Analyses Médicales

Les orthèses palatines du Professeur Isabelle James à Lyon

Le dispositif TPP que nous avons cherché en Allemagne est un exemple d’un type de dispositif médical appelé une orthèse palatine. Cette type de traitement – une orthèse palatine – est disponible en France, et est pris en charge par l’Assurance Maladie. Ceci est confirmé par Dr. Abadie dans son email daté du 28 avril 2017, dans lequel elle a écrit:

« A Lyon, des petites orthèses palatines peuvent être proposées par l’équipe de chirurgie du Pr Isabelle James. Elles n’ont pas d’effet sur la ventilation mais peuvent aider certains enfants à positionner leur langue pendant la tétée. Cette technique n’a pas fait la preuve scientifique de son efficacité, mais existe. »

En décrivant les orthèses palatines du Professeur Isabelle James, le Dr. Abadie avait pour but de convaincre l’Assurance Maladie qu’il n’est pas nécessaire que Lysiane se rende en Allemagne pour obtenir le dispositif TPP, car ce type de traitement, l’orthèse palatine, est également disponible en France.

En tant que parents, nous avons contacté en France une mère dont le bébé français souffre de la Séquence de Pierre Robin. Son bébé a récemment reçu l’une des « petites orthèses palatines … du Pr Isabelle James », dont Dr. Abadie se réfère plus haut. La mère nous a parlé de l’orthèse palatine française que son bébé avait reçue, et elle nous a envoyé des photos. Ceci nous a confirmé que bien que les orthèses palatines françaises et les orthèses palatines allemandes appartiennent toutes deux au même type de traitement médical, les orthèses palatines allemandes sont, objectivement parlant, médicalement supérieures aux orthèses palatines françaises:

• Les orthèses palatines françaises ne font rien pour aider les bébés avec une Séquence de Pierre Robin et avec leurs difficultés respiratoires potentiellement mortelles; Comme l’a admis le Dr. Abadie par écrit, les orthèses palatines françaises n’ont « aucun effet sur la ventilation »;
• Les orthèses palatines allemandes réussissent à résoudre les difficultés respiratoires du bébé: en résolvant avec succès les difficultés respiratoires du bébé, les orthèses palatines allemandes éliminent efficacement le risque de privation d’oxygène, de lésions cérébrales et de mort chez le bébé; en termes de qualité de vie, les orthèses palatines allemandes libèrent ces bébés des machines respiratoires mécaniques, et de l’hospitalisation de longue durée, et de la chirurgie douloureuse, risquée et invasive;
• Les orthèses palatines françaises manquent d’études médicales examinées par des pairs pour démontrer les avantages qu’elles offrent et les risques qu’elles créent, ce que le Dr. Abadie a admis par écrit;
• Les orthèses palatines allemandes sont soutenues par plus de dix années d’études médicales examinées par des pairs; ces études médicales examinées par des pairs ont non seulement prouvé que les orthèses palatines allemandes étaient très efficaces, mais elles ont également prouvé que les orthèses palatines allemandes sont sûres pour ces bébés à utiliser.

Ainsi, alors que ce type de traitement, l’orthèse palatine, est offert en France, et pris en charge par l’Assurance Maladie, les orthèses palatines françaises, et les orthèses palatines allemandes, ne présentent pas « le même degré d’efficacité ». Les orthèses palatines allemandes sont, objectivement parlant, médicalement supérieures aux orthèses palatines françaises.

En conclusion, l’Assurance Maladie est en effet disposée à autoriser ce type de traitement médical, l’utilisation d’orthèses palatines, pour traiter les bébés français atteints de cette maladie rare spécifique, la Séquence de Pierre Robin. Toutefois, l’Assurance Maladie n’autorisera l’utilisation d’orthèses palatines que si deux conditions sont réunies. La première condition est que les orthèses palatines ne doivent pas résoudre l’obstruction des voies aériennes supérieures et les difficultés respiratoires rencontrées par ces bébés. Si les orthèses palatines résolvent effectivement l’obstruction des voies respiratoires supérieures et les difficultés respiratoires potentiellement mortelles auxquelles sont confrontés ces bébés, comme le font les orthèses palatines allemandes, elles ne seront pas autorisées par l’Assurance Maladie. La deuxième condition pour bénéficier de l’autorisation de l’Assurance Maladie est que les orthèses palatines ne doivent pas être soutenues par des études médicales examinées par des pairs. Si les orthèses palatines sont en effet adossées à des études médicales examinées par des pairs, confirmant leur sécurité et leur efficacité – comme le sont les orthèses palatines allemandes – elles ne seront pas autorisées par l’Assurance Maladie.

Il semble que pour le Dr. Abadie et l’Assurance Maladie, peu importe l’efficacité des orthèses palatines, ou si les orthèses palatines ont été médicalement testées et scientifiquement prouvées. Ce qui compte, c’est d’où viennent les orthèses palatines. S’ils viennent de France, ils doivent être bons, donc l’Assurance Maladie est prête à autoriser leur utilisation. S’ils viennent d’Allemagne, alors ils doivent être mauvais, donc l’Assurance Maladie va les refuser. Par une logique similaire, le gouvernement français a tout le droit d’entraver les citoyens français d’acheter des voitures BMW et Mercedes, car ici en France nous proposons des voitures Peugeot et Citroën – et les voitures Peugeot et Citroën doivent être assez bonnes pour quelconque citoyen français. Sur la base du droit de l’UE, il est difficile de croire que l’Assurance Maladie considère qu’un tel comportement est acceptable.

Du point de vue des droits des patients, qui comprend le droit de recevoir les meilleurs soins médicaux possibles – en particulier un nouveau-né souffrant d’une maladie rare – il serait difficile d’inventer une politique de santé plus irrationnelle, ou plus perverse.

Les orthèses palatines en France; les orthèses palatines en Allemagne

Les orthèses palatines françaises En termes de forme, ces orthèses palatines n’ont aucune extension arrière descendant vers le bas dans le pharynx. En termes de fonction, ces orthèses palatines ne déplacent pas la base de la langue vers l’avant et ne débloquent pas les voies aériennes supérieures. Dr. Abadie ne mentionne pas ces faits importants dans sa lettre daté du 28 avril 2017, mais elle admet que: « Elles n’ont pas d’effet sur la ventilation… » Dr. Abadie explique que ces orthèses palatines: « …peuvent aider certains enfants à positionner leur langue pendant la tétée. » Mais elle admet qu’il n’y a aucune preuve scientifique: « Cette technique n’a pas fait la preuve scientifique de son efficacité, mais existe. »

Les orthèses palatines allemandes Le dispositif TPP possède une extension vélaire qui descend environ 2 à 3 centimètres dans le pharynx. Cette extension vélaire déplace la base de la langue vers l’avant, de sorte que la langue est dans une position horizontale dans la bouche du bébé. Cela débloque l’arrière de la gorge du bébé et libère instantanément les voies aériennes supérieures. La création d’un moule de la bouche du bébé dans le but de produire cette orthèse palatine n’est pas trop difficile. L’extension vélaire, d’autre part, rend la fabrication du dispositif TPP complexe. La fabrication d’un dispositif TPP nécessite une équipe interdisciplinaire comprenant des néonatologistes formés à l’endoscopie de fibre optique du nasopharynx de la voie aérienne supérieure. Ces médecins étudient l’intérieur de la gorge du bébé tandis que le bébé porte le dispositif TPP, pour modifier et perfectionner précisément la forme, l’angle et les dimensions de l’extension vélaire du TPP, afin de débloquer les voies aériennes supérieures du bébé. Le traitement TPP, disponible uniquement en Allemagne, a été définitivement prouvé dans de nombreuses études médicales examinées par des pairs depuis plus de 10 ans. Son efficacité et sa sécurité ont été prouvées.

CPAP: le traitement présentant « le même degré d’efficacité »

Dans son mail date du 28 April 2017, Dr. Abadie a écrit que:

« Nous avons en France une stratégie alternative efficace sur le traitement de l’obstruction ventilatoire, comme en témoigne également nos publications: Continuous Positive Airway Pressure for Upper Airway Obstruction in Infants with Pierre Robin Sequence. »

En outre, lors de notre appel téléphonique du 10 avril 2017, lorsque Dr. Abadie compare le traitement TPP à CPAP, elle a déclaré que « les résultats sont les mêmes ».

En tant que parents, nous connaissions déjà l’assistance de la ventilation, car Lysiane recevait cette assistance lors de son hospitalisation à Lyon. Elle l’a reçue peu de temps après sa naissance, et elle a dû être remise en aide ventilatoire moins d’une semaine après avoir été admise dans le service de soins intensifs en raison des difficultés respiratoires persistantes. Ainsi, lorsque nous étions en train de parler avec Dr. Abadie par téléphone le 10 avril, nous étions vraiment surpris qu’elle caractérise le traitement TPP et le CPAP comme médicalement équivalent. Le dispositif TPP est un petit appareil posé dans la bouche. CPAP, d’autre part, nécessite une quantité considérable d’équipements hospitaliers sérieux.

Ci-dessous, un bébé de la Séquence de Pierre Robin reçoit une assistance ventilatoire grâce à un masque sur mesure. Le masque doit être relié par des tubes à un équipement externe, une machine de ventilation, qui limite radicalement la mobilité du bébé.

En plus du fait que la CPAP requiert des équipements hospitaliers sérieux, y compris un masque, des tubes et une machine de ventilation, l’équipement CPAP doit être utilisé chaque fois que le bébé dort. C’était une surprise pour nous. Lors de l’appel téléphonique, en demandant des éclaircissements, nous avons demandé au Dr. Abadie, « donc la CPAP doit-il être utilisé toute la nuit? » Elle a répondu, « quand le bébé dort ». Cela nous a clairement permis de constater que la ventilation, qu’elle soit fournie à l’hôpital ou fournie lors de l’hospitalisation à domicile, était beaucoup plus intrusive qu’on ne l’avait pensé à l’origine. La ventilation, même pour l’obstruction modérée des voies aériennes supérieures, doit être appliquée « lorsque le bébé dort » – mais notre bébé, comme la plupart des bébés, ne dort pas seulement la nuit, elle dort également pendant la journée. Cela signifie qu’avec la CPAP, nous devrions garder Lysiane connectée à un équipement CPAP externe ou disposer d’un équipement CPAP externe juste à côté d’elle au cas où elle s’endort soudainement pour une sieste, presque 24h/24.

Ce fait est confirmé dans l’étude médicale que Dr. Abadie a écrite, et pour laquelle elle fait référence dans sa lettre à l’Assurance Maladie – « Pression Positive Continue des Voies Aériennes pour l’Obstruction des Voies Aériennes Supérieures Chez les Nourrissons avec la Séquence de Pierre Robin » (« Continuous Positive Airway Pressure for Upper Airway Obstruction in Infants with Pierre Robin Sequence »). Cette étude médicale, rédigée par Dr. Abadie, indique ce qui suit:

« La pression positive continue des voies aériennes a été utilisée en continu dans le groupe d’obstruction sévère des voies aériennes supérieures, dans le but de diminuer ensuite l’utilisation continue de la pression des voies aériennes positives pendant les périodes de repos sur une période de 1 à 2 semaines. Le groupe d’obstruction modérée des voies aériennes supérieures a été traité avec une pression positive non-invasive continue des voies aériennes pendant les périodes de sommeil seulement. »

Texte originale, en anglais:
« Continuous positive airway pressure was used continuously in the severe upper airway obstruction group with the aim of decreasing continuous positive airway pressure use to sleep periods only over a 1- to 2-week period. The moderate upper airway obstruction group was treated with noninvasive continuous positive airway pressure during sleep periods only. »

Le besoin de dépendre de l’équipement externe de CPAP tant de nuit que de jour est un désavantage majeur de CPAP, lors de la comparaison de CPAP avec le traitement TPP. Cependant, ce n’est qu’un des nombreux inconvénients majeurs de CPAP, par rapport au traitement TPP.

CPAP et les difformités faciales

Un deuxième inconvénient majeur de CPAP par rapport au traitement TPP est que le CPAP crée un risque grave des « effets secondaires faciaux » – c’est-à-dire des déformations physiques. C’est un risque que Dr. Abadie n’a jamais mentionné par téléphone au cours de notre conversation du 10 avril et qu’elle n’a pas mentionné dans son courriel daté du 28 avril pour l’Assurance Maladie. Cependant, le risque d’effets secondaires faciaux lors de l’application de la CPAP est médicalement documenté. Non seulement le risque d’effets secondaires faciaux est-il médicalement documenté, mais il est documenté dans une étude médicale rédigée par un médecin qui travaille avec Dr. Abadie, Dr. Brigitte Fauroux. Ce qui rend presque incroyable, c’est que Dr. Brigitte Fauroux est l’expert principale de la CPAP pour les patients atteints de la Séquence de Pierre Robin au Centre de référence Pierre Robin de Dr. Abadie à l’Hôpital Necker de Paris.

L’étude de Dr. Fauroux s’appelle « Effets secondaires faciaux pendant la ventilation non- invasive de la pression positive chez les enfants » (Fauroux B, Lavis JF, Nicot F, et al. Facial side effects during noninvasive positive pressure ventilation in children. Intensive Care Med. 2005; 31:965–969). L’étude indique que:

« Chez les enfants, la déformation faciale peut se produire en raison de la pression exercée par le masque sur les structures faciales croissantes. L’objectif de la présente étude était d’évaluer les effets secondaires du masque nasal pour NPPV chez les enfants. »

« L’aplatissement global du visage a été observé dans 68% des patients et concernait le front (43%), la zone malaire (38%) et la maxillaire (28%). Une ou deux régions anatomiques concernaient respectivement 37% et 18% des patients. Un visage concave a été observé chez 12% des patients. »

« Une rétrusion maxillaire a été observée chez 37% des patients. »

« Cette étude d’observation souligne la prévalence élevée des effets secondaires du masque nasal chez les enfants. »

Texte originale, en anglais:
« In children facial deformity can occur due to the pressure applied by the mask on growing facial structures. The aim of the present study was to evaluate the facial side effects of nasal masks use for NPPV in children. »

« Global facial flattening was observed in 68% of the patients and concerned the forehead (43%), malar area (38%), and maxilla (28%). One or two anatomical regions were concerned in 37% and 18% of the patients, respectively. A concave face was observed in 12% of the patients. »

« A maxillary retrusion was observed in 37% of the patients. »

« This observational study underlines the high prevalence of facial side effects of nasal mask use in children. »

Voici une preuve de l’étude de Dr. Fauroux, Effets Secondaires Faciaux (Facial Side Effects). La photo montre un enfant qui a eu de graves déformations de la partie médiane en raison de l’utilisation de NPPV (ventilation non-invasive de la pression positive, « Noninvasive Positive Pressure Ventilation »). L’enfant ci-dessous a souffert de l’aplatissement du front (1), l’aplatissement de la zone malaire (2) et l’aplatissement de la maxillaire (3), tout ceci en raison de la pression exercée par le masque de ventilation sur les os croissants du visage de l’enfant.

L’étude de Dr. Fauroux souligne que les risques élevés des effets secondaires du visage de NPPV étaient indépendants du fait que le masque NPPV était un masque commercial ou un masque sur mesure spécialement conçu pour les bébés:

« Des masques sur mesure ont été utilisés chez tous les patients de moins de 6 ans et chez les patients plus âgés dans le cas de la non-tolérance de masques commerciaux… L’aplatissement global du visage n’était pas lié au type de masque, vraisemblablement parce que les masques commerciaux et sur mesure exercent une pression sur la même zone anatomique. »

Texte originale, en anglais:
« Custom-made masks were used in all the patients younger than 6 years of age and in older patients in the case of nontolerance of commercial masks… Global facial flattening was not related to the type of mask, presumably because both commercial and custom-made masks exert pressure on the same anatomical area. »

En dépit du fait que des masques sur mesure étaient utilisés par tous les patients de moins de 6 ans, les très jeunes patients souffraient encore d’un risque élevé d’effets secondaires du visage par NPPV. Apparemment, les déformations physiques causées par les masques résultaient de la pression exercée par ces masques sur la face – et cette pression est nécessaire pour créer un joint d’étanchéité approprié, quel que soit le type de masque utilisé.

CPAP, Rétrusion maxillaire, > 10 heures par jour

L’aplatissement global du visage n’était pas le seul effet secondaire de NPPV; La rétrusion maxillaire était une autre déformation causée par NPPV. Dans un langage informel, la rétrusion maxillaire est un enfoncement de la mâchoire supérieure, où les dents supérieures du bébé finiront par se développer.

Voici une preuve supplémentaire de l’étude de Dr. Fauroux, Effets Secondaires Faciaux (Facial Side Effects). La photo montre un enfant qui souffrait de rétrusion maxillaire, à nouveau en raison de la réception de NPPV.

Pour les bébés comme Lysiane, qui souffrent de la Séquence de Pierre Robin, la rétrusion maxillaire est particulièrement préoccupante pour plusieurs raisons.

La première raison pour laquelle la rétrusion maxillaire est une question sérieuse pour notre fille, et pour tout enfant avec la Séquence de Pierre Robin, c’est que la Séquence de Pierre Robin est déjà associée à des déformations faciales, y compris la micrognathie (petite mâchoire inférieure sous-développée) et la rétrognathie (positionnement arrière anormal de la mâchoire inférieure). La dernière chose dont un tel bébé a besoin est d’être exposé au risque sérieux d’une autre déformation affectant la mâchoire, la rétrusion maxillaire.

La deuxième raison pour laquelle la rétrusion maxillaire est si grave est que l’étude de Dr. Fauroux a montré que la rétrusion maxillaire – qui a été observée chez au moins 37% de leurs patients – n’était pas en corrélation avec combien de mois ou combien d’années le masque avait été utilisé. Au lieu de cela, la rétrusion maxillaire n’était corrélée qu’avec le nombre d’heures par jour que le masque avait été porté:

« Une rétrusion maxillaire a été observée chez 37% des patients … Dans les analyses univariées et multivariées, seule une utilisation quotidienne (> 10 h par jour) a été associée à une rétrusion maxillaire (OR 6,3, IC 95% 1,3-29,3, p = 0,02)… la rétrusion maxillaire était associée à une utilisation quotidienne de NPPV supérieure à 10 h par jour. »

Teste originale, en anglais:
« A maxillary retrusion was observed in 37% of the patients… In univariate and multivariate analyses only daily use (>10 h per day) was associated with maxillary retrusion (OR 6.3, 95% CI 1.3–29.3, p=0.02)… maxillary retrusion was associated with a daily NPPV use exceeding 10 h per day. »

Comme l’a expliqué Dr. Abadie, les bébés souffrant d’une Séquence de Pierre Robin recevraient NPPV / CPAP « lorsque le bébé dort ». Les bébés dorment absolument plus de « 10 h par jour ». Cela signifie que notre fille, qui souffre déjà de malformations faciales d’hypoplasie, rétrognathie et micrognathie, devrait être aussi exposée à un risque élevé d’autres déformations, à la fois l’aplanissement facial global et la rétrusion maxillaire. En outre, elle serait exposée à ce risque élevé d’autres déformations faciales, même si elle portait le masque NPPV pendant seulement quelques semaines. C’est parce que, comme l’a montré l’étude de Dr. Fauroux, la rétrusion maxillaire a été le résultat de l’utilisation du masque pendant > 10 h par jour, et non combien de semaines, mois ou années que le traitement NPPV a été appliqué.

C’est un point très important qui se répète: selon l’étude de Dr. Fauroux, le risque sérieux de rétrusion maxillaire n’est pas déclenché par des mois et des mois d’utilisation, mais bien par une utilisation qui dépasse 10 heures par jour. Les bébés de Séquence de Pierre Robin souffrant d’une obstruction modérée des voies aériennes supérieure devront porter le masque chaque fois qu’ils dorment, ce qui représente définitivement plus de 10 heures par jour.

Dans l’étude, Dr. Fauroux présente des idées pour prévenir les déformations faciales causées par le NPPV. Cependant, ses solutions proposées sont elles-mêmes très alarmantes.

« Une diminution de la pression du masque et une réduction de l’utilisation quotidienne de NPPV pourraient présenter une mesure préventive de ces effets secondaires. »

Texte originale, en anglais:
« A decrease in the mask pressure and a reduction in the daily NPPV use could present a preventative measure of these side effects. »

Ainsi, pour réduire le risque de déformations faciales causées par le NPPV, le patient devrait simplement recevoir moins de NPPV par jour. Comment pourrait-on réduire l’utilisation quotidienne du masque NPPV, si le bébé est censé porter le masque « quand le bébé dort« , comme l’a expliqué Dr. Abadie? Les parents d’un bébé souffrant d’une Séquence de Pierre Robin devraient-ils empêcher leur bébé de dormir, afin de réduire le risque élevé de déformations faciales causées par la CPAP? Aucune réponse n’est donnée à cette question troublante.

De plus que se passe-t-il lorsque le traitement NPPV a en effet provoqué des déformations physiques – un aplatissement facial global et / ou une rétrusion maxillaire – chez un patient donné? Encore une fois, Dr. Fauroux propose la même « solution » qu’elle a proposée pour la prévention: réduisez simplement l’utilisation quotidienne du traitement NPPV:

« Les mesures correctives pour les effets secondaires pourraient inclure un changement rapide du masque dans le cas d’une blessure cutanée et la réduction de l’utilisation quotidienne de la NPPV. »

Texte originale, en anglais:
« Remedial measures for side effects could include a prompt change of the mask in the case of skin injury and the reduction in the daily use of NPPV. »

Dr. Fauroux donne la conclusion suivante:

« Conclusions: La prévalence des effets secondaires faciaux est cliniquement significative chez les enfants utilisant NPPV. »

Texte originale, en anglais:
« Conclusions: The prevalence of facial side effects is clinically significant in children using NPPV. »

En proposant le CPAP comme un traitement médicalement équivalent au traitement TPP, ni Dr. Abadie ni personne à Lyon ne nous ont jamais mentionné les risques importants de déformations physiques causées par la NPPV, les risques documentés par Dr. Fauroux elle-même.

Étude médicale de la CPAP de Dr. Abadie

Dans la lettre de Dr. Abadie datée du 28 avril 2017, elle présente la ventilation comme étant médicalement équivalente au traitement TPP. À l’appui de son opinion, elle cite l’étude suivante, rédigée par elle-même, Dr. Fauroux et d’autres collègues: « Pression Positive Continue des Voies Aériennes pour l’Obstruction des Voies Aériennes Supérieures Chez les Nourrissons avec la Séquence Pierre Robin » (« Continuous Positive Airway Pressure for Upper Airway Obstruction in Infants with Pierre Robin Sequence »). Cette étude indique que:

« La durée de la pression positive continue non-invasive des voies aériennes variait de 4 semaines à plus de 4 mois, montrant que la pression positive continue non-invasive des voies aériennes n’est nécessaire que pendant une fenêtre critique d’un maximum de 6 mois dans la plupart des patients. »

Texte originale, en anglais:
« Duration of noninvasive continuous positive airway pressure ranged from 4 weeks to more than 4 months, showing that noninvasive continuous positive airway pressure is necessary only during a critical window of a maximum of 6 months in most patients. »

Il y a plusieurs commentaires qui méritent d’être faits à propos de la déclaration ci-dessus.

Tout d’abord, cette déclaration ne donne pas une compréhension très claire de la gamme de traitement en réalité, puisque la partie supérieure de cette gamme reste indéfinie: « de 4 semaines à plus de 4 mois« .

De plus, l’étude semble tirer des conclusions en fonction de l’évaluation de seulement 9 patients qui ont effectivement reçu un soutien ventilatoire:

« En conclusion, au cours d’une période de 1 an, 44 nouveau-nés avec la Séquence de Pierre Robin ont été évalués dans notre Centre de référence avant l’âge de 1 mois; Sept patients (16 pour cent) ont été considérés comme ambulatoires et 37 (84 pour cent) ont été considérés comme des patients hospitalisés. Quatre patients (9 pour cent) ont besoin d’une trachéotomie et neuf (20 pour cent) ont été gérés avec succès par une pression positive continue non-invasive des voies respiratoires, les 31 patients restants (70 pour cent) n’ayant pas d’obstruction importante des voies aériennes supérieures et étant gérés par un positionnement sur le ventre. »

Texte originale, en anglais:
« In conclusion, during a 1-year period, 44 neonates with Pierre Robin sequence were evaluated in our reference center before the age of 1 month; seven patients (16 percent) were seen as outpatients and 37 (84 percent) were seen as inpatients. Four patients (9 percent) required a tracheotomy and nine (20 percent) were successfully managed by noninvasive continuous positive airway pressure, with the remaining 31 patients (70 percent) having no significant upper airway obstruction and being managed by prone positioning. »

Cette taille d’échantillon relativement petite de 9 patients qui ont réellement reçu la CPAP est assez faible pour que cette étude fournisse des preuves suffisantes afin que la CPAP soit médicalement équivalente au traitement TPP mieux documenté et plus soigneusement étudié.

De plus, sur les 9 patients de l’étude de Dr. Abadie qui ont réellement reçu la CPAP, le tableau 1 indique que 3 d’entre eux ont « toujours de la CPAP » (« Still on CPAP »). Cela signifie-t-il que, à la date de la publication de l’étude, 3 des 9 patients qui avaient reçu la CPAP recevaient encore de la CPAP et avaient déjà reçu plus de 4 mois de CPAP? Cela pourrait expliquer la durée ambigüe, « de 4 semaines à plus de 4 mois« ; Néanmoins, la question de la durée du traitement CPAP reste incertaine.

Ainsi, l’étude, Pression Positive Continue des Voies Aériennes (Continuous Positive Airway Pressure) utilise un ensemble ambigu de données sur la durée du traitement, à partir d’une taille d’échantillon relativement petite de 9 patients, pour confirmer une conclusion suivante très importante:

« …la pression positive continue non-invasive des voies aériennes n’est nécessaire que pendant une fenêtre critique d’un maximum de 6 mois chez la plupart des patients. »

Texte originale, en anglais:
« …noninvasive continuous positive airway pressure is necessary only during a critical window of a maximum of 6 months in most patients. »

Cette déclaration ci-dessus concernant la durée maximale de 6 mois pour le traitement CPAP habituel est utilisée comme élément de base d’une conclusion médicale très importante. La conclusion médicale est importante car elle concerne le risque sérieux que la CPAP entraîne sur les malformations physique du visage des bébés souffrant d’une Séquence de Pierre Robin. La conclusion est la suivante:

« Cette période relativement courte limite les effets secondaires potentiels de la pression positive continue non-invasive à long terme des voies respiratoires telles que l’aplatissement du visage et la rétrusion maxillaire ».

Texte originale, en anglais:
« This relatively short period restricts the potential side effects of long-term noninvasive continuous positive airway pressure such as facial flattening and maxillary retrusion. »

Ainsi, selon l’étude, Pression Positive Continue des Voies Aériennes (Continuous Positive Airway Pressure) que Dr. Abadie a mentionné à l’Assurance Maladie, le risque que la CPAP entraînerait chez les bébés de Séquence de Pierre Robin souffrant de déformation faciale, la rétrusion maxillaire, peut être limitée, parce que les bébés de Séquence de Pierre Robin aurait de la CPAP pour une période maximale de 6 mois.

Cette importante conclusion médicale fait référence à la note de bas de page 10. La note de bas de page 10 est une citation de l’étude médicale de Dr. Fauroux qui a été discuté ci-dessus, Effets Secondaires Faciaux (Facial Side Effects). Le problème flagrant est que l’étude Effets Secondaires Faciaux de Dr. Fauroux non seulement ne soutient pas cette importante conclusion médicale, mais en fait, l’étude Effets Secondaires Faciaux de Dr. Fauroux la contredit directement. L’étude Effets Secondaires Faciaux de Dr. Fauroux montre clairement que le risque sérieux de rétrusion maxillaire – 37% des patients de son étude en souffrent – NE PEUT PAS être restreint en limitant la durée du traitement. Dans l’étude Effets Secondaires Faciaux, la rétrusion maxillaire n’a pas été corrélée avec combien de mois ou combien d’années le masque a été utilisé. Au lieu de cela, la rétrusion maxillaire n’était corrélée qu’avec le nombre d’heures par jour que le masque avait été porté. Selon l’étude de Dr. Fauroux, le risque grave de rétrusion maxillaire a été déclenché lorsque le bébé a reçu le traitement de ventilation pendant plus de 10 heures par jour. Encore une fois, cela vient directement de l’étude de Dr. Fauroux, Effets Secondaires Faciaux (Facial Side Effects):

« Une rétrusion maxillaire a été observée chez 37% des patients … Dans les analyses univariées et multivariées, seule une utilisation quotidienne (> 10 h par jour) a été associée à une rétrusion maxillaire (OR 6,3, IC 95% 1,3-29,3, p = 0,02)… la rétrusion maxillaire était associée à une utilisation quotidienne de NPPV supérieure à 10 h par jour. »

Teste originale, en anglais:
« A maxillary retrusion was observed in 37% of the patients… In univariate and multivariate analyses only daily use (>10 h per day) was associated with maxillary retrusion (OR 6.3, 95% CI 1.3–29.3, p=0.02)… maxillary retrusion was associated with a daily NPPV use exceeding 10 h per day. »

Selon l’étude sur les effets secondaires faciaux de Dr. Fauroux, un masque CPAP n’entraînera pas de rétrusion maxillaire chez un bébé parce qu’il porte le masque pendant 3 mois 6 mois ou 1 an, mais plutôt parce que le bébé porte le masque CPAP pendant plusieurs heures chaque jour. La pression constante du masque CPAP sur le visage du bébé et sur les os mous de son crâne, pendant 10 heures ou plus par jour, est ce qui déclenche le risque de rétrusion maxillaire. Comme l’a dit Dr. Abadie par téléphone, la CPAP serait appliqué « quand le bébé dort », ce qui est certainement plus de 10 heures par jour. Le fait est que, selon l’étude sur les effets secondaires faciaux de Dr. Fauroux, le risque sérieux de rétrusion maxillaire NE PEUT PAS être éliminé en limitant simplement la période de traitement à « un maximum de 6 mois ». Le risque sérieux de rétrusion maxillaire est déclenché lorsque le masque est porté pendant plus de 10 heures par jour, même si la période de traitement n’est que de quelques semaines ou quelques mois.

Il est difficile de croire, mais c’est vrai. Pour appuyer son idée selon laquelle la CPAP et le traitement TPP sont médicalement équivalents, Dr. Abadie a présenté à l’Assurance Maladie l’étude Pression Positive Continue des Voies Aériennes (Continous Positive Airway Pressure). Cette étude contient une conclusion médicale sérieuse, qui minimise un risque important pour la santé – sur la CPAP provoquant une déformation faciale, une rétrusion maxillaire, une déformation de la mâchoire, chez des bébés souffrant déjà de déformations de la mâchoire (retrognathia et micrognathia). En minimisant cet important risque pour la santé, l’étude de Dr. Abadie cite l’étude de Dr. Fauroux… mais l’étude de Dr. Fauroux, cité, indique clairement le contraire.

Le Dr. Abadie, l’auteur principal de « Continuous Positive Airway Pressure », n’a-t-elle pas lu l’étude « Effets secondaires faciaux »? Ou a-t-elle supposé que personne d’autre ne le lirait?

L’étude, Pression Positive Continue des Voies Aériennes (Continous Positive Airway Pressure) soulève des préoccupations supplémentaires. L’étude commence par indiquer ce qui suit:

« La pression positive continue non-invasive des voies respiratoires s’est révélée être un traitement efficace pour l’obstruction sévère des voies aériennes supérieures dans la Séquence de Pierre Robin ».

Texte originale, en anglais:
« Noninvasive continuous positive airway pressure has been shown to be an effective treatment for severe upper airway obstruction in Pierre Robin sequence. »

Cette déclaration ci-dessus fait référence à la note de bas de page 5. La note de bas de page 5 est une citation de l’étude médicale suivante:

Leboulanger N, Picard A, Soupre V, et al. Physiologic and clinical benefits of noninvasive ventilation in infants with Pierre Robin Sequence. Pediatrics 2010; 126: e1056–e1063.

Lorsque l’on lit cette étude ci-dessus, Les Bénéfices Physiologiques et Cliniques de la Ventilation Non-Invasive Chez les Nourrissons avec la Séquence de Pierre Robin (Physiologic and Clinical Benefits of Noninvasive Ventilation in Infants with Pierre Robin Sequence»), on constate encore une fois que le nombre réel de patients qui ont reçu un soutien respiratoire non invasif (« noninvasive respiratory support », « NRS ») est encore assez faible:

« Au cours de la période de 10 ans, 81 patients atteints de la Séquence de Pierre Robin ont été traités dans notre établissement. Cinquante-quatre (67%) avaient une séquence isolée et 27 (33%) avaient un syndrome associé ou une malformation. Cinquante et un patients (63%) n’avaient aucun ou symptôme mineur respiratoire et ont été traités avec un positionnement et un traitement médical seulement; 30 patients (37%) souffraient de symptômes respiratoires graves et nécessitaient une intubation trachéal temporaires et un positionnement (10 patients [12%]), une trachéotomie (13 patients [16%]) ou un NRS (7 patients [9%])… les problèmes de respiration, les efforts respiratoires et l’échange gazeux ont été analysés pour 7 nourrissons atteints de la Séquence de Pierre Robin pendant la respiration spontanée et pendant le NRS. »

Texte originale, en anglais:
« During the 10-year period, 81 patients with a PRS were treated in our institution. Fifty-four (67%) had an isolated sequence and 27 (33%) had an associated syndrome or malformation. Fifty-one patients (63%) had no or minor respiratory symptoms and were treated with positioning and medical treatment only; 30 patients (37%) had severe respiratory symptoms and required temporary tracheal intubation and positioning (10 patients [12%]), tracheotomy (13 patients [16%]), or NRS (7 patients [9%])… Breathing patterns, respiratory efforts, and gas exchange were analyzed for 7 infants with a PRS during spontaneous breathing and during NRS. »

Apparemment, sur les 81 patients atteints de la Séquence de Pierre Robin observés dans l’étude, Bénéfices Physiologiques et Cliniques (Physiologic and Clinical Benefits), seulement 7 ont reçu un soutien respiratoire non invasif (« NRS »).

Ainsi, il s’avère que l’étude, Pression Positive Continue des Voies Aériennes (Continuous Positive Airway Pressure) est basée sur l’utilisation de la CPAP pour un total de seulement 9 patients. Ce n’est pas une grande taille d’échantillon de patients. Par conséquent, l’étude, Pression Positive Continue des Voies Aériennes (Continuous Positive Airway Pressure) cite l’étude Bénéfices Physiologiques et Cliniques (Physiologic and Clinical Benefits) pour l’appuyer. Cependant, l’étude Bénéfices Physiologiques et Cliniques (Physiologic and Clinical Benefits) repose sur seulement 7 patients qui ont reçu une NRS. C’est très dérangeant.

D’un vendeur, on s’attendrait à une vente agressive; Un médecin est toutefois censé présenter des preuves médicales importantes, ainsi qu’une présentation complète et honnête de tout risque de santé qui l’accompagne. L’étude Pression Positive Continue des Voies Aériennes (Continuous Positive Airway Pressure) que le Dr. Abadie a écrite et qu’elle a partagée avec l’Assurance Maladie ne contient rien de tout ça.

Encore une fois, à moins que l’on ne prenne le temps de lire attentivement ces études de CPAP, on pourrait supposer de manière incorrecte que l’étude Pression Positive Continue des Voies Aériennes (Continuous Positive Airway Pressure) et l’étude Bénéfices Physiologiques et Cliniques (Physiologic and Clinical Benefits) fournissent ensemble des conclusions définitives et généralisables sur l’efficacité et même la sécurité de fournir NRS / CPAP aux enfants souffrant de la Séquence de Pierre Robin. Cependant, ils ne le font pas. Le traitement TPP, d’autre part, repose sur une base solide de preuves médicales, y compris des études médicales examinées par des pairs qui n’ont pas observé 9 patients ou 7 patients, mais littéralement des centaines de patients, couvrant plus d’une décennie. Il s’agissait de bébés dont la Séquence de Pierre Robin était traitée de manière réussie et sécurisée avec la technique TPP, nécessitant des périodes d’hospitalisation généralement comprises de quelques semaines, pas des mois. Ces études médicales TPP examinées par les pairs comprennent:

« Treatment of infants with Syndromic Robin sequence with modified palatal plates: a minimally invasive treatment option »; « Multicenter study on the effectiveness of the pre-epiglottic baton plate for airway obstruction and feeding problems in Robin sequence »; « Initial treatment and early weight gain of children with Robin Sequence in Germany: a prospective epidemiological study »; « Functional treatment of airway obstruction and feeding problems in infants with Robin sequence »; « Treatment of Upper Airway Obstruction and Feeding Problems in Robin-Like Phenotype »; « An Oral Appliance With Velar Extension for Treatment of Obstructive Sleep Apnea in Infants With Pierre Robin Sequence »; et plus encore.

Dans notre demande S2, nous avons fourni à l’Assurance Maladie des copies en couleur de 4 de ces études médicales TPP citées ci-dessus. Nous comprenons que l’Assurance Maladie est très occupée, mais ont-ils lu les études que nous leur avons envoyées? Ne serait-ce qu’une?

Une autre question soulevée par ces études est que l’étude Bénéfices Physiologiques et Cliniques (Physiologic and Clinical Benefits) indique très clairement que la durée habituelle du traitement NRS, un soutien respiratoire non invasif, est beaucoup plus longue que celle mentionnée dans l’étude, Pression Positive Continue des Voies Aériennes (Continuous Positive Airway Pressure). L’étude Pression Positive Continue des Voies Aériennes (Continuous Positive Airway Pressure) stipule que « …la pression positive continue non-invasive des voies aériennes n’est nécessaire que pendant une fenêtre critique d’un maximum de 6 mois chez la plupart des patients. » Cependant, l’étude Bénéfices Physiologiques et Cliniques (Physiologic and Clinical Benefits) citées dans l’étude, Continuous Positive Airway Pressure, indique que: « Tous les patients pourraient être déchargés avec succès de l’hôpital avec NRS. La durée moyenne de NRS était de 16,7 + / – 12,2 mois. » Le tableau 1 de l’étude Bénéfices Physiologiques et Cliniques (Physiologic and Clinical Benefits) confirme ce fait que la durée habituelle du traitement NRS était beaucoup plus grande que le « maximum de 6 mois chez la plupart des patients » dont l’étude Pression Positive Continue des Voies Aériennes (Continuous Positive Airway Pressure) mentionne.

Plus précisément, l’étude, Bénéfices Physiologiques et Cliniques (Physiologic and Clinical Benefits), dans le tableau 1, indiquent que les périodes de traitement pour les 7 patients étaient respectivement de 7 mois, 10 mois, 13 mois, 13 mois, 16 mois, 27 mois et 39 mois. Il est important de noter que ce sont des périodes de traitement NRS dans lesquelles le masque a été porté pendant plusieurs heures pendant chaque période de 24 heures. Comme l’étude Bénéfices Physiologiques et Cliniques (Physiologic and Clinical Benefits) indique: « Dans les 2 semaines, le NRS n’était requis que pendant le sommeil nocturne et les siestes diurnes » (« Within 2 weeks, NRS was required only during night time sleep and daytime naps. »). Ainsi, le masque était porté « lorsque le bébé dormait », soit plus de 10 heures par jour, Et la durée totale du traitement était assez longue. Sur la base de l’étude de Dr. Fauroux, Effets Secondaires Faciaux (Facial Side Effects), tous ces enfants ont donc été exposés au risque élevé de déformations faciales, à la fois l’aplanissement facial global et la rétrusion maxillaire.

Dr. Abadie ignore complètement ces risques connus d’effets secondaires faciaux en informant l’Assurance Maladie que le traitement TPP et CPAP sont médicalement équivalents. Le traitement TPP n’a jamais été démontré pour produire aucun risque d’effets secondaires faciaux ou de toute autre déformation physique chez les bébés. Au contraire, il existe des preuves médicales qui suggèrent que le traitement TPP, en poussant la langue vers l’avant, favorise en fait la croissance de la mandibulaire.

Ainsi, le CPAP crée un risque élevé de provoquer des déformations faciales supplémentaires chez les bébés de Séquence de Pierre Robin qui souffrent déjà de déformations physiques du visage, micrognathie et de rétrognathie. Le traitement TPP, en revanche, offre la possibilité de réduire les déformations existantes du bébé, la micrognathie et la rétrognathie, en favorisant naturellement la croissance de rattrapage de la mandibulaire pendant une période de croissance intense dans la vie du patient.