Mit dem Recht den Zugang zur Versorgung bei seltenen Erkrankungen verbessern
World Orphan Drugs Congress, Amsterdam, October 2026.
Mit dem Recht den Zugang zur Versorgung bei seltenen Erkrankungen verbessern
Vortrag, gehalten auf dem World Orphan Drugs Congress, Amsterdam, Oktober 2026, von Philippe Pakter, Vorsitzender, Pierre Robin Europe
Guten Morgen. Ich möchte meinen Vortrag mit einer Geschichte beginnen. Stellen Sie sich vor, Sie sind Patient in einem EU-Mitgliedstaat, und Ihre Ärztin entdeckt in Ihrem rechten Auge einen bösartigen Tumor. Ihre Ärztin sagt Ihnen, dass sie operieren und das gesamte Auge entfernen kann … sie sagt aber auch, dass Sie sich in einem anderen EU-Mitgliedstaat einer anderen Behandlung unterziehen können, der sogenannten Protonentherapie. Die Protonentherapie würde den Tumor in Ihrem Auge zerstören, Ihnen aber zugleich ermöglichen, Ihr Auge und Ihr Sehvermögen zu behalten.
Für welche Behandlung würden Sie sich entscheiden?
Nun, der Patient in dieser Geschichte – es ist eine wahre Geschichte – entschied sich für die Protonentherapie. Also wandte er sich an seine nationale Krankenkasse und beantragte eine Genehmigung – die sogenannte „Vorabgenehmigung“ –, um diese Behandlung, die Protonentherapie, in einem anderen EU-Mitgliedstaat zu erhalten.
Die Krankenkasse dieses Patienten sagte Nein. Sie verweigerte die Vorabgenehmigung; übernehmen wollte die Krankenkasse lediglich die Operation.
Mein Name ist Philippe Pakter. Ich bin Jurist und Doktorand an der Universität Genf. Heute werde ich erläutern, warum es zu solchen Ablehnungen kommt, warum sie Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen besonders hart treffen und wie das Recht dies ändern könnte – in ganz Europa.
Der Patient, von dem ich gesprochen habe, hatte Krebs und keine seltene Erkrankung, doch Patienten mit seltenen Erkrankungen sind regelmäßig mit solchen Situationen konfrontiert. Der Grund dafür ist folgender: Bei häufigen Gesundheitsproblemen ist eine Behandlung meist vor Ort verfügbar, irgendwo im eigenen Land. Bei seltenen Erkrankungen ist es genau umgekehrt. Ein Patient mit einer seltenen Erkrankung in Spanien benötigt vielleicht eine hochspezialisierte Behandlung, die nur an einem bestimmten Universitätsklinikum in den Niederlanden angeboten wird. Eine Patientin in Schweden ist vielleicht auf ein multidisziplinäres Expertenteam angewiesen, das auf ihre seltene Erkrankung spezialisiert ist – doch dieses Team befindet sich in Italien. Es gibt Tausende seltener Erkrankungen. Kein EU-Mitgliedstaat, wie wohlhabend er auch sein mag, kann bei jeder einzelnen davon führend sein.
Es gibt Tausende seltener Erkrankungen und 30 Millionen Betroffene in Europa, doch ein gemeinsames Problem ist der erschwerte Zugang zur Versorgung. In einer Umfrage des EURORDIS Rare Barometer gaben 24 % der befragten Patienten mit seltenen Erkrankungen an, im vergangenen Jahr auf eine benötigte Behandlung verzichtet zu haben, weil sie in ihrem Heimatland nicht verfügbar war. Patienten mit seltenen Erkrankungen sind auf grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung in einer Weise angewiesen, wie es bei anderen Patienten nicht der Fall ist.
Wenn Sie in Europa leben und eine Gesundheitsversorgung in einem anderen EU-Land benötigen, gibt es zwei rechtliche Wege. Der erste ist die Richtlinie über grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung von 2011. Sie bezahlen die vollen Kosten der Behandlung im Voraus aus eigener Tasche. Dann kehren Sie nach Hause zurück und beantragen die Erstattung. Möglicherweise erhalten Sie alles zurück, einen Teil oder gar nichts. Bei Brillen oder Zahnbehandlungen mag diese Unsicherheit hinnehmbar sein … doch bei einer Versorgung, die hochspezialisierte Behandlungen, multidisziplinäre Teams und Krankenhausaufenthalte umfasst, ist das wenig praktikabel.
Der zweite Weg ist die Verordnung 883. Sie bitten zuerst um Erlaubnis. Das heißt, Sie beantragen bei Ihrer nationalen Krankenkasse eine Vorabgenehmigung. Wenn Sie sie erhalten, reisen Sie ins Ausland, erhalten die Behandlung und kehren nach Hause zurück. Die Kosten werden zwischen den Gesundheitssystemen der beiden Länder abgerechnet. Für die meisten Patienten mit seltenen Erkrankungen ist dies die beste Option.
Um eine Vorabgenehmigung für eine Behandlung im Ausland zu erhalten, müssen Sie zwei Voraussetzungen erfüllen. Erstens müssen Sie Ihrer Krankenkasse nachweisen, dass es vor Ort keine Behandlung gibt, die mit der im Ausland angestrebten Behandlung identisch oder ebenso wirksam ist.
Zweitens müssen Sie Ihrer Krankenkasse nachweisen, dass die im Ausland angestrebte Behandlung im Leistungskatalog Ihres eigenen Landes enthalten ist.
Betrachten wir diese beiden Voraussetzungen anhand des Falls, über den wir vorhin gesprochen haben – des Patienten mit Krebs im rechten Auge. Die erste Voraussetzung: Ist die Behandlung vor Ort identisch oder ebenso wirksam wie die Behandlung, die der Patient im Ausland anstrebt? Nun, in diesem Fall war die Behandlung vor Ort eine Operation, bei der das gesamte Auge entfernt wird. Damit wäre der Krebs zweifellos behoben, doch der Patient würde seinen Augapfel und sein Sehvermögen verlieren, und sein Aussehen würde sich grundlegend verändern. Ist das „identisch oder ebenso wirksam“ wie die Protonentherapie im Ausland?
Nun, das ist es eindeutig nicht. Entscheidend ist, dass bei der Prüfung der „gleichen Wirksamkeit“ auch der Patient selbst berücksichtigt werden muss.
Bei seltenen Erkrankungen ist die Frage, ob die Behandlungen identisch oder ebenso wirksam sind, noch schwieriger. Seltene Erkrankungen treffen überproportional häufig Kinder. Sie betreffen oft mehrere Organsysteme gleichzeitig. Sie verlaufen häufig fortschreitend, sodass die größte Hoffnung manchmal schlicht darin besteht, das Fortschreiten der Erkrankung zu verlangsamen. Und zwei Patienten mit derselben seltenen Erkrankung können sehr unterschiedlich auf dieselbe Behandlung ansprechen.
Nun zur zweiten Voraussetzung für eine Vorabgenehmigung: Die Behandlung im Ausland muss im Leistungskatalog Ihres Landes enthalten sein. Im Heimatland dieses Patienten umfasste der Katalog die Position Nr. 136, „sonstige Operationen am Augapfel“, und die Position Nr. 258, „Hochtechnologie-Strahlentherapie bei onkologischen und nicht-onkologischen Erkrankungen“. Die Protonentherapie eines bösartigen Tumors fiele doch sicherlich unter die Kategorie „Hochtechnologie-Strahlentherapie bei onkologischen Erkrankungen“, oder? Nun, die Gesundheitsbehörden im Heimatland dieses Patienten verweigerten die Vorabgenehmigung. Sie erklärten, die Protonentherapie sei nicht abgedeckt.
Dieser Fall gelangte bis vor den Europäischen Gerichtshof. Der Gerichtshof entschied: Wenn ein Patient eine Behandlung in einem anderen EU-Mitgliedstaat in Anspruch nehmen möchte, ist der Leistungskatalog seines Landes maßgeblich dafür, ob die Behandlung im Ausland abgedeckt ist – und nicht die Frage, ob diese Behandlung zufällig auch vor Ort, im Heimatland des Patienten, verfügbar ist.
Zweitens entschied der Gerichtshof, dass die Gesundheitsbehörden den Leistungskatalog nach Treu und Glauben auslegen müssen. Wie der Generalanwalt es formulierte: „Eine aufgeführte Behandlung darf nicht so ausgelegt werden, dass sie ihres Sinnes beraubt wird.“
Ich möchte betonen, dass die Entscheidung des Gerichtshofs in diesem Fall nicht nur diesen einen Patienten betraf. Der Gerichtshof hat damit Regeln für alle Patienten in ganz Europa aufgestellt – und darauf werden wir später noch zurückkommen.
Bei der Vorabgenehmigung für grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung sind unbegründete Ablehnungen ein bekanntes und seit Langem bestehendes Problem. 2010 erklärte das Europäische Parlament, das Verfahren der Vorabgenehmigung sei „missbraucht worden, um Patienten das Recht zu verweigern, sich zur Gesundheitsversorgung ins Ausland zu begeben“.
2019 verabschiedete das Europäische Parlament eine Entschließung: „Bestimmte Systeme der Vorabgenehmigung scheinen übermäßig aufwendig und/oder restriktiv zu sein. Versicherungsträger haben willkürlich diskriminiert oder ungerechtfertigte Hindernisse geschaffen.“
Wenn Gesundheitsbehörden eine Vorabgenehmigung verweigern, argumentieren sie oft, grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung sei teuer und gefährde das gesamte Gesundheitssystem finanziell. Die offiziellen Zahlen sagen etwas anderes. In den letzten zehn Jahren ist der Anteil der geplanten grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung an den gesamten nationalen Gesundheitsausgaben in Europa von 0,05 % auf heute etwa 0,02 % gesunken. Während der COVID-Pandemie lag er sogar noch niedriger. Nicht 2 %, sondern zwei Hundertstel eines Prozents. Und diese Zahl umfasst alle Patienten, nicht nur Patienten mit seltenen Erkrankungen. Das ist nicht bloß ein Tropfen im Eimer. Das ist ein Tropfen im Ozean.
Wir haben über die Regeln für die grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung gesprochen, aber ich möchte noch auf eine weitere Bestimmung eingehen: Artikel 21 der Charta der Grundrechte der Europäischen Union. Dies ist der Grundsatz der Gleichbehandlung und Nichtdiskriminierung. Er besagt unter anderem, dass unterschiedliche Sachverhalte nicht gleich behandelt werden dürfen.
Ein Patient, der im Ausland eine Routineversorgung wie eine Brille oder eine Zahnbehandlung in Anspruch nehmen möchte, befindet sich nicht in derselben Lage wie ein Patient mit einer seltenen Erkrankung, der Zugang zu einer hochspezialisierten Behandlung sucht, die es an seinem Wohnort nicht gibt. Die Anträge dieser beiden Patienten auf Vorabgenehmigung dürfen nicht gleich behandelt werden.
Wenn ein Patient mit einer seltenen Erkrankung eine Vorabgenehmigung für eine Behandlung im Ausland beantragt, sollten die Gesundheitsbehörden vor Ort nicht fragen: „Warum sollten wir diesem Patienten eine Vorabgenehmigung erteilen?“ Vielmehr sollte die Frage bei einem Patienten mit einer seltenen Erkrankung lauten: „Warum sollten wir es nicht tun?“ Die Antwort sollte mit Ja beginnen, es sei denn, es gibt gute Gründe für ein Nein. Zum Beispiel ernsthafte Fragen der Sicherheit oder der Wirksamkeit.
Beantragt ein Patient mit einer seltenen Erkrankung eine Vorabgenehmigung, sollte eine Vermutung zugunsten des Zugangs gelten, und der Antrag sollte vorrangig und zügig bearbeitet werden.
Die Gesundheitsbehörden sollten Fachleute konsultieren: das Expertisezentrum im Ausland, das die Behandlung anbietet, sowie Expertinnen und Experten aus dem System der Europäischen Referenznetzwerke der EU.
Die Gesundheitsbehörden sollten zudem Real-World-Evidenz berücksichtigen, nicht nur randomisierte kontrollierte Studien.
Und wenn sie beschließen, den Antrag auf Vorabgenehmigung abzulehnen, sollten die Gesundheitsbehörden die Ablehnung ausführlich begründen. Gibt es vor Ort eine Behandlung, die identisch oder ebenso wirksam ist, sollten die Gesundheitsbehörden benennen, um welche Behandlung es sich handelt, und belegen, dass sie ebenso wirksam ist.
Das ist bislang nicht die Regel. Wie kann es zur Regel werden? Zunächst sollten Patienten mit seltenen Erkrankungen Vorabgenehmigungen beantragen und gegen Ablehnungen Widerspruch einlegen. Wenn einer dieser Fälle vor ein nationales Gericht gelangt, kann dieses Gericht den Fall dem Europäischen Gerichtshof vorlegen, und die Entscheidung des Gerichtshofs würde für alle Patienten mit seltenen Erkrankungen in allen 27 EU-Mitgliedstaaten gelten.
Alle hier im Saal können helfen. Ärztinnen und Ärzte: Wenn Sie einen Patienten mit einer seltenen Erkrankung behandeln, können Sie helfen, indem Sie ein ausführliches Schreiben verfassen, das den Antrag Ihres Patienten auf Vorabgenehmigung unterstützt. Patientenorganisationen können Patienten helfen, indem sie ihnen erklären, wie das Verfahren der Vorabgenehmigung funktioniert und wie man gegen Ablehnungen vorgeht. Mitglieder der Europäischen Referenznetzwerke können die nationalen Gesundheitsbehörden fachlich zu seltenen Erkrankungen und evidenzbasierten Behandlungen beraten. Und die Industrie kann die Patientenorganisationen unterstützen, die diese Fälle voranbringen.
Wenn der Europäische Gerichtshof diesen Ansatz übernimmt und das Verfahren der Vorabgenehmigung für Patienten mit seltenen Erkrankungen erleichtert, könnten die Auswirkungen erheblich sein. Vor allem hätten Patienten mit seltenen Erkrankungen in Europa leichteren Zugang zu lebensrettenden Behandlungen in Europa – unabhängig davon, wo sie leben.
Zudem könnte ein verbesserter Zugang zu Behandlungen seltener Erkrankungen auf EU-Ebene die Argumente dafür stärken, dass die Industrie mehr Ressourcen in Forschung und Entwicklung für Therapien seltener Erkrankungen investiert, da mehr Patienten von jeder einzelnen Behandlung profitieren könnten.
Patienten mit seltenen Erkrankungen in Europa – viele von ihnen sehr kleine Kinder – sollten nicht darum kämpfen müssen, Zugang zu sicheren und wirksamen Behandlungen zu erhalten, die es bereits gibt und die bereits verfügbar sind, hier in Europa.
Vielen Dank für Ihre Aufmerksamkeit. Ich beantworte sehr gerne Ihre Fragen.
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Philippe Pakter, Vorsitzender, Pierre Robin Europe
