Rare Revolution Magazine, Zeitschriftenartikel

RARE Revolution Magazine Zeitschriftenartikel: „Grenzen überschreiten, um Zugang zur Versorgung seltener Krankheiten zu erhalten: Lysianes Reise“

Wie in der Ausgabe Nr. 014 der Zeitschrift Winter 2019/2020 veröffentlicht

Grenzen überschreiten, um Zugang zur Versorgung seltener Krankheiten zu erhalten: Lysianes Reise

Lysiane ist ein französisches Baby, das mit einer lebensbedrohlichen, seltenen Krankheit namens Pierre Robin Sequenz geboren wurde. Als das französische Gesundheitssystem Lysiane die Genehmigung für eine sichere und medizinisch geprüfte Behandlung dieser seltenen Krankheit in Deutschland verwehrte, stand ihre Familie vor der Herausforderung, sich mit der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung auseinanderzusetzen, was ihren Fall bis an den höchsten Europäischen Gerichtshof brachte. Dies ist Lysianes Geschichte.

Verfasst von Philippe Pakter, Elternteil und Anwalt für seltene Krankheiten, unterstützt von Joseph Sadek (Praktikant) und Nicola Miller, RARE Revolution Magazine

„Unsere Geduldsprobe begann tatsächlich schon vor Lysianes Geburt. Experten, die sich auf die seltene Krankheit meiner Tochter, Pierre Robin Sequenz, spezialisiert haben, identifizierten verschiedene bekannte Anzeichen dieser Krankheit schon während der Schwangerschaft, die Ärzte darauf aufmerksam machen, dass das betroffene Kind sehr wahrscheinlich mit dieser Krankheit geboren werden wird. Leider hat unser Krankenhaus vor Ort, das kein Kompetenzzentrum für Pierre Robin Sequenz ist, all diese bekannten Warnzeichen übersehen. Weder meine Familie noch das Kreißsaal-Team erwarteten in irgendeiner Weise die Geburt eines Kindes mit Pierre Robin Sequenz. Wie so oft bei diesen Babys, wurde Lysiane mit einem Atemwegsnotfall geboren. Zu unserem Schock musste Lysiane auf die Neugeborenen-Wiederbelebungsstation verlegt werden, die ein Höchstmaß an Versorgung bietet. Sie war an viele Monitore, Kabel, Schläuche und ein Atemgerät angeschlossen. Bei einem unserer Besuche in diesem Zimmer haben wir ein anderes Baby sterben sehen. Dieses befand sich Baby einige Betten von Lysianes Bett entfernt – es war schrecklich. Lysiane blieb in ihrem Bett und am Atemgerät angeschlossen, meine Partnerin und ich mussten jedoch gehen. Als wir draußen waren, sahen wir uns an – und im selben Moment brachen wir beide zusammen und weinten. Lysiane könnte die nächste sein. Lysiane wurde schließlich von der Neugeborenen-Wiederbelebungsstation auf die Intensivstation verlegt, was für uns einen großen Fortschritt darstellte – sie schaffte es auf die Intensivstation. So viel im Leben ist relativ. Wie viele Eltern, die Kinder mit seltenen Krankheiten haben, mussten wir diese Lektion schon sehr früh lernen.“

Pierre-Robin-Sequenz, auch Pierre-Robin-Syndrom genannt, ist eine seltene Erkrankung, von der etwa eines von 10.000 Babys betroffen ist. Es ist mit potenziell lebensbedrohlichen Atembeschwerden, Essstörungen, Mund- / Gesichtsdeformationen, Problemen des Zentralnervensystems, neurologischen Anomalien und anderen medizinischen Problemen verbunden. Babys mit dieser seltenen Krankheit sind vielen Risiken ausgesetzt, darunter Sauerstoffmangel, Hirnschäden, Wachstumsstörungen und Tod. Ungefähr 50% der mit Pierre-Robin-Sequenz geborenen Babys leiden auch an einer weiteren seltenen Krankheit oder einem anderen seltenen Leiden, was die Komplexität und das Risiko des Zustands weiter erhöht. Aus diesen Gründen benötigt ein Baby mit Pierre-Robin-Sequenz ein umfassendes fachübergreifendes Team hochspezialisierter Experten, die Erfahrung in der Behandlung von Babys mit dieser seltenen und komplexen Krankheit haben.

Während sich Lysiane auf der Intensivstation befand und an einem Atemgerät angeschlossen war, befasste sich ihre Familie intensiv mit dieser seltenen Krankheit, deren Symptomen und Behandlungsmöglichkeiten. In dem verzweifelten Bestreben, Lysiane aus der Intensivmedizin zu entlassen und riskante und invasive Operationen zu vermeiden, identifizierte Lysianes Familie eine hochspezialisierte, medizinisch erprobte, nicht-chirurgische Behandlung für Pierre-Robin-Sequenz, die von einem fachübergreifenden Team von Pierre-Robin-Sequenz-Experten am Tübinger Universitätsklinikum entwickelt wurde. Sie lasen zahlreiche medizinische Studien über die deutsche Behandlungsmethode, die Tübinger Gaumenplatte, oder die ‚TPP-Behandlung‘. Sie setzten sich mit dem deutschen Expertenteam für die TPP-Behandlung in Verbindung, diskutierten die Behandlung und beschlossen schließlich, das deutsche Team persönlich zu besuchen.

„Eine ganze Reihe von international anerkannten medizinischen Studien, die über einen Zeitraum von zehn Jahren durchgeführt wurden, beweisen, dass die TPP-Behandlung die quälenden Atembeschwerden des Pierre-Robin-Sequenz-Babys sicher und effektiv behebt, das Baby von der Atemmaschine befreit, die Krankenhausaufenthaltszeit minimiert und invasive, riskante und schmerzhafte Operationen unnötig macht. Anstatt sich auf Operationen zu verlassen, die stets der letzte Ausweg für Neugeborene sein sollten, wird bei der TPP-Behandlung ein hochspezialisiertes, orales Medizinprodukt verwendet, die Tübinger Gaumenplatte, die für jedes Baby mit Pierre-Robin-Sequenz maßgefertigt wird. Es hat uns sehr gefreut, entsprechende Beweise zu finden – Beweise in der evidenzbasierten Medizin, die in der modernen Gesundheitsfürsorge so stark betont werden -, die dies zu einer praktikablen Lösung für unsere Tochter machten. Der persönliche Besuch meiner Familie im Universitätsklinikum Tübingen hat uns jedoch vollends überzeugt. Wir haben nicht nur das hochspezialisierte Team von Pierre-Robin-Sequenz-Experten getroffen und ihnen unzählige Fragen gestellt. Wir haben auch ein junges Paar kennengelernt, das aus Österreich angereist war, damit sein Neugeborenes diese TPP-Behandlung in Tübingen erhalten konnte. Wir haben ihr Baby gesehen, das erst einen Tag vor Lysiane geboren wurde. Ihr Baby schlief auf dem Rücken – eine Position, an dem die Atmung eines Pierre-Robin-Sequenz-Babys am schlimmsten ist – und doch atmete dieses Baby friedlich, frei und mühelos – es war surreal. Und das Baby wurde noch am selben Tag aus dem Krankenhaus entlassen! Währenddessen befand sich Lysiane wieder auf der französischen Intensivstation und mit ihrem Atemgerät verbunden – und es war kein Entlassungstermin in Sicht. Wir beschlossen also, dass Lysiane diese TPP-Behandlung erhalten sollte. In Übereinstimmung mit den EU-Gesetzen und -Verfahren haben wir, die Eltern von Lysiane, beide EU-Bürger, einen Antrag bei der französischen Krankenversicherung gestellt. Da es in Frankreich keine alternative nicht-invasive Behandlung gibt, haben wir nach dieser Konsultation eine behördliche Genehmigung, das sogenannte S2-Formular, beantragt, damit Lysiane, die selbst französische Staatsbürgerin ist, diese sichere, hochspezialisierte und medizinisch geprüfte TPP-Behandlung in Deutschland erhalten kann.

Die französischen Behörden lehnten Lysianes Antrag ab. Sie behaupteten, die in Frankreich zur Verfügung stehenden Behandlungsmethoden von Pierre-Robin-Sequenz seien ‚gleich oder gleich wirksam‘ wie die deutsche TPP-Behandlung. Zu diesem Zeitpunkt hatten wir bereits umfangreiche Erfahrungen mit der französischen Behandlung gemacht, da Lysiane diese Behandlung seit ihrer Geburt im französischen Krankenhaus erhalten hatte – das Atemgerät -, was die französischen Behörden als Behandlung bezeichneten! Andere Behandlungsmöglichkeiten in Frankreich beinhalteten chirurgische Eingriffe, einschließlich eines Verfahrens namens Labioglossopexie. Labioglossopexie wurde zum ersten Mal vor einem Jahrhundert vorgeschlagen, ich meine wirklich vor 100 Jahren. Hierbei wird die Zunge an die Unterlippe des Babys angenäht – was uns natürlich überhaupt nicht gefallen hat.”

Verweigerung des Rechts auf grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung
In Europa soll ein Gefühl der Gemeinschaft und des Zusammenhalts zwischen den EU-Mitgliedstaaten bestehen. Für Menschen, die in Europa leben, wurden Gesetze verabschiedet, die den EU-Bürgern eindeutig das Recht auf grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung in anderen europäischen Ländern garantieren. Aber was passiert, wenn diese Rechte verletzt werden?

“Die TPP-Behandlung ist zeitkritisch. Ein Baby mit Pierre-Robin-Sequenz sollte das TPP-Gerät insgesamt 3 bis 5 Monate im Mund tragen und muss es von da an nie wieder benutzen. Es ist eine einmalige Behandlung. Der Haken ist, dass diese Trageperiode des TPP-Geräts kurz nach der Geburt des Babys beginnen muss. Meine Familie und ich wussten, dass Lysiane, wenn wir mehrere Monate mit den französischen Bürokraten streiten würden, für immer die Möglichkeit verlieren würden, von der TPP-Behandlung zu profitieren. Wir sind nicht reich, also hat mein Vater, Lysianes Großvater, zu diesem Zeitpunkt einen Bankkredit aufgenommen und sein Haus als Sicherheit für den Kredit verwendet und das Geld an das deutsche Krankenhaus überwiesen. Wir haben dann Lysiane von Frankreich nach Deutschland überführt, damit sie dort die TPP-Behandlung erhält, wobei wir die Behandlung mit diesem Bankdarlehen bezahlt haben. Lysiane erhielt die TPP-Behandlung, die sie, wie versprochen, für immer von der Atemmaschine befreite. Da sie kein Atemgerät mehr brauchte, konnten wir endlich das Krankenhaus verlassen, sie nach Hause bringen, mit ihr im Park spazieren oder im Supermarkt einkaufen oder ihre Großeltern und Verwandten besuchen gehen. Einfach alles – totale Mobilität, eine radikal verbesserte Lebensqualität. Endlich erhielt Lysiane die erfolgreiche, nicht-invasive, kurzzeitige TPP-Behandlung!”

Berufung gegen die Ablehnung
Lysianes Eltern legten gegen die Weigerung der französischen Regierung, der medizinisch nachgewiesene TPP-Behandlung in Deutschland zuzustimmen, Einspruch ein. Sie haben eine große Anzahl von Verbündeten aufgebaut. In einem der vielen Unterstützungsschreiben beschrieb eine Patientengruppe für seltene Krankheiten in Skandinavien Lysianes Fall als ‚ein verheerendes Beispiel für den Kampf, dem viele Patienten und Familien mit seltenen Krankheiten hier in Europa gegenüberstanden und weiterhin gegenüberstehen‘. Eine hochrangige Abgeordnete des Europäischen Parlaments aus Frankreich verfasste ein offizielles Schreiben an die französische Gesundheitsministerin, Agnès Buzyn, in dem sie die Ablehnung als ‚inakzeptabel‘ und rechtlich unbegründet bezeichnete. Das Europäische Patientenforum, der größte Dachverband für Patientenanwaltschaft in der gesamten EU, richtete ein förmliches Unterstützungsschreiben direkt an den französischen Präsidenten Emmanuel Macron. In ihrem Brief erklären sie, dass diese Situation ’schockierend‘ ist und dass die Ablehnung Frankreichs rechtlich unbegründet war. EURORDIS, eine der weltweit wichtigsten Organisationen für Patienten mit seltenen Krankheiten, hat sich verpflichtet, Lysianes Eltern vor Gericht bis zum Gerichtshof der Europäischen Union zu begleiten. Und das SOLVIT-Netzwerk der Europäischen Kommission kam nach sorgfältiger Analyse des Falls zu dem förmlichen Schluss, dass die französischen Behörden gegen das EU-Recht und damit sowohl gegen die Richtlinie zur grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung von 2011 als auch gegen die Verordnung 883 (SOLVIT-Fallnummer 2569/17/DE) verstoßen haben.

Philippe, Lysianes Vater, über seine nächsten Schritte

„Diese herausfordernde Reise für Patienten mit seltenen Krankheiten hat mich zu einem Anwalt für Patienten mit seltenen Krankheiten gemacht. Ich habe eine gemeinnützige Organisation gegründet, um für diese seltene Krankheit, Pierre Robin Sequenz zu sensibilisieren und die Rechte dieser Babys zu vertreten. In diesem Jahr habe ich mehrere Reisen nach Brüssel unternommen, wo ich persönlich mit Mitgliedern des Europäischen Parlaments zusammentraf. Ich habe erfolgreich eine Mehrparteienkoalition von Mitgliedern des Europäischen Parlaments aus allen wichtigen politischen Parteien in der EU organisiert: EVP, S & D, Renew Europe und die Grünen. Diese Mehrparteienkoalition im Europäischen Parlament wird zusammen mit EURORDIS, dem Europäischen Patientenforum, EU-Rechtsprofessoren, Experten für Gesundheitspolitik und verschiedenen Patientengruppen mit seltenen Krankheiten meiner Familie und anderen Eltern von Kindern mit Pierre Robin Sequenz helfen, endlich Gerechtigkeit zu erlangen. Die TPP-Behandlung ist keine neue, ungewisse, experimentelle Behandlung; Ihre Wirksamkeit und Sicherheit wurde in zahlreichen internationalen, von Experten geprüften medizinischen Studien, über mehr als 10 Jahre hinweg definitiv nachgewiesen. Babys aus anderen EU-Mitgliedsländern wurden zur TPP-Behandlung nach Deutschland überstellt, darunter auch Babys aus einkommensschwachen europäischen Mitgliedsländern. Babys aus Russland wurden nach Deutschland gebracht, um die TPP-Behandlung zu erhalten. Sogar Babys aus der fernen Westküste der USA wurden über enorme Entfernungen nach Tübingen überführt, um diese bahnbrechende Behandlung zu erhalten.

Nächstes Jahr wird eine wichtige medizinische Konferenz abgehalten, an der Experten für Pierre Robin Sequenz aus der ganzen Welt teilnehmen. Die internationalen Ärzte, die diese Konferenz organisieren, haben als Veranstaltungsort das Universitätsklinikum Tübingen gewählt, die Geburtsstätte der TPP-Behandlung. Kein objektiver und unparteiischer medizinischer Vergleich kann vernünftigerweise den Schluss ziehen, dass die Behandlung in Frankreich ‚gleich oder gleich wirksam‘ ist wie die TPP-Behandlung.

Wir wissen, dass es einige Zeit dauern wird, aber Frankreich wird diese Ablehnung irgendwann rückgängig machen müssen – entweder freiwillig oder auf Anordnung des Gerichtshofs der Europäischen Union. Inzwischen glauben wir, dass Lysiane das einzige französische Baby ist, das jemals über diese eine einzige Grenze nach Deutschland gebracht wurde, um von diesem medizinischen Durchbruch in Tübingen zu profitieren. Unschuldige Babys zahlen den Preis für sinnlose Behinderungen – es ist wirklich sehr traurig und überaus frustrierend.“

Philippe glaubt, dass die Erfahrung, mit der er und seine Familie in Frankreich konfrontiert wurden und werden, auf ein weit verbreitetes Problem hindeutet, mit dem viele Patienten auf der ganzen Welt zu kämpfen haben – bewusster Widerstand, mangelnde Kooperation und völlige Behinderung, wodurch Patienten, einschließlich Patienten mit seltenen Krankheiten, der Zugang zu hochspezialisierter Versorgung verwehrt wird. Laut Philippe wurde dieses bekannte und schwerwiegende Problem Anfang des Jahres im Durchführungsbericht des Europäischen Parlaments zur Richtlinie 2011, Bericht A8-0046/2019, offiziell anerkannt und offiziell dokumentiert.

„Probleme können durch administrative Inkompetenz entstehen – ein Unverständnis der Gesetze zur grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung in der EU. Probleme können sich aber auch aus der Konkurrenz zwischen Ärzten ergeben, der auf Stolz zurückzuführenden Zurückhaltung eines Allgemeinarztes, Patienten an einen Spezialisten zu verlieren: Die Unfähigkeit eines Arztes, zuzugeben, dass ein anderer Arzt möglicherweise mehr Wissen oder eine bessere Behandlung entwickelt hat. Was auch immer der Grund sein mag, am Ende läuft es auf folgendes hinaus: Nirgends zeigt sich fehlende Logik und Moral bei der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung so offensichtlich wie bei Patienten mit seltenen Krankheiten, die eine hochspezialisierte Behandlung suchen, die in ihrem eigenen Mitgliedsland nicht verfügbar ist – und dennoch ist dies doch genau die Patientengruppe, die am ehesten auf Hindernisse für die grenzüberschreitende Versorgung stößt.

Ausgehend von dem Grundsatz, dass das wahre Maß jeder Gesellschaft darin besteht, wie sie mit ihren schutzbedürftigsten Mitgliedern umgeht, ist der unverhältnismäßige Schaden, den diese ständige Behinderung Patienten mit seltenen Krankheiten zufügt, absolut beschämend. Im Europa des 21. Jahrhunderts ist dafür kein Platz. Lysianes Fall wirft ein allgemeineres Prinzip auf, das für alle europäischen Bürger von Belang ist und das sich auf ihr tägliches Leben auswirkt: Wenn ein Neugeborenes, das an einer seltenen Krankheit leidet, auf einer Intensivstation immobilisiert und an ein Atemgerät angeschlossen ist, nicht das Recht auf eine hochspezialisierte, medizinisch geprüfte, sichere und kostengünstige Behandlung ihrer seltenen Krankheit in einem anderen EU-Mitgliedsland hat – wer hat dann das Recht auf grenzüberschreitende Pflege?“

Weitere Informationen zur Kampagne von Philippe finden Sie unter: https://pierrerobineurope.com/

Um mehr über Pierre Robin Sequence zu erfahren, besuchen Sie www.rarediseases.org/rare-diseases/pierre-robin-sequence