ärzten

Gemäß der Richtlinie 2011/24 / EU über die Ausübung der Patientenrechte in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung, sollte ein EU-Bürger, der eine geplante, grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung mit Krankenhausaufenthalt anstrebt, eine Vorabgenehmigung in seinem Versicherungsmitgliedstaat (d.h. dem Land, in dem der Patient lebt) beantragen und genehmigt bekommen, bevor der Patient die grenzüberschreitende Behandlung erhält. Wenn der Patient an einer seltenen Erkrankung leidet, muss ein anerkannter Experte für diese seltene Krankheit dem Patienten in Form eines Attests bescheinigen, das die Wirksamkeit der vorgeschlagenen, grenzüberschreitenden Behandlung und die Nichtverfügbarkeit der vorgeschlagenen Behandlung im Krankenhaus des Mitgliedsstaat des Patienten bestätigt. Ein Patient mit seltener Erkrankung muss daher, im Rahmen des Antragsverfahrens, diesen Prozess in Gang setzen, indem er einen dieser anerkannten Experten in einem für die seltene Krankheit ausgewiesenen Kompetenzzentrum konsultiert.

Artikel 13(a) der Richtlinie von 2011 führt offiziell die Orphanet-Datenbank der EU an, die europaweit Kompetenzzentren für jegliche seltene Erkrankungen auflistet.

In der Orphanet-Datenbank war kein Kompetenzzentrum für die seltene Erkrankung Pierre-Robin-Sequenz in Lyon zu finden. Die Tatsache, dass in Lyon kein Kompetenzzentrum vorhanden ist, kann durch einen Besuch der nachfolgenden Orphanet-Webseite nachgeprüft werden:

http://tinyurl.com/pierre-robin-europe

Da, wie bereits erwähnt, in Lyon kein Kompetenzzentrum für Pierre-Robin-Sequenz zur Verfügung steht, kontaktierten wir also das Hauptkompetenzzentrum am Necker-Krankenhaus in Paris. Der folgende Link zur Orphanet-Webseite bestätigt, dass Orphanet das Pierre-Robin-Zentrum am Necker-Krankenhaus in Paris als Referenzzentrum für Pierre-Robin-Sequenz in ganz Frankreich identifiziert:
http://tinyurl.com/pierre-robin-europe

Das Referenzzentrum am Necker-Krankenhaus wird von Dr. Véronique Abadie geleitet.

Am 7. April 2017 schickten wir Dr. Abadie eine E-Mail mit der Anfrage, ob die TGP-Behandlung in Frankreich verfügbar ist, und – falls die TGP-Behandlung in Frankreich nicht verfügbar ist – sie das von uns benötigte ärztliche Attest ausschreiben würde, damit wir unseren Antrag bei der L’Assurance Maladie stellen und diese grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung in Deutschland erhalten konnten. Diese von uns am 7. April an Dr. Abadie gerichtete E-Mail war sowohl detailliert, als auch klar und ließ keinen Raum für Missverständnisse:

„Deshalb möchten wir Sie fragen:

1. Ist die „Tübinger Gaumenplatte (TGP)“ in Frankreich verfügbar?

2. Wenn die „Tübinger Gaumenplatte (TGP)“ in Frankreich nicht verfügbar ist, wäre es möglich, uns ein entsprechendes Referenzschreiben zukommen zu lassen, damit unser Kind die TGP-Behandlung am Universitätsklinikum Tübingen erhalten kann? Mit diesem Schreiben könnten wir dann beim französischen Ministerium für soziale Absicherung eine finanzielle Unterstützung für diese Behandlung beantragen. Sollte die finanzielle Unterstützung nicht vollumfänglich sein, können wir den Differenzbetrag selbst abdecken. Laut Professor Poets hat seine Abteilung bereits Kinder aus anderen europäischen Ländern wie Österreich und Ungarn behandelt, so dass ein Aufnahmeverfahren für Patienten aus der Europäischen Union besteht. Wir würden uns freuen, Sie zwecks eines Informationsaustausches über das Überweisungsverfahren, in direkten Kontakt mit Professor Poets zu bringen.“

Französisches Original:
„De ce fait, nous souhaiterions vous demander:

1. Si l’appareil ‘Tübingen Palatal Plate (TPP)’ est disponible en France?

2. Si l’appareil ‘Tübingen Palatal Plate (TPP)’ n’est pas disponible en France, serait-il possible de nous fournir une lettre de référence afin que notre enfant puisse recevoir le TPP à l’hôpital universitaire de Tübingen. Cette lettre nous permettra de faire une demande particulière à la sécurité sociale pour un support financier de prise en charge. Bien que si ce support financier n’est pas total, nous sommes en mesure de couvrir la différence. D’après le Professeur Poets, son département a déjà traité des enfants d’autres pays européens comme l’Autriche et la Hongrie, donc il existe une procédure pour admettre des patients membres de l’Union Européenne. Nous serions heureux de pouvoir vous mettre en relation directement avec le Professeur Poets afin d’échanger amplement sur la procédure de transfert.“

Am Montag, den 10. April 2017, sprachen wir telefonisch mit Dr. Abadie über den Gesundheitszustand unseres Kindes Lysiane. Dr. Abadie erklärte, dass sie Dr. Poets aus Tübingen und seine Arbeit bereits kenne. Hinsichtlich der TGP-Behandlung teilte uns Dr. Abadie mit:

„Ich kenne dieses Verfahren und ich kenne Professor Poets. Es ist ein Verfahren, das funktioniert. Es funktioniert, das ist unbestreitbar. „

Französisches Original:
„Je connais cette technique et je connais le Professor Poets. C’est une technique qui marche – ça marche, c’est indiscutable.“

Dr. Abadie bestätigte ebenfalls, dass dieses medizinische Gerät, die Tübinger Gaumenplatte, in Frankreich, England oder in den Vereinigten Staaten von Amerika nicht erhältlich ist. Diese Vorrichtung wird für jeden einzelnen Patienten nur in Deutschland von einem deutschen Team medizinischer Fachkräfte mit hochspezialisierter Technik, die besonderes Fachwissen erfordert, angefertigt. Dr. Abadie erklärte uns:

„Die TGP-Behandlung ist keine Pauschalbehandlung. Sie ist örtlich beschränkt und wird nur in Deutschland durchgeführt. Sie müssen für diese Behandlung nach Deutschland gehen.“

Französisches Original:
„Le TPP n’est pas un traitement généralisé. C’est très local, c’est fait qu’en Allemagne. Il faut aller en Allemagne pour ce traitement.“

Gegen Ende des Telefongesprächs vom 10. April fragten wir Dr. Abadie, ob sie uns dabei helfen könnte, diese Behandlung zu erhalten. Sie sagte uns, dass wir „völlige Freiheit haben“ („vous avez toute la liberté“). Als wir dies von Dr. Abadie, der Leiterin des französischen Referenzzentrums für Pierre-Robin-Sequenz, hörten, waren wir als Eltern sehr beruhigt. Es war beruhigend, weil sie frankreichweit die Top-Expertin für Pierre-Robin-Sequenz ist. Sie hatte uns nicht nur die medizinische Wirksamkeit der TGP-Behandlung mit absoluter Sicherheit bestätigt, sie kannte sogar Dr. Poets. Und es beruhigte uns auch, weil unser Kind an einer seltenen Krankheit leidet, die unter etwa 10.000 Babys nur eines betrifft. Diese seltene Erkrankung erfordert hochspezialisiertes Wissen und Fachkompetenz – doch entsprechende Experten sind dünn gesät, und Orphanet konnte in Lyon, wo Lysiane behandelt wurde, kein Kompetenzzentrum für diese seltene Erkrankung finden. Deshalb waren wir sehr dankbar, mit Dr. Abadie sprechen zu können.

Wir haben Dr. Abadie während dieses Telefonats am 10. April gegenüber ausdrücklich erwähnt, dass Orphanet kein Pierre-Robin-Sequenz-Kompetenzzentrum in unserem Wohnbezirk Lyon auflistet. Dr. Abadie versicherte uns, dass dies kein Problem sei. Sie fragte uns, wer für die Neonatologie in Lysianes Krankenhaus verantwortlich wäre. Wir informierten Dr. Abadie daraufhin, dass Dr. Picaud die Neonatologie unseres Krankenhauses leiten würde. Sie meinte, dass sie Dr. Picaud kontaktieren würde.

Das Obenstehende beschreibt unseren anfänglichen, beruhigenden Kontakt mit Dr. Abadie.

Leider erwiesen sich unsere anschließenden Bemühungen mit Dr. Abadie als bemerkenswert anders. Hinsichtlich der medizinisch als wirksam erwiesenen TGP-Behandlung hatte sie uns versichert, dass „wir völlige Freiheit haben“ („vous avez toute la liberté“). Erst Wochen später haben wir erfahren müssen, was dieser Satz wirklich bedeutet: „Sie können tun, was immer Sie möchten; Sie können jedenfalls versuchen zu tun, was immer Sie möchten. Aber erwarten Sie nicht einen Moment Hilfe von meiner Seite.“ Insgesamt baten wir Dr. Abadie hinsichtlich der TGP-Behandlung fünf Mal um Hilfe:

  1. in der oben beschriebenen E-Mail vom 7. April;
  2. während des Telefonats vom 10. April, wie oben beschrieben;
  3. in einer E-Mail, die meine Partnerin an sie schickte, als wir von einer Reise nach Tübingen zurückkamen, bei der wir Dr. Poets besuchten, um mehr über die TGP-Behandlung zu erfahren (sie hat nie geantwortet);
  4. in einer weiteren E-Mail, die einen detaillierten Antrag enthielt, den wir gemeinsam mit unserem S2-Antrag bei der L’Assurance Maladie eingereicht hatten, um die TGP-Behandlung zu beantragen (sie hat nie geantwortet);
  5. auf dem Postweg in einem Brief, den wir direkt an sie am Necker-Krankenhaus in Paris per Einschreiben mit Rückschein geschickt haben („une lettre recommandée avec avis de réception“).

Dr. Abadie wusste, dass Orphanet kein Kompetenzzentrum in Lyon ausfindig machen konnte, und wir damit nicht in der Lage sein würden, von unseren Ärzten vor Ort das für unseren S2-Antrag benötigte ärztliche Attest zu erhalten; damit wusste sie auch, dass wir uns vollständig und absolut auf sie verließen.

Dr. Abadie hat, indem sie unsere Bitte um ein ärztliches Attest und schließlich all unserer E-Mails vollständig ignorierte, effektiv daran gehindert, überhaupt unseren Antrag bei der L’Assurance Maladie einreichen zu können. Hätte uns Dr. Abadie in unserem Telefonat am 10. April gesagt: „Ich werde Ihnen nicht das von Ihnen gewünschte ärztliche Attest ausschreiben“, hätten wir niemals drei Wochen damit zugebracht, diesem Attest hinterherzurennen. Wir hätten sofort gewusst, dass das Warten auf ein ärztliches Attest von Dr. Abadie sinnlose Zeitverschwendung ist und diese Zeit sinnvoll nutzen können, um andere Pläne zu verfolgen.

Schließlich war die einzige Möglichkeit, Dr. Abadie zu überhaupt irgendeiner schriftlichen Stellungnahme zu bewegen, das von uns übersandte Einschreiben per Rückschein. Das ist bedauernswert. Dr. Abadie ist Leiterin des Pierre-Robin-Referenzzentrum am Necker-Krankenhaus in Frankreich, das von der französischen Regierung finanziert wird. Zum Leitbild des Pierre-Robin-Referenzzentrums am Necker-Krankenhaus gehört die „Erleichterung des Zugangs zur Patientenversorgung“ („Facilitation de l’accès aux soins des patients“). Als Eltern eines Kindes, das an einer seltenen Erkrankung leidet, hätten wir nicht dazu gezwungen sein sollen, ein Einschreiben zu schicken, um schließlich eine Antwort von Dr. Abadie bezüglich unserer Anfrage des S2-Attests zu erhalten.

Des Weiteren hatte uns Dr. Abadie während unseres Telefonats am 10. April versichert, dass sie mit Dr. Picaud, dem Leiter der Neonatologie in unserem Krankenhaus in Lyon, in Kontakt treten würde. Wir dachten, dies wäre gleichbedeutend mit einer Beauftragung der Verlegung von Lysiane aus der Neonatologie in Lyon in das Tübinger Krankenhaus, damit unsere Tochter dort die von uns gewünschte, medizinisch nachgewiesene TGP-Behandlung erhalten konnte. Bei einem Treffen mit Dr. Picaud am Freitag, den 21. April 2017, erklärte uns dieser jedoch eindeutig, dass er nicht das für unseren S2-Antrag notwendige Attest ausstellen könnte. Dies wäre nur durch Dr. Abadie möglich.

Zusätzlich zu den fünf verschiedenen Versuchen mit Dr. Abadie, baten wir auch unsere Ärzte vor Ort in Lyon um ihre Mithilfe. Dabei drückten wir stets unser großes Interesse an der medizinisch nachgewiesenen TGP-Behandlung für Lysianes seltene Krankheit aus:

  • Montag, 3. April, Treffen mit Dr. Hays;
  • Dienstag, 4. April, Treffen mit dem Chirurgen Dr. Gleizal;
  • Mittwoch, 5. April, Treffen mit Dr. Mory Thomas;
  • Mittwoch, 5. April, E-Mail an Dr. Franco;
  • Donnerstag, 6. April, Treffen mit Dr. Ragouilliaux;
  • Freitag, 7. April, zweite E-Mail an Dr. Franco;
  • Freitag, 7. April, Treffen mit Dr. Mory Thomas;
  • Dienstag, 12. April, Treffen mit Dr. Gleizal und Dr. Mory Thomas;
  • Freitag, 14. April, weiteres Gespräch mit Dr. Mory Thomas.

Am Dienstag, den 18. April, reisten wir nach Tübingen, um uns persönlich mit Dr. Poets und seinen Kollegen zu treffen, ihre Abteilung zu besuchen und mehr über die TGP-Behandlung zu erfahren. Wir schauten uns die Tübinger Gaumenplatte direkt im Einsatz bei einem drei Wochen alten Baby an, das am 28. März, einen Tag vor Lysiane, geboren wurde. Dieses Baby hatte Pierre-Robin-Sequenz, schlief aber nicht in der gefährlichen Bauchlage. Stattdessen schlief es ganz normal auf dem Rücken, wie jedes andere Baby auch und hatte dennoch keinerlei Atemprobleme. Dies beeindruckte uns sehr. Denn für Kinder, die an Pierre-Robin-Sequenz leiden, gestaltet sich das Atmen in der Rückenlage am Schwierigsten. Besagtes Baby wurde am gleichen Tag aus dem Krankenhaus entlassen, an dem wir dort ankamen. Wir trafen uns mit dessen Eltern, einem Paar, das aus Österreich gekommen war, damit ihr Kind von der TGP-Behandlung profitieren konnte. Dieser Besuch versorgte uns mit weiteren Informationen und beeindruckte uns zutiefst. Dr. Poets versicherte uns außerdem, dass er bereit sei, Lysiane die TGP-Behandlung zukommen zu lassen.

Als wir von dieser Tübingen-Reise zurück nach Frankreich kamen, trafen wir uns einige Male mit Dr. Picaud; das erste Mal am oben beschriebenen 21. April. Nachdem Dr. Picaud uns mitgeteilt hatte, dass er das ärztliche Attest, das wir für unseren S2-Antrag benötigten, nicht ausschreiben könne, sondern nur Dr. Abadie, beschlossen wir, Dr. Abadie ein letztes Mal, per Einschreiben, zu kontaktieren.

Schließlich haben wir die Hoffnung aufgegeben, Hilfe von Dr. Abadie in Paris oder anderen Ärzten in Lyon für unseren S2-Antrag zu erhalten. Wir begannen selbst mit den Verlegungsvorbereitungen für Lysiane von Lyon nach Tübingen, indem wir uns Geld von unserer Familie liehen. Das von uns festgelegte Abreisedatum war der Dienstagmorgen des 2. Mai, da am Montag, dem 1. Mai Nationalfeiertag (Maifeiertag) war. Dr. Abadie wusste, dass wir am Dienstag, den 2. Mai, nach Tübingen abreisen würden. Denn, obwohl sie unsere Bitte bezüglich des S2-Attests ignorierte, stand sie während der gesamten Zeit in regelmäßigem Kontakt mit Dr. Picaud. Letztendlich schickte sie uns eine Antwort auf den Brief, den wir ihr per Einschreiben geschickt hatten.

Doch Dr. Abadies Antwort enthielt kein ärztliches Attest. Stattdessen schrieb sie eine einfache E-Mail, die sie am Freitag, den 28. April, um 16.20 Uhr abschickte; weniger als eine Stunde vor Beginn des langen Mai-Wochenendes. In ihrer E-Mail bestätigte Dr. Abadie schließlich schriftlich, dass die TGP-Behandlung wirksam ist; sie bestätigte auch, dass diese nur in Deutschland zur Verfügung steht. Sie fügte jedoch weiterhin hinzu:

„Wir verfügen in Frankreich über eine ebenso wirksame, alternative Strategie zur Behandlung der Obstruktion der oberen Atemwege. Diese wird in unserer Studie beschrieben: „Continuous Positive Airway Pressure for Upper Airway Obstruction in Infants with Pierre Robin Sequence (CPAP für die Obstruktion der oberen Atemwege bei Säuglingen mit Pierre-Robin-Sequenz)“. Amaddeo A, Abadie V, Chalouhi C, Kadlub N, Frapin A, Lapillonne A, Leboulanger N, Garabédian EN, Picard A, Fauroux B. Plast Reconstr Surg. 2016 Feb; 137(2):609­12.“

Französisches Original:
„Nous avons en France une stratégie alternative efficace sur le traitement de l’obstruction ventilatoire, comme en témoigne également nos publications, Continuous Positive Airway Pressure for Upper Airway Obstruction in Infants with Pierre Robin Sequence. Amaddeo A, Abadie V, Chalouhi C, Kadlub N, Frapin A, Lapillonne A, Leboulanger N, Garabédian EN, Picard A, Fauroux B. Plast Reconstr Surg. 2016 Feb; 137(2):609­12.“

Diese E-Mail von Dr. Abadie, Frankreichs führender Pierre-Robin-Sequenz-Expertin, in der sie darauf hinweist, dass Continuous Positive Airway Pressure (CPAP) ebenso wirksam ist wie die TGP-Behandlung, bildete die Grundlage für die Ablehnung unseres S2-Antrags durch die L’Assurance Maladie.

Indem sie uns ihre Nachricht am Freitag um 16.20 Uhr schickte, sorgte Dr. Abadie dafür, dass wir keine Möglichkeit hatten, unseren S2-Antrag vor unserer Abreise nach Tübingen am Dienstagmorgen, bei der L’Assurance Maladie einzureichen. Das Büro der L’Assurance Maladie als Behörde ist natürlich an einem Samstag geschlossen – es würde jedoch auch am Montag, den 1. Mai und damit Maifeiertag, nicht geöffnet haben. Somit mussten wir nach Tübingen reisen, bevor die L’Assurance Maladie überhaupt unseren S2-Antrag erhalten hatte, was unsere Aussichten auf die S2-Genehmigung noch mehr schmälerte.

Die L’Assurance Maladie muss innerhalb von maximal 2 Wochen auf einen S2-Antrag reagieren. Diese Frist beginnt jedoch erst dann, wenn der S2-Antrag des Patienten bei ihnen eingegangen ist. Wir hatten Dr. Abadie am 7. April 2017 schriftlich um ein ärztliches Attest gebeten und hatten die Einreichung unseres S2-Antrags einzig deswegen verschoben, weil wir auf ihre Antwort warteten. Diese schriftliche Antwort, eine E-Mail ohne das ärztliche Attest, schickte sie uns am Freitag, den 28. April – volle drei Wochen später. Dr. Abadie hätte innerhalb dieser drei Wochen entweder ein ärztliches Attest vorbereiten, oder alternativ, uns ehrlich und direkt darüber informieren können, dass sie unter keinen Umständen dazu bereit ist, ein ärztliches Attest auszustellen. Indem sie uns drei Wochen auf ihre E-Mail vom Freitag, dem 28. April, warten ließ, verhinderte Dr. Abadie, dass wir unseren Antrag überhaupt bei L’Assurance Maladie einreichen konnten.

Gerade im Hinblick auf diese seltene Erkrankung sind 3 Wochen eine sehr lange Zeit. Kleinkinder mit Pierre-Robin-Sequenz leiden vor allem in den ersten Lebensmonaten sehr unter der Blockierung der oberen Atemwege, die zahlreiche, schädliche Auswirkungen hat. Zum einen wird die „Atemarbeit“ erheblich erschwert – das Baby benötigt seine gesamte Energie, um genug Luft zu bekommen. Diese erhöhte „Atemarbeit“ kann man sich folgendermaßen vorstellen: Zwingt man jemanden, den ganzen Tag durch einen kleinen, engen Strohhalm zu atmen, kann diese Person das sicherlich tun und überlebt auch. Da sie aber dazu gezwungen ist, durch diesen kleinen, engen Strohhalm zu atmen, wird die „Atemarbeit“ erheblich erschwert. Dies führt zu einer enormen Belastung des Herzen, der Lungen, des Kreislaufs und des Nervensystems dieser Person, da die Blockierung der oberen Atemwege Unwohlsein, Angst und manchmal sogar Panik auslöst. Zu sehen, wie unsere gerade geborene Tochter Lysiane unter diesen Atembeschwerden litt, war für uns eine Qual.

Darüber hinaus kann eine Blockierung der oberen Atemweg zu Hypoxie (Sauerstoffmangel) und Hyperkapnie (überhöhte Kohlendioxidsättigung, auch Hypokarbie genannt) führen. Sowohl Hypoxie als auch Hypokapnie begünstigen Hirnschäden. Eine medizinische Studie über Pierre-Robin-Sequenz, „Mandibular distraction osteogenesis for neonates with Pierre Robin sequence and airway obstruction (Mandibuläre Distraktionsosteogenese für Neugeborene mit Pierre-Robin-Sequenz und Atemwegsobstruktion)“ erklärt:

„Bei Patienten mit mäßiger bis schwerer Atemwegsobstruktion ist eine intensive Atemwegsbehandlung erforderlich, um Hypoxie- und Hypokarbie-Episoden vorzubeugen, die andernfalls zu erheblichen, kognitiven Beeinträchtigungen führen können.“
Englisches Original:
„Intensive management of the airway is mandatory in patients with moderate to severe airway obstruction in order to prevent episodes of hypoxia and hypercarbia, which can lead to significant cognitive impairment.“

Als Lysiane geboren wurde, war sie überhaupt nicht in der Lage zu atmen – sie musste auf die Reanimationsstation für Neugeborene verlegt werden („Réanimation Néonatale“), um ein Höchstmaß an Notfallversorgung zu erhalten. Auch Lysianes Krankenbericht des Croix-Rousse-Krankenhauses bestätigt, dass sie in den Wochen nach ihrer Geburt an Hypoxie und Hyperkapnie litt:

„Sauerstoffentsättigung [Hypoxie] mit Anzeichen des Kampfes“
Französisches Original:
„désaturations avec signes de lutte“

„Atmungsermüdung mit Anzeichen von Kampf und Hyperkapnie“
Französisches Original:
„fatigue respiratoire avec signes de lutte et hypercapnie“

Wir wussten, dass Lysianes erste Monate kritisch waren und langfristige Auswirkungen für ihr gesamtes Leben haben würden. Wir wussten auch, dass in Bezug auf die TGP-Behandlung der Zeitfaktor entscheidend ist. Die TGP-Behandlung besteht aus zwei wichtigen Phasen. In der ersten Phase verbringt das Baby ungefähr 2 bis 3 Wochen im Krankenhaus. Während dieser Zeit wird ein extra für das Baby angefertigtes TGP-Gerät in dessen Mund eingesetzt und fortan getragen. Das Kind wird dabei genau überwacht. Im Anschluss an diese 2-3 Wochen wird erfolgt die Entlassung aus dem Krankenhaus und das Kind geht mit den Eltern nach Hause, wo es wie jedes normale Baby auch lebt – ohne Beatmungsgeräte oder ähnliche Apparate. In der zweiten Phase, zu Hause, trägt das Kind einfach die TGP in seinem Mund. Abhängig vom Zustand des Kindes erfolgt dies über einen Zeitraum von 3 bis 5 Monaten. Einmal am Tag entfernen die Eltern die TGP, um sie mit einer normalen Zahnbürste zu reinigen; ähnlich wie bei einer Zahnprothese. Am Ende dieser zweiten Phase ist die TGP-Behandlung abgeschlossen. Das TGP-Gerät hat seine Arbeit getan, und das Kind muss diese Vorrichtung nie wieder tragen.

Entscheidend dabei ist, dass dieser zweistufige Prozess – die 2 bis 3 Wochen Krankenhausaufenthalt und das anschließende Tragen der TGP für 3 bis 5 Monate – abgeschlossen sein sollte, bevor die Zähne des Babys zu wachsen beginnen. Dies geschieht für gewöhnlich im Alter von ca. 6 Monaten. Sobald die Zähne zu wachsen beginnen, müsste das TGP-Gerät ständig angepasst werden, um sich an die verändernde Zahnanatomie des Kleinkinds anpassen zu können, was äußerst unpraktisch wäre. Wartet man also zu lange mit der TGP-Behandlung, kann es sein, dass es an einem gewissen Punkt zu spät für diese Behandlungsmethode ist. Damit ein an Pierre-Robin-Sequenz leidendes Kind das volle Potenzial der medizinisch nachgewiesenen Vorteile der TGP genießen kann, sollte der Säugling die TGP-Behandlung so schnell wie möglich nach der Geburt erhalten. Der Zeitfaktor war also entscheidend – und doch mussten wir volle drei Wochen warten, bis wir eine E-Mail von Dr. Abadie erhielten.

Da Dr. Abadie uns nicht das von uns angeforderte ärztliche Attest geschickt hatte, blieb uns nichts anderes übrig, als die E-Mail von Dr. Abadie auszudrucken und sie zusammen mit den anderen von uns erstellten Dokumenten und dem S2-Antrag bei der L’Assurance Maladie einzureichen, damit die grenzüberschreitende Versorgung für die seltene Erkrankung unserer Tochter gesichert wäre. Dies erfolgte am Dienstag, den 2. Mai, weil die Post am Montag, den 1. Mai, geschlossen war.

Atembeschwerden bis zu unserer Abreise nach Deutschland

In unserem S2-Antrag an die L’Assurance Maladie, in dem wir um Genehmigung für die TGP-Behandlung in Deutschland baten, fügten wir auch ein Standarddossier bei. Darüber hinaus veröffentlichten wir aber auch ein Video von unserer Tochter Lysiane, das ihre Atembeschwerden im französischen Krankenhaus veranschaulicht und teilten dieses mit der L’Assurance Maladie. Dieses Video finden Sie hier:
http://avantetapres.com/

Das Video zeigt deutlich, dass Lysiane nach wochenlanger Beatmungsunterstützung und rund um die Uhr Intensivbehandlung in Lyon weiterhin mit Atembeschwerden zu kämpfen hatte. Das Video „Lysiane – Pierre-Robin-Sequenz – Atembeschwerden“ wurde am Freitag, den 28. April, vier Tage vor unserer Abreise nach Tübingen, gemacht. Man kann darin genau erkennen und hören, wie Lysiane um das Atmen kämpft. Das Video macht deutlich, dass die Beatmungsunterstützung die Obstruktion der oberen Atemwege des Kindes weder beseitigt, noch das zugrunde liegende anatomische Problem, die Glossoptose, korrigiert.

Zusätzlich zu diesen klinisch sichtbaren Anzeichen einer Obstruktion der oberen Atemwege und der Schwierigkeiten beim Atmen, ergab eine Polysomnographie-Untersuchung, dass Lysiane außerdem an einem moderaten Syndrom obstruktiver Hypopnoe litt. Diese Schlafstudie wurde in Lyon am Krankenhaus Femme Mére Enfant am 26. April 2017 durchgeführt. Die Ergebnisse der Polysomnographie weisen darauf hin, dass, wenn man Lysiane auf den Rücken legte – also in die natürliche Schlafposition – und sobald sie vom Beatmungsgerät getrennt wurde – der „l’index d’apnées-hypopnées obstructives“ (Index der obstruktiven Apnoe-Hypopnoe, IAHO) – 6,5/Stunde betrug und während des REM-Schlafs auf 18,2/Stunde anstieg. Die Schlaf-Effizienz wurde durch unterbrochenen Schlaf reduziert (Index der Erregungszustände plus Mikroerregung, 28,4/Stunde). Bei Kindern bestätigt ein IAHO von mehr als 1,5/Stunde die Diagnose einer obstruktiven Schlafapnoe, die eine Behandlung erfordert.

Am Freitag, den 28. April, erklärte Dr. Mainguy, der die Polysomnographie durchgeführt hatte, dass er eine Durchflusserhöhung von Lysianes Beatmungsgerät auf 6 l/min empfehlen würde, sollte Lysiane in Frankreich bleiben. Unabhängig davon konnten aber weder Dr. Mainguy noch einer der anderen Ärzte auf Lysianes Intensivstation, Angaben zu einem ungefähren Entlassungstermin aus dem Krankenhaus machen. Unsere einzige Hoffnung als Eltern, war die Möglichkeit von „l’hospitalisation à domicile“ (HAD), was wie ein Krankenhausaufenthalt zu Hause ist. Dazu hätten wir das Beatmungsgerät und die gesamte zugehörige Ausrüstung mit nach Hause nehmen und Lysiane hätte während des Schlafens (also nicht nur nachts, sondern auch tagsüber) mit Schläuchen und einer Gesichtsmaske am Beatmungsgerät angeschlossen bleiben müssen. Damit wäre es ausgeschlossen gewesen, sie z.B. im Kinderwagen in den Park mitzunehmen.

Nach fast fünf Wochen ununterbrochenen Krankenhausaufenthalts auf der Intensivstation in Lyon wollten wir unser Kind aus dem Krankenhaus holen, damit wir endlich, wie jede normale Familie auch, zusammen sein konnten. Gleichzeitig waren wir aber nicht bereit, das Krankenhaus und die gesamte Ausrüstung nach Hause zu holen und unser Zuhause in eine Intensivstation zu verwandeln. Mit der TGP-Behandlung wäre ein langfristiger Krankenhausaufenthalt völlig unnötig.

Abfahrt nach Tübingen zur TGP-Behandlung

Am 2. Mai 2017 haben wir Lysiane vom Lyoner Croix-Rousse-Krankenhaus in das Universitätsklinikum Tübingen in Deutschland überführt, um dort die TGP-Behandlung zu erhalten. Trotz der Tatsache, dass die TGP-Behandlung in Deutschland seit über 10 Jahren regelmäßig angewendet wird und deren Wirksamkeit in zahlreichen Peer-Review-Studien medizinisch nachgewiesen wurde, glauben wir, dass unsere Tochter Lysiane das erste französische Baby überhaupt ist, das die TGP-Behandlung erhalten hat. Wir gehen auf diese bemerkenswerte Tatsache im Abschnitt „Rechtliche Analyse“, später in diesem Dokument, noch näher ein.

Ablehnungsschreiben der L’Assurance Maladie

Die L’Assurance Maladie lehnte unseren Antrag auf Genehmigung für die grenzüberschreitende medizinische Versorgung der seltenen Krankheit unseres Kindes, Lysiane, ab. Im beigefügten Schreiben der L’Assurance Maladie heißt es:

„… die Abteilung für medizinische Bewertung hat festgestellt, dass:
die gleiche Behandlung oder eine ebenso wirksame Behandlung in Frankreich, ohne ungebührliche Verzögerung, erhalten werden kann. Auf dieser Grundlage informieren wir Sie darüber, dass die medizinische Versorgung in Frankreich innerhalb der erforderlichen Frist erbracht werden kann. „

Französisches Original:
„… le service du contrôle médical a estimé:
qu’un traitement identique ou présentant le même degré d’efficacité peut être obtenu en temps opportun en France. A ce titre, nous vous indiquons que ces soins peuvent être dispensés en France dans le délai requis.“

BRIEF AN PRÄSIDENT MACRON

MEDIZINISCHE ANALYSE

Brief als PDF anschauen

Die medizinische Grundlage für die Ablehnung der L’Assurance Maladie

The Medizinische Grundlage für die Ablehnung ist laut L’Assurance Maladie, dass „Die gleiche Behandlung oder eine ebenso wirksame Behandlung in Frankreich, ohne ungebührliche Verzögerung, erreicht werden kann“.

Ist „die gleiche Behandlung“ in Frankreich verfügbar?

Zum ersten Szenario, „die gleiche Behandlung“: In Dr. Abadies E-Mail vom 28. April 2017 gibt sie, als führende Pierre-Robin-Sequenz-Expertin in Frankreich, zu:

„Derzeit kann dieses Verfahren nur von diesem speziellen deutschen Team durchgeführt werden, da es auf der individuellen, angepassten Herstellung einer Orthese beruht, die von diesem erfahrenen Team angefertigt, überwacht und verändert werden muss.“

Französisches Original:
„Cette technique n’est actuellement réalisable que par cette équipe allemande car elle repose sur la fabrication sur mesure d’une orthèse qui doit être mise en place, surveillée et changée par l’équipe qui en a l’expérience.“

Wie Dr. Abadie also schriftlich bestätigt, ist die TGP-Behandlung in Frankreich nicht verfügbar.

Darüber hinaus sprachen wir am Montag, den 10. April 2017, telefonisch mit Dr. Abadie über den Gesundheitszustand unserer Tochter Lysiane. Dr. Abadie erklärte uns dabei, dass sie Dr. Poets in Tübingen und seine Arbeit kenne. In Bezug auf die TGP-Behandlung teilte uns Dr. Abadie mit: „Ich kenne dieses Verfahren und ich kenne Professor Poets. Es ist ein Verfahren, das funktioniert. Es funktioniert, das ist unbestreitbar.“ Dr. Abadie bestätigte auch, dass dieses medizinische Produkt, die TGP, in Frankreich, in England oder in den Vereinigten Staaten von Amerika nicht erhältlich ist. Die TGP ist ein medizinisches Gerät, das ausschließlich in Deutschland für jeden Patienten individuell von einem deutschen Team medizinischer Fachkräfte mit hochspezialisierter Medizintechnik und besonderem Fachwissen, angefertigt wird. Dr. Abadie erklärte uns: „Die TGP-Behandlung ist keine Pauschalbehandlung. Sie ist örtlich beschränkt und wird nur in Deutschland durchgeführt. Sie müssen für diese Behandlung nach Deutschland gehen.“

Um es noch einmal zu wiederholen: weder die TGP-Behandlung, noch eine ebenso wirksame Behandlungsmethode, ist in Frankreich verfügbar.

Gibt es in Frankreich eine „ebenso wirksame“ Behandlung?

Dass eine „gleiche Behandlungsmethode“ in Frankreich nicht verfügbar ist, ist eine unbestreitbare Tatsache. Doch bietet Frankreich vielleicht eine „ebenso wirksame“ Behandlung? Frankreich verfügt über verschiedene invasive Operationstechniken zur Behandlung von Säuglingen mit Pierre-Robin-Sequenz. Ein Beispiel für diese invasiven Operationstechniken ist die mandibuläre Distraktionsosteogenese. Diese besteht im Wesentlichen darin, den Unterkiefer des Kindes aufzubrechen und diesen im Anschluss durch zahlreiche Metallstäbe und Schrauben chirurgisch zu vergrößern – alles in dem Bemühen, die Obstruktion des oberen Atemwegs des Babys zu reduzieren.

Eine weitere in Frankreich angebotene, invasive Operationstechnik für Kinder mit Pierre-Robin-Sequenz ist die Labioglossopexie. Bei diesem chirurgischen Eingriff wird das Ende der Zunge des Kindes an dessen Unterlippe genäht. Dabei geht es darum, die Zunge darin zu hindern, sich nach oben zu legen bzw. sich überhaupt zu bewegen, damit die oberen Atemwege des Kindes nicht blockiert werden. Die Labioglossopexie – das Annähen der Zunge eines Kleinkinds an dessen Unterlippe – ist eine hässliche Prozedur, die mehr dem Mittelalter entsprungen scheint, als der Medizin des 21. Jahrhunderts. Außerdem funktioniert sie oft nicht wie erwartet. Entweder zerreißt die Zunge oder die Lippe des Säuglings, was Fleischwunden verursacht und mögliche Infektionen zur Folge hat. Außerdem kehrt die Zunge in ihre gefährliche, vertikale Position (Glossoptose) zurück, und die oberen Atemwege werden erneut blockiert.

Wir sind der Überzeugung, dass, wenn Ärzte in Frankreich französische Mütter und Väter darüber informieren würden, dass es eine sichere und wirksame Alternative zu diesen schmerzhaften, invasiven und potentiell riskanten chirurgischen Eingriffen gibt – wenn ihnen gesagt würde, dass eine orale Vorrichtung, die Tübinger Gaumenplatte, existiert, deren Wirksamkeit durchgängig medizinisch nachgewiesen wurde und die erfolgreich die Obstruktion der oberen Atemwege des Babys ohne jegliche chirurgischen Eingriff beseitigt – diese französische Familien auf die Operation verzichten und sich stattdessen für die TGP-Behandlung entscheiden würden.

In ihrer E-Mail vom 28. April 2017 an die L’Assurance Maladie über die in Frankreich zur Verfügung stehenden Behandlungsmethoden für Kinder mit Pierre-Robin-Sequenz, erwähnt Dr. Abadie keine dieser oder ähnliche Operationstechniken. Stattdessen weist sie darauf hin, dass Frankreichs Behandlungsstrategie für Kinder mit Pierre-Robin-Sequenz darin besteht, diese an Beatmungsgeräte anzuschließen:

„Wir verfügen in Frankreich über eine ebenso wirksame, alternative Strategie zur Behandlung der Obstruktion der oberen Atemwege. Diese wird in unserer Studie beschrieben: Continuous Positive Airway Pressure for Upper Airway Obstruction in Infants with Pierre Robin Sequence (CPAP für die Obstruktion der oberen Atemwege bei Säuglingen mit Pierre-Robin-Sequenz).“

Französisches Original:
„Nous avons en France une stratégie alternative efficace sur le traitement de l’obstruction ventilatoire, comme en témoigne également nos publications: Continuous Positive Airway Pressure for Upper Airway Obstruction in Infants with Pierre Robin Sequence.“

Stimmt es, dass im Vergleich zur TGP-Behandlung, Frankreichs Beatmungsunterstützung – der Anschluss des Kindes an ein Beatmungsgerät – „ebenso wirksam“ ist?

  • Die TGP-Behandlung behebt durch das Entsperren der Kehle des Säuglings, das zugrundeliegende, anatomische Problem bei Pierre-Robin-Sequenz – die Obstruktion der oberen Atemwege. Auf diese Weise kann das Kind auf natürlichem Wege selbstständig und unabhängig atmen. CPAP hingegen drückt die Luft einfach durch die verstopften Atemwege des Kindes, die aber weiterhin blockiert bleiben. Sobald das Kind vom Beatmungsgerät getrennt wird, kehren die Atembeschwerden zurück. Hier sehen Sie wie Lysiane atmet, als man sie kurzzeitig vom Beatmungsgerät getrennt hat – nach einem Monat ununterbrochenen Krankenhausaufenthalts und Rund-um-die-Uhr-Betreuung:
    http://avantetapres.com/
  • Die TGP-Behandlung erfordert keinerlei externe Ausrüstung. Bei der TGP handelt es sich um eine kleine, orale Vorrichtung, die das Kind im Mund trägt. CPAP hingegen erfordert sperrige Krankenhausausrüstung, einschließlich eines Beatmungsgeräts, Schläuchen, einer Gesichtsmaske und elektrischen Kabeln. Diese Beatmungsausrüstung begrenzt radikal die Mobilität sowohl des Kindes, als auch der Eltern, da das Kind beim Schlafen an das Beatmungsgerät angeschlossen werden muss – sowohl in der Nacht, als auch tagsüber.
  • Die TGP-Behandlung erfordert im Allgemeinen 2 bis 3 Wochen Krankenhausaufenthalt. Danach wird das Kind aus dem Krankenhaus nach Hause zu den Eltern entlassen. CPAP erfordert in der Regel eine Langzeithospitalisation, die mehrere Monate, ein halbes Jahr oder sogar länger betragen kann. Diese Notwendigkeit der Langzeithospitalisation, die CPAP für gewöhnlich erfordert, birgt mehrere, wesentliche Nachteile:
    • Langzeithospitalisation verursacht enorme finanzielle Kosten für jedes Gesundheitssystem, unabhängig von der Verwaltung dieses Gesundheitssystems;
    • Langzeithospitalisation setzt das Kind bakteriellen Krankheitserregern im Krankenhaus aus, was zu einer Verschlimmerung der bereits bestehenden Gesundheitsprobleme des Säuglings führen kann; und
    • Langzeithospitalisation schafft eine schmerzhafte, unnatürliche und ungesunde Trennung von Kind und Eltern und stört damit den Bindungsprozess, der für die gesunde Entwicklung des Kindes entscheidend ist.
  • Bei der TGP-Behandlung wird die Zunge des Kindes korrekt nach vorne und flach in den Mund gelegt, und erreicht damit die richtige und natürliche Position zum Stillen. Hierbei wird der natürliche und angeborene Saug- und Schluckreflex des Säuglings ausgelöst und die Flaschenfütterung dramatisch verbessert. Dieser Umstand wurde in medizinischen Peer-Review-Studien nachgewiesen. Die TGP-Behandlung verbessert und erleichtert den Fütterungsprozess bei Säuglingen, die an der Pierre-Robin-Sequenz leiden. Die CPAP dagegen tut nichts, um die Nahrungsaufnahme zu verbessern oder zu erleichtern.
  • Die TGP-Behandlung bewirkt, dass die Zunge des Säuglings gegen den unteren Alveolarkamm drückt, indem die Zunge in Richtung der Vorderseite des Mundes neu positioniert wird. Es existieren medizinische Beweise, dass dieser sanfte Zungendruck des Säuglings gegen den unteren Alveolarkamm, das Wachstum des Unterkiefers auf natürliche Weise anregt und dadurch die Kieferdeformitäten, die mit Pierre-Robin-Sequenz einhergehen, sicher und ohne operative Eingriffe reduziert werden. CPAP hingegen birgt, durch den konstanten Druck der Atemmaske auf die sich noch im Wachstum befindlichen Gesichtsknochen des Säuglings, tatsächlich ein erhebliches Risiko, Gesichtsdeformitäten zu verursachen. Dr. Brigitte Fauroux, ein Mitglied des französischen Pierre-Robin-Referenzzentrums am Necker-Krankenhaus in Paris, veröffentlichte hierzu in Frankreich eine Studie, die ergab, dass 68% der beobachteten Kinder, die eine Beatmungsunterstützung erhielten, Gesichtsdeformitäten, einschließlich globaler Gesichtsabflachung und Oberkieferretrusion, aufwiesen.

Kein objektiver und unparteiischer medizinischer Vergleich kann vernünftigerweise zu dem Schluss kommen, dass CPAP – bei der das Kind an ein Beatmungsgerät angeschlossen werden muss – und die TGP-Behandlung – die entscheidende, medizinischen Ziele realisiert, die CPAP nicht erreicht und nicht erreichen kann – „gleichwertig oder ebenso wirksam“ ist.

Im Folgenden werden wir weitere Einzelheiten zu den oben genannten Punkten erläutern.

Ausrüstung und Patientenmobilität

Dem von uns bei der L’Assurance Maladie eingereichten S2-Antrag haben wir auch einen Brief von Dr. Christian Poets beigefügt, in dem er Folgendes erklärt:

„… Die Beatmungsunterstützung birgt einige Herausforderungen. Dazu gehört unter anderem die Tatsache, dass diese Intervention bei (kleinen) Säuglingen fast durchgängig angewendet werden muss, da diese fast den ganzen Tag über schlafen. Damit wird die Beweglichkeit des Patienten erheblich eingeschränkt. Im Gegensatz dazu erfordert die TGP, die im Mund des Säuglings platziert wird, keinerlei lästige, externe Ausrüstung und ermöglicht den Eltern so, ihr Kind frei und vor allem auch zu Hause zu bewegen.“

Englisch Original:
„… ventilation comes with several challenges, including the fact that this intervention must be applied almost continuously in (young) infants, as these sleep for most of the day, which substantially reduces the patient’s mobility. In contrast, the TPP, which is placed inside of the baby’s mouth, eliminates the need for any cumbersome external equipment and thus allows parents to move their baby around freely and, most importantly, also at home.“

Das von Dr. Poets angesprochene Problem betrifft die Patientenmobilität. Die Beatmungsunterstützung muss angewendet werden, wenn der Säugling schläft. Dies ist jedoch den größten Teil des Tages und die meiste Zeit der Nacht der Fall. Daher muss ein Kind, das eine Beatmungsunterstützung erhält, fast 24 Stunden täglich an die externe Beatmungsausrüstung angeschlossen bleiben. Dies erschwert es Eltern erheblich, ihr Kind von einem Zimmer ins andere zu bewegen, es zu Arztterminen zu bringen und so weiter. Die folgenden zwei Abbildungen veranschaulichen die Unterschiede in der Ausrüstung bei Beatmungsunterstützung und TGP-Behandlung sowie die Auswirkungen, die diese erforderliche Ausrüstung auf die Mobilität von Kindern und Eltern hat:

Ausrüstung und ihre Auswirkungen auf die Patientenmobilität

Beatmungsunterstützung

Beatmungsunterstützung-Ausrüstung; Die verschiedenen Luftschläuche und elektrischen Kabel sind Bestandteil der Ausrüstung zur Beatmungsunterstützung. Der Säugling muss an das Gerät angeschlossen werden, sobald er schläft, was die meiste Zeit des Tages der Fall ist.

TGP-Behandlung

Die kleinen Objekte oben sind Beispiele für ein TGP-Gerät, das im Mund des Säuglings getragen wird.

Diese kleine, orale Vorrichtung ist die einzige Ausrüstung, die unsere Tochter benötigt, um die Obstruktion der oberen Atemwege zu lösen, was ihr ermöglicht, auf natürliche Weise und frei zu atmen.

Es sind keinerlei externe Geräte oder elektrische Kabel nötig. Ein stationärer Krankenhausaufenthalt auf der Intensivstation und der damit verbundene Anschluss an Schläuche und Beatmungsgeräte entfällt.

Langzeithospitalisation

In seinem Brief fügt Dr. Poets weiterhin Folgendes hinzu:

„… Beatmungsunterstützung erfordert typischerweise einen langfristigen Krankenhausaufenthalt, der die Behandlungskosten stark erhöht und zusätzliche Risiken birgt. Dazu gehört insbesondere der Kontakt mit pathogenen Bakterien (im Krankenhaus erworbene, d.h. nosokomiale Infektionen). Im vorliegenden Fall befindet sich die Patientin Lysiane Pakter bereits seit über vier Wochen im ständigen Krankenhausaufenthalt. Leider benötigt sie weiterhin sowohl Beatmungs- als auch kritische Ernährungsunterstützung. Die TGP-Behandlung erfordert hingegen lediglich einen zwei- bis dreiwöchigen Krankenhausaufenthalt. Die Patientin wird im Anschluss nach Hause zu den Eltern entlassen, die zuvor in der Handhabung und Wartung der TGP geschult wurden.“

Englisch Original:
„… ventilation typically requires a long-term hospital stay, which greatly increases the cost of treatment and carries additional risks, particularly contact with pathogenic bacteria (hospital-acquired, i.e. nosocomial, infections). In the present case, the patient, Lysiane Pakter, has already been under constant hospitalization for over 4 weeks. Unfortunately, she continues to require both, ventilation and critical nutritional support. The TPP treatment, on the other hand, requires a hospitalization period which averages two to three weeks; the patient is then discharged home to rejoin his/her parents, who have been trained in handling and maintaining the TPP device on their own.“

Langzeithospitalisation ist ein kritisches Problem. Nicht nur, dass lange Krankenhausaufenthalte zu enormen finanziellen Kosten führen, und der Säugling bakteriellen Krankheitserregern ausgesetzt wird – eine Langzeithospitalisation führt auch zu einer schmerzhaften, unnatürlichen und ungesunden Trennung von Kind und Eltern. Wir als Lysianes Eltern waren durch die schrecklichen Umstände ihrer gefährlichen Geburt, der Entdeckung ihrer seltenen Erkrankung und der Tatsache, dass sie 6 Tage lang in der Reanimationsstation für Neugeborene verbringen musste und Notfallbehandlungen erhielt, traumatisiert. Dass Lysiane nach Verlassen der Reanimationsstation ihren Krankenhausaufenthalt auf der Intensivstation weiterhin fortsetzen musste – Woche für Woche, für Woche – brach uns das Herz.

Wir konnten ja nicht in das Krankenhaus einziehen und mit Lysiane auf der Intensivstation leben, sondern sie nur jeden Tag besuchen. Nachts jedoch mussten wir das Krankenhaus wieder verlassen und ohne sie nach Hause gehen. Dies war weder für Lysiane noch für uns als Eltern gut.

Darüber hinaus war einfach kein Ende in Sicht. Es gab keinen geplanten Entlassungstermin, keinerlei Einschätzung der Ärzte, wann wir Lysiane, unser neugeborenes Kind, endlich mit nach Hause nehmen konnten.

Im Gegensatz dazu konnten wir Lysiane, nach nur einer Woche TGP-Behandlung in Tübingen, in den Kinderwagen legen, das Krankenhaus verlassen und mit ihr im Freien spazieren gehen. Dies wäre mit der Behandlung in Frankreich unmöglich gewesen.

Am 21. Mai 2017, nach weniger als drei Wochen TGP-Behandlung, wurden wir komplett aus dem deutschen Krankenhaus entlassen und brachten unsere Tochter Lysiane nach Hause. Wir mussten weder ein Beatmungsgerät, noch Luftschläuche oder Gesichtsmasken mitnehmen. Im Entlassungsbericht des deutschen Krankenhauses steht:

„Nach Abschluss der TGP-Modifikationen führten wir eine erneute Schlafstudie durch, die ein MOAI von <1 ergab. Die klinische Anzeichen einer Obstruktion der oberen Atemwege wurden beseitigt ... Im Hinblick auf ihre Atemschwierigkeiten hat die Behandlung Lysiane die völlige Unabhängigkeit von der Beatmungsunterstützung ermöglicht."

Englisch Original:
„After the TPP’s modifications were complete we carried out a repeat sleep study which revealed an MOAI < 1. Clinical signs of upper airway obstruction were eliminated... With regard to her respiratory difficulties, treatment has allowed Lysiane to achieve total independence from ventilation assistance."

Die folgenden zwei Abbildungen verdeutlichen diesen wichtigen Unterschied: die Notwendigkeit einer Langzeithospitalisation im Falle der Beatmungsunterstützung – und das Verlassen des Krankenhauses bei TGP-Behandlung.

Langzeitaufenthalt

Beatmungsunterstützung

Oben, in Frankreich, mit Beatmungsunterstützung; fünf aufeinanderfolgende Wochen im Krankenhaus, ohne absehbaren Entlassungstermin.

TGP-Behandlung

Unsere Tochter Lysiane wurde am 4. Mai 2017 mit einem TGP-Gerät ausgestattet. Sechs Tage später, am 10. Mai 2017, konnten wir mit Lysiane im Kinderwagen draußen spazieren gehen. Lysiane benötigte keine Beatmungsausrüstung; nur das TGP-Gerät in ihrem Mund, das ihre Atemwege befreit und ihr erlaubt, auf natürliche Weise und unabhängig zu atmen.

Am 21. Mai 2017, nach weniger als drei Wochen TGP-Behandlung, wurden wir vollständig aus dem Krankenhaus entlassen und brachten unsere Tochter Lysiane nach Hause. Wir mussten keine Beatmungsgeräte, Luftschläuche oder Gesichtsmasken mitnehmen.

Die Gaumenplatten von Professorin Isabelle James in Lyon

Das von uns in Deutschland gesuchte TGP-Gerät steht stellvertretend für medizinische Geräte, die als Gaumenplatten bezeichnet werden. Diese Behandlungsform der Gaumenplatte ist in Frankreich verfügbar und wird von der L’Assurance Maladie abgedeckt. Dies bestätigt Dr. Abadie in ihrer E-Mail vom 28. April 2017, in der sie schrieb:

„In Lyon stellt das Operationsteam von Professorin Isabelle James kleine Gaumenplatten zur Verfügung. Diese Gaumenplatten haben keinen Einfluss auf die Beatmung, können einigen Kindern aber dabei helfen, ihre Zunge während der Nahrungsaufnahme richtig zu positionieren. Dieses Verfahren existiert, wird jedoch nicht durch wissenschaftliche Beweise gestützt.“

Französisches Original:
„A Lyon, des petites orthèses palatines peuvent être proposées par l’équipe de chirurgie du Pr Isabelle James. Elles n’ont pas d’effet sur la ventilation mais peuvent aider certains enfants à positionner leur langue pendant la tétée. Cette technique n’a pas fait la preuve scientifique de son efficacité, mais existe.“

Ziel Dr. Abadies bei der Beschreibung der Gaumenplatten von Professorin Isabelle James war, die L’Assurance Maladie davon zu überzeugen, dass eine Überführung Lysianes nach Deutschland für das TGP-Gerät, nicht nötig ist, weil diese Behandlungsform – die Gaumenplatte – bereits in Frankreich angewendet wird.

Wir als Eltern haben in Frankreich Kontakt mit der Mutter eines französischen Kindes aufgenommen, das an Pierre-Robin-Sequenz leidet und kürzlich eine der „kleinen Gaumenplatten … von Professorin Isabelle James“ erhalten hatte, auf die sich Dr. Abadie oben bezieht. Die Mutter erzählte uns von der französischen Gaumenplatte, die ihr Baby erhalten hatte und schickte uns Fotos. Diese bestätigten uns, dass, obwohl die französische als auch die deutsche Gaumenplatte zur genau derselben Behandlungsmethode gehören, die deutsche Gaumenplatte der französischen in medizinischer Hinsicht deutlich überlegen ist:

  • Die französischen Gaumenplatten tun nichts, um die potentiell lebensbedrohlichen Atembeschwerden bei Pierre-Robin-Sequenz-Kindern zu beheben. Dies gibt auch Dr. Abadie schriftlich zu, indem sie bestätigt, dass die französischen Gaumenplatten „keinen Einfluss auf die Beatmung“ haben;
  • Die deutschen Gaumenplatten beheben erfolgreich die Atembeschwerden des Säuglings. Damit beseitigen sie auch effektiv das Risiko des Sauerstoffmangels, der Hirnschädigung und des Todes. In puncto Lebensqualität befreien die deutschen Gaumenplatten die Kinder von Beatmungsgeräten und machen Langzeitaufenthalte im Krankenhaus sowie schmerzhafte, riskante und invasive Operationen unnötig;
  • Die französischen Gaumenplatten verfügen über keinerlei begutachtete, medizinische Studien, die zeigen könnten, welche Vorteile und Risiken mit ihnen verbunden sind. Auch dies ist eine Tatsache, die Dr. Abadie schriftlich bestätigte;
  • Die deutschen Gaumenplatten werden von mehr als zehn soliden, medizinischen Studien unterstützt. Diese Peer-Review-Studien bestätigen nicht nur die hohe Wirksamkeit der deutschen Gaumenplatten – sie beweisen auch, dass die deutschen Platten in der Anwendung für Säuglinge absolut sicher sind.

Obwohl also die Behandlung mit Gaumenplatten in Frankreich angeboten und von der L’Assurance Maladie abgedeckt wird, sind die französischen Gaumenplatten nicht „ebenso wirksam“ wie die deutschen, da letztere eindeutig medizinisch überlegen sind.

Zusammenfassend kann man also sagen, dass die L’Assurance Maladie tatsächlich bereit ist, diese Behandlungsform mit Gaumenplatten bei französischen Kindern mit Pierre-Robin-Sequenz zu genehmigen. Dies möchte die L’Assurance Maladie allerdings nur unter zwei Bedingungen tun. Erstens dürfen die Gaumenplatten nicht die Obstruktion der oberen Atemwege und Atembeschwerden des Säuglings beheben. Sollten die Gaumenplatten tatsächlich die Obstruktion der oberen Atemwege und damit die möglicherweise lebensbedrohlichen Atembeschwerden der Säuglinge beheben – wie im Fall der Gaumenplatten in Deutschland – genehmigt die L’Assurance Maladie eine solche Behandlung nicht. Die zweite Bedingung: Die Wirksamkeit der Gaumenplatten darf nicht durch Peer-Review-Studien gestützt werden. Sollte die Wirksamkeit der Gaumenplatten tatsächlich durch Peer-Review-Studien unterstützt und deren Sicherheit bestätigt werden – wie im Fall der Gaumenplatten in Deutschland – genehmigt die L’Assurance Maladie eine solche Behandlung nicht.

Es scheint, als wäre es Dr. Abadie und der L’Assurance Maladie egal, wie wirksam die verwendeten Gaumenplatten sind oder ob diese medizinisch getestet und wissenschaftlich bestätigt wurden. Entscheidend ist für sie einzig und allein, woher die Gaumenplatten stammen. Wenn sie aus Frankreich kommen, müssen sie gut sein, weswegen die L’Assurance Maladie bereit ist, deren Einsatz zu genehmigen. Wenn sie jedoch aus Deutschland kommen, müssen sie schlecht sein, weshalb die L’Assurance Maladie ihren Einsatz ablehnt. Wendet man eine ähnliche Logik an, hätte die französische Regierung das Recht, französische Bürger daran zu hindern, BMWs oder Mercedes zu kaufen. Schließlich verfügen wir hier in Frankreich über Peugeot und Citroën – das sollte für jeden französischen Bürger doch ausreichend sein. Gerade im Hinblick auf das EU-Recht fällt es schwer zu glauben, dass die L’Assurance Maladie ein solches Verhalten für akzeptabel hält.

Hinsichtlich der Patientenrechte, zu denen auch das Recht auf die bestmögliche, medizinische Behandlung gehört – insbesondere bei einem Säugling, der an einer seltenen Krankheit leidet – ist es kaum möglich, eine irrationalere oder perversere Gesundheitsversorgungspolitik heraufzubeschwören.

Gaumenplatten in Frankreich – Gaumenplatten in Deutschland

Französische Gaumenplatten

Bezüglich der Form verfügen diese Platten über keine hintere Erweiterung, die in den Pharynx abfällt. Bezüglich der Funktion verschieben diese Platten nicht die Zunge nach vorne und entsperren damit nicht die oberen Atemwege. Dr. Abadie erwähnt diese wichtigen Fakten in ihrem Brief vom 28. April 2017 zwar nicht, gibt aber zu:

„Sie haben keinen Einfluss auf die Beatmung …“

Dr. Abadie erklärt, dass diese Gaumenplatten:

„… einigen Kindern helfen können, ihre Zunge während der Nahrungsaufnahme richtig zu positionieren.“

gibt aber einen Mangel an wissenschaftlichen Beweisen zu:

„Dieses Verfahren existiert, wird aber nicht durch wissenschaftliche Beweise unterstützt.“

Deutsche Gaumenplatten (TGP)

Das TGP-Gerät verfügt über einen integrierten Sporn, der ungefähr 2 bis 3cm in den Rachen abfällt. Diese Erweiterung verschiebt die Zunge nach vorne, so dass diese in einer flachen und horizontalen Position im Mund des Kindes liegt. Damit wird der Rachen des Babys und die oberen Atemwege sofort befreit.

Es ist nicht besonders schwierig, einen Abdruck der Mundhöhle des Kindes zu nehmen, um eine konventionelle Gaumenplatte herzustellen. Der velare Sporn hingegen macht die Herstellung des TGP-Gerätes zu einer komplexen Angelegenheit. Dazu ist ein interdisziplinäres Team, einschließlich Neonatologen, die im Nasen-Rachenraum der oberen Atemwege und fiberoptischer Endoskopie geschult sind, erforderlich. Diese Ärzte untersuchen den Rachen des Kindes, während dieses das TGP-Gerät trägt, sowie die Form, den Winkel und die Abmessungen der TGP-Beatmungserweiterung, um diese präzise zu modifizieren und zu perfektionieren, damit die oberen Atemwege des Kindes befreit werden.

Die Wirksamkeit der TGP-Behandlung, die nur in Deutschland zur Verfügung steht, wurde in zahlreichen Peer-Review-Studien und über mehr als 10 Jahre definitiv bestätigt. Die Wirksamkeit und Sicherheit des TGP-Gerätes ist damit medizinisch nachgewiesen.

CPAP: die „ebenso wirksame“ Behandlung

In ihrer E-Mail vom 28. April 2017 an die L’Assurance Maladie schrieb Dr. Abadie Folgendes:

„Wir verfügen in Frankreich über eine ebenso wirksame, alternative Strategie zur Behandlung der Obstruktion der oberen Atemwege. Diese wird in unserer Studie beschrieben: Continuous Positive Airway Pressure for Upper Airway Obstruction in Infants with Pierre Robin Sequence (CPAP für die Obstruktion der oberen Atemwege bei Säuglingen mit Pierre-Robin-Sequenz).“

Französisches Original:
„Nous avons en France une stratégie alternative efficace sur le traitement de l’obstruction ventilatoire, comme en témoigne également nos publications: Continuous Positive Airway Pressure for Upper Airway Obstruction in Infants with Pierre Robin Sequence.“

Auch während unseres Telefongesprächs am 10. April 2017, in dem Dr. Abadie die TGP-Behandlung mit der CPAP-Behandlung verglich, meinte sie „Die Ergebnisse sind die gleichen“ („les résultats sont les mêmes“).

Wir als Eltern waren bereits mit der Beatmungsunterstützung vertraut, da Lysiane diese während ihres Krankenhausaufenthalts in Lyon, kurz nach ihrer Geburt, erhielt. Weniger als eine Woche nach der Aufnahme auf die Intensivstation, musste jedoch, wegen anhaltender Atembeschwerden, erneut die Beatmungsunterstützung angewendet werden. Deshalb waren wir bei unserem Telefonat mit Dr. Abadie am 10. April wirklich überrascht, als diese die TGP-Behandlung und CPAP als medizinisch gleichwertig einstufte. Das TGP-Gerät ist eine kleine Vorrichtung, die im Mund getragen wird. CPAP hingegen erfordert eine nicht unerhebliche Krankenhausausrüstung.

In der folgenden Abbildung sieht man ein Pierre-Robin-Sequenz-Baby mit einer herkömmlichen, im Handel erhältlichen Maske. Diese Maske muss durch Schläuche mit einem externen Beatmungsgerät verbunden werden, wodurch die Mobilität des Kindes radikal einschränkt wird.

Neben der Tatsache, dass CPAP eine umfassende Krankenhausausrüstung erfordert, einschließlich Atemmaske, Schläuchen und Beatmungsgerät, kommt diese CPAP-Ausrüstung zum Einsatz, wenn das Baby schläft. Das überraschte uns. Während unseres Telefongesprächs erkundigten wir uns bei Dr. Abadie: „Also muss das Kind nachts die CPAP-Maske tragen?“ Worauf sie erwiderte: „Wenn das Baby schläft“. Das heißt mit anderen Worten: ja, nachts, die ganze Nacht, aber auch tagsüber – also wann immer das Baby schläft. Wir erkannten, dass die Beatmungsunterstützung – sei es im Krankenhaus oder in der häuslichen Pflege – einen viel größeren Eingriff darstellte, als wir ursprünglich angenommen hatten. Die Beatmungsunterstützung muss, selbst bei nur mäßiger Obstruktion der oberen Atemwege, angewendet werden, „wenn das Baby schläft“. Was unser Kind aber – wie die meisten Babys – nicht nur nachts, sondern auch tagsüber tut. Das heißt, dass wir bei der Behandlung mit CPAP Lysiane an eine externe CPAP-Ausrüstung anschließen mussten, oder eine externe CPAP-Ausrüstung direkt in Griffweite benötigten, falls sie plötzlich ein Nickerchen machen möchte.

Diese Tatsache wird in der medizinischen Studie von Dr. Abadie bestätigt, auf die sie in ihrem Brief an die L’Assurance Maladie Bezug nahm – „CPAP für die Obstruktion der oberen Atemwege bei Säuglingen mit Pierre-Robin-Sequenz“. Diese medizinische Studie, verfasst von Dr. Abadie, besagt Folgendes:

„CPAP wurde kontinuierlich in der Gruppe mit schweren oberen Atemwegsobstruktionen mit dem Ziel angewendet, die Schlafperioden mit CPAP auf eine Anwendungsdauer von 1 bis 2 Wochen zu verringern. Die moderate obere Atemwegsobstruktionsgruppe wurde nur während der Schlafperioden mit nichtinvasiver CPAP behandelt.“

Englisch Original:
„Continuous positive airway pressure was used continuously in the severe upper airway obstruction group with the aim of decreasing continuous positive airway pressure use to sleep periods only over a 1- to 2-week period. The moderate upper airway obstruction group was treated with noninvasive continuous positive airway pressure during sleep periods only.“

Die Tatsache, dass man also nicht nur nachts, sondern auch am Tag auf die externe CPAP-Ausrüstung angewiesen ist, stellt einen der vielen Hauptnachteile von CPAP im direkten Vergleich mit der TGP-Behandlung, dar.

CPAP und Gesichtsdeformitäten

Ein weiterer Hauptnachteil von CPAP im Vergleich zur TGP-Behandlung, ist das ernsthaft erhöhte Risiko für „Gesichtsnebenwirkungen“, in Form von Fehlbildungen des Gesichts. Dies hat Dr. Abadie weder in unserem Gespräch vom 10. April, noch in ihrer E-Mail vom 28. April an die L’Assurance Maladie erwähnt. Das Risiko von Nebenwirkungen, die im Gesicht bei der Anwendung von CPAP auftreten können, ist jedoch medizinisch dokumentiert. Darüber hinaus wird diese Tatsache auch in einer medizinischen Studie belegt, die von einer mit Dr. Abadie zusammenarbeitenden Ärztin verfasst wurde – Dr. Brigitte Fauroux. Noch erstaunlicher ist, dass Dr. Brigitte Fauroux CPAP-Hauptvertreterin am Pierre-Robin-Referenzzentrum im Necker-Krankenhaus von Paris für Kinder mit Pierre-Robin-Sequenz ist.

Dr. Faurouxs Studie trägt den Namen „Gesichtsnebenwirkungen bei nichtinvasiver Überdruckbeatmung bei Kindern“ (Fauroux B, Lavis JF, Nicot F, et al. Facial side effects during noninvasive positive pressure ventilation in children. Intensive Care Med. 2005; 31:965–969). In der Studie heißt es:

„Bei Kindern können, bedingt durch den Druck der Maske auf wachsende Gesichtsstrukturen, Gesichtsdeformitäten auftreten. Ziel der vorliegenden Studie war es, die Auswirkungen von Nasalmasken für NPPV bei Kindern auf das Gesicht zu bewerten.“

„Bei 68% der Patienten wurde eine globale Abflachung des Gesichts beobachtet. Dies betrifft die Stirn (43%), das Jochbein (38%) und den Oberkiefer (28%). Ein oder zwei anatomische Regionen waren bei 37% bzw. 18% der Patienten betroffen. Ein konkaves Gesicht wurde bei 12% der Patienten beobachtet.“

„Eine Oberkieferretrusion wurde bei 37% der Patienten beobachtet.“

„Diese Beobachtungsstudie unterstreicht die hohe Prävalenz von Gesichtsnebenwirkungen bei der Verwendung von Nasalmasken bei Kindern“

Englisch Original:
„In children facial deformity can occur due to the pressure applied by the mask on growing facial structures. The aim of the present study was to evaluate the facial side effects of nasal masks use for NPPV in children.“

„Global facial flattening was observed in 68% of the patients and concerned the forehead (43%), malar area (38%), and maxilla (28%). One or two anatomical regions were concerned in 37% and 18% of the patients, respectively. A concave face was observed in 12% of the patients.“

„A maxillary retrusion was observed in 37% of the patients.“

„This observational study underlines the high prevalence of facial side effects of nasal mask use in children.“

Nachfolgend finden Sie Beweise aus Dr. Faurouxs Studie: „Gesichtsnebenwirkungen bei nichtinvasiver Überdruckbeatmung bei Kindern“. Die Abbildung unten zeigt ein Kind mit schweren Missbildungen durch NPPV. Dieses Kind litt unter einer Abflachung der Stirn (1), einer Abflachung des Jochbeins (2) und einer Abflachung des Oberkiefers (3), hervorgerufen durch den Druck, den die Beatmungsmaske auf die wachsenden Knochen des Kindes ausübte.

Dr. Faurouxs Studie weist darauf hin, dass das hohe Risiko von Gesichtsnebenwirkungen durch NPPV nichts mit der Beschaffenheit von NPPV-Masken zu tun hat (ob diese aus dem Handel stammen oder Maßanfertigungen sind):

„Auf Maß angefertigte Masken wurden bei allen Patienten eingesetzt, die jünger als 6 Jahre waren sowie bei älteren Patienten, die die herkömmlichen Handelsprodukte nicht vertrugen … Die globale Gesichtsabflachung ließ sich nicht auf den Maskentyp zurückzuführen, vermutlich weil sowohl kommerzielle als auch maßgefertigte Masken Druck auf den gleichen anatomischen Bereich ausüben.“

Englisch Original:
„Custom-made masks were used in all the patients younger than 6 years of age and in older patients in the case of nontolerance of commercial masks… Global facial flattening was not related to the type of mask, presumably because both commercial and custom-made masks exert pressure on the same anatomical area.“

Obwohl alle Patienten unter 6 Jahren maßgefertigte Masken trugen, war das Risiko für Nebenwirkungen im Gesicht durch NPPV bei diesen kleinen Patienten weiterhin hoch. Offensichtlich waren die durch die Masken verursachten, körperlichen Deformationen ein Ergebnis des Drucks, den die Masken auf das Gesicht ausübten. Dieser Druck ist jedoch notwendig, um eine ordnungsgemäße Abdichtung zu erzeugen – unabhängig davon, welcher Maskentyp verwendet wird, maßgefertigt oder aus dem Handel.

CPAP, Oberkieferretrusion, > 10 Stunden täglich

Globale Gesichtsabflachung ist aber nicht die einzige Nebenwirkung von NPPV. Eine weitere, durch NPPV versursachte Deformität ist die Oberkieferretrusion. Einfach ausgedrückt handelt es sich dabei um eine Aushöhlung des Oberkiefers, und zwar an der Stelle, wo schließlich die oberen Zähne des Kindes wachsen.

Im Folgenden finden Sie weitere Beweise aus der Studie von Dr. Fauroux: „Gesichtsnebenwirkungen bei nichtinvasiver Überdruckbeatmung bei Kindern“. Die nachfolgende Abbildung zeigt ein Kind mit Oberkieferretrusion, ebenfalls durch NPPV hervorgerufen.

Für Kinder wie Lysiane, die an der Pierre-Robin-Sequenz leiden, stellt die Retrusion des Oberkiefers aus mehreren Gründen ein besonders ernstes Problem dar.

Erstens ist die seltene Krankheit Pierre-Robin-Sequenz bereits mit Gesichtsdeformitäten assoziiert. Dazu gehören Mikrognathie (ein kleiner, unterentwickelter Unterkiefer) und Retrognathie (eine abnormale zurückverlagerte Positionierung des Unterkiefers). Was solch ein Kind als Letztes benötigt ist, dem ernsthaften Risiko weiterer Kieferdeformierungen durch Oberkieferretrusion ausgesetzt zu sein.

Zweitens zeigte die Studie von Dr. Fauroux, dass die Oberkieferretrusion – die bei nicht weniger als 37% ihrer Patienten beobachtet wurde – nicht im Zusammenhang damit stand, ob die Maske über Monate oder Jahre getragen wurde. Stattdessen steht die Oberkieferretrusion nur mit der Anzahl der Tragestunden pro Tag im Zusammenhang:

„Eine Oberkieferretrusion wurde bei 37% der Patienten beobachtet … In univariaten und multivariaten Analysen war bereits nur die tägliche Anwendung (> 10 h pro Tag) mit einer Retrusion des Oberkiefers verbunden (OR 6,3, 95% CI 1,3-29,3, p = 0.02) … Oberkieferretrusion war mit einer täglichen NPPV-Nutzung von mehr als 10 Stunden pro Tag verbunden.“

Englisch Original:
„A maxillary retrusion was observed in 37% of the patients… In univariate and multivariate analyses only daily use (>10 h per day) was associated with maxillary retrusion (OR 6.3, 95% CI 1.3–29.3, p=0.02)… maxillary retrusion was associated with a daily NPPV use exceeding 10 h per day.“

Wie Dr. Abadie erklärte, erhalten Kinder mit Pierre-Robin-Sequenz, NPPV/CPAP „wenn das Kind schläft“. Säuglinge schlafen aber ganz sicher mehr als „10 Stunden pro Tag“. Dies bedeutet, dass unsere Tochter – die bereits ohnehin an Gesichtsschädigungen durch Hypoplasie, Retrognathie und Mikrognathie leidet – mit NPPV einem noch höheren Risiko weiterer Deformitäten, sowohl durch globale Gesichtsabflachung, als auch der Oberkieferretrusion, ausgesetzt sein würde. Dieses hohe Risiko bestünde schon dann, wenn sie die NPPV-Maske nur einige Wochen tragen würde, da, wie die Studie von Dr. Fauroux gezeigt hat, die Oberkieferretrusion als Folge der Maskenanwendung für „> 10 Stunden pro Tag“ auftritt und nicht davon abhängig ist, über wie viele Wochen, Monate oder Jahre die NPPV-Behandlung erfolgt.

Dies ist ein wichtiger Punkt, der wiederholt werden sollte: Laut Dr. Faurouxs Studie erhöht sich das ernsthafte Risiko einer Oberkieferretrusion nicht durch monate- oder jahrelanges Tragen der Maske, sondern bereits bei deren Anwendung von mehr als 10 Stunden täglich. Pierre-Robin-Sequenz-Kinder, die an einer moderaten oder schweren Obstruktion der oberen Atemwege leiden, müssten die Maske tragen, wenn sie schlafen – was definitiv mehr als 10 Stunden pro Tag der Fall ist.

In der Studie präsentiert Dr. Fauroux auch Vorschläge, wie man die durch NPPV verursachten Gesichtsdeformitäten verhindern könnte. Doch selbst diese Vorschläge sind alarmierend:

„Eine Verringerung des Maskendrucks und eine Verkürzung der täglichen NPPV-Tragedauer könnten eine präventive Maßnahme für diese Nebenwirkungen darstellen.“

Englisch Original:
„A decrease in the mask pressure and a reduction in the daily NPPV use could present a preventative measure of these side effects.“

Um also das Risiko der durch NPPV verursachten Gesichtsdeformitäten zu reduzieren, sollte der Patient einfach weniger NPPV täglich erhalten. Wie kann ein Kind mit Pierre-Robin-Sequenz, das, laut Dr. Abadie, die Maske tragen soll „wenn das Baby schläft“ die Tragedauer verkürzen? Sollen die Eltern dieser an Pierre-Robin-Sequenz leidenden Kinder etwa verhindern, dass ihr Baby einschläft, um das hohe Risiko der Gesichtsdeformierung durch CPAP zu reduzieren? Auf diese beunruhigende Frage wird keine Antwort gegeben.

Und was passiert, wenn die NPPV-Behandlung bei einem Patienten tatsächlich zu körperlichen Missbildungen – globaler Gesichtsabflachung und/oder Oberkieferretrusion – geführt hat? Auch hier schlägt Dr. Fauroux die gleiche „Lösung“ vor: Reduzieren Sie einfach die tägliche NPPV-Behandlung:

„Abhilfemaßnahmen für Nebenwirkungen könnten einen raschen Austausch der Maske bei Hautverletzungen und die Reduzierung des täglichen NPPV-Einsatzes beinhalten.“

Englisch Original:
„Remedial measures for side effects could include a prompt change of the mask in the case of skin injury and the reduction in the daily use of NPPV.“

Dr. Fauroux liefert folgende Schlussfolgerung:

„Schlussfolgerung: Die Prävalenz von gesichtsbasierten Nebenwirkungen bei Kindern mit NPPV ist klinisch signifikant.“

Englisch Original:
„Conclusions: The prevalence of facial side effects is clinically significant in children using NPPV.“

Mit ihrer Empfehlung von CPAP als ebenso wirksamer Behandlungsalternative zur TGP, haben weder Dr. Abadie, noch irgendjemand in Lyon, uns auch nur ein einziges Mal auf die signifikanten Risiken körperlicher Deformitäten durch NPPV hingewiesen. Risiken, die von Dr. Fauroux selbst dokumentiert werden.

Dr. Abadies CPAP-Studie

In ihrem Schreiben vom 28. April 2017 bezeichnet Dr. Abadie CPAP als medizinisch äquivalent zur TGP-Behandlung. Um ihre Aussage zu unterstützen, zitiert sie die folgende, von Dr. Fauroux und anderen Kollegen, verfassten Studie: „CPAP für die Obstruktion der oberen Atemwege bei Säuglingen mit Pierre-Robin-Sequenz.“ Diese Studie besagt:

„Die Anwendungsdauer des nichtinvasiven CPAP lag zwischen 4 Wochen und mehr als 4 Monaten, was zeigt, dass CPAP bei den meisten Patienten nur während eines kritischen Zeitraums von maximal 6 Monaten notwendig ist.“

Englisch Original:
„Duration of noninvasive continuous positive airway pressure ranged from 4 weeks to more than 4 months, showing that noninvasive continuous positive airway pressure is necessary only during a critical window of a maximum of 6 months in most patients.“

Zu dieser Aussage sollten mehrere Erläuterungen gegeben werden.

Vor allem liefert diese Aussage kein wirklich klares Verständnis davon, wie das Behandlungsspektrum tatsächlich aussah, da das obere Ende der Skala undefiniert bleibt: „zwischen 4 Wochen und mehr als 4 Monaten.“

Außerdem scheint diese Studie Schlussfolgerungen zu ziehen, die auf der Auswertung von nur 9 Patienten basieren, die tatsächlich eine Beatmungsunterstützung erhielten:

„Zusammenfassend wurden während eines Zeitraums von 1 Jahr 44 Neugeborene mit Pierre-Robin-Sequenz, im Alter von weniger als 1 Monat, in unserem Referenzzentrum untersucht; Sieben Patienten (16 Prozent) wurden ambulant und 37 (84 Prozent) stationär behandelt. Vier Patienten (9 Prozent) benötigten eine Tracheotomie und neun (20 Prozent) wurden erfolgreich mit CPAP behandelt. Die restlichen 31 Patienten (70 Prozent), die keine signifikante Obstruktion der oberen Atemwege aufwiesen, wurden mit der Bauchlage behandelt.“

Englisch Original:
„In conclusion, during a 1-year period, 44 neonates with Pierre Robin Sequence were evaluated in our reference center before the age of 1 month; seven patients (16 percent) were seen as outpatients and 37 (84 percent) were seen as inpatients. Four patients (9 percent) required a tracheotomy and nine (20 percent) were successfully managed by noninvasive continuous positive airway pressure, with the remaining 31 patients (70 percent) having no significant upper airway obstruction and being managed by prone positioning.“

Diese relativ kleine Stichprobengröße – 9 Patienten, die tatsächlich CPAP erhalten haben – lässt daran zweifeln, ob diese Studie ausreichende Beweise dafür liefert, dass CPAP der weit besser dokumentierten und sorgfältiger untersuchten TGP-Behandlung medizinisch vorzuziehen ist.

Darüber hinaus zeigt Tabelle 1, dass von den 9 Patienten in Dr. Abadies Studie, die tatsächlich CPAP erhielten, 3 „immer noch CPAP“ erhalten. Soll dies bedeuten, dass am Tag der Studienveröffentlichung, 3 dieser 9 Patienten, immer noch CPAP erhielten, nachdem sie bereits mehr als 4 Monate mit CPAP behandelt wurden? Dies würde den mehrdeutigen Zeitraum „zwischen 4 Wochen und mehr als 4 Monate“ erklären. Dennoch bleibt die genaue CPAP-Behandlungsdauer unklar.

Das heißt also, dass die Studie „Continuous Positive Airway Pressure“ mehrdeutige Daten zur Behandlungsdauer aus einer relativ kleinen Stichprobengröße von 9 Patienten nutzt, um folgende Aussage zu stützen:

„… CPAP ist bei den meisten Patienten nur während eines kritischen Zeitraums von maximal 6 Monaten notwendig.“

Englisch Original:
„…noninvasive continuous positive airway pressure is necessary only during a critical window of a maximum of 6 months in most patients.“

Diese Aussage zur typischen CPAP-Behandlungsdauer von 6 Monaten wird als Grundstein für eine sehr wichtige, medizinische Schlussfolgerung verwendet. Diese medizinische Schlussfolgerung ist wichtig, denn sie beschreibt das ernsthafte Risiko durch CPAP ausgelöster, körperlicher Missbildungen im Gesicht von Pierre-Robin-Sequenz-Kindern. Die Schlussfolgerung lautet wie folgt:

„Diese relativ kurze Zeitspanne begrenzt die möglichen Nebenwirkungen durch den langfristigen CPAP-Einsatz wie Gesichtsabflachung und Oberkieferretrusion.“

Englisch Original:
„This relatively short period restricts the potential side effects of long-term noninvasive continuous positive airway pressure such as facial flattening and maxillary retrusion.“

Die Studie „Continuous Positive Airway Pressure“, die Dr. Abadie der L’Assurance Maladie vorgelegt hat, besagt also, dass das Risiko – die durch CPAP bei Pierre-Robin-Sequenz-Kindern hervorgerufene Gesichtsdeformität in Form von Oberkieferretrusion – begrenzt werden kann, da das typische Pierre-Robin-Sequenz-Kind nur maximal 6 Monate lang CPAP erhält.

Diese wichtige medizinische Schlussfolgerung verweist auf zu Fußnote 10. Fußnote 10 ist ein Zitat, das Dr. Faurouxs bereits zuvor angesprochene Studie „Gesichtsnebenwirkungen bei nichtinvasiver Überdruckbeatmung bei Kindern“ enthält. Es ist offensichtlich, dass Dr. Faurouxs Studie „Gesichtsnebenwirkungen“ diese wichtige medizinische Schlussfolgerung nicht nur nicht unterstützt, sondern ihr direkt widerspricht. Dr. Faurouxs Studie „Gesichtsnebenwirkungen“ macht deutlich, dass das ernsthafte Risiko einer Oberkieferretrusion – unter der 37% der Studienpatienten litten – NICHT durch eine Begrenzung der Behandlungsdauer eingeschränkt werden kann. In der Studie stand die Oberkieferretrusion überhaupt nicht mit der Anzahl der Monate oder Jahre, in denen die Maske verwendet wurde, im Zusammenhang. Stattdessen reichten schon mehrere Stunden pro Tag, in denen die Maske getragen wurde. Laut Dr. Faurouxs Studie wurde das schwerwiegende Risiko einer Oberkieferretrusion ausgelöst, sobald das Baby mehr als 10 Stunden pro Tag mit CPAP behandelt wurde. Noch einmal, dies stammt direkt aus Dr. Faurouxs „Gesichtsnebenwirkungen“-Studie:

„Eine Oberkieferretrusion wurde bei 37% der Patienten beobachtet … In univariaten und multivariaten Analysen war bereits die tägliche Anwendung (> 10 h pro Tag) mit einer Retrusion des Oberkiefers verbunden (ODER 6.3, 95% CI 1,3-29,3, p = 0.02) …Oberkieferretrusion war mit einer täglichen NPPV-Nutzung von mehr als 10 Stunden pro Tag verbunden.“

Englisch Original:
„A maxillary retrusion was observed in 37% of the patients… In univariate and multivariate analyses only daily use (>10 h per day) was associated with maxillary retrusion (OR 6.3, 95% CI 1.3–29.3, p=0.02)… maxillary retrusion was associated with a daily NPPV use exceeding 10 h per day.“

Laut Dr. Faurouxs Studie führt nicht die Verwendung einer CPAP-Maske über einen Zeitraum von 3 Monaten, 6 Monaten oder 1 Jahr zu Oberkieferretrusionen, sondern dies geschieht bereits dann, wenn das Kind die CPAP-Maske mehrere Stunden täglich trägt. Der konstante Druck der CPAP-Maske auf das Gesicht und die weichen Knochen des Schädels über 10 oder mehr Stunden täglich, löst das Risiko einer Oberkieferretrusion aus. Dr. Abadie hatte uns am Telefon gesagt, dass CPAP angewendet wird „wenn das Baby schläft“ – was sicherlich mehr als 10 Stunden pro Tag der Fall ist. Der Punkt ist, dass laut Dr. Faurouxs Studie, das ernsthafte Risiko der Oberkieferretrusion nicht einfach durch die Begrenzung der Behandlungszeit auf „maximal 6 Monate“ beseitigt werden kann. Das ernsthafte Risiko einer Oberkieferretrusion wird ausgelöst, sobald die Maske länger als 10 Stunden pro Tag getragen wird, selbst wenn die Behandlungsdauer nur wenige Wochen oder einige Monate beträgt.

Das klingt unglaublich, ist aber wahr. Um ihre Behauptung, CPAP und die TGP-Behandlung seien medizinisch gleichwertig zu festigen, präsentierte Dr. Abadie der L’Assurance Maladie die Studie „Continuous Positive Airway Pressure“. Diese Studie enthält eine ernsthafte, medizinische Schlussfolgerung, die ein bedeutendes Gesundheitsrisiko – die Gesichtsdeformation durch Oberkieferretrusion – bei Kindern minimiert, die bereits an Kieferdeformitäten leiden (Retrognathie und Mikrognathie). Um dieses wichtige Gesundheitsrisiko zu minimieren, zitiert Dr. Abadie die Studie von Dr. Fauroux … diese Studie weist jedoch eindeutig auf das Gegenteil hin.

Vor diesem Hintergrund muss die Frage erlaubt sein, ob Dr. Abadie die Studie „Gesichtsnebenwirkungen“ überhaupt gelesen hat, und wenn ja, ob sie angesichts ihrer unrichtigen Zitierweise davon ausgegangen ist, dass die Studie niemand sonst liest.

Die Studie „Continous Positive Airway Pressure“ wirft außerdem zusätzliche Bedenken auf. Sie beginnt mit folgenden Aussagen:

„CPAP hat sich als eine wirksame Behandlungsmethode bei schwerer Obstruktion der oberen Atemwege in der Pierre-Robin-Sequenz erwiesen.“

Englisch Original:
„Noninvasive continuous positive airway pressure has been shown to be an effective treatment for severe upper airway obstruction in Pierre Robin Sequence.“

Diese Aussage verweist auf Fußnote 5. Fußnote 5 ist ein Zitat aus folgender medizinischer Studie:

Leboulanger N, Picard A, Soupre V, et al. Physiologic and clinical benefits of noninvasive ventilation in infants with Pierre Robin Sequence (Physiologischer und klinischer Nutzen nichtinvasiver Beatmung bei Kindern mit Pierre-Robin-Sequenz). Pediatrics 2010; 126: e1056–e1063.

Beim Lesen dieser Studie erfährt man erneut, dass die tatsächliche Anzahl von Patienten, die nichtinvasive Beatmungsunterstützung (NRS) erhielten, recht klein ist:

„Innerhalb von 10 Jahren wurden in unserer Einrichtung 81 Patienten mit PRS behandelt. Vierundfünfzig (67%) wiesen eine isolierte Sequenz und 27 (33%) ein assoziiertes Syndrom oder eine Fehlbildung auf. Einundfünfzig Patienten (63%) wiesen keine oder nur geringfügige, respiratorische Symptome auf und wurden nur mit Positionierung und ärztlicher Behandlung versorgt; 30 Patienten (37%) wiesen schwere respiratorische Symptome auf und benötigten eine vorübergehende, tracheale Intubation und Positionierung (10 Patienten [12%]), Tracheotomie (13 Patienten [16%]), oder NRS (7 Patienten [9%]) … Atemmuster, Atemanstrengungen und Gasaustausch wurden bei 7 Kindern mit PRS während der Spontanatmung und mit NRS analysiert.“

Englisch Original:
„During the 10-year period, 81 patients with a PRS were treated in our institution. Fifty-four (67%) had an isolated sequence and 27 (33%) had an associated syndrome or malformation. Fifty-one patients (63%) had no or minor respiratory symptoms and were treated with positioning and medical treatment only; 30 patients (37%) had severe respiratory symptoms and required temporary tracheal intubation and positioning (10 patients [12%]), tracheotomy (13 patients [16%]), or NRS (7 patients [9%])… Breathing patterns, respiratory efforts, and gas exchange were analyzed for 7 infants with a PRS during spontaneous breathing and during NRS.“

Offensichtlich erhielten von den 81 PRS-Patienten, die in der Studie „Physiologischer und klinischer Nutzen“ beobachtet wurden, nur 7 NRS.

Die Studie „Continuous Positive Airway Pressure“ basiert auf der Behandlung mit CPAP bei insgesamt nur 9 Patienten. Keine besonders große und aussagefähige Patientenanzahl. Aus diesem Grund zitiert die Studie „Continuous Positive Airway Pressure“ unterstützend die Studie „Physiologischer und klinischer Nutzen“, welche jedoch auf nur 7 Patienten mit NRS beruht. Das ist ziemlich beunruhigend.

Von einem Verkäufer erwartet man, dass er eine harte Verkaufsstrategie anwendet. Ein Arzt soll jedoch wichtige medizinische Beweise sowie eine vollständige und ehrliche Offenlegung aller verbundenen Gesundheitsrisiken darlegen. Dr. Abadies „Continuous Positive Airway Pressure“ Studie, die sie der L’Assurance Maladie zukommen ließ, enthält diese jedoch nicht.

Noch einmal: Wenn man sich nicht die Zeit nimmt, die CPAP-Studien „Continuous Positive Airway Pressure“ und „Physiologischer und klinischer Nutzen“ sorgfältig zu lesen, könnte man fälschlicherweise zu dem Schluss kommen, dass diese zusammenfassende und verallgemeinerbare Schlussfolgerungen zur Wirksamkeit und sogar Sicherheit von NRS/CPAP für Kinder mit Pierre-Robin-Sequenz bieten. Sie tun es jedoch nicht. Die TGP-Behandlung hingegen beruht auf einer soliden medizinischen Grundlage, einschließlich Peer-Review-Studien, bei denen nicht 9 oder 7 Patienten beobachtet wurden, sondern buchstäblich Hunderte von Patienten im einem Zeitraum von zehn Jahren. Diese Kinder mit Pierre-Robin-Sequenz wurden erfolgreich und sicher mit dem TGP-Verfahren behandelt, das Krankenhausaufenthalte von nur einigen Wochen und nicht Monaten erfordert. Zu diesen Peer-Review-TGP-Studien gehören:

„Treatment of infants with Syndromic Robin sequence with modified palatal plates: a minimally invasive treatment option“ (Behandlung von Kindern mit syndromischer Robin-Sequenz mit modifizierten Gaumenplatten: eine minimal invasive Behandlungsform); „Multicenter study on the effectiveness of the pre-epiglottic baton plate for airway obstruction and feeding problems in Robin sequence“ (Multicenterstudie zur Wirksamkeit der Prä-Epiglottis-Stützenplatte bei Atemwegsobstruktion und Ernährungsproblemen in der Robin-Sequenz); „Initial treatment and early weight gain of children with Robin Sequence in Germany: a prospective epidemiological study“ (Erstbehandlung und frühe Gewichtszunahme bei Kindern mit Robin-Sequenz in Deutschland: eine prospektive, epidemiologische Studie); „Functional treatment of airway obstruction and feeding problems in infants with Robin sequence“ (Funktionelle Behandlung der oberen Atemwegsobstruktion und Ernährungsproblemen bei Kindern mit Robin-Sequenz); „Treatment of Upper Airway Obstruction and Feeding Problems in Robin-Like Phenotype“ (Behandlung von oberen Atemwegsobstruktionen und Ernährungsproblemen im Robin-ähnlichen Phänotyp); „An Oral Appliance With Velar Extension for Treatment of Obstructive Sleep Apnea in Infants With Pierre Robin Sequence“ (Eine orale Vorrichtung mit velarem Sporn zur Behandlung obstruktiver Schlafapnoe bei Kindern mit Pierre-Robin-Sequenz) und mehr.

Mit unserem S2-Antrag übersandten wir der L’Assurance Maladie Farbkopien von 4 der oben genannten TGP-Studien. Wir verstehen, dass die L’Assurance Maladie sehr beschäftigt ist – aber wurde überhaupt eine der von uns übersandten Studien gelesen?

Ein weiteres, durch CPAP-Studien aufgeworfenes Problem: die Studie „Physiologischer und klinischer Nutzen“ macht sehr deutlich, dass die typische NRS-Behandlungsdauer viel länger ist, als die Studie „Continuous Positive Airway Pressure“ suggeriert. Die Studie „Continuous Positive Airway Pressure“ besagt, „… CPAP ist bei den meisten Patienten nur während eines kritischen Zeitraums von maximal 6 Monaten notwendig.“ Die Studie „Physiologischer und klinischer Nutzen“, die in der Studie „Continuous Positive Airway Pressure“ zitiert wird, besagt jedoch: „Alle Patienten konnten mit NRS erfolgreich aus dem Krankenhaus entlassen werden. Die durchschnittliche NRS-Dauer betrug 16,7 + / – 12,2 Monate.“ Tabelle 1 der Studie „Physiologischer und klinischer Nutzen“ bestätigt, dass die typische NRS-Behandlungsdauer bei weitem größer als das „Maximum von 6 Monaten bei den meisten Patienten“ war, wie in der Studie „Continuous Positive Airway Pressure“ beschrieben.

Insbesondere zeigt die Studie „Physiologischer und klinischer Nutzen…“ in Tabelle 1, dass die Behandlungszeiträume für die 7 Patienten jeweils 7 Monate, 10 Monate, 13 Monate, 13 Monate, 16 Monate, 27 Monate und 39 Monate betrugen. Wichtig ist, dass es sich dabei um NRS-Behandlungszeiträume handelt, in denen die Maske im Verlauf eines Tages viele Stunden getragen wird. Wie die Studie „Physiologischer und klinischer Nutzen“ zeigt, „wurde NRS innerhalb von 2 Wochen nur während der Nachtruhe und tagsüber erforderlich.“ Die Maske wurde also getragen „wenn das Baby schläft“, was weit über 10 Stunden pro Tag der Fall ist, und die Gesamtdauer der Behandlung war ziemlich lang. Basierend auf der Studie von Dr. Fauroux, „Gesichtsnebenwirkungen“, waren daher alle diese Kinder dem hohen Risiko von Gesichtsdeformitäten – sowohl der globalen Gesichtsabflachung, als auch der Oberkieferretrusion – ausgesetzt.

Dr. Abadie ignoriert diese bekannten Risiken von Nebenwirkungen für das Gesicht, als sie die L’Assurance Maladie darüber informierte, die TGP-Behandlung und CPAP wären medizinisch als gleichwertig zu betrachten. Es wurde nie nachgewiesen, dass die TGP-Behandlung irgendwelche Risiken für Gesichtsdeformierungen oder andere körperliche Missbildungen bei Kindern birgt. Im Gegenteil: es gibt medizinische Beweise, die darauf hindeuten, dass die TGP-Behandlung, durch das Verlagern der Zunge in eine vordere Position, tatsächlich das mandibuläre Aufholwachstum fördert.

Daher besteht bei CPAP das erhöhte Risiko, bei Pierre-Robin-Sequenz-Kindern, die bereits an körperlichen Missbildungen des Gesichts (Mikrognathie und Retrognathie) leiden, zusätzliche Gesichtsdeformitäten zu verursachen. Die TGP-Behandlung hingegen bietet die Möglichkeit, bestehende Deformitäten, Mikrognathien und Retrognathien des Kindes zu reduzieren, indem sie das mandibuläre Aufholwachstum auf natürliche Weise fördert.

Bauchschlaf

Für in Frankreich lebende Säuglinge, die an Pierre-Robin-Sequenz leiden, scheint die häufigste Behandlungsform in der „Positionierung“ zu bestehen, bei der das Kind auf den Bauch gelegt wird. Dies ergibt sich sowohl aus der Studie „Continuous Positive Airway Pressure“ als auch in der Studie „Physiologischer und klinischer Nutzen“. In der Studie „Physiologischer und klinischer Nutzen“ scheint es so zu sein, dass 75% der Patienten mit Positionierung oder einer Kombination aus Positionierung und anderen Strategien behandelt wurden (63% „wurden nur mit Positionierung und ärztlicher Behandlung versorgt“; weitere 12% „benötigten temporäre tracheale Intubation und Positionierung“). In der Studie „Continuous Positive Airway Pressure“ wurden 70% der Pierre-Robin-Sequenz-Kinder allein durch „Bauchlage-Positionierung“ behandelt.

Lysiane wurde in Lyon „mit Positionierung behandelt“. Diese Behandlung erwies sich jedoch als unzureichend. Seit Lysianes Geburt waren wir als Eltern jeden Tag auf der Intensivstation und verbrachten viel Zeit mit Lysiane. Sie wurde nicht nur zum Schlafen auf den Bauch gelegt, sondern, aufgrund der anhaltenden Atemprobleme, auch wenn sie wach wahr.

Trotz Anwendung der Bauchlage haben wir Lysiane nicht nur immer wieder ums Atmen kämpfen sehen, sondern sie auch kurz vor dem Ersticken erlebt. Wir wussten, dass Lysiane an Sauerstoffentsättigung litt, weil die Überwachungsanlage, mit der Lysiane verbunden war, regelmäßig rote Lichter aufleuchten ließ und Alarmsignale auslöste. Und da wir als Eltern wussten, dass diese wiederholten Hypoxämie-Episoden Lysiane dem Risiko einer Gehirnschädigung aussetzten, waren diese Ereignisse einfach nur entsetzlich.

Da die Lösung „Positionierung“ bei Lysianes Atembeschwerden scheiterte, kombinierten die Ärzte in Lyon die „Positionierung“ mit einer zusätzlichen Behandlungsstrategie, der Beatmungsunterstützung. Der Krankenbericht („RESUME DE SEJOUR“) von Lysianes behandelnder Neonatologin, Dr. Nathalie Mory Thomas, beschreibt, dass eine Beatmung mit High-Glow-Nasenkanüle angewendet wurde:

„im Ergebnis Atmungsermüdung mit Anzeichen von Kampf und Hyperkapnie“ [ungewöhnlich hohe Kohlendioxidkonzentrationen im Blut]

Französisches Original:
„sur fatigue respiratoire avec signes de lutte et hypercapnie“

Doch selbst nachdem die Ärzte Lysiane auf die High-Flow-Nasenkanüle gesetzt hatten, wurde die Bauchlage weiterhin, angewendet. In der folgenden Abbildung erhält Lysiane eine Beatmungsunterstützung (High-Flow-Nasenkanüle) während sie sich gleichzeitig in liegender Schlafposition befindet:

Beatmungsunterstützung in Kombination mit Bauchlage:

Der Bauchschlaf hat uns als Eltern immer sehr beunruhigt. Während der Schwangerschaft fuhren wir oft zu Kontroll- und Ultraschalluntersuchungen ins Krankenhaus, und in allen Wartezimmern war dabei stets die gleiche Hinweistafel zu sehen:

Übersetzt bedeutet dies:

„Auch wenn in diesem Zimmer alles perfekt aussieht … ein Säugling, der auf dem Bauch schläft, unterliegt einem tödlichen Risiko. Begehen Sie nicht diesen Fehler! Ihr Kind sollte IMMER auf dem Rücken schlafen.“

Französisches Original:
„Même si tout parait idéal dans cette chambre Couché sur le ventre, votre bébé court un risque mortel. Ne faites pas cette erreur ! Couchez TOUJOURS votre bébé sur le dos.“

Nachdem wir diese Poster gesehen und auch vom plötzlichen Kindstod („SIDS“) gehört hatten, fühlten wir uns als Eltern sehr unwohl bei der Vorstellung, dass unsere Tochter Lysiane auf dem Bauch schlafen würde. Wir lasen medizinische Studien, die deutlich machten, dass der Bauchschlaf das SIDS-Risiko um bis zu 5 bis 13 Mal erhöht (R G Carpenter, L M Irgens, et. al. Sudden unexplained infant death in 20 regions in Europe: case control study. (Plötzlicher Kindstod in 20 Regionen Europas: Fallkontrollstudie) The Lancet 2004: 363: 185-191). Tabelle 2, „Prävalenz multivariat signifikanter potenzieller Risikofaktoren für SIDS in Fällen und Kontrollen“ zeigt, dass der Risikofaktor „Bauch vs. Rückenlage“ eine multivariate OR (95% -KI) von 13 · 1 (8 · 51-20 · 2) erzeugte.

Trotz dieser bekannten Risiken wurde Lysiane an Monitore angeschlossen und zum Schlafen auf den Bauch gelegt. Uns wurde mitgeteilt, dass der Bauchschlaf bei einem Kind mit Pierre-Robin-Sequenz bewirken soll, dass das Gesicht des Säuglings nach unten zeigt, damit die Zunge in dessen Mund und damit aus dem Rachen nach vorne fällt. Dadurch wird die Obstruktion der oberen Atemwege des Kindes vorübergehend gelindert.

Obwohl der Bauchschlaf überwacht wurde, konnten wir als Eltern nicht umhin, dieses ganze Unterfangen als schizophren zu empfinden. Die gleiche medizinische Einrichtung, die beunruhigende Warnhinweise bezüglich des Bauchschlafs verbreitet, teilte uns nun mit, dass wir dieses Risiko eingehen müssten und unser Kind auf dem Bauch schlafen müsse; das wäre schon in Ordnung.

Stellen Sie sich für einen Moment folgendes vor: Sie sind im Ausland auf Reisen. Sie und Ihr Reiseführer erreichen ein Feld, welches von einem Stacheldrahtzaun umschlossen ist. Ein riesiges Schild weist darauf hin, dass es sich bei diesem Feld um ein tödliches Minengebiet handelt. Das Schild erklärt weiterhin, dass Sie sich der Gefahr des plötzlichen Todes aussetzen, wenn Sie es durchqueren. Ihr Reiseführer erklärt Ihnen daraufhin: „Keine Sorge. Ich habe hier einen zuverlässigen Minendetektor, der alle Minen aufspüren kann. Vertrauen Sie mir, wir können das Gebiet sicher durchqueren.“

Was würden Sie tun? Würden Sie durch das Minenfeld gehen? Würden Sie sich wissentlich der Gefahr eines plötzlichen Todes aussetzen?

Wäre es nicht sinnvoller, das Minenfeld einfach zu umgehen und das Risiko gänzlich zu vermeiden?

Stellen Sie sich jetzt für einen Moment vor, dass nicht Ihr Leben auf dem Spiel steht, sondern das Ihres kleinen Kindes. Der Reiseführer bittet also nicht Sie selbst, durch das verräterische Minenfeld zu gehen, sondern dass Sie Ihr Kind ganz allein durch dieses Minenfeld schicken. Alles, was Sie dabei tun können, ist dastehen und zusehen.

So fühlten wir uns als Eltern: Wochen über Wochen über Wochen standen wir da und sahen zu, während die Ärzte unser Kind wissentlich dem deutlich erhöhten SIDS-Risiko aussetzten, indem sie es in der Bauchlage schlafen ließen.

Wir als Eltern sind der festen Überzeugung, dass die nachgewiesenen Gefahren des Bauchschlafs so groß sind, dass diese Position nur verordnet werden sollte, wenn es absolut unumgänglich und notwendig ist – d.h. also nur dann, wenn keine alternative Behandlung existiert, die unserem Kind das SIDS-Minenfeld gänzlich ersparen würde.

Diese alternative Behandlung gibt es aber – die TGP-Behandlung. Dieses Verfahren korrigiert das zugrunde liegende Problem, die obere Atemwegsobstruktion bei Säuglingen mit Pierre-Robin-Sequenz, unabhängig von Bauch- oder Rückenlage. Ein Kind, das die TGP-Behandlung erhält, muss nie wieder in der Bauchlage schlafen.

Eine seltene Krankheit erfordert eine besondere Konzentration von Fachwissen

Lysiane, die unter einer seltenen Erkrankung leidet, ist eine Patientin „mit Gesundheitsproblemen, die eine besondere Konzentration von Fachwissen erfordern und in medizinische Bereiche fallen, in denen es nur wenige Sachverständige gibt“ (Richtlinie 2011, Artikel 12, „Europäische Referenznetzwerke“). Wenn es um seltene Erkrankungen geht, nennt die Richtlinie von 2011, in Artikel 13(a) Orphanet als Datenbank für Informationen zu allen seltenen Erkrankungen und das Kompetenzzentren in Europa, für jede einzelne dieser seltenen Krankheiten, ausfindig macht. Schlägt man dort die seltene Krankheit Pierre-Robin-Sequenz nach, findet man folgendes:

„Eine pränatale Diagnostik ist möglich, wenn der Retrognathismus im Ultraschall nachgewiesen wird. Ein Überschuss an Fruchtwasser ist dabei ein guter diagnostischer Indikator.

Gutachter: Pr Véronique ABADIE – Letzte Aktualisierung: März 2006″

Englisches Original:
„Prenatal diagnosis is possible if the retrognathism is detected at ultrasound. An excess of amniotic fluid is a good diagnostic indicator.
Expert reviewer(s): Pr Véronique ABADIE – Last update: March 2006″

Gefunden hier: http://tinyurl.com/pierre-robin-orphanet

Wir hatten eine pränatale Ultraschalluntersuchung; sogar mehrere – und all diese pränatalen Ultraschalluntersuchungen wiesen darauf hin, dass unser Kind an Retrognathien litt.

Zuerst eine Abbildung aus der medizinischen Studie „Pränatale Identifikation der Pierre-Robin-Sequenz“. Nachfolgend sehen Sie zwei Ultraschallbilder. Das Ultraschallbild links zeigt das Gesichtsprofil eines normal entwickelten Fötus. Das Ultraschallbild rechts zeigt das Profil eines Fötus mit Pierre-Robin-Sequenz, der an Retrognathie und Mikrognathie leidet.

[Kaufman, Matthew G; Cassady, Christopher I; Hyman, Charles H; Lee, Wesley; Watcha, Mehernoor F; Hippard, Helena K; Olutoye, Olutoyin A; Khechoyan, David Y; Monson, Laura A; Buchanan, Edward P. Prenatal Identification of Pierre Robin Sequence: A Review of the Literature and Look towards the Future. Fetal Diagnosis and Therapy 2016; 39: 81-9.]

Im Folgenden sehen Sie die pränatalen Ultraschallbilder Lysianes, die auf Retrognathie und damit Pierre-Robin-Sequenz hindeuten – kritische Warnzeichen, die alle übersehen wurden.

13. September 2016 Ultraschall, Paris:

21. November 2016 Ultraschall, Paris:

27. Januar 2017 Ultraschall, Lyon:

27. Januar 2017 Ultraschall, Lyon:

Zusätzlich zu den auf Retrognathien hinweisenden Ultraschallbildern war auch das zweite von zahlreichen Warnzeichen, ein Überschuss an Fruchtwasser, vorhanden – ein weiterer laut „guter diagnostischer Indikator“ für Pierre-Robin-Sequenz. Während der Schwangerschaft wurde ein Überschuss an Fruchtwasser beobachtet. Dieser Überschuss an Fruchtwasser wurde vor allem in zahlreichen Echographie- (Ultraschall-) Berichten festgestellt, einschließlich folgender:

  • 18. Januar („croissance au 50°P MAIS EXCES DE LIQUIDE AMNIOTIQUE INDEX 22“);
  • 27. Januar („Le liquide amniotique est augmenté avec excès de LA. Index du liquide amniotique: Plus grande citerne 62,0 cm, Index LA: 21,2 cm.“); and
  • 14. Februar („Le liquide amniotique est augmenté avec excès de LA. Index du liquide amniotique: Plus grande citerne 6,2 cm [sic], Index LA: 19,3… Conclusion: Persistance de l’excès de LA, pas des autres signes d’appel échographique“).

Dieser Überschuss an Fruchtwasser wurde nicht nur in mehreren Echographie-Berichten erwähnt, sondern auch mehrmals während der pränatalen Untersuchungen besprochen. Infolgedessen wurde █████ angewiesen, eine geplante Reise abzusagen, zu Hause zu bleiben und ihre Bewegungen auf ein absolutes Minimum zu beschränken.

Es wurden somit in Lyon zwei kritische Warnzeichen übersehen, die darauf hinwiesen, dass Lysiane Pierre-Robin-Sequenz hatte. Dieses Versäumnis hatte Konsequenzen bei ihrer Geburt.

Der Lyoner Krankenbericht zeigt an, dass Lysianes Apgar-Score eine Minute nach der Geburt 1 betrug. Der nachfolgende Apgar-Score war immer noch kritisch: 4. Die Frage ist: Was ist in diesem wichtigen Anfangsintervall passiert? Die Zusammenfassung, die das Krankenhaus in Lyon für die deutsche Klinik erstellt hat, weist auf Folgendes hin:

„Erstbehandlung:
Reanimation: Aspiration: Pharynx. VAM: für 3 Minuten
Intubation: 29. Lebensminute. Schlauch: Nummer 3,5. Schlauchlänge: 11cm.
Sofortige postnatale Entwicklung:
14h11: Behandlung durch die Hebammen … Ruf nach JM Labaune, da Schwierigkeiten bei der Beatmungsunterstützung beim Platzieren einer oropharyngealen Kanüle/Guedel durch die Hebammen. Fehler.
14:14: Ankunft Dr. JM Labaune: Pierre-Robin-Sequenz. Platzierung der Kehlkopfmaske. Schlechte Anpassung trotz Larynxmaske: Intubationstubus Nummer 4.“

Französisches Original:
„Prise en charge initiale :
Réanimation : Aspiration : pharyngée. VAM : pendant 3 minutes
Intubation : à 29 minutes de vie. Sonde : numéro 3,5. Repère Sonde : 11cm.
Evolution postnatale immédiate :
14h11 : prise en charge par les sages-femmes…Appel JM Labaune devant difficultés d’efficacité de la ventilation essai de pose de canule de Mayo par SF. Echec.
14h14 : arrivée Dr JM Labaune : Séquence de Pierre Robin. Pose masque laryngé. Mauvaise adaptation malgré masque laryngé : intubation sonde no 4.“

Oben Erwähntes deutet also darauf hin, dass Lysiane bei der Geburt nicht atmete. Laut Krankenbericht („RESUME DE SEJOUR“), der von Lysianes anwesender Neonatologin, Dr. Nathalie Mory Thomas, angefertigt wurde, litt Lysiane bei der Geburt an Atemnot infolge der Inhalation klaren Fruchtwassers und Verstopfung durch Pierre-Robin-Sequenz:

„ILAC [Inhalation de Liquid Amniotique Clair] + Obstruktion durch Pierre-Robin-Sequenz“

Französisches Original:
„ILAC + obstructive sur séquence de Pierre Robin“

Wichtiger sind jedoch die drei durchgeführten Maßnahmen: Drei kritische Minuten wurden der Anwendung von „VAM“ gewidmet, die sich wahrscheinlich auf manuelle Beatmungsunterstützung bezieht. Das hat nicht funktioniert, weshalb ein Arzt hinzugezogen wurde. Das ist deshalb so wichtig, da es aufgrund der sehr spezifischen anatomischen Defekte eines Säuglings mit Pierre-Robin-Sequenz schwierig ist, diesem Beatmungsunterstützung zu geben. Lysiane leidet an Mikrognathie, der unvollständigen Entwicklung ihres Unterkiefers und Retrognathie, der abnormalen Positionierung ihres Unterkiefers nach hinten. Einfach ausgedrückt bedeutet Mikrogenie, dass das Baby einen sehr kleinen Unterkiefer und ein kleines Kinn hat, während die Retrognathie einem starken Überbiss ähnelt. Aufgrund dieser anatomischen Defekte versagen medizinische Instrumente, die bei einem Gesicht mit normaler Gesichtsanatomie funktionieren, weil es ein fehlendes Kinn schwierig bis unmöglich macht, das Gesicht mit einer Standardgesichtsmaske abzudichten.

Hätte das Krankenhaus in Lyon die beiden Warnzeichen von Pierre-Robin-Sequenz vorher erkannt – die Ultraschallbilder, die zeigten, dass Lysiane Retrognathien aufwies und das Vorhandensein überschüssigen Fruchtwassers – hätte das Krankenhaus die schwierige Geburt eines Säuglings mit Pierre-Robin-Sequenz vorhersehen und entsprechend darauf reagieren können. Anstatt drei wertvolle Minuten damit zu verbringen, VAM anzuwenden, hätten sie direkt zur Kehlkopfmaske und Intubation gehen können, da sie bereits gewusst hätten, dass die anatomischen Defekte des Kindes die Beatmung mit den Standardgeräten und -verfahren erschweren oder unmöglich machen würden. Die Umstände von Lysianes Geburt zeigen, warum es für einen Patienten mit einer seltenen Krankheit so wichtig ist, von Pflegepersonal behandelt zu werden, das über hochspezialisiertes Wissen im Hinblick auf diese Krankheit verfügt.

Laut Orphanet:

„In etwa 50% der Fälle tritt eine isolierte Pierre-Robin-Sequenz (ohne weitere assoziierte Fehlbildungen) auf … In einer Hälfte [der anderen Hälfte] der Fälle tritt die Pierre-Robin-Sequenz als Teil eines komplexen Fehlbildungssyndroms auf.“

Englisch Original:
„Isolated Pierre-Robin sequence (without any other associated malformation) occurs in about 50% of cases… In one half [the other half] of the cases, Pierre-Robin sequence occurs as part of a complex malformation syndrome.“

Gefunden hier: http://tinyurl.com/pierre-robin-orphanet

Da etwa die Hälfte aller Patienten mit Pierre-Robin-Sequenz unter weiteren damit in Zusammenhang stehenden Erkrankungen leiden, müssen Ärzte, die einen Patienten mit Pierre-Robin-Sequenz betreuen, besonders aufmerksam sein, und Anzeichen anderer, evtl. vorhandener Erkrankungen prüfen. Ein Zustand, der am häufigsten mit Pierre-Robin-Sequenz assoziiert wird, ist das sogenannte Stickler-Syndrom; eine genetische Erkrankung, die das Bindegewebe betrifft.

Während eines Treffens am 7. April 2017 diskutierten wir unsere Bedenken mit der für Lysiane zuständigen Neonatologin und sprachen dabei auch das Problem evtl. weiterer, vorhandener Erkrankungen an. Wir waren überrascht, als die Ärztin uns fragte: „Was?“. Wir hatten angenommen, dass sie die am häufigsten mit Pierre-Robin-Sequenz verbundenen Erkrankungen kennen und uns diese erläutern würde. █████ sagte, „zum Beispiel das Stickler-Syndrom.“ Die Ärztin schaute uns an und bat █████, dies zu wiederholen. „Davon habe ich noch nicht gehört“, meinte die Ärztin. Sie wandte sich an die neben ihr sitzende Medizinstudentin – auch diese kannte es nicht. Die Medizinstudentin googelte daraufhin nach dem Stickler-Syndrom und las laut vor, was auf der Webseite stand. Die Ärztin schaute uns an und gab zu: „Ich kenne das Stickler-Syndrom nicht.“ Wir waren geschockt.

Wenn die behandelnde Ärztin unserer Tochter nicht einmal weiß, wonach sie suchen soll, wie soll sie es dann überhaupt finden? Dieses Erlebnis bestätigt erneut, dass seltenen Erkrankungen von Patienten „eine besondere Konzentration von Fachwissen erfordern und in medizinische Bereiche fallen, in denen es nur wenige Sachverständige gibt“ (Richtlinie 2011, Artikel 12).

Die TGP-Behandlung: Ein Schritt nach vorne in der Behandlung dieser seltenen Krankheit

Dr. Brigitte Fauroux, von der pädiatrischen nichtinvasiven Beatmungs- und Schlafabteilung des Necker-Krankenhauses in Paris, gilt als Expertin für Beatmungsunterstützung. Diesbezüglich schrieb Dr. Fauroux:

„Der höhere Komfort dieser nichtinvasiven Technik [Beatmung], im Vergleich mit einer Tracheostomie, führt wahrscheinlich zu einer besseren Lebensqualität, nicht nur für die Patienten, sondern auch für deren Familien.“

Englisch Original:
„The better comfort of this noninvasive technique [ventilation], as compared with a tracheostomy, is likely to translate into a better quality of life, not only for the patients but also for their families.“

Aus dieser bemerkenswerten Darstellung Dr. Faurouxs zur Beatmungsunterstützung lassen sich mindestens zwei wichtige Schlussfolgerungen ableiten. Erstens: Unter allen Umständen ist eine nichtinvasive Technik (Beatmung) einer invasiven Technik (Tracheostomie) vorzuziehen.

Zweitens: Die Lebensqualität der Patienten und deren Familien, ist ein kritischer Punkt, der bei der Wahl der richtigen Behandlungsmethode berücksichtigt werden sollte. Dies ist vor allem im Zusammenhang mit einer seltenen Krankheit besonders wichtig. Doch nicht nur die Patienten und deren Familien sollten an die Lebensqualität denken. Auch die Ärzte sollten bei der Empfehlung möglicher Behandlungsmethoden die Lebensqualität von Patienten und deren Familien berücksichtigen. Wenn wir als Eltern eines an Pierre-Robin-Sequenz leidenden Kindes gezwungen wären, zwischen Tracheotomie und Beatmung zu wählen, würden wir uns absolut für eine Beatmung entscheiden. Tatsächlich würden wir die Beatmungsunterstützung jedem chirurgischen Eingriff vorziehen, wenn wir wählen müssten. Gleichzeitig glauben wir aber auch, dass zahlreiche Peer-Review-Studien in den letzten Jahren und in mehr als einem Jahrzehnt bewiesen haben, dass das TGP-Verfahren den nächsten großen Schritt in der Behandlung von Pierre-Robin-Sequenz darstellt. Wenn man einen ehrlichen Vergleich zwischen der winzigen, tragbaren TGP und den Beatmungsgeräten und -schläuchen sowie der für die Beatmung erforderlichen, medizinischen Überwachung anstellt, kann die von Professor Fauroux aufgestellte Logik ganz einfach auf die TGP-Behandlung angewendet werden. Der höhere Komfort des TGP-Geräts im Vergleich zur Beatmungsuntersützung führt wahrscheinlich zu einer besseren Lebensqualität, nicht nur für die Patienten, sondern auch für deren Familien.

Die Evolution der Behandlungen bei Pierre-Robin-Sequenz

Tracheotomie

.

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CPAP

.

.

TGP-Behandlung

Obwohl die Wirksamkeit der TGP-Behandlung seit über zehn Jahren medizinisch nachgewiesen ist, und einen wichtigen Schritt vorwärts in der Behandlung dieser seltenen Krankheit, der Pierre-Robin-Sequenz, darstellt, glauben wir, dass unsere Tochter Lysiane, das erste französische Kind ist, das jemals diese bewährte Behandlung erhalten hat. Das ist überraschend, wenn man bedenkt, dass Frankreich ein Land mit 65 Millionen Einwohnern ist. Darüber hinaus ist Frankreich eines der reichsten Länder der gesamten EU, das es sich leisten kann, seine Bürger bei der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung zu unterstützen. Insbesondere die relativ wenigen französischen Bürger, die an einer seltenen Erkrankung leiden. Und letztendlich sind Frankreich und Deutschland direkte Nachbarn. Warum wurden dann in Frankreich lebende Säuglinge nie zur bewährten TGP-Behandlung nach Deutschland gebracht, wie dies z.B. bei Kindern aus Österreich, Ungarn, der Tschechischen Republik und anderen EU-Mitgliedstaaten der Fall war? Sogar Kinder aus weiter entfernten Ländern wie Russland wurden nach Deutschland überwiesen, um die TGP-Behandlung zu erhalten.

Außerdem: Wenn die Wirksamkeit der TGP-Behandlung seit mehr als 10 Jahren medizinisch nachgewiesen ist, warum ist diese Behandlungsmethode in Frankreich noch nicht verfügbar? Warum wird die TGP-Behandlung nicht im Pierre-Robin-Referenzzentrum in Paris angeboten? Das Pierre-Robin-Referenzzentrum verfolgt stattdessen die Strategie, dass die Beatmungsunterstützung ebenso wirksam wie die TGP-Behandlung ist, damit Frankreich die TGP-Behandlung nicht anwenden muss. Stellen Sie sich vor, der französische Minister für Informationstechnologie hätte die Einführung von E-Mails in Frankreich verhindert, weil er der Ansicht ist, die Menschen in Frankreich würden keine E-Mails benötigen – stattdessen könnten sie ja Faxgeräte verwenden. Problematisch ist, dass diese Einstellung sehr schwerwiegende Folgen für die menschliche Gesundheit haben kann. Bei der Behandlung einer seltenen Krankheit kann die Verweigerung medizinisch erprobter Neuerungen dazu führen, dass Patienten – darunter auch unschuldige Neugeborene – körperlichen Schaden nehmen, unnötig leiden und sogar sterben.

Um fair zu bleiben: es besteht natürlich für die Ärzte am Pierre-Robin-Referenzzentrum in Paris keine medizinische oder rechtliche Verpflichtung, die TGP-Behandlung zu erlernen und diese Pierre-Robin-Sequenz-Patienten in Frankreich zur Verfügung zu stellen. Die Richtlinie von 2011 hingegen, stellt eine Verpflichtung auf: Sie verpflichtet alle EU-Mitgliedstaaten, einschließlich Frankreich, das Recht der EU-Bürger – vor allem solcher, die unter seltenen Erkrankungen leiden – zu respektieren, die bestmögliche, medizinische Behandlung zu wählen – „auch für die Diagnose und für Behandlungen, die im Versicherungsmitgliedstaat nicht verfügbar sind“ (Richtlinie 2011, Artikel 13, „Seltene Krankheiten“). Wenn das Pierre-Robin-Referenzzentrum in Paris die TGP-Behandlung für französische Säuglinge mit Pierre-Robin-Sequenz bewusst ignorieren möchte, kann es das gerne tun – es kann aber nicht gleichzeitig diese Kinder daran hindern, Frankreich zu verlassen, um diese medizinisch nachgewiesene Behandlungsmethode in einem anderen EU-Mitgliedsstaat zu erhalten, in dem diese verfügbar ist.

BRIEF AN PRÄSIDENT MACRON

RECHTLICHE ANALYSE UND SCHLUSSFOLGERUNG

Brief als PDF anschauen

Die Richtlinie von 2011 – hochspezialisierte Behandlungen für seltene Krankheiten

Rechtlich gesehen, taucht der medizinische Standard die „gleiche oder eine ebenso wirksame Behandlung“, den die L’Assurance Maladie auf Lysianes S2-Antrag anwendete und der die Grundlage für die Ablehnung der TGP-Behandlung bildete, nirgendwo in der Richtlinie von 2011 auf. Vielmehr leitet sich dieser Standard aus Fällen ab, die vom Europäischen Gerichtshof entschieden wurden. Dabei handelte es sich um Fälle, in denen EU-Bürger in einem anderen EU-Mitgliedstaat, also außerhalb ihres Versicherungsmitgliedstaats, eine grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung suchten oder erhielten. Dies waren in der Regel EU-Bürger, die in einen anderen EU-Mitgliedstaat gereist waren, um eine herkömmliche, medizinische Versorgung für allgemeine Erkrankungen zu erhalten. Ein Fall beispielsweise betraf eine Person, die in einem anderen Mitgliedsstaat eine Brille gekauft hatte, da ihr in ihrem Heimatstaat die Erstattung verweigert wurde. Ein weiterer Patient war in einen anderen EU-Mitgliedstaat gereist, um eine Zahnbehandlung zu erhalten. In einem anderen Fall ging es um einen Patienten mit Hüftarthrose und in einem weiteren Streitfall litt eine Frau an Schmerzen im rechten Handgelenk.

Gelegentlich wurde EU-Bürgern die Genehmigung oder die Erstattung für experimentelle, medizinisch unbewiesene Behandlungen verweigert. So wollte ein Patient in einem anderen EU-Mitgliedstaat eine „psychosomatische Schmerzbehandlung“ erhalten.

In keinem dieser Fälle des Europäischen Gerichtshofes suchte der Patient eine medizinisch nachgewiesene Behandlung für eine seltene Erkrankung – und es handelte sich auch bei keinem der Antragsteller um ein Neugeborenes, das an einer seltenen Krankheit leidet und an einer Beatmungsmaschine angeschlossen auf der Neugeborenen-Intensivstation liegt. Es gibt einen Grund, warum ein solcher Fall den Europäischen Gerichtshof nie erreicht hat. Die Richtlinie 2011/24/EU des Europäischen Parlaments und des Rates vom 9. März 2011 über die Ausübung der Patientenrechte in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung „…zielt darauf ab, Regeln zu schaffen, die den Zugang zu einer sicheren und hochwertigen grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung erleichtern…“ Sie beschreibt, dass:

„…die große Mehrheit der Patienten in der Union Gesundheitsdienstleistungen in ihrem eigenen Land in Anspruch nimmt und dies vorzieht. Unter bestimmten Umständen könnten Patienten jedoch die Inanspruchnahme bestimmter Formen der Gesundheitsversorgung in einem anderen Mitgliedstaat anstreben. Dazu gehören beispielsweise hoch spezialisierte Leistungen…“

Gerade Patienten mit einer seltenen Erkrankung benötigen typischerweise eine hochspezialisierte, grenzüberschreitende Behandlung. Für diese Patienten ist die grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung weder eine Frage persönlicher Vorlieben, noch ist sie ein Mittel, um die Möglichkeiten der Beschränkungen der Verordnung 883 und des EU-Rechts auszuloten. Sie ist vielmehr der dringende Versuch, eine lebensverändernde und möglicherweise lebensrettende Behandlung ihrer seltenen Krankheit zu erhalten. Oft sind die gesuchten hochspezialisierten Behandlungen nur an bestimmten, begrenzt vorhandenen und geografisch entfernten Orten bzw. „Kompetenzzentren“ verfügbar. Aufgrund der Schwere ihrer seltenen Erkrankung und des Mangels an vor Ort vorhandenem Fachwissen, sind Patienten mit seltenen Erkrankungen bereit, diese hochspezialisierten Wissenszentren aufzusuchen, egal, wo sich diese befinden.

Auf Grundlage der durch die Richtlinie von 2011 anerkannten, besonderen Bedürfnisse dieser Patienten mit seltenen Krankheiten, bestehen laut Artikel 13 („Seltene Krankheiten“) dieser Richtline „die Möglichkeiten im Rahmen der Verordnung (EG) Nr. 883/2004, Patienten mit seltenen Krankheiten in andere Mitgliedstaaten zu überweisen, auch für die Diagnose und für Behandlungen, die im Versicherungsmitgliedstaat nicht verfügbar sind.“

Während es in der Richtlinie von 2011 vor allem um die Wahlfreiheit des Patienten geht, wir dieses Privileg – das Recht, eine hochspezialisierte Behandlung in einem anderen EU-Mitgliedsstaat zu wählen – an keiner Stelle deutlicher hervorgehoben, als in Artikel 13, „Seltene Krankheiten“.

CLEISS, die gemäß der Richtlinie von 2011 nationale französische Kontaktstelle, bestätigt dieses besondere Wahlrecht für EU-Bürger mit einer seltenen Krankheit:

„Medizinische Versorgung und Erstattung

Patienten, bei denen eine seltene Krankheit diagnostiziert oder vermutet wird, haben im Rahmen der Verordnungen Nr. 883/04 und Nr. 987/09 Anspruch auf Zugang zu medizinischer Versorgung in einem anderen Mitgliedstaat der Europäischen Union oder des Europäischen Wirtschaftsraums (Island, Liechtenstein und Norwegen), auch wenn die Diagnose und/oder Behandlung im Zugehörigkeitsstaat des Patienten nicht verfügbar ist.“

Französisches Original:
„Prise en charge et remboursement

Les patients affectés ou soupçonnés d’être affectés d’une maladie rare ont le droit d’accéder à des soins de santé dans un autre Etat de l’Union Européenne ou de l’Espace Economique Européen (Islande, Liechtenstein et Norvège) et d’être remboursés dans le cadre des règlements (CE) n° 883/04 et n° 987/09, même si le diagnostic et/ou le traitement en question n’est pas disponible dans leur Etat d’affiliation.“

Gefunden hier: https://www.cleiss.fr/particuliers/venir/soins/ue/maladies-rares.html

Unsere Tochter Lysiane wurde mit einer seltenen Krankheit geboren. Sie ist eine Patientin „mit Gesundheitsproblemen, die eine besondere Konzentration von Fachwissen erfordern und in medizinische Bereiche fallen, in denen es nur wenige Sachverständige gibt…“ (Richtlinie 2011, Artikel 12, „Europäische Referenznetzwerke“). Auf dieser Grundlage wird Lysiane gesetzlich ein größerer Spielraum bei der Wahl einer entsprechenden Spezialbehandlung für ihre seltene Krankheit gewährt.

Im Rahmen einer seltenen Krankheit geht es nicht um die Verfügbarkeit vorhandener Behandlungsmöglichkeiten in Frankreich. Es geht vielmehr um das Lysiane gesetzlich garantierte Recht, sich für eine hochspezialisierte und medizinisch nachgewiesene Behandlung zu entscheiden, die in Frankreich nicht verfügbar ist. Genau darum dreht es sich in Artikels 13 der Richtlinie von 2011.

Die vier Grundfreiheiten der EU

Die mit diesem Streitfall verbundenen Gesetze und Rechte gehen über die Richtlinie von 2011 hinaus. Sie entspringen vielmehr dem zentralen Ziel der EU selbst. Im Mittelpunkt des europäischen Projekts stehen die Bemühungen zur Schaffung eines einheitlichen EU-Binnenmarktes. Die vier Grundfreiheiten der EU – freier Warenverkehr, Dienstleistungsfreiheit, Personenfreizügigkeit und freier Kapital- und Zahlungsverkehr – bilden die Grundlage für diesen Binnenmarkt.

In den damit in Zusammenhang stehenden Fällen 286/82 and 26/83, Luisi und Carbone, hat der Europäische Gerichtshof ausdrücklich bestätigt, dass die fundamentale EU-Freiheit der Dienstleistungsfreiheit, nicht nur erbrachte, sondern auch empfangene Dienstleistungen beinhaltet. Er führt aus, dass:

„…der freie Dienstleistungsverkehr die Freiheit der Leistungsempfänger einschließt, sich zur Inanspruchnahme einer Dienstleistung in einen anderen Mitgliedstaat zu begeben, ohne durch Beschränkungen…daran gehindert zu werden…“

In der gleichen Reihe damit in Zusammenhang stehender Fälle, hat der Europäische Gerichtshof ebenfalls erklärt, dass:

„…Personen, die eine medizinische Behandlung in Anspruch nehmen… als Empfänger von Dienstleistungen anzusehen sind.“

Zusätzlich zur Rechtsprechung des Europäischen Gerichtshofs erinnert die Richtlinie von 2011 die Mitgliedstaaten daran, dass Gesundheitsdienstleistungen von der grundlegenden Freiheit der Erbringung und des Erhalts von Dienstleistungen in der EU erfasst werden:

„Wie der Gerichtshof bekräftigt hat, führt weder ihre besondere Natur noch ihre Organisation oder ihre Finanzierung dazu, dass Gesundheitsdienstleistungen nicht unter den elementaren Grundsatz der Dienstleistungsfreiheit fallen.“

Deshalb besitzen EU-Bürger – basierend auf der grundlegenden Freiheit, Dienstleistungen zu erbringen und zu empfangen, wie im Vertrag über die Arbeitsweise der Europäischen Union, Artikel 56, festgelegt und wie vom Europäischen Gerichtshof wiederholt in mehreren Entscheidungen bekräftigt – ein für alle Mitgliedstaaten gesetzlich bindendes, grundlegendes Recht auf den Empfang von Dienstleistungen, einschließlich medizinischer Dienstleistungen in anderen EU-Mitgliedstaaten, ohne dass man sie willkürlich, ungerechtfertigt und ungebührlich daran hindert.

Die vier Grundfreiheiten nehmen im EU-Recht einen ganz besonderen Stellenwert ein. Peter Altmaier, deutscher Minister und Angela Merkels wichtigster Berater in den Brexit-Verhandlungen, hat dies kürzlich folgendermaßen erklärt:

„Diese vier Grundfreiheiten sind das Herzstück des Binnenmarktes … Das bedeutet, dass jedes Land, das am Binnenmarkt teilnehmen möchte, grundsätzlich den Binnenmarkt akzeptieren muss, so wie er existiert.“

Die Annahme des Binnenmarkts in seiner jetzigen Form erfordert, diese vier Grundfreiheiten jedes Unionbürgers uneingeschränkt zu respektieren.

Da die vier Grundfreiheiten für die Verwirklichung des EU-Binnenmarktes so entscheidend sind, werden sie rechtlich als eine Art rote Linie behandelt. Wird ein EU-Mitgliedstaat wegen Behinderung einer der vier Grundfreiheiten vor den Europäischen Gerichtshof gebracht, unterwirft der Gerichtshof die ergriffenen Maßnahmen des Mitgliedstaats einer strengen rechtlichen Kontrolle. Der EU-Mitgliedstaat muss dem Europäischen Gerichtshof genau erklären, wie und warum die Behinderung objektiv gerechtfertigt war. Der EU-Mitgliedstaat muss darüber hinaus auch überzeugend nachweisen, dass er bei der Verletzung der vier Grundfreiheiten, um ein bestimmtes Ziel zu erreichen, nicht das objektiv Nötige überschritten hat. Das Ziel darf dabei nicht vage oder zufällig gewählt werden, sondern muss spezifisch und legitim sein. Der Mitgliedstaat wird den Gerichtshof sogar davon überzeugen müssen, dass er mit weniger restriktiven Maßnahmen nicht dasselbe, wichtige und legitime Ziel erreicht hätte.

Kurz gesagt: Wenn ein EU-Mitgliedstaat eine der vier Grundfreiheiten der EU behindert, wird dieser EU-Mitgliedstaat viel zu erklären haben.

Große Verwaltungsapparate mögen es für gewöhnlich nicht, wenn ihre Macht und ihre Ermessensfreiheit eingeschränkt werden. Dieser Grundsatz ist allgemeingültig und gilt auch für die Sozialversicherungssysteme der verschiedenen EU-Mitgliedstaaten. Die sozialen Sicherungssysteme der EU, die vor dem Europäischen Gerichtshof verhandelt wurden, versuchten mehrfach erfolglos, ihre Behinderung mit folgendem Argument zu rechtfertigen: „Jeder EU-Mitgliedstaat ist für die Organisation seines eigenen sozialen Sicherungssystems verantwortlich. Wie wir diese Verantwortung wahrnehmen, ist einzig und allein unsere Angelegenheit. “

Ein Glück für EU-Bürger, dass dieses Argument nicht greift. Jeder einzelne EU-Mitgliedstaat muss das System der sozialen Sicherheit im Einklang mit dem EU-Recht verwalten. Das bedeutet, dass die Entscheidungen des Systems der sozialen Sicherheit nicht gegen EU-Recht und insbesondere nicht gegen die vier Grundfreiheiten der EU verstoßen dürfen. Dies wurde vom Europäischen Gerichtshof in der Rechtssache Watts, C372/04, sehr deutlich formuliert:

„Zwar steht fest…das Recht jedes Mitgliedstaats bestimmt, unter welchen Voraussetzungen Leistungen der sozialen Sicherheit gewährt werden; gleichwohl müssen die Mitgliedstaaten bei der Ausübung dieser Befugnis das Gemeinschaftsrecht beachten, insbesondere die Bestimmungen über den freien Dienstleistungsverkehr… Diese Bestimmungen untersagen es den Mitgliedstaaten, ungerechtfertigte Beschränkungen der Ausübung dieser Freiheit im Bereich der Gesundheitsversorgung einzuführen oder beizubehalten.“

Die sozialen Sicherungssysteme der EU-Mitgliedstaaten dürfen ihre Macht nicht nach Belieben, sondern vielmehr im Einklang mit europäischem Recht ausüben. Der Europäische Gerichtshof erläutert:

„Nach ständiger Rechtsprechung kann ein System der vorherigen Genehmigung keine Ermessensausübung der nationalen Behörden rechtfertigen, die geeignet ist, den Bestimmungen des Gemeinschaftsrechts, insbesondere wenn sie eine Grundfreiheit wie die in Rede stehende betreffen, ihre praktische Wirksamkeit zu nehmen.“

Die sozialen Sicherungssysteme der EU-Mitgliedstaaten müssen jederzeit das EU-Recht, insbesondere die vier Grundfreiheiten, einhalten, befolgen und respektieren.

Artikel 8 der Richtlinie von 2011, erinnert die Mitgliedstaaten an die Unverletzlichkeit der vier Grundfreiheiten der EU. In diesem Artikel werden sie auch auf die Rechtsverbindlichkeit der Entscheidungen des Gerichtshofs hinsichtlich der grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung hingewiesen. Hierbei werden dieselben Formulierungen und Begriffe verwendet, die der Gerichtshof selbst bei der Entscheidung über diese Fälle genutzt hat:

„…Einzelentscheidungen, mit denen eine Vorabgenehmigung verweigert wird, bleiben auf das im Hinblick auf das zu erreichende Ziel notwendige und angemessene Maß begrenzt und dürfen kein Mittel willkürlicher Diskriminierung und keine ungerechtfertigte Behinderung der Freizügigkeit der Patienten darstellen.“

Im Fall unserer Tochter Lysiane besteht die in Frankreich verfügbare Behandlung für deren seltene Krankheit darin, dass sie an ein Beatmungsgerät angeschlossen im Krankenhaus bleibt. Lysiane steckte fünf Wochen lang auf einer französischen Intensivstation fest, ohne Aussicht auf Entlassung. Da die Beatmungsunterstützung in der Regel einen langfristigen Krankenhausaufenthalt erfordert, verursacht die französische Behandlungsmethode kolossale Kosten für das Gesundheitssystem. Die hochspezialisierte TGP-Behandlung in Deutschland hingegen behebt medizinisch nachgewiesen die Ursache der Obstruktion der oberen Atemwege, die mit dieser seltenen Krankheit in Verbindung gebracht wird, und befreit das Kind augenblicklich vom Beatmungsgerät und damit auch sicher und effektiv von einem langfristigen Krankenhausaufenthalt. Diese Tatsache macht die TGP-Behandlung zu einem kostengünstigen, medizinischen Durchbruch bei der Behandlung dieser seltenen Krankheit.

Auf Grundlage dieser Fakten und der bestehenden Gesetzeslage muss man sich fragen, was die L’Assurance Maladie mit der Ablehnung von Lysianes Antrag auf TGP-Behandlung erreichen wollte? Das von der L’Assurance Maladie angestrebte Ziel muss legitim sein, weshalb folgendes Argument nicht greifen kann: „Unser Ziel war es, Geld zu verschwenden. Es war notwendig und angemessen, Lysiane dazu zu zwingen, in Frankreich an das Beatmungsgerät angeschlossen und langfristig im Krankenhaus zu bleiben, um unser Ziel der Geldverschwendung zu erreichen.“

Da das Ziel legitim sein muss, kann die L’Assurance Maladie auch nicht sagen: „Unser Ziel bestand darin, den freien Platz auf den neonatologischen Intensivstationen in Frankreich zu nutzen, um Lysiane am Beatmungsgerät zu halten, dem unnötigen Risiko von Krankenhauserregern und damit verbundener Infektionen auszusetzen und sie, so lange wie möglich, von ihren Eltern zu trennen.“ Indem man die Ablehnung der L’Assurance Maladie in Worte fasst wird deutlich, wie irrational die Ablehnung Lysianes S2-Antrag auf TGP-Behandlung war.

Die unlogische Ablehnung der hochspezialisierten, medizinisch nachgewiesenen und kostengünstigen TGP-Behandlung für die seltene Krankheit unserer Tochter durch die L’Assurance Maladie, ist ein deutliches Beispiel für die Art ungerechtfertigter Behinderung der fundamentalen Freiheit der Erbringung und des Empfangs von Dienstleistungen, die der Vertrag über die Arbeitsweise der Europäischen Union und die Richtlinie von 2011 verbietet, und die der Europäische Gerichtshof in vielen Fällen jahrelang entschieden abgewiesen hat.

Indirekt diskriminierender Effekt

Im Sinne der Schaffung eines einheitlichen EU-Binnenmarktes, dürfen staatliche Akteure in der EU keinen Einfluss auf den Markt ausüben. Ein Beispiel: Die britische Regierung versucht, ihre britischen Verbraucher dazu zu bringen, mehr im Inland produziertes englisches Bier zu trinken, als importierten französischen Wein. Deshalb erlässt sie plötzlich eine hohe Einfuhrsteuer auf alle, in das Vereinigte Königreich importierten Weine – was in der EU-Praxis zum sogenannten „indirekt diskriminierenden Effekt“ führt. Die auf den eingeführten Wein erhobene Steuer würde, auch wenn sie die französischen Erzeuger nicht direkt betrifft, den französischen Weinbau benachteiligen, da der Preis für französischen Wein in Relation zum im Inland produzierten englischen Bier, enorm steigen würde. Diese Marktbeeinflussung – wenn auch subtil und indirekt – ist in der EU verboten.

Das Pierre-Robin-Referenzzentrum am Necker-Krankenhaus in Paris hat seit mindestens fünf Jahren die Mauer zwischen Pierre-Robin-Sequenz-Patienten in Frankreich und qualifizierten Gesundheitsdienstleistern in Deutschland aufrechterhalten. Diese Politik richtet sich nicht explizit gegen deutsche Anbieter von Medizinprodukten oder Gesundheitsdienstleistungen. In der Praxis wirkt sich diese Politik jedoch indirekt diskriminierend auf diese Anbieter aus. Diese Politik und deren indirekt diskriminierende Wirkung können nachgewiesen werden, indem man dem Pierre-Robin-Referenzzentrum in Paris folgende Fragen stellt:

  • In den letzten 5 Jahren wurde bei verschiedenen, französischen Neugeborenen die Pierre-Robin-Sequenz diagnostiziert. In wie vielen dieser Fälle wurden die Eltern dieser Kinder darüber informiert, dass die TGP-Behandlung eine sichere und medizinisch nachgewiesene Behandlungsoption für diese seltene Krankheit ist, und dass diese Behandlung in verschiedenen Zentren, gleich nebenan in Deutschland, erhalten werden kann?
  • Wie oft hat das Referenzzentrum in Paris die medizinisch nachgewiesene TGP-Behandlung für Pierre-Robin-Sequenz empfohlen?
  • Wie oft hat das Pierre-Robin-Referenzzentrum ein ärztliches Attest ausgestellt, um den S2-Antrag eines französischen Patienten auf TGP-Behandlung in Deutschland zu unterstützen?
  • Wie viele französische Patienten mit Pierre-Robin-Sequenz haben die TGP-Behandlung in Deutschland erhalten?

Die Antworten auf all diese Fragen beträgt: Null oder fast null, in einem Zeitraum von mehr als 5 Jahren. Dieses eindeutig vorhandene Schema kann nur das Ergebnis einer bewussten Politik sein, mit dem Ziel, französischen Patienten den Zugang zum TGP-Gerät (einer Ware) und der TGP-Behandlung (einer Dienstleistung) zu verweigern. Diese Politik stellt nicht nur den Geist der europäischen Zusammenarbeit zum Nachteil einer besonders schutzbedürftigen Bevölkerung auf den Kopf – nämlich Säuglingen, die an einer seltenen Erkrankung leiden. Durch diesen nachweisbaren, indirekt diskriminierenden Effekt verletzt sie auch Artikel 34 des Vertrags über die Arbeitsweise der Europäischen Union.

Zudem wirft diese Politik umfassendere, über das EU-Recht hinausgehende Fragen auf: die Frage der medizinischen Grundethik und der ärztlichen Verpflichtung, eine informierte Einwilligungserklärung zu geben, wie der folgende Abschnitt erläutert.

Dr. Veronique Abadie und das Pierre-Robin-Referenzzentrum in Paris

Dr. Veronique Abadie, Leiterin des französischen Referenzzentrums für seltene Krankheiten, Pierre-Robin-Sequenz, weigerte sich, uns das ärztliche Attest zu übermitteln, welches wir für Lysianes S2-Antrag auf TGP-Behandlung in Deutschland benötigten. Anstatt uns ein ärztliches Attest zu überreichen, schrieb Dr. Abadie einen Brief mit dem Hinweis, dass eine gleiche oder ebenso wirksame Behandlung auch in Frankreich verfügbar ist. Dr. Abadie ist Leiterin des französischen Referenzzentrums für die seltene Krankheit Pierre-Robin-Sequenz. Das bedeutet, ihre fachliche Meinung zu dieser seltenen Krankheit ist in Frankreich definitiv. Deshalb überrascht es nicht, dass die L’Assurance Maladie nach Erhalt des Briefes von Dr. Abadie, Lysianes S2-Antrag ablehnte.

Dr. Christian F. Poets in Deutschland ist Vorsitzender des Interdisziplinären Zentrums für Kraniofaziale Missbildungen am Universitätsklinikum Tübingen. Dort erhielt unsere Tochter Lysiane die TGP-Behandlung, welche die Obstruktion der oberen Atemwege beseitigte, sie von der Beatmungsmaschine und der Intensivstation befreite und damit ihr Leben veränderte. Dr. Poets war während der TGP-Behandlung in Tübingen verantwortlich für Lysianes medizinische Versorgung und war deutlich überrascht, dass die L’Assurance Maladie Lysianes Antrag abgelehnt hatte. Vor allem, weil sein Zentrum in Tübingen bereits Patienten aus verschiedenen anderen EU-Mitgliedstaaten die TGP-Behandlung zur Verfügung gestellt hatte und die zuständigen Regierungen dieser Patienten die S2-Dokumente stets ohne Probleme zur Verfügung stellten.

Dr. Poets in Tübingen und Dr. Abadie in Paris sind Berufskollegen. Sie kennen sich seit Jahren. Dr. Poets und Dr. Abadie sprechen sich gegenseitig mit Vornamen an: „Christian“ und „Veronique“. Am 7. Mai 2017 fand in Toronto, Kanada, eine Konferenz statt. Thema dieser Konferenz war die seltene Krankheit Pierre-Robin-Sequenz. Experten aus aller Welt nahmen daran teil, um Behandlungsstrategien zu diskutieren: https://robin-sequence.com/

Auch Dr. Poets und Dr. Abadie nahmen an dieser Konferenz am 7. Mai 2017 in Toronto teil. Während der Konferenz sprachen Dr. Poets und Dr. Abadie miteinander. Dr. Poets fragte Dr. Abadie, warum sie Lysianes S2-Antrag nicht unterstützte.

Dr. Abadie begründete dies gegenüber Dr. Poets folgendermaßen: Wenn sie es täte, würden auch andere französische Patienten, die an Pierre-Robin-Sequenz leiden, zur Behandlung nach Deutschland gehen, anstatt zu ihr zu kommen.

Präsident Macron: Ich könnte als Lysianes Vater jetzt sehr unschöne Worte verwenden, um diese Situation im Allgemeinen und Dr. Abadies Verhalten im Besonderen zu beschreiben, werde jedoch davon absehen. Was ich denke und wie ich mich fühle, ist letztlich nicht so wichtig, wie die vollständige und offene Untersuchung dieser Situation und die Maßnahmen, die Ihre Regierung als Ergebnis dieser vollständigen und offenen Untersuchung ergreift.

Wir als Eltern konnten die dramatischen Vorteile der TGP-Behandlung in Deutschland im Vergleich mit der herkömmlichen, französischen Behandlungsmethode durch Beatmungsgeräte aus erster Hand erleben, weil unsere Tochter Lysiane beide Behandlungen erhielt. Wir verstehen sogar Dr. Abadies Bedenken, dass ihr Referenzzentrum am Necker-Krankenhaus zukünftig einige französische Patienten nach Deutschland verlieren könnte, da die TGP-Behandlung dort nicht angeboten wird. Dr. Abadies Wunsch, ihre Kundenbasis am Referenzzentrum im Necker-Krankenhaus zu schützen, ist jedoch keine akzeptable Rechtfertigung für die Blockierung von Lysianes S2-Antrag.

Dr. Abadies Verhalten wirft zahlreiche, beunruhigende Fragen auf. Darunter auch die folgende: Dr. Abadie leitet ein EU-anerkanntes Orphanet-Referenzzentrum für die seltene Krankheit Pierre-Robin-Sequenz. Die europäischen Referenznetzwerke der EU, „insbesondere im Bereich seltener Krankheiten“, sind vor allem gedacht „dabei mitzuhelfen, das Potenzial der europäischen Zusammenarbeit im Zusammenhang mit hoch spezialisierter Gesundheitsversorgung von Patienten sowie für die Gesundheitssysteme durch Nutzung von Innovationen in Medizinwissenschaft und -technik zu verwirklichen“ (Richtlinie 2011, Artikel 12). Die Sicherheit und Wirksamkeit der hochspezialisierten und innovativen TGP-Behandlung wurde im Verlauf von 10 Jahren in mehreren Peer-Review-Studien als definitiv wirksam nachgewiesen. Doch ist in ganz Frankreich – in einem Land mit mehr als 65 Millionen – unsere Tochter wohl das erste Kind, dass diese bahnbrechende, deutsche Behandlung erhalten hat. Das ist erstaunlich – doch Dr. Abadies Erklärung an Dr. Poets auf der Pierre-Robin-Sequenz-Konferenz 2017 in Toronto erklärt, warum dem so ist. Dr. Abadies absichtliche Blockade und fehlende Kooperation vereitelt vollständig den eigentlich Zweck der europäischen Referenznetzwerke der 2011er Richtlinie. Wenn Dr. Abadie nicht in der Lage ist, das Potenzial der europäischen Zusammenarbeit in Bezug auf hochspezialisierte Gesundheitsversorgung für seltene Krankheiten, durch die Nutzung innovativer Medizin- und Gesundheitstechnologien – wie der TGP-Behandlung – zu erkennen, sollte sie kein europäisches Referenzzentrum leiten.

Doch das Pierre-Robin-Referenzzentrum am Necker-Krankenhaus, unter der Leitung von Dr. Abadie, verletzte durch sein vorsätzliches Eingreifen in den Markt und der rechtswidrigen Behinderung der vier EU-Grundfreiheiten nicht nur bestehendes EU-Recht. Das Pierre-Robin-Referenzzentrum am Necker-Hospital verletzte auch sein eigenes Leitbild, welches die „Erleichterung des Zugangs zur Patientenversorgung“ („Facilitation de l’accès Aux Soins des Patienten „) zum Inhalt hat. Der Begriff „Versorgung“ muss in jedem Fall alle hochwirksamen und medizinisch bewährten Geräte und Techniken umfassen, auch wenn diese nicht von Dr. Abadie und ihrem Ärzteteam in Paris, sondern von ihren Kollegen und Kolleginnen in Deutschland entwickelt wurden. Gemäß des Leitbilds ihres Referenzzentrums sollte Dr. Abadie ihren Patienten den Zugang zur Versorgung erleichtern. Wenn Dr. Abadie der Ansicht ist, es wär akzeptabel den Zugang zur Patientenversorgung zu behindern – insbesondere zu einer sicheren, hochwirksamen und medizinisch nachgewiesenen Behandlung einer seltenen Krankheit – sollte sie das Pierre-Robin-Referenzzentrum am Necker-Krankenhaus, wie bereits erwähnt, nicht leiten.

Der dritte und wichtigste aller Punkte ist Dr. Abadies Wunsch, die Kundenbasis des Referenzzentrums am Necker-Krankenhaus zu schützen, wie sie es in ihrem Gespräch mit Dr. Poets auf der Pierre-Robin-Sequenz-Konferenz am 7. Mai 2017 in Toronto gesagt hat. Dabei handelt es sich um keine akzeptable Begründung für die Behinderung Lysianes Zugangs zu einer sicheren und medizinisch bewährten Behandlung ihrer seltenen Krankheit. Kein Arzt sollte berufliche Interessen über die Gesundheit von Patienten stellen. Ein solches Verhalten wirft ernste Fragen der medizinischen Grundethik auf.

Was noch beunruhigender ist: diese Frage der medizinischen Grundethik könnte durchaus Teil eines breiteren, systematischen Schemas sein. Wie bereits im Abschnitt „Hintergrundinformationen“ erwähnt, haben wir am Montag, den 10. April 2017, am Telefon mit Dr. Abadie über die Gesundheit unserer Tochter Lysiane und die TGP-Behandlung gesprochen. Während dieses Telefonats bestätigte Dr. Abadie, dass sie Dr. Poets in Tübingen und seine Arbeit dort kenne. In Bezug auf die TGP-Behandlung teilte uns Dr. Abadie mit:

„Ich kenne dieses Verfahren und ich kenne Professor Poets. Es ist ein Verfahren, das funktioniert. Es funktioniert, das ist unbestreitbar.“

Französisches Original:
„Je connais cette technique et je connais le Professor Poets. C’est une technique qui marche – ça marche, c’est indiscutable.“

Bevor wir uns überhaupt jemals mit Dr. Abadie in Verbindung setzten, waren wir, Lysianes Eltern, verzweifelt darum bemüht, die bestmögliche medizinische Behandlung für die seltene Krankheit unserer Tochter zu finden. Nach umfangreichen, von uns selbst durchgeführten Untersuchungen, entdeckten wir mehrere medizinische Studien, die Einzelheiten zur TGP-Behandlung enthielten. Für uns als Eltern – nicht Ärzte, sondern Eltern – war die TGP-Behandlung eine äußerst vielversprechende Nachricht. Sie gab uns Hoffnung für unser Kind, das mit dem Atmen kämpfte und im französischen Krankenhaus wiederholt unter Sauerstoffentsättigungen erlitt. Für Dr. Abadie hingegen war die TGP-Behandlung überhaupt keine Neuigkeit – Dr. Abadie kennt die TGP-Behandlung seit Jahren. Sie kennt den Chefarzt, der das deutsche Ärzteteam leitet, welches die TGP-Behandlung in Tübingen durchführt. Sie liest ihre medizinischen Studien und weiß sehr genau, dass die medizinische Wirksamkeit der TGP-Behandlung „unbestreitbar“ ist.

Dr. Abadie weiß ebenfalls, dass die Behandlung, die sie für französische Säuglinge in Frankreich vorschlägt – den Anschluss des Kindes an ein Beatmungsgerät mittels CPAP-Maske – mit echten medizinischen Risiken verbunden ist. Das Tragen einer CPAP-Maske setzt das Neugeborene dem ernsthaften und bekannten Risiko für Gesichtsdeformitäten aus. Wie bereits erläutert, untersuchte Dr. Brigitte Fauroux – eine Kollegin von Dr. Abadie im Pierre-Robin-Referenzzentrum des Necker-Krankenhauses in Paris – die Risiken von Beatmungsmasken und die durch diese Masken verursachten Gesichtsdeformitäten. Dr. Faurouxs Peer-Review-Studie zeigt, dass das ernsthafte Risiko einer Oberkieferretrusion nicht durch das monatelange Tragen der Beatmungsmaske ausgelöst wird, sondern dass dafür schon mehr als 10 Stunden Tragedauer täglich ausreichen. Also ein beliebiger Zeitraum – Monate, Wochen, möglicherweise sogar Tage.

Somit stellt sich die Frage: Wurden französische Eltern über das ernsthafte Risiko der CPAP-Beatmungsmasken, Gesichtsdeformationen auszulösen oder zu verschlimmern, informiert? Wie können französische Eltern, die nicht umfassend über alle Risiken dieser Behandlungsmethode aufgeklärt werden, einwilligen, dass ihr Kind diese spezielle Behandlung erhält? Damit Eltern eine Einverständniserklärung abgeben können, müssen die Ärzte den Eltern zunächst alle relevanten und wesentlichen Fakten erklären, die mit der vorgeschlagenen Behandlung in Zusammenhang stehen, einschließlich Vorteilen, Risiken und Alternativen.

Wurden die von Dr. Abadie in ihrem Brief an die L’Assurance Maladie erwähnten französischen Eltern, die ihr Einverständnis für die Behandlung ihres Kindes mit der französischen Gaumenplatte gaben, darüber informiert, dass diese Gaumenplatten „keine Auswirkung auf die Beatmung“ haben, wie Dr. Abadie schriftlich zugab? Wurden diese französischen Eltern darüber informiert, dass die französischen Gaumenplatten über keinerlei Peer-Review-Studien verfügen, die bestehende Vorteile und Risiken dieser Behandlung beschreiben? Wurden diese französischen Eltern darüber informiert, dass gleich nebenan in Deutschland, genau diese Behandlungsform der Gaumenplatte, eingesetzt wird, um Säuglinge mit Pierre-Robin-Sequenz zu behandeln? Wussten diese französischen Eltern, dass die deutschen Gaumenplatten – im Gegensatz zu den französischen Platten – erfolgreich die potenziell lebensbedrohlichen Atemschwierigkeiten dieser Kinder beheben? Wurde ihnen gesagt, dass die deutschen Gaumenplatten – im Gegensatz zu den französischen Platten – von Peer-Review-Studien gestützt werden, die über mehr als zehn Jahre durchgeführt wurden und bewiesen haben, dass die deutschen Platten nicht nur hochwirksam, sondern auch unbedenklich für Säuglinge sind?

Was die französischen Eltern betrifft, die ihre Einwilligung zur invasiven Operation ihres Kindes gaben, einschließlich der Distraktionsosteogenese des Unterkiefers und sogar der Labioglossopexie (das Annähen der Zunge an die Lippe des Kindes), einer beschämenden Praxis, die in zivilisierten Länder verboten werden sollte: Wurden diese französischen Eltern über weniger invasive, alternative Behandlungen informiert? Hat man sie darüber aufgeklärt, dass die TGP-Behandlung in Deutschland ihrem Kind diese schmerzhaften, invasiven und riskanten chirurgischen Eingriffe vollständig ersparen und dennoch die Atmungsschwierigkeiten des Kindes sicher, effektiv und vollständig beheben könnte?

Zu den Risiken: Das Pierre-Robin-Referenzzentrum des Necker-Krankenhauses in Paris kann nicht behaupten, nichts über die Risiken von Gesichtsfehlbildungen beim Einsatz von Beatmungsmasken gewusst zu haben. Eine Ärztin dieses Referenzzentrums hat schließlich eine Studie zu diesen Risiken verfasst.

Zu den Vorteilen: Das Pierre-Robin-Referenzzentrum des Necker-Krankenhauses in Paris kann nicht behaupten, nichts über die Sicherheit und bemerkenswerte Wirksamkeit der TGP-Behandlung in Deutschland gewusst zu haben. Dr. Abadie, Leiterin des Referenzzentrums, kennt Dr. Poets persönlich sowie seine Arbeit und räumt ein, dass die medizinische Wirksamkeit der TGP-Behandlung „unbestreitbar“ sei.

Wenn französische Eltern von Kindern mit Pierre-Robin-Sequenz nicht über ausreichend Informationen verfügen, um begründete Entscheidungen über die ihrem Kind empfohlenen Behandlungsmethoden treffen zu können – einschließlich aller relevanten und wesentlichen Vorteile, Risiken und Alternativen der vorgeschlagenen Behandlungen – wirft dies erneut ernsthafte Fragen hinsichtlich der ärztlichen Ethik auf.

Diese schwerwiegenden Fragen der ärztlichen Ethik erfordern, unabhängig vom EU-Recht, eine vollständige und offene Untersuchung. Wir bitten Sie, Präsident Macron, um die Anordnung einer solchen Untersuchung, und wir bitten Sie auch, dass wir – die Eltern von Kindern, die hier in Frankreich an Pierre-Robin-Sequenz leiden – das Ergebnis dieser Untersuchung mitgeteilt wird.

Verstöße gegen das EU-Recht: Rechtfertigungen und Ausnahmeregelungen

Im Jahr 2010 erließ der Europäische Gerichtshof eine Entscheidung im Fall eines bulgarischen Bürgers, der an Krebs im rechten Auge litt (Fall C-173/09). In diesem Streitfall konnte das nationale Gesundheitssystem Bulgariens tatsächlich nachweisen, dass eine erfolgreiche Behandlung des Krebs dieses Patienten in Bulgarien möglich ist, diese Behandlung jedoch zu einem Verlust der Sehkraft im rechten Auge des Patienten führen würde.

Der Patient hatte entdeckt, dass im EU-Mitgliedstaat Deutschland nicht nur eine Behandlung angeboten wurde, die den Krebs beseitigen würde, sondern dass dabei die Sehkraft im rechten Auge erhalten bliebe.

Der Patient beantragte beim bulgarischen Gesundheitssystem eine Vorabgenehmigung, um diese Behandlung in Deutschland erhalten zu können. Diese wurde abgelehnt und die Angelegenheit ging vor den Europäischen Gerichtshof.

Man muss dabei Bulgarien zu Gute halten, dass sich deren nationales Gesundheitssystem die peinliche und unverschämte Behauptung, die bulgarische Behandlungsmethode wäre „gleich oder ebenso wirksam“ wie die deutsche, erspart hat – obwohl beide Behandlungsmethoden tatsächlich erfolgreich den Krebs des Patienten beseitigen. Die bulgarische Regierung war ehrlich genug, zuzugeben, dass die deutsche Behandlungsmethode der bulgarischen überlegen war.

Die bulgarische Regierung beantragte jedoch eine Ausnahme von Artikel 56 und den Verpflichtungen des EU-Gesundheitsrechts im grenzüberschreitenden Gesundheitsbereich, die im Wesentlichen auf einem Anspruch der Armut beruhten. Die bulgarische Regierung argumentierte, dass, wenn eine hohe Zahl bulgarischer Patienten grenzüberschreitende Behandlungen in anderen EU-Mitgliedstaaten anstreben und die bulgarische Regierung die Kosten solcher grenzüberschreitenden Behandlungen übernehmen müsse, die Gesundheitsplanung Bulgariens erschwert und sogar das finanzielle Gleichgewicht des gesamten bulgarischen Sozialsicherungssystems untergraben werden könnte.

Dieser Versuch Bulgariens, den Verpflichtungen des EU-Rechts zu entgehen, ist gescheitert.

Stattdessen entbehren die düsteren Warnungen einer hypothetischen Abwanderung von EU-Patienten in andere EU-Mitgliedstaaten, um eine geplante grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung zu erhalten, jeglicher Grundlage. Deshalb wies der Europäische Gerichtshof das Argument Bulgariens zurück, obwohl Bulgarien zweifellos zu den ärmeren EU-Mitgliedstaaten gehört.

Die Europäische Kommission erklärte:

„Im Allgemeinen lassen sich Patienten lieber in ihrem eigenen Land behandeln als im Ausland. Aus diesem Grund beläuft sich die Nachfrage nach grenzüberschreitender Gesundheitsversorgung nur auf etwa 1 % der öffentlichen Gesundheitsausgaben, d. h. derzeit rund 10 Mrd. EUR. Diese Schätzung schließt grenzüberschreitende Gesundheitsleistungen ein, die die Patienten nicht vorher geplant hatten (wie die Notfallversorgung für Touristen). So ist weniger als 1 % der Ausgaben und der Auslandsbehandlungen von Patienten geplant (wie Hüft-, Knie- oder Kataraktoperationen).“

Gefunden hier: http://europa.eu/rapid/press-release_MEMO-13-918_de.htm

Die grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung macht etwa 1% der öffentlichen Gesundheitsausgaben aus. Dieses 1% besteht aus zwei Teilen. Erstens, die geplante, grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung. Dabei handelt es sich einfach nur um die Gesundheitsversorgung, die der Patient im Voraus geplant hat. Zweitens, die ungeplante grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung – zum Beispiel, wenn sich ein deutscher Skifahrer beim Skifahren in den österreichischen Alpen das Bein bricht und in einem österreichischen Krankenhaus eine notfallmedizinische Behandlung erhält. Da die Gesamtsumme der grenzüberschreitenden Gesundheitsausgaben (geplant und ungeplant), etwa 1% der öffentlichen Gesundheitsausgaben ausmacht, beträgt die geplante grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung nur einen Bruchteil dieses 1%. Und da seltene Krankheiten per Definition selten sind, macht die geplante grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung für EU-Bürger, die an einer seltenen Krankheit leiden, buchstäblich nur einen Bruchteil dieses 1% der öffentlichen Gesundheitsausgaben aus. Im Hinblick auf diese winzige Zahl kann die L’Assurance Maladie nicht behaupten, dass ihre Weigerung der Genehmigung auf TGP-Behandlung in Deutschland für unsere Tochter Lysiane, eine notwendige und verhältnismäßige Maßnahme zur Erhaltung der finanziellen Integrität des französischen Sozialsicherungssystems sei.

Im Gegensatz zu Bulgarien ist Frankreich eines der reichsten Länder der Europäischen Union. Frankreichs Gesundheitssystem ist gut finanziert und bietet seinen Bürgern einen ausgewogenen, ärztlichen und Krankenhausdienst, der allen zur Verfügung steht. In Frankreich besteht kein unmittelbarer medizinischer Ressourcenmangel oder strukturelle oder anhaltende Mängel in Krankenhauseinrichtungen. Frankreich hat keine Probleme bei der Aufrechterhaltung der Behandlungskapazität. Das Überleben des französischen Sozialsystems ist nicht gefährdet.

Auch im Hinblick auf die hohen Kosten der französischen Beatmungsunterstützung, die im Allgemeinen einen langfristigen Krankenhaus erfordert, und beim Vergleich dieser Summe mit den Kosten für die Überführung französischer Pierre-Robin-Sequenz-Patienten nach Deutschland, um die TGP-Behandlung zu erhalten – die typischerweise eine zwei- bis dreiwöchige stationäre Versorgung erfordert – wird deutlich, dass die TGP-Behandlung die Ausgaben des nationalen Gesundheitssystem erheblich reduzieren würde.

Der Europäische Gerichtshof erkannte Bulgariens legitimes Bedürfnis nach einer Gesundheitsplanung an, die darauf abzielen sollte, „die Kosten zu beherrschen und, so weit wie möglich, jede Verschwendung finanzieller, technischer und menschlicher Ressourcen zu verhindern“. Die L’Assurance Maladie jedoch verletzt all diese legitimen Planungsziele direkt, indem sie französische Patienten darin hindert, die TGP-Behandlung zu erhalten und sie stattdessen dazu zwingt, einen kostenintensiven, langfristigen Krankenhausaufenthalt zu erdulden.

Die L’Assurance Maladie lehnt Lysianes Antrag auf eine medizinisch nachgewiesene und kostengünstige Behandlung ihrer seltenen Krankheit ab und verstößt damit gegen das EU-Recht – sowohl gegen das Primärrecht als auch das Sekundärrecht. Dies stellt die willkürliche, irrationale, unnötige und unangemessene Ausübung nationalen Ermessens dar, die wiederholt vom Europäische Gerichtshof niedergeschlagen wurde.

Schlussfolgerung

Die gesetzlich bindende Richtlinie 2011/24/EU zur Ausübung von Patientenrechten in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung zielt darauf ab, „… bewährte Verfahren… zu verbreiten sowie Entwicklungen bei der Diagnose und Behandlung von seltenen Krankheiten zu fördern“, und „Verbesserungen bei der Diagnose und bei der Bereitstellung einer hochwertigen, allgemein zugänglichen und kostengünstigen Gesundheitsversorgung für alle Patienten mit Gesundheitsproblemen, die eine besondere Konzentration von Fachwissen erfordern und in medizinische Bereiche fallen, in denen es nur wenige Sachverständige gibt, zu erleichtern“. Bei der TGP handelt es sich um genau diese hochwertige und kostengünstige Behandlung einer seltenen Krankheit, die in der 2011er Richtlinie beschrieben wird.

Die TGP-Behandlung korrigiert das zugrunde liegende anatomische Problem – die obere Atemwegsobstruktion bei Pierre-Robin-Sequenz – und ermöglicht dem Säugling auf natürliche Weise selbstständig und unabhängig zu atmen und erreicht dies vollständig ohne Operation. Die Beatmungsunterstützung hingegen drückt die Luft einfach durch den blockierten Atemweg des Kindes. Dieser bleibt jedoch weiterhin blockiert, wenn das Kind vom Beatmungsgerät getrennt wird, und die Atemprobleme kehren zurück. Außerdem erfordert die TGP-Behandlung keinerlei externe Ausrüstung. CPAP hingegen erfordert ein Beatmungsgerät, das die Patientenmobilität radikal einschränkt, da das Kind fast rund um die Uhr am Beatmungsgerät angeschlossen bleiben muss. Die TGP-Behandlung beseitigt auch die Notwendigkeit einer Langzeithospitalisation, die bei CPAP im Allgemeinen nötig wird und mit enormen finanziellen und menschlichen Kosten verbunden ist.

Kein objektiver und unparteiischer medizinischer Vergleich kann vernünftigerweise zu dem Schluss kommen, dass CPAP – bei der das Kind an ein Beatmungsgerät angeschlossen werden muss – und die TGP-Behandlung – die entscheidende, medizinische Ziele erreicht, die CPAP nicht erreichen kann und nicht erreichen wird – „gleich oder ebenso wirksam“ sind. Medizinisch, ökonomisch und im Hinblick auf die Lebensqualität bietet die TGP-Behandlung grundlegende Vorteile gegenüber alternativen Pierre-Robin-Sequenz-Behandlungen, einschließlich CPAP. Deshalb wurden Säuglinge aus anderen EU-Mitgliedstaaten und sogar aus Russland nach Deutschland gebracht, um dort die TGP-Behandlung zu erhalten.

Artikel 13 („Seltene Krankheiten“) der Richtlinie von 2011 beschreibt „die Möglichkeiten im Rahmen der Verordnung (EG) Nr. 883/2004, Patienten mit seltenen Krankheiten in andere Mitgliedstaaten zu überweisen, auch für die Diagnose und für Behandlungen, die im Versicherungsmitgliedstaat nicht verfügbar sind.“ CLEISS bestätigte uns per E-Mail, dass die Richtlinie von 2011 EU-Bürgern, die unter einer seltenen Krankheit leiden, das Recht auf hochspezialisierte Behandlungsmethoden in anderen Mitgliedsstaaten gewährt, wenn diese nicht im eigenen Versicherungsmitgliedstaat verfügbar sind.

Die Weigerung der L’Assurance Maladie, die hochspezialisierte und medizinisch nachgewiesene TGP-Behandlung für die seltene Krankheit unserer Tochter zu genehmigen, verstößt gegen die Richtlinie von 2011, die Verordnung (EG) Nr. 883, und gegen den Grundsatz der freien Erbringung und Inanspruchnahme von Dienstleistungen nach Artikel 56 des Vertrags über die Arbeitsweise der Europäischen Union. Sie stellt die willkürliche, irrationale und unangemessene Ausübung nationalen Ermessens dar, die der Europäische Gerichtshof wiederholt niedergeschlagen hat. Sie kann weder politisch begründet werden noch war sie notwendig und verhältnismäßig. Daher muss diese unbegründete Ablehnung rückgängig gemacht werden.

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